ポリアミン誘導体
開示されるのは、生物学的に活性のある分子の全身性及び局所性の送達のための化合物、組成物及び方法である。
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【特許請求の範囲】
【請求項１】
式
【化１】
の化合物であって、式中
ｎ１、ｎ２、ｎ３及びｎ４は独立して１、２、３又は４であり、
Ｘ及びＸ’は独立して結合、酸素、又は窒素であり、
Ｒ１及びＲ２は独立して、任意で１〜４の二重結合又は三重結合を含有するＣ８〜Ｃ２５炭化水素基である
化合物。
【請求項２】
ｎ１、ｎ２、ｎ３及びｎ４がすべて１であり、Ｘ及びＸ’が結合である請求項１に記載の化合物。
【請求項３】
少なくともＲ１及びＲ２の一方が１〜４の二重結合を含有するＣ８〜Ｃ２５炭化水素基である請求項１に記載の化合物。
【請求項４】
Ｒ１及びＲ２の双方が１〜４の二重結合を含有するＣ８〜Ｃ２５炭化水素基である請求項１に記載の化合物。
【請求項５】
Ｒ１及びＲ２が独立して１〜２の二重結合を含有するＣ８〜Ｃ２５炭化水素基である請求項１に記載の化合物。
【請求項６】
Ｒ１及びＲ２が独立して二重結合を１つ含有するＣ８〜Ｃ２５炭化水素基である請求項１に記載の化合物。
【請求項７】
Ｒ１及びＲ２が独立して１〜２の二重結合を含有するＣ１４〜Ｃ２０炭化水素基である請求項１に記載の化合物。
【請求項８】
Ｒ１及びＲ２が独立して二重結合を１つ含有するＣ１４〜Ｃ２０炭化水素基である請求項１に記載の化合物。
【請求項９】
−Ｃ（Ｏ）Ｘ−Ｒ１及び−Ｃ（Ｏ）Ｘ’−Ｒ２の双方がオレオイル基を表す請求項８に記載の化合物。
【請求項１０】
式
【化２】
の化合物であって、式中、
ｎ１、ｎ２、ｎ３及びｎ４は独立して１、２、３又は４であり、
Ｘ及びＸ’は独立して結合、酸素、又は窒素であり、
Ｒ１及びＲ２は独立して、任意で１〜４の二重結合又は三重結合を含有するＣ８〜Ｃ２５炭化水素基であり、
Ｇ１及びＧ２は独立して、水素又はポリマー部分である
化合物。
【請求項１１】
ｎ１、ｎ２、ｎ３及びｎ４がすべて１であり、Ｘ及びＸ’が双方共結合である請求項１０に記載の化合物。
【請求項１２】
少なくともＲ１及びＲ２の一方が１〜４の二重結合を含有するＣ８〜Ｃ２５炭化水素基である請求項１０に記載の化合物。
【請求項１３】
Ｒ１及びＲ２の双方が１〜４の二重結合を含有するＣ８〜Ｃ２５炭化水素基である請求項１０に記載の化合物。
【請求項１４】
Ｒ１及びＲ２が独立して１〜２の二重結合を含有するＣ８〜Ｃ２５炭化水素基である請求項１０に記載の化合物。
【請求項１５】
Ｒ１及びＲ２が独立して二重結合を１つ含有するＣ８〜Ｃ２５炭化水素基である請求項１０に記載の化合物。
【請求項１６】
Ｒ１及びＲ２が独立して１〜２の二重結合を含有するＣ１４〜Ｃ２０炭化水素基である請求項１０に記載の化合物。
【請求項１７】
Ｒ１及びＲ２が独立して二重結合を１つ含有するＣ１４〜Ｃ２０炭化水素基である請求項１０に記載の化合物。
【請求項１８】
−Ｃ（Ｏ）Ｘ−Ｒ１及び−Ｃ（Ｏ）Ｘ’−Ｒ２の双方がオレオイル基を表す請求項１７に記載の化合物。
【請求項１９】
Ｇ１及びＧ２の一方がポリマー部分であり、他方が水素である請求項１０に記載の化合物。
【請求項２０】
Ｇ１及びＧ２の一方が、ポリオキシアルキレン、ポリビニルピロリドン、ポリアクリルアミド、ポリジメチルアクリルアミド、ポリビニルアルコ−ル、デキストラン、ポリ（Ｌ−グルタミン酸）、スチレン無水マレイン酸、ポリ−Ｎ−（２−ヒドロキシプロピル）メタクリルアミド、又はポリジビニルエ−テル無水マレイン酸である請求項１９に記載の化合物。
【請求項２１】
ポリマーが、ポリマー単位間での少なくとも１つのリンカー基を含む請求項２０に記載の化合物。
【請求項２２】
ポリマー部分が、ポリオキシアルキレンである請求項１９に記載の化合物。
【請求項２３】
ポリマーの分子量が約２００〜１０，０００Ｄａである請求項１９に記載の化合物。
【請求項２４】
ポリマー部分が、−Ｃ（Ｏ）−、−Ｏ−、−Ｏ−Ｃ（Ｏ）Ｏ−、−Ｃ（Ｏ）ＣＨ２ＣＨ２Ｃ（Ｏ）−、−Ｓ−Ｓ−、−ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−、−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−アルキレン−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−、−アルキレン−ＮＲ３−、−アルキレン−Ｏ−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−、−アルキレン−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレン−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン、−ＮＲ３−アルキレン−、−Ｏ−アルキレン−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−アルキレン−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−アルキレン−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３−アルキレン−、−アルキレン−Ｏ−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−アルキレン−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレンオキシ−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレンオキシ−、−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレンオキシ、−ＮＲ３−アルキレンオキシ−、−Ｏ−アルキレンオキシ−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−アルキレンオキシ−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレンオキシ−及び−アルキレンオキシ−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレンオキシ−から選択される少なくとも１つのリンカーを含み、式中、Ｒ３は水素、又は任意で置換されるアルキル、及び
【化３】
であり、
式中
は、
アリール、置換アリール、シクロアルキル、置換シクロアルキル、ヘテロアリール、置換へテロアリール、複素環及び置換複素環から成る群から選択され、Ｄ及びＥは、独立して、結合、−Ｏ−、ＣＯ，−ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−、−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−アルキレン−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−、−アルキレン−ＮＲ３−、−アルキレン−Ｏ−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−、アルキレン−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレン−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−ＮＲ３−アルキレン−、−Ｏ−アルキレン−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−アルキレン、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレンオキシ−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレンオキシ−、−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレンオキシ、−ＮＲ３−アルキレンオキシ−、−Ｏ−アルキレンオキシ−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−アルキレンオキシ−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレンオキシ−、−アルキレンオキシ−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレンオキシ−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−アルキレン−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３−アルキレン−、アルキレン−Ｏ−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−アルキレン−及び−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−から成る群から選択され、Ｒ３は上記で定義されたとおりである請求項２１に記載の化合物。
【請求項２５】
ポリマーが、ポリオキシアルキレンであり、オキシアルキレン基が独立して、その反復単位に２〜５の炭素原子を有する直鎖又は分枝鎖のポリオキシアルキレン基である請求項２１に記載の化合物。
【請求項２６】
ポリオキシアルキレンが、ポリオキシエチレン、直鎖又は分枝鎖のポリオキシプロピレン、又は直鎖又は分枝鎖のポリオキシブチレンである請求項２５に記載の化合物。
【請求項２７】
ポリオキシアルキレンが、ポリオキシエチレンである請求項２５に記載の化合物。
【請求項２８】
式
【化４】
の化合物であって、式中、
ｎ１、ｎ２、ｎ３及びｎ４は独立して１、２、３又は４であり、
Ｘ及びＸ’は独立して結合、酸素、又は窒素であり、
Ｒ１及びＲ２は独立して、任意で１〜４の二重結合又は三重結合を含有するＣ８〜Ｃ２５炭化水素基であり、
Ｔ１及びＴ２は独立して、水素又はタ−ゲティングリガンドであり、
Ｇ１及びＧ２は独立して、水素又はポリマー部分であり、
Ｔ１及びＴ２の少なくとも一方はタ−ゲティングリガンドである
化合物。
【請求項２９】
ｎ１、ｎ２、ｎ３及びｎ４がすべて１であり、Ｘ及びＸ’が双方共結合である請求項２８に記載の化合物。
【請求項３０】
少なくともＲ１及びＲ２の一方が１〜４の二重結合を含有するＣ８〜Ｃ２５炭化水素基である請求項２８に記載の化合物。
【請求項３１】
Ｒ１及びＲ２の双方が１〜４の二重結合を含有するＣ８〜Ｃ２５炭化水素基である請求項２８に記載の化合物。
【請求項３２】
Ｒ１及びＲ２が独立して１〜２の二重結合を含有するＣ８〜Ｃ２５炭化水素基である請求項２８に記載の化合物。
【請求項３３】
Ｒ１及びＲ２が独立して二重結合を１つ含有するＣ８〜Ｃ２５炭化水素基である請求項２８に記載の化合物。
【請求項３４】
Ｒ１及びＲ２が独立して１〜２の二重結合を含有するＣ１４〜Ｃ２０炭化水素基である請求項２８に記載の化合物。
【請求項３５】
Ｒ１及びＲ２が独立して二重結合を１つ含有するＣ１４〜Ｃ２０炭化水素基である請求項２８に記載の化合物。
【請求項３６】
−Ｃ（Ｏ）Ｘ−Ｒ１及び−Ｃ（Ｏ）Ｘ’−Ｒ２の双方がオレオイル基を表す請求項３５に記載の化合物。
【請求項３７】
Ｇ１及びＧ２の一方がポリマー部分であり、他方が水素である請求項２８に記載の化合物。
【請求項３８】
Ｇ１及びＧ２の一方が、ポリオキシアルキレン、ポリビニルピロリドン、ポリアクリルアミド、ポリジメチルアクリルアミド、ポリビニルアルコ−ル、デキストラン、ポリ（Ｌ−グルタミン酸）、スチレン無水マレイン酸、ポリ−Ｎ−（２−ヒドロキシプロピル）メタクリルアミド、又はポリジビニルエ−テル無水マレイン酸である請求項３６に記載の化合物。
【請求項３９】
ポリマーが、ポリマー単位間での少なくとも１つのリンカー基を含む請求項３８に記載の化合物。
【請求項４０】
ポリマー部分が、ポリオキシアルキレンである請求項３７に記載の化合物。
【請求項４１】
ポリマーの分子量が約２００〜１０，０００Ｄａである請求項３７に記載の化合物。
【請求項４２】
ポリマー部分が、−Ｃ（Ｏ）−、−Ｏ−、−Ｏ−Ｃ（Ｏ）Ｏ−、−Ｃ（Ｏ）ＣＨ２ＣＨ２Ｃ（Ｏ）−、−Ｓ−Ｓ−、−ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−、−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−アルキレン−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−、−アルキレン−ＮＲ３−、−アルキレン−Ｏ−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−、−アルキレン−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレン−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン、−ＮＲ３−アルキレン−、−Ｏ−アルキレン−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−アルキレン−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−アルキレン−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３−アルキレン−、−アルキレン−Ｏ−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−アルキレン−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレンオキシ−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレンオキシ−、−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレンオキシ、−ＮＲ３−アルキレンオキシ−、−Ｏ−アルキレンオキシ−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−アルキレンオキシ−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレンオキシ−及び−アルキレンオキシ−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレンオキシ−から選択される少なくとも１つのリンカーを含み、式中、Ｒ３は水素、又は任意で置換されるアルキル、及び
【化５】
であり、
式中
は、
アリール、置換アリール、シクロアルキル、置換シクロアルキル、ヘテロアリール、置換へテロアリール、複素環及び置換複素環から成る群から選択され、Ｄ及びＥは、独立して、結合、−Ｏ−、ＣＯ，−ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−、−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−アルキレン−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−、−アルキレン−ＮＲ３−、−アルキレン−Ｏ−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−、アルキレン−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレン−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−ＮＲ３−アルキレン−、−Ｏ−アルキレン−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−アルキレン、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレンオキシ−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレンオキシ−、−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレンオキシ、−ＮＲ３−アルキレンオキシ−、−Ｏ−アルキレンオキシ−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−アルキレンオキシ−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレンオキシ−、−アルキレンオキシ−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレンオキシ−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−アルキレン−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３−アルキレン−、アルキレン−Ｏ−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−アルキレン−及び−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−から成る群から選択され、Ｒ３は上記で定義されたとおりである請求項３９に記載の化合物。
【請求項４３】
ポリマーが、ポリオキシアルキレンであり、オキシアルキレン基が独立して、その反復単位に２〜５の炭素原子を有する直鎖又は分枝鎖のポリオキシアルキレン基である請求項３９に記載の化合物。
【請求項４４】
ポリオキシアルキレンが、ポリオキシエチレン、直鎖又は分枝鎖のポリオキシプロピレン、又は直鎖又は分枝鎖のポリオキシブチレンである請求項４３に記載の化合物。
【請求項４５】
ポリオキシアルキレンが、ポリオキシエチレンであり、ターゲティングリガンドが葉酸基である請求項４３に記載の化合物。
【請求項４６】
ターゲティングリガンドが、薬学上活性のある小分子、融合性ペプチド、エンドソーム溶解剤、融合性ペプチド、細胞膜透過剤、電荷遮蔽剤、又は核酸である請求項２８〜４５のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項４７】
薬学上活性のある小分子が、ビオチン、ガラクトース、アセチルサリチル酸、及びナプロキセンである請求項４６に記載の化合物。
【請求項４８】
式
【化６】
の化合物であって、式中、
ｎ１、ｎ２、及びｎ３は独立して１、２、３又は４であり、
Ｘ及びＸ’は独立して結合、酸素、又は窒素であり、
Ｒ１及びＲ２は独立して、任意で１〜４の二重結合又は三重結合を含有するＣ８〜Ｃ２５炭化水素基であり、
Ｇは水素又はポリマー部分である
化合物。
【請求項４９】
ｎ１、ｎ２、ｎ３及びｎ４がすべて１であり、Ｘ及びＸ’が結合である請求項４８に記載の化合物。
【請求項５０】
少なくともＲ１及びＲ２の一方が１〜４の二重結合を含有するＣ８〜Ｃ２５炭化水素基である請求項４８に記載の化合物。
【請求項５１】
Ｒ１及びＲ２の双方が１〜４の二重結合を含有するＣ８〜Ｃ２５炭化水素基である請求項４８に記載の化合物。
【請求項５２】
Ｒ１及びＲ２が独立して１〜２の二重結合を含有するＣ８〜Ｃ２５炭化水素基である請求項４８に記載の化合物。
【請求項５３】
Ｒ１及びＲ２が独立して二重結合を１つ含有するＣ８〜Ｃ２５炭化水素基である請求項４８に記載の化合物。
【請求項５４】
Ｒ１及びＲ２が独立して１〜２の二重結合を含有するＣ１４〜Ｃ２０炭化水素基である請求項４８に記載の化合物。
【請求項５５】
Ｒ１及びＲ２が独立して二重結合を１つ含有するＣ１４〜Ｃ２０炭化水素基である請求項４８に記載の化合物。
【請求項５６】
−Ｃ（Ｏ）Ｘ−Ｒ１及び−Ｃ（Ｏ）Ｘ’−Ｒ２の双方がオレオイル基を表す請求項５５に記載の化合物。
【請求項５７】
Ｘが酸素である請求項４８に記載の化合物。
【請求項５８】
Ｘが窒素である請求項４８に記載の化合物。
【請求項５９】
Ｇが、ポリオキシアルキレン、ポリビニルピロリドン、ポリアクリルアミド、ポリジメチルアクリルアミド、ポリビニルアルコ−ル、デキストラン、ポリ（Ｌ−グルタミン酸）、スチレン無水マレイン酸、ポリ−Ｎ−（２−ヒドロキシプロピル）メタクリルアミド、又はポリジビニルエ−テル無水マレイン酸である請求項４８に記載の化合物。
【請求項６０】
ポリマーが、ポリマー単位間での少なくとも１つのリンカー基を含む請求項５９に記載の化合物。
【請求項６１】
ポリマー部分が、ポリオキシアルキレンである請求項５９に記載の化合物。
【請求項６２】
ポリマーの分子量が約２００〜１０，０００Ｄａである請求項５９に記載の化合物。
【請求項６３】
ポリマー部分が、−Ｃ（Ｏ）−、−Ｏ−、−Ｏ−Ｃ（Ｏ）Ｏ−、−Ｃ（Ｏ）ＣＨ２ＣＨ２Ｃ（Ｏ）−、−Ｓ−Ｓ−、−ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−、−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−アルキレン−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−、−アルキレン−ＮＲ３−、−アルキレン−Ｏ−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−、−アルキレン−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレン−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン、−ＮＲ３−アルキレン−、−Ｏ−アルキレン−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−アルキレン−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−アルキレン−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３−アルキレン−、−アルキレン−Ｏ−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−アルキレン−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレンオキシ−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレンオキシ−、−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレンオキシ、−ＮＲ３−アルキレンオキシ−、−Ｏ−アルキレンオキシ−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−アルキレンオキシ−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレンオキシ−及び−アルキレンオキシ−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレンオキシ−から選択される少なくとも１つのリンカーを含み、式中、Ｒ３は水素、又は任意で置換されるアルキル、及び
【化７】
であり、
式中
は、
アリール、置換アリール、シクロアルキル、置換シクロアルキル、ヘテロアリール、置換へテロアリール、複素環及び置換複素環から成る群から選択され、Ｄ及びＥは、独立して、結合、−Ｏ−、ＣＯ、−ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−、−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−アルキレン−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−、−アルキレン−ＮＲ３−、−アルキレン−Ｏ−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−、アルキレン−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレン−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−ＮＲ３−アルキレン−、−Ｏ−アルキレン−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−アルキレン、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレンオキシ−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレンオキシ−、−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレンオキシ、−ＮＲ３−アルキレンオキシ−、−Ｏ−アルキレンオキシ−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−アルキレンオキシ−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレンオキシ−、−アルキレンオキシ−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレンオキシ−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−アルキレン−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３−アルキレン−、アルキレン−Ｏ−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−アルキレン−及び−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−から成る群から選択され、Ｒ３は上記で定義されたとおりである請求項６０に記載の化合物。
【請求項６４】
ポリマーが、ポリオキシアルキレンであり、オキシアルキレン基が独立して、その反復単位に２〜５の炭素原子を有する直鎖又は分枝鎖のポリオキシアルキレン基である請求項６０に記載の化合物。
【請求項６５】
ポリオキシアルキレンが、ポリオキシエチレン、直鎖又は分枝鎖のポリオキシプロピレン、又は直鎖又は分枝鎖のポリオキシブチレンである請求項６４に記載の化合物。
【請求項６６】
ポリオキシアルキレンが、ポリオキシエチレンである請求項６４に記載の化合物。
【請求項６７】
式
【化８】
の化合物であって、式中、
ｎ１、ｎ２、及びｎ３は独立して１、２、３又は４であり、
Ｘ及びＸ’は独立して結合、酸素、又は窒素であり、
Ｒ１及びＲ２は独立して、任意で１〜４の二重結合又は三重結合を含有するＣ８〜Ｃ２５炭化水素基であり、
Ｔはタ−ゲティングリガンドであり、
Ｇは結合又はポリマー部分である
化合物。
【請求項６８】
ｎ１、ｎ２、及びｎ３がすべて１であり、Ｘ及びＸ’が双方共結合である請求項６７に記載の化合物。
【請求項６９】
少なくともＲ１及びＲ２の一方が１〜４の二重結合を含有するＣ８〜Ｃ２５炭化水素基である請求項６７に記載の化合物。
【請求項７０】
Ｒ１及びＲ２の双方が１〜４の二重結合を含有するＣ８〜Ｃ２５炭化水素基である請求項６７に記載の化合物。
【請求項７１】
Ｒ１及びＲ２が独立して１〜２の二重結合を含有するＣ８〜Ｃ２５炭化水素基である請求項６７に記載の化合物。
【請求項７２】
Ｒ１及びＲ２が独立して二重結合を１つ含有するＣ８〜Ｃ２５炭化水素基である請求項６７に記載の化合物。
【請求項７３】
Ｒ１及びＲ２が独立して１〜２の二重結合を含有するＣ１４〜Ｃ２０炭化水素基である請求項６７に記載の化合物。
【請求項７４】
Ｒ１及びＲ２が独立して二重結合を１つ含有するＣ１４〜Ｃ２０炭化水素基である請求項６７に記載の化合物。
【請求項７５】
Ｘ及びＸ’が独立して結合であり、−Ｃ（Ｏ）Ｘ−Ｒ１及び−Ｃ（Ｏ）Ｘ’−Ｒ２の双方がオレオイル基である請求項７４に記載の化合物。
【請求項７６】
Ｇの一方が、ポリオキシアルキレン、ポリビニルピロリドン、ポリアクリルアミド、ポリジメチルアクリルアミド、ポリビニルアルコ−ル、デキストラン、ポリ（Ｌ−グルタミン酸）、スチレン無水マレイン酸、ポリ−Ｎ−（２−ヒドロキシプロピル）メタクリルアミド、又はポリジビニルエ−テル無水マレイン酸である請求項６７に記載の化合物。
【請求項７７】
ポリマーが、ポリマー単位間での少なくとも１つのリンカー基を含む請求項７６に記載の化合物。
【請求項７８】
ポリマー部分が、ポリオキシアルキレンである請求項７６に記載の化合物。
【請求項７９】
ポリマーの分子量が約２００〜１０，０００Ｄａである請求項７６に記載の化合物。
【請求項８０】
ポリマー部分が、−Ｃ（Ｏ）−、−Ｏ−、−Ｏ−Ｃ（Ｏ）Ｏ−、−Ｃ（Ｏ）ＣＨ２ＣＨ２Ｃ（Ｏ）−、−Ｓ−Ｓ−、−ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−、−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−アルキレン−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−、−アルキレン−ＮＲ３−、−アルキレン−Ｏ−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−、−アルキレン−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレン−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン、−ＮＲ３−アルキレン−、−Ｏ−アルキレン−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−アルキレン−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−アルキレン−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３−アルキレン−、−アルキレン−Ｏ−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−アルキレン−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレンオキシ−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレンオキシ−、−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレンオキシ、−ＮＲ３−アルキレンオキシ−、−Ｏ−アルキレンオキシ−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−アルキレンオキシ−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレンオキシ−及び−アルキレンオキシ−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレンオキシ−から選択される少なくとも１つのリンカーを含み、式中、Ｒ３は水素、又は任意で置換されるアルキル、及び
【化９】
であり、
式中
は、
アリール、置換アリール、シクロアルキル、置換シクロアルキル、ヘテロアリール、置換へテロアリール、複素環及び置換複素環から成る群から選択され、Ｄ及びＥは、独立して、結合、−Ｏ−、ＣＯ、−ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−、−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−アルキレン−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−、−アルキレン−ＮＲ３−、−アルキレン−Ｏ−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−、アルキレン−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレン−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−ＮＲ３−アルキレン−、−Ｏ−アルキレン−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−アルキレン、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレンオキシ−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレンオキシ−、−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレンオキシ、−ＮＲ３−アルキレンオキシ−、−Ｏ−アルキレンオキシ−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−アルキレンオキシ−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレンオキシ−、−アルキレンオキシ−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレンオキシ−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−アルキレン−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３−アルキレン−、アルキレン−Ｏ−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−アルキレン−及び−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−から成る群から選択され、Ｒ３は上記で定義されたとおりである請求項７７に記載の化合物。
【請求項８１】
ポリマーが、ポリオキシアルキレンであり、オキシアルキレン基が独立して、その反復単位に２〜５の炭素原子を有する直鎖又は分枝鎖のポリオキシアルキレン基である請求項７７に記載の化合物。
【請求項８２】
ポリオキシアルキレンが、ポリオキシエチレン、直鎖又は分枝鎖のポリオキシプロピレン、又は直鎖又は分枝鎖のポリオキシブチレンである請求項８１に記載の化合物。
【請求項８３】
ポリオキシアルキレンが、ポリオキシエチレンであり、ターゲティングリガンドが葉酸基である請求項８１に記載の化合物。
【請求項８４】
請求項１〜８３又は１０４のいずれかの化合物と、
（ａ）リボゾームＲＮＡ；ＲＮＡ又はＤＮＡのアンチセンスポリヌクレオチド；アプタマー；リボザイム；ｓｉＲＮＡ；ｓｈＲＮＡ；ｍｉＲＮＡ；及び治療上有用なタンパク質をコードするゲノムＤＮＡ、ｃＤＮＡ若しくはｍＲＮＡのポリヌクレオチド；
（ｂ）アプタマー；又は
（ｃ）タンパク質、ペプチド、コレステロール、ホルモン、小分子医薬化合物、ビタミン及び補因子
から成る群から選択される分子とを含む製剤。
【請求項８５】
製剤が、前記化合物及び前記分子によって形成される粒子を含む請求項８４に記載の製剤。
【請求項８６】
粒子が、約５００ｎｍ未満の直径中央値を有する請求項８５に記載の製剤。
【請求項８７】
請求項８４の製剤に細胞を接触させることを含む、ｓｉＲＮＡを細胞に導入する方法。
【請求項８８】
標的配列の発現を調節する方法であって、治療上有効な量の請求項８４の製剤を哺乳類対象に投与することを含む方法。
【請求項８９】
ｓｉＲＮＡの生体内での送達方法であって、治療上有効な量の請求項８４の製剤を哺乳類対象に投与することを含む方法。
【請求項９０】
哺乳類対象において疾患を治療する又は予防する方法であって、治療上有効な量の請求項８４の製剤を前記対象に投与することを含む方法。
【請求項９１】
分子と化合物がリポプレックスを形成する請求項８４に記載の製剤。
【請求項９２】
化合物によって形成されるリポソームの中に分子が少なくとも部分的に存在する請求項８４に記載の製剤。
【請求項９３】
分子がリポソームの中に被包される請求項９２に記載の製剤。
【請求項９４】
細胞における遺伝子の発現を阻害する方法であって、請求項８４の製剤に細胞を接触させることを含む方法。
【請求項９５】
試験管内で細胞が接触させられる請求項９４に記載の方法。
【請求項９６】
生体内で細胞が接触させられる請求項９４に記載の方法。
【請求項９７】
細胞が哺乳類細胞である請求項９５に記載の方法。
【請求項９８】
哺乳類細胞がヒト細胞である請求項９７に記載の方法。
【請求項９９】
プラスミドＤＮＡの生体内での送達方法であって、治療上有効な量の請求項８４の製剤を哺乳類対象に投与することを含む方法。
【請求項１００】
用具内に捕捉された又は被包された請求項８４の製剤を含有する埋め込み型用具であって、前記用具が製剤に加えて、生分解性及び／又は生体適合性の薬剤放出物質を含む用具。
【請求項１０１】
用具が対象の体内への埋め込みに好適な大きさと形状を有する請求項１００に記載の用具。
【請求項１０２】
用具内に捕捉された又は被包された請求項８４の製剤を含有する注入型用具であって、前記用具が製剤に加えて、生分解性及び／又は生体適合性の薬剤放出物質を含む用具。
【請求項１０３】
用具が対象の体内への注入に好適な大きさと形状を有する請求項１００に記載の用具。
【請求項１０４】
式
【化１０】
の化合物であって、式中、
ｎ１、ｎ２、及びｎ３は独立して１、２、３又は４であり、
Ｘ及びＸ’は独立して結合、酸素、又は窒素であり、
Ｒ１及びＲ２は独立して、任意で１〜４の二重結合又は三重結合を含有するＣ８〜Ｃ２５炭化水素基であり、
ＲＮは、ＮＨＲ４、ＮＲ４Ｒ５又はＮ＋Ｒ４Ｒ５Ｒ６を表し、その際、Ｒ４、Ｒ５及びＲ６はＣ１〜Ｃ６アルキルを表す
化合物。
【請求項１】
式
【化１】
の化合物であって、式中
ｎ１、ｎ２、ｎ３及びｎ４は独立して１、２、３又は４であり、
Ｘ及びＸ’は独立して結合、酸素、又は窒素であり、
Ｒ１及びＲ２は独立して、任意で１〜４の二重結合又は三重結合を含有するＣ８〜Ｃ２５炭化水素基である
化合物。
【請求項２】
ｎ１、ｎ２、ｎ３及びｎ４がすべて１であり、Ｘ及びＸ’が結合である請求項１に記載の化合物。
【請求項３】
少なくともＲ１及びＲ２の一方が１〜４の二重結合を含有するＣ８〜Ｃ２５炭化水素基である請求項１に記載の化合物。
【請求項４】
Ｒ１及びＲ２の双方が１〜４の二重結合を含有するＣ８〜Ｃ２５炭化水素基である請求項１に記載の化合物。
【請求項５】
Ｒ１及びＲ２が独立して１〜２の二重結合を含有するＣ８〜Ｃ２５炭化水素基である請求項１に記載の化合物。
【請求項６】
Ｒ１及びＲ２が独立して二重結合を１つ含有するＣ８〜Ｃ２５炭化水素基である請求項１に記載の化合物。
【請求項７】
Ｒ１及びＲ２が独立して１〜２の二重結合を含有するＣ１４〜Ｃ２０炭化水素基である請求項１に記載の化合物。
【請求項８】
Ｒ１及びＲ２が独立して二重結合を１つ含有するＣ１４〜Ｃ２０炭化水素基である請求項１に記載の化合物。
【請求項９】
−Ｃ（Ｏ）Ｘ−Ｒ１及び−Ｃ（Ｏ）Ｘ’−Ｒ２の双方がオレオイル基を表す請求項８に記載の化合物。
【請求項１０】
式
【化２】
の化合物であって、式中、
ｎ１、ｎ２、ｎ３及びｎ４は独立して１、２、３又は４であり、
Ｘ及びＸ’は独立して結合、酸素、又は窒素であり、
Ｒ１及びＲ２は独立して、任意で１〜４の二重結合又は三重結合を含有するＣ８〜Ｃ２５炭化水素基であり、
Ｇ１及びＧ２は独立して、水素又はポリマー部分である
化合物。
【請求項１１】
ｎ１、ｎ２、ｎ３及びｎ４がすべて１であり、Ｘ及びＸ’が双方共結合である請求項１０に記載の化合物。
【請求項１２】
少なくともＲ１及びＲ２の一方が１〜４の二重結合を含有するＣ８〜Ｃ２５炭化水素基である請求項１０に記載の化合物。
【請求項１３】
Ｒ１及びＲ２の双方が１〜４の二重結合を含有するＣ８〜Ｃ２５炭化水素基である請求項１０に記載の化合物。
【請求項１４】
Ｒ１及びＲ２が独立して１〜２の二重結合を含有するＣ８〜Ｃ２５炭化水素基である請求項１０に記載の化合物。
【請求項１５】
Ｒ１及びＲ２が独立して二重結合を１つ含有するＣ８〜Ｃ２５炭化水素基である請求項１０に記載の化合物。
【請求項１６】
Ｒ１及びＲ２が独立して１〜２の二重結合を含有するＣ１４〜Ｃ２０炭化水素基である請求項１０に記載の化合物。
【請求項１７】
Ｒ１及びＲ２が独立して二重結合を１つ含有するＣ１４〜Ｃ２０炭化水素基である請求項１０に記載の化合物。
【請求項１８】
−Ｃ（Ｏ）Ｘ−Ｒ１及び−Ｃ（Ｏ）Ｘ’−Ｒ２の双方がオレオイル基を表す請求項１７に記載の化合物。
【請求項１９】
Ｇ１及びＧ２の一方がポリマー部分であり、他方が水素である請求項１０に記載の化合物。
【請求項２０】
Ｇ１及びＧ２の一方が、ポリオキシアルキレン、ポリビニルピロリドン、ポリアクリルアミド、ポリジメチルアクリルアミド、ポリビニルアルコ−ル、デキストラン、ポリ（Ｌ−グルタミン酸）、スチレン無水マレイン酸、ポリ−Ｎ−（２−ヒドロキシプロピル）メタクリルアミド、又はポリジビニルエ−テル無水マレイン酸である請求項１９に記載の化合物。
【請求項２１】
ポリマーが、ポリマー単位間での少なくとも１つのリンカー基を含む請求項２０に記載の化合物。
【請求項２２】
ポリマー部分が、ポリオキシアルキレンである請求項１９に記載の化合物。
【請求項２３】
ポリマーの分子量が約２００〜１０，０００Ｄａである請求項１９に記載の化合物。
【請求項２４】
ポリマー部分が、−Ｃ（Ｏ）−、−Ｏ−、−Ｏ−Ｃ（Ｏ）Ｏ−、−Ｃ（Ｏ）ＣＨ２ＣＨ２Ｃ（Ｏ）−、−Ｓ−Ｓ−、−ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−、−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−アルキレン−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−、−アルキレン−ＮＲ３−、−アルキレン−Ｏ−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−、−アルキレン−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレン−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン、−ＮＲ３−アルキレン−、−Ｏ−アルキレン−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−アルキレン−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−アルキレン−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３−アルキレン−、−アルキレン−Ｏ−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−アルキレン−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレンオキシ−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレンオキシ−、−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレンオキシ、−ＮＲ３−アルキレンオキシ−、−Ｏ−アルキレンオキシ−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−アルキレンオキシ−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレンオキシ−及び−アルキレンオキシ−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレンオキシ−から選択される少なくとも１つのリンカーを含み、式中、Ｒ３は水素、又は任意で置換されるアルキル、及び
【化３】
であり、
式中
は、
アリール、置換アリール、シクロアルキル、置換シクロアルキル、ヘテロアリール、置換へテロアリール、複素環及び置換複素環から成る群から選択され、Ｄ及びＥは、独立して、結合、−Ｏ−、ＣＯ，−ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−、−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−アルキレン−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−、−アルキレン−ＮＲ３−、−アルキレン−Ｏ−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−、アルキレン−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレン−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−ＮＲ３−アルキレン−、−Ｏ−アルキレン−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−アルキレン、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレンオキシ−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレンオキシ−、−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレンオキシ、−ＮＲ３−アルキレンオキシ−、−Ｏ−アルキレンオキシ−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−アルキレンオキシ−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレンオキシ−、−アルキレンオキシ−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレンオキシ−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−アルキレン−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３−アルキレン−、アルキレン−Ｏ−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−アルキレン−及び−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−から成る群から選択され、Ｒ３は上記で定義されたとおりである請求項２１に記載の化合物。
【請求項２５】
ポリマーが、ポリオキシアルキレンであり、オキシアルキレン基が独立して、その反復単位に２〜５の炭素原子を有する直鎖又は分枝鎖のポリオキシアルキレン基である請求項２１に記載の化合物。
【請求項２６】
ポリオキシアルキレンが、ポリオキシエチレン、直鎖又は分枝鎖のポリオキシプロピレン、又は直鎖又は分枝鎖のポリオキシブチレンである請求項２５に記載の化合物。
【請求項２７】
ポリオキシアルキレンが、ポリオキシエチレンである請求項２５に記載の化合物。
【請求項２８】
式
【化４】
の化合物であって、式中、
ｎ１、ｎ２、ｎ３及びｎ４は独立して１、２、３又は４であり、
Ｘ及びＸ’は独立して結合、酸素、又は窒素であり、
Ｒ１及びＲ２は独立して、任意で１〜４の二重結合又は三重結合を含有するＣ８〜Ｃ２５炭化水素基であり、
Ｔ１及びＴ２は独立して、水素又はタ−ゲティングリガンドであり、
Ｇ１及びＧ２は独立して、水素又はポリマー部分であり、
Ｔ１及びＴ２の少なくとも一方はタ−ゲティングリガンドである
化合物。
【請求項２９】
ｎ１、ｎ２、ｎ３及びｎ４がすべて１であり、Ｘ及びＸ’が双方共結合である請求項２８に記載の化合物。
【請求項３０】
少なくともＲ１及びＲ２の一方が１〜４の二重結合を含有するＣ８〜Ｃ２５炭化水素基である請求項２８に記載の化合物。
【請求項３１】
Ｒ１及びＲ２の双方が１〜４の二重結合を含有するＣ８〜Ｃ２５炭化水素基である請求項２８に記載の化合物。
【請求項３２】
Ｒ１及びＲ２が独立して１〜２の二重結合を含有するＣ８〜Ｃ２５炭化水素基である請求項２８に記載の化合物。
【請求項３３】
Ｒ１及びＲ２が独立して二重結合を１つ含有するＣ８〜Ｃ２５炭化水素基である請求項２８に記載の化合物。
【請求項３４】
Ｒ１及びＲ２が独立して１〜２の二重結合を含有するＣ１４〜Ｃ２０炭化水素基である請求項２８に記載の化合物。
【請求項３５】
Ｒ１及びＲ２が独立して二重結合を１つ含有するＣ１４〜Ｃ２０炭化水素基である請求項２８に記載の化合物。
【請求項３６】
−Ｃ（Ｏ）Ｘ−Ｒ１及び−Ｃ（Ｏ）Ｘ’−Ｒ２の双方がオレオイル基を表す請求項３５に記載の化合物。
【請求項３７】
Ｇ１及びＧ２の一方がポリマー部分であり、他方が水素である請求項２８に記載の化合物。
【請求項３８】
Ｇ１及びＧ２の一方が、ポリオキシアルキレン、ポリビニルピロリドン、ポリアクリルアミド、ポリジメチルアクリルアミド、ポリビニルアルコ−ル、デキストラン、ポリ（Ｌ−グルタミン酸）、スチレン無水マレイン酸、ポリ−Ｎ−（２−ヒドロキシプロピル）メタクリルアミド、又はポリジビニルエ−テル無水マレイン酸である請求項３６に記載の化合物。
【請求項３９】
ポリマーが、ポリマー単位間での少なくとも１つのリンカー基を含む請求項３８に記載の化合物。
【請求項４０】
ポリマー部分が、ポリオキシアルキレンである請求項３７に記載の化合物。
【請求項４１】
ポリマーの分子量が約２００〜１０，０００Ｄａである請求項３７に記載の化合物。
【請求項４２】
ポリマー部分が、−Ｃ（Ｏ）−、−Ｏ−、−Ｏ−Ｃ（Ｏ）Ｏ−、−Ｃ（Ｏ）ＣＨ２ＣＨ２Ｃ（Ｏ）−、−Ｓ−Ｓ−、−ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−、−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−アルキレン−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−、−アルキレン−ＮＲ３−、−アルキレン−Ｏ−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−、−アルキレン−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレン−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン、−ＮＲ３−アルキレン−、−Ｏ−アルキレン−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−アルキレン−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−アルキレン−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３−アルキレン−、−アルキレン−Ｏ−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−アルキレン−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレンオキシ−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレンオキシ−、−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレンオキシ、−ＮＲ３−アルキレンオキシ−、−Ｏ−アルキレンオキシ−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−アルキレンオキシ−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレンオキシ−及び−アルキレンオキシ−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレンオキシ−から選択される少なくとも１つのリンカーを含み、式中、Ｒ３は水素、又は任意で置換されるアルキル、及び
【化５】
であり、
式中
は、
アリール、置換アリール、シクロアルキル、置換シクロアルキル、ヘテロアリール、置換へテロアリール、複素環及び置換複素環から成る群から選択され、Ｄ及びＥは、独立して、結合、−Ｏ−、ＣＯ，−ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−、−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−アルキレン−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−、−アルキレン−ＮＲ３−、−アルキレン−Ｏ−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−、アルキレン−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレン−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−ＮＲ３−アルキレン−、−Ｏ−アルキレン−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−アルキレン、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレンオキシ−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレンオキシ−、−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレンオキシ、−ＮＲ３−アルキレンオキシ−、−Ｏ−アルキレンオキシ−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−アルキレンオキシ−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレンオキシ−、−アルキレンオキシ−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレンオキシ−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−アルキレン−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３−アルキレン−、アルキレン−Ｏ−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−アルキレン−及び−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−から成る群から選択され、Ｒ３は上記で定義されたとおりである請求項３９に記載の化合物。
【請求項４３】
ポリマーが、ポリオキシアルキレンであり、オキシアルキレン基が独立して、その反復単位に２〜５の炭素原子を有する直鎖又は分枝鎖のポリオキシアルキレン基である請求項３９に記載の化合物。
【請求項４４】
ポリオキシアルキレンが、ポリオキシエチレン、直鎖又は分枝鎖のポリオキシプロピレン、又は直鎖又は分枝鎖のポリオキシブチレンである請求項４３に記載の化合物。
【請求項４５】
ポリオキシアルキレンが、ポリオキシエチレンであり、ターゲティングリガンドが葉酸基である請求項４３に記載の化合物。
【請求項４６】
ターゲティングリガンドが、薬学上活性のある小分子、融合性ペプチド、エンドソーム溶解剤、融合性ペプチド、細胞膜透過剤、電荷遮蔽剤、又は核酸である請求項２８〜４５のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項４７】
薬学上活性のある小分子が、ビオチン、ガラクトース、アセチルサリチル酸、及びナプロキセンである請求項４６に記載の化合物。
【請求項４８】
式
【化６】
の化合物であって、式中、
ｎ１、ｎ２、及びｎ３は独立して１、２、３又は４であり、
Ｘ及びＸ’は独立して結合、酸素、又は窒素であり、
Ｒ１及びＲ２は独立して、任意で１〜４の二重結合又は三重結合を含有するＣ８〜Ｃ２５炭化水素基であり、
Ｇは水素又はポリマー部分である
化合物。
【請求項４９】
ｎ１、ｎ２、ｎ３及びｎ４がすべて１であり、Ｘ及びＸ’が結合である請求項４８に記載の化合物。
【請求項５０】
少なくともＲ１及びＲ２の一方が１〜４の二重結合を含有するＣ８〜Ｃ２５炭化水素基である請求項４８に記載の化合物。
【請求項５１】
Ｒ１及びＲ２の双方が１〜４の二重結合を含有するＣ８〜Ｃ２５炭化水素基である請求項４８に記載の化合物。
【請求項５２】
Ｒ１及びＲ２が独立して１〜２の二重結合を含有するＣ８〜Ｃ２５炭化水素基である請求項４８に記載の化合物。
【請求項５３】
Ｒ１及びＲ２が独立して二重結合を１つ含有するＣ８〜Ｃ２５炭化水素基である請求項４８に記載の化合物。
【請求項５４】
Ｒ１及びＲ２が独立して１〜２の二重結合を含有するＣ１４〜Ｃ２０炭化水素基である請求項４８に記載の化合物。
【請求項５５】
Ｒ１及びＲ２が独立して二重結合を１つ含有するＣ１４〜Ｃ２０炭化水素基である請求項４８に記載の化合物。
【請求項５６】
−Ｃ（Ｏ）Ｘ−Ｒ１及び−Ｃ（Ｏ）Ｘ’−Ｒ２の双方がオレオイル基を表す請求項５５に記載の化合物。
【請求項５７】
Ｘが酸素である請求項４８に記載の化合物。
【請求項５８】
Ｘが窒素である請求項４８に記載の化合物。
【請求項５９】
Ｇが、ポリオキシアルキレン、ポリビニルピロリドン、ポリアクリルアミド、ポリジメチルアクリルアミド、ポリビニルアルコ−ル、デキストラン、ポリ（Ｌ−グルタミン酸）、スチレン無水マレイン酸、ポリ−Ｎ−（２−ヒドロキシプロピル）メタクリルアミド、又はポリジビニルエ−テル無水マレイン酸である請求項４８に記載の化合物。
【請求項６０】
ポリマーが、ポリマー単位間での少なくとも１つのリンカー基を含む請求項５９に記載の化合物。
【請求項６１】
ポリマー部分が、ポリオキシアルキレンである請求項５９に記載の化合物。
【請求項６２】
ポリマーの分子量が約２００〜１０，０００Ｄａである請求項５９に記載の化合物。
【請求項６３】
ポリマー部分が、−Ｃ（Ｏ）−、−Ｏ−、−Ｏ−Ｃ（Ｏ）Ｏ−、−Ｃ（Ｏ）ＣＨ２ＣＨ２Ｃ（Ｏ）−、−Ｓ−Ｓ−、−ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−、−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−アルキレン−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−、−アルキレン−ＮＲ３−、−アルキレン−Ｏ−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−、−アルキレン−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレン−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン、−ＮＲ３−アルキレン−、−Ｏ−アルキレン−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−アルキレン−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−アルキレン−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３−アルキレン−、−アルキレン−Ｏ−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−アルキレン−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレンオキシ−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレンオキシ−、−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレンオキシ、−ＮＲ３−アルキレンオキシ−、−Ｏ−アルキレンオキシ−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−アルキレンオキシ−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレンオキシ−及び−アルキレンオキシ−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレンオキシ−から選択される少なくとも１つのリンカーを含み、式中、Ｒ３は水素、又は任意で置換されるアルキル、及び
【化７】
であり、
式中
は、
アリール、置換アリール、シクロアルキル、置換シクロアルキル、ヘテロアリール、置換へテロアリール、複素環及び置換複素環から成る群から選択され、Ｄ及びＥは、独立して、結合、−Ｏ−、ＣＯ、−ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−、−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−アルキレン−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−、−アルキレン−ＮＲ３−、−アルキレン−Ｏ−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−、アルキレン−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレン−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−ＮＲ３−アルキレン−、−Ｏ−アルキレン−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−アルキレン、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレンオキシ−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレンオキシ−、−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレンオキシ、−ＮＲ３−アルキレンオキシ−、−Ｏ−アルキレンオキシ−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−アルキレンオキシ−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレンオキシ−、−アルキレンオキシ−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレンオキシ−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−アルキレン−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３−アルキレン−、アルキレン−Ｏ−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−アルキレン−及び−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−から成る群から選択され、Ｒ３は上記で定義されたとおりである請求項６０に記載の化合物。
【請求項６４】
ポリマーが、ポリオキシアルキレンであり、オキシアルキレン基が独立して、その反復単位に２〜５の炭素原子を有する直鎖又は分枝鎖のポリオキシアルキレン基である請求項６０に記載の化合物。
【請求項６５】
ポリオキシアルキレンが、ポリオキシエチレン、直鎖又は分枝鎖のポリオキシプロピレン、又は直鎖又は分枝鎖のポリオキシブチレンである請求項６４に記載の化合物。
【請求項６６】
ポリオキシアルキレンが、ポリオキシエチレンである請求項６４に記載の化合物。
【請求項６７】
式
【化８】
の化合物であって、式中、
ｎ１、ｎ２、及びｎ３は独立して１、２、３又は４であり、
Ｘ及びＸ’は独立して結合、酸素、又は窒素であり、
Ｒ１及びＲ２は独立して、任意で１〜４の二重結合又は三重結合を含有するＣ８〜Ｃ２５炭化水素基であり、
Ｔはタ−ゲティングリガンドであり、
Ｇは結合又はポリマー部分である
化合物。
【請求項６８】
ｎ１、ｎ２、及びｎ３がすべて１であり、Ｘ及びＸ’が双方共結合である請求項６７に記載の化合物。
【請求項６９】
少なくともＲ１及びＲ２の一方が１〜４の二重結合を含有するＣ８〜Ｃ２５炭化水素基である請求項６７に記載の化合物。
【請求項７０】
Ｒ１及びＲ２の双方が１〜４の二重結合を含有するＣ８〜Ｃ２５炭化水素基である請求項６７に記載の化合物。
【請求項７１】
Ｒ１及びＲ２が独立して１〜２の二重結合を含有するＣ８〜Ｃ２５炭化水素基である請求項６７に記載の化合物。
【請求項７２】
Ｒ１及びＲ２が独立して二重結合を１つ含有するＣ８〜Ｃ２５炭化水素基である請求項６７に記載の化合物。
【請求項７３】
Ｒ１及びＲ２が独立して１〜２の二重結合を含有するＣ１４〜Ｃ２０炭化水素基である請求項６７に記載の化合物。
【請求項７４】
Ｒ１及びＲ２が独立して二重結合を１つ含有するＣ１４〜Ｃ２０炭化水素基である請求項６７に記載の化合物。
【請求項７５】
Ｘ及びＸ’が独立して結合であり、−Ｃ（Ｏ）Ｘ−Ｒ１及び−Ｃ（Ｏ）Ｘ’−Ｒ２の双方がオレオイル基である請求項７４に記載の化合物。
【請求項７６】
Ｇの一方が、ポリオキシアルキレン、ポリビニルピロリドン、ポリアクリルアミド、ポリジメチルアクリルアミド、ポリビニルアルコ−ル、デキストラン、ポリ（Ｌ−グルタミン酸）、スチレン無水マレイン酸、ポリ−Ｎ−（２−ヒドロキシプロピル）メタクリルアミド、又はポリジビニルエ−テル無水マレイン酸である請求項６７に記載の化合物。
【請求項７７】
ポリマーが、ポリマー単位間での少なくとも１つのリンカー基を含む請求項７６に記載の化合物。
【請求項７８】
ポリマー部分が、ポリオキシアルキレンである請求項７６に記載の化合物。
【請求項７９】
ポリマーの分子量が約２００〜１０，０００Ｄａである請求項７６に記載の化合物。
【請求項８０】
ポリマー部分が、−Ｃ（Ｏ）−、−Ｏ−、−Ｏ−Ｃ（Ｏ）Ｏ−、−Ｃ（Ｏ）ＣＨ２ＣＨ２Ｃ（Ｏ）−、−Ｓ−Ｓ−、−ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−、−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−アルキレン−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−、−アルキレン−ＮＲ３−、−アルキレン−Ｏ−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−、−アルキレン−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレン−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン、−ＮＲ３−アルキレン−、−Ｏ−アルキレン−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−アルキレン−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−アルキレン−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３−アルキレン−、−アルキレン−Ｏ−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−アルキレン−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレンオキシ−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレンオキシ−、−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレンオキシ、−ＮＲ３−アルキレンオキシ−、−Ｏ−アルキレンオキシ−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−アルキレンオキシ−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレンオキシ−及び−アルキレンオキシ−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレンオキシ−から選択される少なくとも１つのリンカーを含み、式中、Ｒ３は水素、又は任意で置換されるアルキル、及び
【化９】
であり、
式中
は、
アリール、置換アリール、シクロアルキル、置換シクロアルキル、ヘテロアリール、置換へテロアリール、複素環及び置換複素環から成る群から選択され、Ｄ及びＥは、独立して、結合、−Ｏ−、ＣＯ、−ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−、−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−アルキレン−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−、−アルキレン−ＮＲ３−、−アルキレン−Ｏ−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−、アルキレン−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレン−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−ＮＲ３−アルキレン−、−Ｏ−アルキレン−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−アルキレン、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレンオキシ−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレンオキシ−、−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレンオキシ、−ＮＲ３−アルキレンオキシ−、−Ｏ−アルキレンオキシ−、−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−アルキレンオキシ−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレンオキシ−、−アルキレンオキシ−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレンオキシ−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−アルキレン−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３−アルキレン−、アルキレン−Ｏ−アルキレン−、−アルキレン−ＮＲ３Ｃ（Ｏ）−アルキレン−及び−Ｃ（Ｏ）ＮＲ３−アルキレン−から成る群から選択され、Ｒ３は上記で定義されたとおりである請求項７７に記載の化合物。
【請求項８１】
ポリマーが、ポリオキシアルキレンであり、オキシアルキレン基が独立して、その反復単位に２〜５の炭素原子を有する直鎖又は分枝鎖のポリオキシアルキレン基である請求項７７に記載の化合物。
【請求項８２】
ポリオキシアルキレンが、ポリオキシエチレン、直鎖又は分枝鎖のポリオキシプロピレン、又は直鎖又は分枝鎖のポリオキシブチレンである請求項８１に記載の化合物。
【請求項８３】
ポリオキシアルキレンが、ポリオキシエチレンであり、ターゲティングリガンドが葉酸基である請求項８１に記載の化合物。
【請求項８４】
請求項１〜８３又は１０４のいずれかの化合物と、
（ａ）リボゾームＲＮＡ；ＲＮＡ又はＤＮＡのアンチセンスポリヌクレオチド；アプタマー；リボザイム；ｓｉＲＮＡ；ｓｈＲＮＡ；ｍｉＲＮＡ；及び治療上有用なタンパク質をコードするゲノムＤＮＡ、ｃＤＮＡ若しくはｍＲＮＡのポリヌクレオチド；
（ｂ）アプタマー；又は
（ｃ）タンパク質、ペプチド、コレステロール、ホルモン、小分子医薬化合物、ビタミン及び補因子
から成る群から選択される分子とを含む製剤。
【請求項８５】
製剤が、前記化合物及び前記分子によって形成される粒子を含む請求項８４に記載の製剤。
【請求項８６】
粒子が、約５００ｎｍ未満の直径中央値を有する請求項８５に記載の製剤。
【請求項８７】
請求項８４の製剤に細胞を接触させることを含む、ｓｉＲＮＡを細胞に導入する方法。
【請求項８８】
標的配列の発現を調節する方法であって、治療上有効な量の請求項８４の製剤を哺乳類対象に投与することを含む方法。
【請求項８９】
ｓｉＲＮＡの生体内での送達方法であって、治療上有効な量の請求項８４の製剤を哺乳類対象に投与することを含む方法。
【請求項９０】
哺乳類対象において疾患を治療する又は予防する方法であって、治療上有効な量の請求項８４の製剤を前記対象に投与することを含む方法。
【請求項９１】
分子と化合物がリポプレックスを形成する請求項８４に記載の製剤。
【請求項９２】
化合物によって形成されるリポソームの中に分子が少なくとも部分的に存在する請求項８４に記載の製剤。
【請求項９３】
分子がリポソームの中に被包される請求項９２に記載の製剤。
【請求項９４】
細胞における遺伝子の発現を阻害する方法であって、請求項８４の製剤に細胞を接触させることを含む方法。
【請求項９５】
試験管内で細胞が接触させられる請求項９４に記載の方法。
【請求項９６】
生体内で細胞が接触させられる請求項９４に記載の方法。
【請求項９７】
細胞が哺乳類細胞である請求項９５に記載の方法。
【請求項９８】
哺乳類細胞がヒト細胞である請求項９７に記載の方法。
【請求項９９】
プラスミドＤＮＡの生体内での送達方法であって、治療上有効な量の請求項８４の製剤を哺乳類対象に投与することを含む方法。
【請求項１００】
用具内に捕捉された又は被包された請求項８４の製剤を含有する埋め込み型用具であって、前記用具が製剤に加えて、生分解性及び／又は生体適合性の薬剤放出物質を含む用具。
【請求項１０１】
用具が対象の体内への埋め込みに好適な大きさと形状を有する請求項１００に記載の用具。
【請求項１０２】
用具内に捕捉された又は被包された請求項８４の製剤を含有する注入型用具であって、前記用具が製剤に加えて、生分解性及び／又は生体適合性の薬剤放出物質を含む用具。
【請求項１０３】
用具が対象の体内への注入に好適な大きさと形状を有する請求項１００に記載の用具。
【請求項１０４】
式
【化１０】
の化合物であって、式中、
ｎ１、ｎ２、及びｎ３は独立して１、２、３又は４であり、
Ｘ及びＸ’は独立して結合、酸素、又は窒素であり、
Ｒ１及びＲ２は独立して、任意で１〜４の二重結合又は三重結合を含有するＣ８〜Ｃ２５炭化水素基であり、
ＲＮは、ＮＨＲ４、ＮＲ４Ｒ５又はＮ＋Ｒ４Ｒ５Ｒ６を表し、その際、Ｒ４、Ｒ５及びＲ６はＣ１〜Ｃ６アルキルを表す
化合物。
【図１】
【図２】
【図３】
【図４Ａ】
【図４Ｂ】
【図５Ａ】
【図５Ｂ】
【図６】
【図７】
【図８】
【図９】
【図１０】
【図２】
【図３】
【図４Ａ】
【図４Ｂ】
【図５Ａ】
【図５Ｂ】
【図６】
【図７】
【図８】
【図９】
【図１０】
【公表番号】特表２０１２−５２１３５８（Ｐ２０１２−５２１３５８Ａ）
【公表日】平成２４年９月１３日（２０１２．９．１３）
【国際特許分類】
【出願番号】特願２０１２−５００９９８（Ｐ２０１２−５００９９８）
【出願日】平成２２年３月１９日（２０１０．３．１９）
【国際出願番号】ＰＣＴ／ＵＳ２０１０／０２８０００
【国際公開番号】ＷＯ２０１０／１０８１０８
【国際公開日】平成２２年９月２３日（２０１０．９．２３）
【出願人】（５１００３３５８３）エーゲン、インコーポレイテッド (3)
【Ｆターム（参考）】
【公表日】平成２４年９月１３日（２０１２．９．１３）
【国際特許分類】
【出願日】平成２２年３月１９日（２０１０．３．１９）
【国際出願番号】ＰＣＴ／ＵＳ２０１０／０２８０００
【国際公開番号】ＷＯ２０１０／１０８１０８
【国際公開日】平成２２年９月２３日（２０１０．９．２３）
【出願人】（５１００３３５８３）エーゲン、インコーポレイテッド (3)
【Ｆターム（参考）】
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