説明

保護モノマー

本発明はiRNA剤の合成のための保護モノマーに関する。


Notice: Undefined index: DEJ in /mnt/www/gzt_disp.php on line 298

【特許請求の範囲】
【請求項1】
式(I)
【化1】

を有し、ここで、Bは
【化2】

アントラセニル、ピレニル、
【化3】

からなる群より選択され、
はオルトエステル保護基、水素、エーテル、アルキルエーテル、エステル、ハロゲン、保護アミン、または保護ヒドロキシル部分であり;
は−O−P(OR27)N(R28または−O−L−R29であり;
X5’、X5’’、X5’’’は少なくとも1つのアルコキシまたはシルオキシ置換基を含み;
は水素またはC〜Cアルキルであり;
は、水素、C〜Cアルキル、またはヒドロキシで場合により置換されているC〜Cアルケニル、またはC(O)NHRであり;
は水素、ハロ、C〜Cアルキル、C〜Cチオアルコキシ、NH、NHR、またはNRであり;
はR4’と一緒になってオキソを形成するか、またはRはRと一緒になってこれらが結合する炭素原子と窒素原子の間で二重結合を形成し;
4’はRと一緒になってオキソを形成するか、またはOであり
は水素、C〜Cアルキルであるか、またはRと一緒になってこれらが結合する炭素原子と窒素原子の間で二重結合を形成し;
は水素、ハロ、NH、NHR、またはNRであり;
は非共有電子対、またはC〜Cアルキルであり;
はRと一緒になってこれらが結合する炭素原子と窒素原子の間で二重結合を形成するか、またはRはR11と一緒になってこれらが結合する炭素原子と窒素原子の間で二重結合を形成し;
は水素、C〜Cアルキルであるか、またはRと一緒になってこれらが結合する炭素原子と窒素原子の間で二重結合を形成し;
10は水素であるかまたは存在せず;
11は水素、C〜Cアルキルであるか、またはRと一緒になってこれらが結合する炭素原子と窒素原子の間で二重結合を形成し;
12は水素、ホルミルであるか、またはヒドロキシもしくは保護ヒドロキシで場合により置換されているC〜Cアルキルであり;
13およびR14は各々独立して、水素またはC〜Cアルキルであり;
15は水素、C〜Cアルキル、または(CHCH(R)CH(NHR)(COOR)であり;
16は水素、またはC〜Cアルキルであり;
17はハロ、NH、NHR、またはNRであり;
18はシアノ、C(=NH)NH、またはCHNH(R)であり;
19は水素、またはC〜Cアルキルであり;
20は:
(i)水素;
(ii)ヒドロキシまたは保護ヒドロキシ;
(iii)COORで場合により置換されているC〜Cアルコキシ;あるいは
(iv)ヒドロキシおよび/またはCOORで場合により置換されているC〜Cアルキル、NH、NHR、またはCONHであり;
21は水素であるか、またはR23と一緒になってこれらが結合する炭素原子の間で二重結合を形成し;
22は水素であり;
23は水素であるか、またはR21と一緒になってこれらが結合する炭素原子の間で二重結合を形成し;
24およびR25は各々独立して、水素またはC〜Cアルキルであり;
26は(CHCH(R)CH(NHR)(COOR)であり;
27はシアノで場合により置換されているC〜Cアルキル、またはC〜Cアルケニルであり;
28はC〜C10アルキルであり;
29は液体または固相支持体試薬であり;
QはNまたはCR44であり;
Q’はNまたはCR45であり;
Q’’はNまたはCR47であり;
Q’’’はNまたはCR49であり;
iVはNまたはCR50であり;
44は水素、ハロ、ヒドロキシ、ニトロ、保護ヒドロキシ、NH、NHR、またはNR、C〜Cアルキル、C〜C10アリール、C〜C10ヘテロアリール、C〜Cヘテロシクリル、リガンド、連結リガンドであるか、またはR45と一緒になって−OCHO−を形成し;
45は水素、ハロ、ヒドロキシ、ニトロ、保護ヒドロキシ、NH、NHR、またはNR、C〜Cアルキル、C〜C10アリール、C〜C10ヘテロアリール、C〜Cヘテロシクリル、リガンド、連結リガンドであるか、あるいはR44またはR46と一緒になって−OCHO−を形成し;
46は水素、ハロ、ヒドロキシ、ニトロ、保護ヒドロキシ、NH、NHR、またはNR、C〜Cアルキル、C〜C10アリール、C〜C10ヘテロアリール、C〜Cヘテロシクリル、リガンド、連結リガンドであるか、あるいはR45またはR47と一緒になって−OCHO−を形成し;
47は水素、ハロ、ヒドロキシ、ニトロ、保護ヒドロキシ、NH、NHR、またはNR、C〜Cアルキル、C〜C10アリール、C〜C10ヘテロアリール、C〜Cヘテロシクリル、リガンド、連結リガンドであるか、あるいはR46またはR48と一緒になって−OCHO−を形成し;
48は水素、ハロ、ヒドロキシ、ニトロ、保護ヒドロキシ、NH、NHR、またはNR、C〜Cアルキル、C〜C10アリール、C〜C10ヘテロアリール、C〜Cヘテロシクリル、リガンド、連結リガンドであるか、またはR47と一緒になって−OCHO−を形成し;
49、R50、R51、R52、R53、R54、R57、R58、R59、R60、R61、R62、R63、R64、R65、R66、R67、R68、R69、R70、R71、およびR72は、各々独立して、水素、ハロ、ヒドロキシ、ニトロ、保護ヒドロキシ、NH、NHR、またはNR、C〜Cアルキル、C〜Cアルキニル、C〜C10アリール、C〜C10ヘテロアリール、C〜Cヘテロシクリル、NC(O)R17、またはNC(O)Rから選択され;
55は水素、ハロ、ヒドロキシ、ニトロ、保護ヒドロキシ、NH、NHR、またはNR、C〜Cアルキル、C〜Cアルキニル、C〜C10アリール、C〜C10ヘテロアリール、C〜Cヘテロシクリル、NC(O)R17、またはNC(O)Rであるか、あるいはR56と一緒になって場合により置換されてもよい縮合芳香環を形成し;
56は水素、ハロ、ヒドロキシ、ニトロ、保護ヒドロキシ、NH、NHR、またはNR、C〜Cアルキル、C〜Cアルキニル、C〜C10アリール、C〜C10ヘテロアリール、C〜Cヘテロシクリル、NC(O)R17、またはNC(O)Rであるか、あるいはR55と一緒になって場合により置換されてもよい縮合芳香環を形成し;
XはO、S、またはSeであり;
YはOまたはSであり;
Lは−C(O)(CHC(O)−または−C(O)(CHS−であり;
ただし、R、R、およびRがすべて水素ではあり得ず;さらにRが水素であるときに、RがNH、NH(保護基)、およびNH(iBu)であり得ず;さらにR12が水素であり、かつRおよびR11がともにそれらが結合する炭素原子および窒素原子との間で二重結合を形成するときに、RおよびR10が両方ともは水素ではあり得ず;さらにXおよびYがOであり、R19が水素であり、かつR21およびR23がともにそれらが結合する炭素原子との間で二重結合を形成するときに、R20が水素およびCHであり得ず;
はグリシニル、スレオニル、またはノルバリルであり、それらの各々は場合により部分的または完全に保護されてもよく;
はC〜Cアルキルまたは窒素保護基であり;
はC〜Cアルキルであり;
は水素、ヒドロキシ、保護ヒドロキシ、またはOOHであり;
は水素、窒素保護基、またはCOORであり;
は水素、またはC〜Cアルキルであり;
はC〜C10アルキルであり;
は水素、または
【化4】

であり、
およびRjは一緒になってこれらが結合する炭素原子の間で二重結合を形成するか、またはRおよびRjは一緒になってこれらが結合する炭素原子の間で−O−を形成し;
およびRは各々独立して、水素、ヒドロキシル保護基、糖、または完全にもしくは部分的に保護された糖であり;
はCOOHで場合により置換されているC〜Cアルキルであり;
はハロ、ヒドロキシ、ニトロ、保護ヒドロキシ、NH、NHR、またはNR、C〜Cアルキル、C〜Cアルキニル、C〜C10アリール、C〜C10ヘテロアリール、C〜Cヘテロシクリル、NC(O)R17、またはNC(O)Rで場合により置換されているアルキルであり;
nは1〜4であり;かつ
qは0〜4である、
保護モノマー。
【請求項2】
前記Bは
【化5】

である、請求項1に記載のモノマー。
【請求項3】
前記Bは
【化6】

である、請求項1に記載のモノマー。
【請求項4】
前記Bは
【化7】

である、請求項1に記載のモノマー。
【請求項5】
前記Bは
【化8】

である、請求項1に記載のモノマー。
【請求項6】
前記Bは
【化9】

である、請求項1に記載のモノマー。
【請求項7】
前記Bは
【化10】

である、請求項1に記載のモノマー。
【請求項8】
前記Bは
【化11】

である、請求項1に記載のモノマー。
【請求項9】
前記Bは
【化12】

である、請求項1に記載のモノマー。
【請求項10】
前記Bは
【化13】

である、請求項1に記載のモノマー。
【請求項11】
前記Bは
【化14】

である、請求項1に記載のモノマー。
【請求項12】
前記Bは
【化15】

である、請求項1に記載のモノマー。
【請求項13】
前記Bは
【化16】

である、請求項1に記載のモノマー。
【請求項14】
前記Bは
【化17】

である、請求項1に記載のモノマー。
【請求項15】
前記Bは
【化18】

である、請求項1に記載のモノマー。
【請求項16】
前記Bはアントラセニルである、請求項1に記載のモノマー。
【請求項17】
前記Bはピレニルである、請求項1に記載のモノマー。
【請求項18】
前記R28はイソプロピルである、請求項1に記載のモノマー。
【請求項19】
前記X’、X’’、およびX’’’は以下の式:
【化19】

の任意の組み合わせである、請求項1に記載のモノマー。
【請求項20】
前記X’およびX’’はシロキシであり、かつX’’’はシクロアルコキシである、請求項1に記載のモノマー。
【請求項21】
前記オルトエステル保護基は式(III):
【化20】

を有する、請求項1に記載のモノマー。
【請求項22】
前記R31およびR32は同じであるかまたは異なっており、かつ以下の式:
【化21】

の任意の組み合わせであり、
ここで、R33、R34、R35、R36、およびR37は適合可能リガンド、または水素、またはハロゲン、アルキル、またはシアノ置換基であり、R38は適合可能リガンドである、請求項21に記載のモノマー。
【請求項23】
前記オルトエステルは
【化22】

である、請求項21に記載のモノマー。
【請求項24】
前記R29はフルオリド安定性ポリスチレンベースの固体支持体またはPEGである、請求項1に記載のモノマー。
【請求項25】
前記Xは−OC[OCHCHOC(O)CHであり;前記R27はCHであり;前記R28は(CHCH−であり;前記X5’および前記X5’’はトリメチルシロキシであり;前記X5’’’はシクロドデシルオキシであり;かつ前記Bは
【化23】

である、請求項1に記載のモノマー。
【請求項26】
前記Xは−OC[OCHCHOC(O)CHであり;前記R27はCHであり;前記R28は(CHCH−であり;前記X5’および前記X5’’はトリメチルシロキシであり;前記X5’’’はシクロドデシルオキシであり;かつ前記Bは
【化24】

である、請求項1に記載のモノマー。
【請求項27】
前記Xは−OC[OCHCHOC(O)CHであり;前記R27はCHであり;前記R28は(CHCH−であり;前記X5’および前記X5’’はトリメチルシロキシであり;前記X5’’’はシクロドデシルオキシであり;かつ前記Bは
【化25】

である、請求項1に記載のモノマー。
【請求項28】
前記Xは−OC[OCHCHOC(O)CHであり;前記R27はCHであり;前記R28は(CHCH−であり;前記X5’および前記X5’’はトリメチルシロキシであり;前記X5’’’はシクロドデシルオキシであり;かつ前記Bは
【化26】

である、請求項1に記載のモノマー。
【請求項29】
前記Xは−OC[OCHCHOC(O)CHであり;前記R27はCHであり;前記R28は(CHCH−であり;前記X5’および前記X5’’はトリメチルシロキシであり;前記X5’’’はシクロドデシルオキシであり;かつ前記Bは
【化27】

である、請求項1に記載のモノマー。
【請求項30】
前記Xは−OC[OCHCHOC(O)CHであり;前記R27はCHであり;前記R28は(CHCH−であり;前記X5’および前記X5’’はトリメチルシロキシであり;前記X5’’’はシクロドデシルオキシであり;かつ前記Bは
【化28】

である、請求項1に記載のモノマー。
【請求項31】
前記Xは−OC[OCHCHOC(O)CHであり;前記R27はCHであり;前記R28は(CHCH−であり;前記X5’および前記X5’’はトリメチルシロキシであり;前記X5’’’はシクロドデシルオキシであり;かつ前記Bは
【化29】

である、請求項1に記載のモノマー。
【請求項32】
前記Xは−OC[OCHCHOC(O)CHであり;前記R27はCHであり;前記R28は(CHCH−であり;前記X5’および前記X5’’はトリメチルシロキシであり;前記X5’’’はシクロドデシルオキシであり;かつ前記Bは
【化30】

である、請求項1に記載のモノマー。
【請求項33】
前記Xは−OC[OCHCHOC(O)CHであり;前記R27はCHであり;前記R28は(CHCH−であり;前記X5’および前記X5’’はトリメチルシロキシであり;前記X5’’’はシクロドデシルオキシであり;かつ前記Bは
【化31】

である、請求項1に記載のモノマー。
【請求項34】
前記Xは−OC[OCHCHOC(O)CHであり;前記R27はCHであり;前記R28は(CHCH−であり;前記X5’および前記X5’’はトリメチルシロキシであり;前記X5’’’はシクロドデシルオキシであり;かつ前記Bは
【化32】

である、請求項1に記載のモノマー。
【請求項35】
前記Xは−OC[OCHCHOC(O)CHであり;前記R27はCHであり;前記R28は(CHCH−であり;前記X5’および前記X5’’はトリメチルシロキシであり;前記X5’’’はシクロドデシルオキシであり;かつ前記Bは
【化33】

である、請求項1に記載のモノマー。
【請求項36】
前記Xは−OC[OCHCHOC(O)CHであり;前記R27はCHであり;前記R28は(CHCH−であり;前記X5’および前記X5’’はトリメチルシロキシであり;前記X5’’’はシクロドデシルオキシであり;かつ前記Bは
【化34】

である、請求項1に記載のモノマー。
【請求項37】
前記Xは−OC[OCHCHOC(O)CHであり;前記R27はCHであり;前記R28は(CHCH−であり;前記X5’および前記X5’’はトリメチルシロキシであり;前記X5’’’はシクロドデシルオキシであり;かつ前記Bは
【化35】

である、請求項1に記載のモノマー。
【請求項38】
前記Xは−OC[OCHCHOC(O)CHであり;前記R27はCHであり;前記R28は(CHCH−であり;前記X5’および前記X5’’はトリメチルシロキシであり;前記X5’’’はシクロドデシルオキシであり;かつ前記Bは
【化36】

である、請求項1に記載のモノマー。
【請求項39】
前記Xは−OC[OCHCHOC(O)CHであり;前記R27はCHであり;前記R28は(CHCH−であり;前記X5’および前記X5’’はトリメチルシロキシであり;前記X5’’’はシクロドデシルオキシであり;かつ前記Bはアントラセニルである、請求項1に記載のモノマー。
【請求項40】
前記Xは−OC[OCHCHOC(O)CHであり;前記R27はCHであり;前記R28は(CHCH−であり;前記X5’および前記X5’’はトリメチルシロキシであり;前記X5’’’はシクロドデシルオキシであり;かつ前記Bはピレニルである、請求項1に記載のモノマー。
【請求項41】
前記Bは
2−アミノアデニニル
2−メチルアデニニル、
N6−メチルアデニニル、
2−メチルチオ−N6−メチルアデニニル、
N6−イソペンテニルアデニニル、
2−メチルチオ−N6−イソペンテニルアデニニル、
N6−(cis−ヒドロキシイソペンテニル)アデニニル、
2−メチルチオ−N6−(cis−ヒドロキシイソペンテニル)アデニニル、
N6−グリシニルカルバモイルアデニニル、
N6−トレオニルカルバモイアデニニル、
2−メチルチオ−N6−トレオニル カルバモイルアデニニル、
N6−メチル−N6−トレオニルカルバモイルアデニニル、
N6−ヒドロキシノルバリルカルバモイルアデニニル、
2−メチルチオ−N6−ヒドロキシノルバリル カルバモイルアデニニル、
N6,N6−ジメチルアデニニル、
3−メチルシトシニル、
5−メチルシトシニル、
2−チオシトシニル、
5−ホルミルシトシニル、
【化37】

N4−メチルシトシニル、
5−ヒドロキシメチルシトシニル、
1−メチルグアニニル、
N2−メチルグアニニル、
7−メチルグアニニル、
N2,N2−ジメチルグアニニル
【化38】

N2,7−ジメチルグアニニル、
N2,N2,7−トリメチルグアニニル、
1−メチルグアニニル、
7−シアノ−7−デアザグアニニル、
7−アミノメチル−7−デアザグアニニル、
プソイドウラシリル、
ジヒドロウラシリル、
5−メチルウラシリル、
1−メチルプソイドウラシリル、
2−チオウラシリル、
4−チオウラシリル、
5−メチル−2−チオウラシリル、
3−(3−アミノ−3−カルボキシプロピル)ウラシリル、
5−ヒドロキシウラシリル、
5−メトキシウラシリル、
ウラシリル 5−オキシ酢酸、
ウラシリル 5−オキシ酢酸メチルエステル、
5−(カルボキシヒドロキシメチル)ウラシリル、
5−(カルボキシヒドロキシメチル)ウラシリルメチルエステル、
5−メトキシカルボニルメチルウラシリル、
5−メトキシカルボニルメチル−2−チオウラシリル、
5−アミノメチル−2−チオウラシリル、
5−メチルアニノメチルウラシリル、
5−メチルアミノメチル−2−チオウラシリル、
5−メチルアミノメチル−2−セレノウラシリル、
5−カルバモイルメチルウラシリル、
5−カルボキシメチルアミノメチルウラシリル、
5−カルボキシメチルアミノメチル−2−チオウラシリル、
3−メチルウラシリル、
1−メチル−3−(3−アミノ−3−カルボキシプロピル)プソイドウラシリル、
5−カルボキシメチルウラシリル、
5−メチルジヒドロウラシリル、
3−メチルプソイドウラシリル、
【化39】

からなる群より選択される、請求項1に記載のモノマー。
【請求項42】
前記Xは−OC[OCHCHOC(O)CHであり;前記R27はCHであり;前記R28は(CHCH−であり;前記X5’および前記X5’’はトリメチルシロキシであり;前記X5’’’はシクロドデシルオキシであり;かつ前記Bは
2−アミノアデニニル、
2−メチルアデニニル、
N6−メチルアデニニル、
2−メチルチオ−N6−メチルアデニニル、
N6−イソペンテニルアデニニル、
2−メチルチオ−N6−イソペンテニルアデニニル、
N6−(cis−ヒドロキシイソペンテニル)アデニニル、
2−メチルチオ−N6−(cis−ヒドロキシイソペンテニル)アデニニル、
N6−グリシニルカルバモイルアデニニル、
N6−トレオニルカルバモイルアデニニル、
2−メチルチオ−N6−トレオニルカルバモイルアデニニル、
N6−メチル−N6−トレオニルカルバモイルアデニニル、
N6−ヒドロキシノルバリルカルバモイルアデニニル、
2−メチルチオ−N6−ヒドロキシノルバリルカルバモイルアデニニル、
N6,N6−ジメチルアデニニル、
3−メチルシトシニル、
5−メチルシトシニル、
2−チオシトシニル、
5−ホルミルシトシニル、
【化40】

N4−メチルシトシニル、
5−ヒドロキシメチルシトシニル、
1−メチルグアニニル、
N2−メチルグアニニル、
7−メチルグアニニル、
N2,N2−ジメチルグアニニル
【化41】

N2,7−ジメチルグアニニル、
N2,N2,7−トリメチルグアニニル、
1−メチルグアニニル、
7−シアノ−7−デアザグアニニル、
7−アミノメチル−7−デアザグアニニル、
プソイドウラシリル、
ジヒドロウラシリル、
5−メチルウラシリル、
1−メチルプソイドウラシリル、
2−チオウラシリル、
4−チオウラシリル
【化42】

5−メチル−2−チオウラシリル、
3−(3−アミノ−3−カルボキシプロピル)ウラシリル、
5−ヒドロキシウラシリル、
5−メトキシウラシリル、
ウラシリル 5−オキシ酢酸、
ウラシリル 5−オキシ酢酸メチルエステル、
5−(カルボキシヒドロキシメチル)ウラシリル、
5−(カルボキシヒドロキシメチル)ウラシリルメチルエステル、
5−メトキシカルボニルメチルウラシリル、
5−メトキシカルボニルメチル−2−チオウラシリル、
5−アミノメチル−2−チオウラシリル、
5−メチルアミノメチルウラシリル、
5−メチルアミノメチル−2−チオウラシリル、
5−メチルアミノメチル−2−セレノウラシリル、
5−カルバモイルメチルウラシリル、
5−カルボキシメチルアミノメチルウラシリル、
5−カルボキシメチルアミノメチル−2−チオウラシリル、
3−メチルウラシリル、
1−メチル−3−(3−アミノ−3−カルボキシプロピル)プソイドウラシリル、
5−カルボキシメチルウラシリル、
5−メチルジヒドロンラシリル、
3−メチルプソイドウラシリル、
【化43】

からなる群より選択される、請求項1に記載のモノマー。
【請求項43】
前記Xはフルオロである、請求項1に記載のモノマー。
【請求項44】
前記Bは
【化44】

である、請求項1に記載のモノマー。
【請求項45】
前記Bは連結リガンドまたは連結でないリガンドに結合された、置換または非置換アリールである、請求項1に記載のモノマー。
【請求項46】
式:
【化45】

を有し、ここで、
uは1または2であり;波線は連結リガンドまたは連結でないリガンドに対する結合点を表し;点線は第1の官能化ヒドロキシル基;第2の官能化ヒドロキシル基;および非官能化ヒドロキシル基、保護ヒドロキシル基、または水素に対する結合点を表す、保護モノマー。
【請求項47】
前記第1の官能化ヒドロキシル基は式:
【化46】

を有し、ここで、
’、X’’、およびX’’’は少なくとも1つのアルコキシまたはシロキシ置換基を含む、請求項46に記載のモノマー。
【請求項48】
前記第2の官能化ヒドロキシル基は以下の式:
【化47】

の1つを有し、ここで、
27は、シアノで場合により置換されているC〜CアルキルまたはC〜Cアルケニルであり;R28はC〜C10アルキルであり;●は固体または液体支持体試薬であり;かつLはリンカーである、請求項46に記載のモノマー。
【請求項49】
前記リガンドが標的化基である、請求項46に記載のモノマー。
【請求項50】
前記標的化基は脂質、ステロイド、ビタミン、炭水化物、ポリアミン、アミノ酸、ペプチド、ペプチド模倣物、または切断分子である、請求項49に記載のモノマー。
【請求項51】
前記ステロイドはコレステロールである、請求項50に記載のモノマー。
【請求項52】
前記リガンドは診断基である、請求項46に記載のモノマー。
【請求項53】
前記診断基はビオチン、フルオロホア、抗体、または抗原である、請求項52に記載のモノマー。
【請求項54】
前記リガンドは式(G)C(=H)NHRを有し、ここでGは−O−、−NH−、または−CH−であり;HはOまたはNHであり;かつRはH、C〜Cアルキル、C〜C10アリール、またはC〜C10ヘテロアリールである、請求項46に記載のモノマー。
【請求項55】
前記モノマーが連結リガンドを有する、請求項46に記載のモノマー。
【請求項56】
前記リガンドが、−C(O)−(CH−C(O)−(リガンド);−C(O)−(CH−C(O)O−(リガンド);−C(O)−O−(リガンド);−C(O)−(CH−NH−;−C(O)−(CH−NH−C(O)−(リガンド);−C(O)−(CH−(リガンド);−C(O)−NH−(リガンド);−C(O)−(リガンド);−(CH−C(O)−(リガンド);−(CH−C(O)O−(リガンド);−(CH−(リガンド);−(CH−NH−;および−(CH−NH−C(O)−(リガンド)からなる群より選択される連結部分とつながれており、sは0〜6である、請求項55に記載のモノマー。
【請求項57】
前記モノマーが式:
【化48】

を有し、ここで、
’、X’’、およびX’’’は少なくとも1つのアルコキシまたはシロキシ置換基を含み、iprはイソプロピル基であり、かつcholはコレステロール基である、請求項46に記載のモノマー。
【請求項58】
請求項1または46に記載のモノマーを有するiRNA剤。
【請求項59】
請求項1または46に記載のモノマーを有するiRNA剤を提供する工程、およびこれを相補的RNA配列にアニールさせてiRNA剤を形成することを可能にする工程からなる、iRNA剤を作製する方法。

【図1】
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【図2】
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【図3】
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【図4】
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【図5】
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【図6】
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【図7】
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【図8】
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【公表番号】特表2007−525453(P2007−525453A)
【公表日】平成19年9月6日(2007.9.6)
【国際特許分類】
【出願番号】特願2006−513075(P2006−513075)
【出願日】平成16年4月16日(2004.4.16)
【国際出願番号】PCT/US2004/011822
【国際公開番号】WO2004/094345
【国際公開日】平成16年11月4日(2004.11.4)
【出願人】(505369158)アルナイラム ファーマシューティカルズ インコーポレイテッド (51)
【氏名又は名称原語表記】ALNYLAM PHARMACEUTICALS, INC.
【Fターム(参考)】