ミトコンドリア病および他の状態の治療、およびエネルギーバイオマーカーの調節のための酸化還元活性治療薬
【課題】フリードライヒ失調症；レーバー遺伝性視神経障害；乳酸アシドーシスと脳卒中様症状を伴うミトコンドリア脳筋症（ＭＥＬＡＳ）；およびキーンズセイアー症候群などのミトコンドリア障害の有効な治療法を提供すること。
【解決手段】本発明は、フリードライヒ失調症；レーバー遺伝性視神経障害；キーンズセイアー症候群；および乳酸アシドーシスと脳卒中様症状を伴うミトコンドリア脳筋症（ＭＥＬＡＳ）などのミトコンドリア障害の治療または抑制に、ならびにエネルギーバイオマーカーの調節に有用な組成物および方法を提供する。
【解決手段】本発明は、フリードライヒ失調症；レーバー遺伝性視神経障害；キーンズセイアー症候群；および乳酸アシドーシスと脳卒中様症状を伴うミトコンドリア脳筋症（ＭＥＬＡＳ）などのミトコンドリア障害の治療または抑制に、ならびにエネルギーバイオマーカーの調節に有用な組成物および方法を提供する。
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【特許請求の範囲】
【請求項１】
式：
【化１】
の化合物あるいはその塩、立体異性体、立体異性体の混合物、溶媒和物、または水和物の治療有効量を含む、ミトコンドリア障害を処置するための組成物。
【請求項２】
前記化合物が、
【化２】
である、請求項１に記載の組成物。
【請求項３】
式：
【化３】
を有する化合物あるいはその塩、立体異性体、立体異性体の混合物、溶媒和物、または水和物の治療有効量を含む、ミトコンドリア障害を処置するための組成物。
【請求項４】
前記ミトコンドリア障害が、遺伝性ミトコンドリア病、もじゃもじゃ赤色線維ミオパシーを伴うミオクローヌスてんかん（ＭＥＲＲＦ）、乳酸アシドーシスと脳卒中様症状を伴うミトコンドリア脳筋症（ＭＥＬＡＳ）、レーバー遺伝性視神経障害（ＬＨＯＮ）、リー病、キーンズセイアー症候群（ＫＳＳ）、およびフリードライヒ失調症（ＦＡ）からなる群から選択される、請求項１に記載の組成物。
【請求項５】
前記ミトコンドリア障害が、遺伝性ミトコンドリア病、もじゃもじゃ赤色線維ミオパシーを伴うミオクローヌスてんかん（ＭＥＲＲＦ）、乳酸アシドーシスと脳卒中様症状を伴うミトコンドリア脳筋症（ＭＥＬＡＳ）、レーバー遺伝性視神経障害（ＬＨＯＮ）、リー病、キーンズセイアー症候群（ＫＳＳ）、およびフリードライヒ失調症（ＦＡ）からなる群から選択される、請求項２に記載の組成物。
【請求項６】
前記ミトコンドリア障害が、遺伝性ミトコンドリア病、もじゃもじゃ赤色線維ミオパシーを伴うミオクローヌスてんかん（ＭＥＲＲＦ）、乳酸アシドーシスと脳卒中様症状を伴うミトコンドリア脳筋症（ＭＥＬＡＳ）、レーバー遺伝性視神経障害（ＬＨＯＮ）、リー病、キーンズセイアー症候群（ＫＳＳ）、およびフリードライヒ失調症（ＦＡ）からなる群から選択される、請求項３に記載の組成物。
【請求項７】
前記ミトコンドリア障害が遺伝性ミトコンドリア病である、請求項１に記載の組成物。
【請求項８】
前記ミトコンドリア障害がリー病である、請求項１に記載の組成物。
【請求項９】
前記ミトコンドリア障害がもじゃもじゃ赤色線維ミオパシーを伴うミオクローヌスてんかん（ＭＥＲＲＦ）である、請求項１に記載の組成物。
【請求項１０】
前記ミトコンドリア障害が乳酸アシドーシスと脳卒中様症状を伴うミトコンドリア脳筋症（ＭＥＬＡＳ）である、請求項１に記載の組成物。
【請求項１１】
前記ミトコンドリア障害がレーバー遺伝性視神経障害（ＬＨＯＮ）である、請求項１に記載の組成物。
【請求項１２】
前記ミトコンドリア障害がキーンズセイアー症候群（ＫＳＳ）である、請求項１に記載の組成物。
【請求項１３】
前記ミトコンドリア障害がフリードライヒ失調症（ＦＡ）である、請求項１に記載の組成物。
【請求項１４】
前記ミトコンドリア障害が遺伝性ミトコンドリア病である、請求項２に記載の組成物。
【請求項１５】
前記ミトコンドリア障害がリー病である、請求項２に記載の組成物。
【請求項１６】
前記ミトコンドリア障害がもじゃもじゃ赤色線維ミオパシーを伴うミオクローヌスてんかん（ＭＥＲＲＦ）である、請求項２に記載の組成物。
【請求項１７】
前記ミトコンドリア障害が乳酸アシドーシスと脳卒中様症状を伴うミトコンドリア脳筋症（ＭＥＬＡＳ）である、請求項２に記載の組成物。
【請求項１８】
前記ミトコンドリア障害がレーバー遺伝性視神経障害（ＬＨＯＮ）である、請求項２に記載の組成物。
【請求項１９】
前記ミトコンドリア障害がキーンズセイアー症候群（ＫＳＳ）である、請求項２に記載の組成物。
【請求項２０】
前記ミトコンドリア障害がフリードライヒ失調症（ＦＡ）である、請求項２に記載の組成物。
【請求項２１】
前記ミトコンドリア障害が遺伝性ミトコンドリア病である、請求項３に記載の組成物。
【請求項２２】
前記ミトコンドリア障害がリー病である、請求項３に記載の組成物。
【請求項２３】
前記ミトコンドリア障害がもじゃもじゃ赤色線維ミオパシーを伴うミオクローヌスてんかん（ＭＥＲＲＦ）である、請求項３に記載の組成物。
【請求項２４】
前記ミトコンドリア障害が乳酸アシドーシスと脳卒中様症状を伴うミトコンドリア脳筋症（ＭＥＬＡＳ）である、請求項３に記載の組成物。
【請求項２５】
前記ミトコンドリア障害がレーバー遺伝性視神経障害（ＬＨＯＮ）である、請求項３に記載の組成物。
【請求項２６】
前記ミトコンドリア障害がキーンズセイアー症候群（ＫＳＳ）である、請求項３に記載の組成物。
【請求項２７】
前記ミトコンドリア障害がフリードライヒ失調症（ＦＡ）である、請求項３に記載の組成物。
【請求項１】
式：
【化１】
の化合物あるいはその塩、立体異性体、立体異性体の混合物、溶媒和物、または水和物の治療有効量を含む、ミトコンドリア障害を処置するための組成物。
【請求項２】
前記化合物が、
【化２】
である、請求項１に記載の組成物。
【請求項３】
式：
【化３】
を有する化合物あるいはその塩、立体異性体、立体異性体の混合物、溶媒和物、または水和物の治療有効量を含む、ミトコンドリア障害を処置するための組成物。
【請求項４】
前記ミトコンドリア障害が、遺伝性ミトコンドリア病、もじゃもじゃ赤色線維ミオパシーを伴うミオクローヌスてんかん（ＭＥＲＲＦ）、乳酸アシドーシスと脳卒中様症状を伴うミトコンドリア脳筋症（ＭＥＬＡＳ）、レーバー遺伝性視神経障害（ＬＨＯＮ）、リー病、キーンズセイアー症候群（ＫＳＳ）、およびフリードライヒ失調症（ＦＡ）からなる群から選択される、請求項１に記載の組成物。
【請求項５】
前記ミトコンドリア障害が、遺伝性ミトコンドリア病、もじゃもじゃ赤色線維ミオパシーを伴うミオクローヌスてんかん（ＭＥＲＲＦ）、乳酸アシドーシスと脳卒中様症状を伴うミトコンドリア脳筋症（ＭＥＬＡＳ）、レーバー遺伝性視神経障害（ＬＨＯＮ）、リー病、キーンズセイアー症候群（ＫＳＳ）、およびフリードライヒ失調症（ＦＡ）からなる群から選択される、請求項２に記載の組成物。
【請求項６】
前記ミトコンドリア障害が、遺伝性ミトコンドリア病、もじゃもじゃ赤色線維ミオパシーを伴うミオクローヌスてんかん（ＭＥＲＲＦ）、乳酸アシドーシスと脳卒中様症状を伴うミトコンドリア脳筋症（ＭＥＬＡＳ）、レーバー遺伝性視神経障害（ＬＨＯＮ）、リー病、キーンズセイアー症候群（ＫＳＳ）、およびフリードライヒ失調症（ＦＡ）からなる群から選択される、請求項３に記載の組成物。
【請求項７】
前記ミトコンドリア障害が遺伝性ミトコンドリア病である、請求項１に記載の組成物。
【請求項８】
前記ミトコンドリア障害がリー病である、請求項１に記載の組成物。
【請求項９】
前記ミトコンドリア障害がもじゃもじゃ赤色線維ミオパシーを伴うミオクローヌスてんかん（ＭＥＲＲＦ）である、請求項１に記載の組成物。
【請求項１０】
前記ミトコンドリア障害が乳酸アシドーシスと脳卒中様症状を伴うミトコンドリア脳筋症（ＭＥＬＡＳ）である、請求項１に記載の組成物。
【請求項１１】
前記ミトコンドリア障害がレーバー遺伝性視神経障害（ＬＨＯＮ）である、請求項１に記載の組成物。
【請求項１２】
前記ミトコンドリア障害がキーンズセイアー症候群（ＫＳＳ）である、請求項１に記載の組成物。
【請求項１３】
前記ミトコンドリア障害がフリードライヒ失調症（ＦＡ）である、請求項１に記載の組成物。
【請求項１４】
前記ミトコンドリア障害が遺伝性ミトコンドリア病である、請求項２に記載の組成物。
【請求項１５】
前記ミトコンドリア障害がリー病である、請求項２に記載の組成物。
【請求項１６】
前記ミトコンドリア障害がもじゃもじゃ赤色線維ミオパシーを伴うミオクローヌスてんかん（ＭＥＲＲＦ）である、請求項２に記載の組成物。
【請求項１７】
前記ミトコンドリア障害が乳酸アシドーシスと脳卒中様症状を伴うミトコンドリア脳筋症（ＭＥＬＡＳ）である、請求項２に記載の組成物。
【請求項１８】
前記ミトコンドリア障害がレーバー遺伝性視神経障害（ＬＨＯＮ）である、請求項２に記載の組成物。
【請求項１９】
前記ミトコンドリア障害がキーンズセイアー症候群（ＫＳＳ）である、請求項２に記載の組成物。
【請求項２０】
前記ミトコンドリア障害がフリードライヒ失調症（ＦＡ）である、請求項２に記載の組成物。
【請求項２１】
前記ミトコンドリア障害が遺伝性ミトコンドリア病である、請求項３に記載の組成物。
【請求項２２】
前記ミトコンドリア障害がリー病である、請求項３に記載の組成物。
【請求項２３】
前記ミトコンドリア障害がもじゃもじゃ赤色線維ミオパシーを伴うミオクローヌスてんかん（ＭＥＲＲＦ）である、請求項３に記載の組成物。
【請求項２４】
前記ミトコンドリア障害が乳酸アシドーシスと脳卒中様症状を伴うミトコンドリア脳筋症（ＭＥＬＡＳ）である、請求項３に記載の組成物。
【請求項２５】
前記ミトコンドリア障害がレーバー遺伝性視神経障害（ＬＨＯＮ）である、請求項３に記載の組成物。
【請求項２６】
前記ミトコンドリア障害がキーンズセイアー症候群（ＫＳＳ）である、請求項３に記載の組成物。
【請求項２７】
前記ミトコンドリア障害がフリードライヒ失調症（ＦＡ）である、請求項３に記載の組成物。
【公開番号】特開２０１３−９１６７２（Ｐ２０１３−９１６７２Ａ）
【公開日】平成２５年５月１６日（２０１３．５．１６）
【国際特許分類】
【外国語出願】
【出願番号】特願２０１３−３０６３０（Ｐ２０１３−３０６３０）
【出願日】平成２５年２月２０日（２０１３．２．２０）
【分割の表示】特願２００８−５１４８６０（Ｐ２００８−５１４８６０）の分割
【原出願日】平成１８年６月１日（２００６．６．１）
【出願人】（５０７３９３２８５）エジソン ファーマシューティカルズ， インコーポレイテッド (16)
【Ｆターム（参考）】
【公開日】平成２５年５月１６日（２０１３．５．１６）
【国際特許分類】
【出願番号】特願２０１３−３０６３０（Ｐ２０１３−３０６３０）
【出願日】平成２５年２月２０日（２０１３．２．２０）
【分割の表示】特願２００８−５１４８６０（Ｐ２００８−５１４８６０）の分割
【原出願日】平成１８年６月１日（２００６．６．１）
【出願人】（５０７３９３２８５）エジソン ファーマシューティカルズ， インコーポレイテッド (16)
【Ｆターム（参考）】
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