核酸送達系のための放出性カチオン脂質
本発明は、核酸の送達のための放出性カチオン脂質及びナノ粒子組成物、並びにそれを用いて標的遺伝子の発現を調節する方法を対象とする。特に、本発明は、酸不安定性リンカーを含むカチオン脂質、及びそれを含有するナノ粒子組成物に関する。
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【特許請求の範囲】
【請求項１】
式（Ｉ）の化合物
【化１】
［式中、
Ｒ１はコレステロール又はその類似体であり、
Ｙ１は、Ｏ、Ｓ又はＮＲ４であり、
Ｙ２及びＹ５は、独立に、Ｏ、Ｓ又はＮＲ５であり、
Ｙ３〜４は、独立に、Ｏ、Ｓ又はＮＲ６であり、
Ｙ１〜２は独立に選択される二官能性リンカーであり、
Ｍは酸不安定性リンカーであり、
（ａ）、（ｄ）及び（ｆ）は、独立に、０又は１であり、
（ｂ）、（ｃ）及び（ｅ）は、独立に、０又は正の整数であり、
Ｘは、Ｃ、Ｎ又はＰであり、
Ｑ１は、Ｈ、Ｃ１〜６アルキル、ＮＨ２又は−（Ｌ１１）ｄ１−Ｒ１１であり、
Ｑ２は、Ｈ、Ｃ１〜６アルキル、ＮＨ２又は−（Ｌ１２）ｄ２−Ｒ１２であり、
Ｑ３は、孤立電子対、（＝Ｏ）、Ｈ、Ｃ１〜６アルキル、ＮＨ２又は−（Ｌ１３）ｄ３−Ｒ１３であるが、
ただし、
（ｉ）ＸがＣであるとき、Ｑ３は孤立電子対又は（＝Ｏ）ではなく、
（ｉｉ）ＸがＮであるとき、Ｑ３は孤立電子対であり、
（ｉｉｉ）ＸがＰであるとき、Ｑ３は（＝Ｏ）であり、（ｆ）は０であり、
Ｌ１１、Ｌ１２及びＬ１３は独立に選択される二官能性スペーサーであり、
（ｄ１）、（ｄ２）及び（ｄ３）は、独立に、０又は正の整数であり、
Ｒ１１、Ｒ１２及びＲ１３は、独立に、水素、ＮＨ２、
【化２】
であり、
Ｙ’４は、Ｏ、Ｓ又はＮＲ’６であり、
Ｙ’５は、独立に、Ｏ、Ｓ又はＮＲ’５であり、
（ｄ’）及び（ｆ’）は、独立に、０又は１であり、
（ｅ’）は０又は正の整数であり、
Ｘ’は、Ｃ、Ｎ又はＰであり、
Ｑ’１は、Ｈ、Ｃ１〜６アルキル、ＮＨ２又は−（Ｌ’１１）ｄ’１−Ｒ’１１であり、
Ｑ’２は、Ｈ、Ｃ１〜６アルキル、ＮＨ２又は−（Ｌ’１２）ｄ’２−Ｒ’１２であり、
Ｑ’３は、孤立電子対、（＝Ｏ）、Ｈ、Ｃ１〜６アルキル、ＮＨ２又は−（Ｌ１３）ｄ’３−Ｒ’１３であるが、
ただし、
（ｉ）Ｘ’がＣであるとき、Ｑ’３は孤立電子対又は（＝Ｏ）ではなく、
（ｉｉ）Ｘ’がＮであるとき、Ｑ’３は孤立電子対であり、
（ｉｉｉ）Ｘ’がＰであるとき、Ｑ’３は（＝Ｏ）であり、（ｆ’）は０であり、
Ｌ’１１、Ｌ’１２及びＬ’１３は独立に選択される二官能性スペーサーであり、
（ｄ’１）、（ｄ’２）及び（ｄ’３）は、独立に、０又は正の整数であり、
Ｒ’１１、Ｒ’１２及びＲ’１３は、独立に、水素、ＮＨ２、
【化３】
であり、
Ｒ２〜３及びＲ’２〜３は水素、ヒドロキシル、アミン、Ｃ１〜６アルキル、Ｃ２〜６アルケニル、Ｃ２〜６アルキニル、Ｃ３〜１９分岐アルキル、Ｃ３〜８シクロアルキル、Ｃ１〜６置換アルキル、Ｃ２〜６置換アルケニル、Ｃ２〜６置換アルキニル、Ｃ３〜８置換シクロアルキル、アリール、置換アリール、ヘテロアリール、置換ヘテロアリール、Ｃ１〜６ヘテロアルキル及び置換Ｃ１〜６ヘテロアルキルからなる群から独立に選択され、
Ｒ４〜７及びＲ’５〜７は水素、Ｃ１〜６アルキル、Ｃ２〜６アルケニル、Ｃ２〜６アルキニル、Ｃ３〜１９分岐アルキル、Ｃ３〜８シクロアルキル、Ｃ１〜６置換アルキル、Ｃ２〜６置換アルケニル、Ｃ２〜６置換アルキニル、Ｃ３〜８置換シクロアルキル、アリール、置換アリール、ヘテロアリール、置換ヘテロアリール、Ｃ１〜６ヘテロアルキル及び置換Ｃ１〜６ヘテロアルキルからなる群から独立に選択されるが、
ただし、Ｑ１〜３及びＱ’１〜３の少なくとも一つは
【化４】
を含む］。
【請求項２】
Ｍが、−Ｓ−Ｓ−、ケタール含有部分又はアセタール含有部分及びイミン含有部分からなる群から選択される、請求項１に記載の化合物。
【請求項３】
Ｍが、−Ｓ−Ｓ−である、請求項１に記載の化合物。
【請求項４】
Ｍが、−ＣＲ１６Ｒ１７−Ｏ−ＣＲ１４Ｒ１５−Ｏ−ＣＲ１８Ｒ１９−
［Ｒ１４〜１５は水素、Ｃ１〜６アルキル、Ｃ２〜６アルケニル、Ｃ２〜６アルキニル、Ｃ３〜１９分岐アルキル、Ｃ３〜８シクロアルキル、Ｃ１〜６置換アルキル、Ｃ２〜６置換アルケニル、Ｃ２〜６置換アルキニル、Ｃ３〜８置換シクロアルキル、アリール、置換アリール、ヘテロアリール、置換ヘテロアリール、Ｃ１〜６ヘテロアルキル、置換Ｃ１〜６ヘテロアルキル、Ｃ１〜６アルコキシ、アリールオキシ、Ｃ１〜６ヘテロアルコキシ、ヘテロアリールオキシ、Ｃ２〜６アルカノイル、アリールカルボニル、Ｃ２〜６アルコキシカルボニル、アリールオキシカルボニル、Ｃ２〜６アルカノイルオキシ、アリールカルボニルオキシ、Ｃ２〜６置換アルカノイル、置換アリールカルボニル、Ｃ２〜６置換アルカノイルオキシ、置換アリールオキシカルボニル、Ｃ２〜６置換アルカノイルオキシ、及び置換アリールカルボニルオキシからなる群から独立に選択され、
Ｒ１６〜１９は水素、アミン、置換アミン、アジド、カルボキシ、シアノ、ハロ、ヒドロキシル、ニトロ、シリルエーテル、スルホニル、メルカプト、Ｃ１〜６アルキルメルカプト、アリールメルカプト、置換アリールメルカプト、置換Ｃ１〜６アルキルチオ、Ｃ１〜６アルキル、Ｃ２〜６アルケニル、Ｃ２〜６アルキニル、Ｃ３〜１９分岐アルキル、Ｃ３〜８シクロアルキル、Ｃ１〜６置換アルキル、Ｃ２〜６置換アルケニル、Ｃ２〜６置換アルキニル、Ｃ３〜８置換シクロアルキル、アリール、置換アリール、ヘテロアリール、置換ヘテロアリール、Ｃ１〜６ヘテロアルキル、置換Ｃ１〜６ヘテロアルキル、Ｃ１〜６アルコキシ、アリールオキシ、Ｃ１〜６ヘテロアルコキシ、ヘテロアリールオキシ、Ｃ２〜６アルカノイル、アリールカルボニル、Ｃ２〜６アルコキシカルボニル、アリールオキシカルボニル、Ｃ２〜６アルカノイルオキシ、アリールカルボニルオキシ、Ｃ２〜６置換アルカノイル、置換アリールカルボニル、Ｃ２〜６置換アルカノイルオキシ、置換アリールオキシカルボニル、Ｃ２〜６置換アルカノイルオキシ及び置換アリールカルボニルオキシからなる群から独立に選択される］
である、請求項１に記載の化合物。
【請求項５】
Ｒ１４及びＲ１５が、水素、Ｃ１〜６アルキル、Ｃ３〜８分岐アルキル、Ｃ３〜８シクロアルキル、Ｃ１〜６置換アルキル、Ｃ３〜８置換シクロアルキル、アリール、置換アリール及びアラルキルからなる群から選択される、請求項４に記載の化合物。
【請求項６】
Ｍが、−Ｎ＝ＣＲ１０−又は−ＣＲ１０＝Ｎ−であり、Ｒ１０は水素、Ｃ１〜６アルキル、Ｃ３〜８分岐アルキル、Ｃ３〜８シクロアルキル、Ｃ１〜６置換アルキル、Ｃ３〜８置換シクロアルキル、アリール及び置換アリールである、請求項１に記載の化合物。
【請求項７】
Ｑ１及びＱ２がいずれも
【化５】
を含む、請求項１に記載の化合物。
【請求項８】
Ｑ’１及びＱ’２がいずれも
【化６】
を含む、請求項１に記載の化合物。
【請求項９】
式（Ｉａ）
【化７】
を有する、請求項１に記載の化合物。
【請求項１０】
式（Ｉｂ）
【化８】
を有する、請求項１に記載の化合物。
【請求項１１】
式（Ｉｃ）又は（Ｉｃ’）
【化９】
を有する、請求項１に記載の化合物。
【請求項１２】
Ｙ１がＯである、請求項１に記載の化合物。
【請求項１３】
Ｙ２がＯであり、Ｙ５がＯである、請求項１に記載の化合物。
【請求項１４】
Ｌ１が、
−（ＣＲ２１Ｒ２２）ｔ１−［Ｃ（＝Ｙ１６）］ａ３−、
−（ＣＲ２１Ｒ２２）ｔ１Ｙ１７−（ＣＲ２３Ｒ２４）ｔ２−（Ｙ１８）ａ２−［Ｃ（＝Ｙ１６）］ａ３−、
−（ＣＲ２１Ｒ２２ＣＲ２３Ｒ２４Ｙ１７）ｔ１−［Ｃ（＝Ｙ１６）］ａ３−、
−（ＣＲ２１Ｒ２２ＣＲ２３Ｒ２４Ｙ１７）ｔ１（ＣＲ２５Ｒ２６）ｔ４−（Ｙ１８）ａ２−［Ｃ（＝Ｙ１６）］ａ３−、
−［（ＣＲ２１Ｒ２２ＣＲ２３Ｒ２４）ｔ２Ｙ１７］ｔ３（ＣＲ２５Ｒ２６）ｔ４−（Ｙ１８）ａ２−［Ｃ（＝Ｙ１６）］ａ３−、
−（ＣＲ２１Ｒ２２）ｔ１−［（ＣＲ２３Ｒ２４）ｔ２Ｙ１７］ｔ３（ＣＲ２５Ｒ２６）ｔ４−（Ｙ１８）ａ２−［Ｃ（＝Ｙ１６）］ａ３−、
−（ＣＲ２１Ｒ２２）ｔ１（Ｙ１７）ａ２［Ｃ（＝Ｙ１６）］ａ３（ＣＲ２３Ｒ２４）ｔ２−、
−（ＣＲ２１Ｒ２２）ｔ１（Ｙ１７）ａ２［Ｃ（＝Ｙ１６）］ａ３Ｙ１４（ＣＲ２３Ｒ２４）ｔ２−、
−（ＣＲ２１Ｒ２２）ｔ１（Ｙ１７）ａ２［Ｃ（＝Ｙ１６）］ａ３（ＣＲ２３Ｒ２４）ｔ２−Ｙ１５−（ＣＲ２３Ｒ２４）ｔ３−、
−（ＣＲ２１Ｒ２２）ｔ１（Ｙ１７）ａ２［Ｃ（＝Ｙ１６）］ａ３Ｙ１４（ＣＲ２３Ｒ２４）ｔ２−Ｙ１５−（ＣＲ２３Ｒ２４）ｔ３−、
−（ＣＲ２１Ｒ２２）ｔ１（Ｙ１７）ａ２［Ｃ（＝Ｙ１６）］ａ３（ＣＲ２３Ｒ２４ＣＲ２５Ｒ２６Ｙ１９）ｔ２（ＣＲ２７ＣＲ２８）ｔ３−、
−（ＣＲ２１Ｒ２２）ｔ１（Ｙ１７）ａ２［Ｃ（＝Ｙ１６）］ａ３Ｙ１４（ＣＲ２３Ｒ２４ＣＲ２５Ｒ２６Ｙ１９）ｔ２（ＣＲ２７ＣＲ２８）ｔ３−、及び
【化１０】
［式中、
Ｙ１６は、Ｏ、ＮＲ２８又はＳであり、
Ｙ１４〜１５及びＹ１７〜１９は、独立に、Ｏ、ＮＲ２９又はＳであり
Ｒ２１〜２７は水素、ヒドロキシル、アミン、Ｃ１〜６アルキル、Ｃ３〜１２分岐アルキル、Ｃ３〜８シクロアルキル、Ｃ１〜６置換アルキル、Ｃ３〜８置換シクロアルキル、アリール、置換アリール、アラルキル、Ｃ１〜６ヘテロアルキル、置換Ｃ１〜６ヘテロアルキル、Ｃ１〜６アルコキシ、フェノキシ及びＣ１〜６ヘテロアルコキシからなる群から独立に選択され、
Ｒ２８〜２９は水素、Ｃ１〜６アルキル、Ｃ３〜１２分岐アルキル、Ｃ３〜８シクロアルキル、Ｃ１〜６置換アルキル、Ｃ３〜８置換シクロアルキル、アリール、置換アリール、アラルキル、Ｃ１〜６ヘテロアルキル、置換Ｃ１〜６ヘテロアルキル、Ｃ１〜６アルコキシ、フェノキシ及びＣ１〜６ヘテロアルコキシからなる群から独立に選択され、
（ｔ１）、（ｔ２）、（ｔ３）及び（ｔ４）は、独立に、０又は正の整数であり、
（ａ２）及び（ａ３）は、独立に、０又は１である］
からなる群から選択される、請求項１に記載の化合物。
【請求項１５】
Ｌ１が、
−ＣＨ２−、−（ＣＨ２）２−、−（ＣＨ２）３−、−（ＣＨ２）４−、−（ＣＨ２）５−、−（ＣＨ２）６−、−ＮＨ（ＣＨ２）−、
−ＣＨ（ＮＨ２）ＣＨ２−、
−（ＣＨ２）４−Ｃ（＝Ｏ）−、−（ＣＨ２）５−Ｃ（＝Ｏ）−、−（ＣＨ２）６−Ｃ（＝Ｏ）−、
−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−ＣＨ２Ｏ−Ｃ（＝Ｏ）−、
−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−ＣＨ２Ｏ−Ｃ（＝Ｏ）−、
−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）３−ＣＨ２Ｏ−Ｃ（＝Ｏ）−、
−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−Ｃ（＝Ｏ）−、
−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−Ｃ（＝Ｏ）−、
−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−Ｃ（＝Ｏ）−、
−ＣＨ２−Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−Ｃ（＝Ｏ）−、
−ＣＨ２−Ｏ−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−Ｃ（＝Ｏ）−、
−ＣＨ２−Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）−、
−ＣＨ２−Ｏ−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）−、
−（ＣＨ２）４−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ−、−（ＣＨ２）５−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ−、
−（ＣＨ２）６−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ−、
−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−ＣＨ２Ｏ−Ｃ（＝Ｏ）−ＮＨ−、
−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−ＣＨ２Ｏ−Ｃ（＝Ｏ）−ＮＨ−、
−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）３−ＣＨ２Ｏ−Ｃ（＝Ｏ）−ＮＨ−、
−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−Ｃ（＝Ｏ）−ＮＨ−、
−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−Ｃ（＝Ｏ）−ＮＨ−、
−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−Ｃ（＝Ｏ）−ＮＨ−、
−ＣＨ２−Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−Ｃ（＝Ｏ）−ＮＨ−、
−ＣＨ２−Ｏ−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−Ｃ（＝Ｏ）−ＮＨ−、
−ＣＨ２−Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）−ＮＨ−、
−ＣＨ２−Ｏ−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）−ＮＨ−、
−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−、−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−ＣＨ２Ｏ−、
−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−、
−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）３−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−、
−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−、
−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−、
−ＣＨ２−Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−、
−ＣＨ２−Ｏ−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−、
−ＣＨ２−Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−、
−ＣＨ２−Ｏ−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−、
【化１１】
−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）２−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）２−、
−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）３−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）３−、
−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）４−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）４−、
−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）５−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）５−、
−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）６−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）６−、
−Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）２−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）２−、
−Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）３−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）３−、
−Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）４−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）４−、
−Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）５−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）５−、
−Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）６−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）６−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）２−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）３−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）４−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）５−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）６−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）２−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）３−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）４−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）５−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）６−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）（ＣＨ２）２−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）（ＣＨ２）３−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）（ＣＨ２）４−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）（ＣＨ２）５−、及び
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）（ＣＨ２）６−
からなる群から選択される、請求項１に記載の化合物。
【請求項１６】
Ｌ２が、
−（ＣＲ’２１Ｒ’２２）ｔ’１−［Ｃ（＝Ｙ’１６）］ａ’３（ＣＲ’２７ＣＲ’２８）ｔ’２−、
−（ＣＲ’２１Ｒ’２２）ｔ’１Ｙ’１４−（ＣＲ’２３Ｒ’２４）ｔ’２−（Ｙ’１５）ａ’２−［Ｃ（＝Ｙ’１６）］ａ’３（ＣＲ’２７ＣＲ’２８）ｔ’３−、
−（ＣＲ’２１Ｒ’２２ＣＲ’２３Ｒ’２４Ｙ’１４）ｔ’１−［Ｃ（＝Ｙ’１６）］ａ’３（ＣＲ’２７ＣＲ’２８）ｔ’２−、
−（ＣＲ’２１Ｒ’２２ＣＲ’２３Ｒ’２４Ｙ’１４）ｔ’１（ＣＲ’２５Ｒ’２６）ｔ’２−（Ｙ’１５）ａ’２−［Ｃ（＝Ｙ’１６）］ａ’３（ＣＲ’２７ＣＲ’２８）ｔ’３−、
−［（ＣＲ’２１Ｒ’２２ＣＲ’２３Ｒ’２４）ｔ’２Ｙ’１４］ｔ’１（ＣＲ’２５Ｒ’２６）ｔ’２−（Ｙ’１５）ａ’２−［Ｃ（＝Ｙ’１６）］ａ’３（ＣＲ’２７ＣＲ’２８）ｔ’３−、
−（ＣＲ’２１Ｒ’２２）ｔ’１−［（ＣＲ’２３Ｒ’２４）ｔ’２Ｙ’１４］ｔ’２（ＣＲ’２５Ｒ’２６）ｔ’３−（Ｙ’１５）ａ’２−［Ｃ（＝Ｙ’１６）］ａ’３（ＣＲ’２７ＣＲ’２８）ｔ’４−
−（ＣＲ’２１Ｒ’２２）ｔ’１（Ｙ’１４）ａ’２［Ｃ（＝Ｙ’１６）］ａ’３（ＣＲ’２３Ｒ’２４）ｔ’２−、
−（ＣＲ’２１Ｒ’２２）ｔ’１（Ｙ’１４）ａ’２［Ｃ（＝Ｙ’１６）］ａ’３Ｙ’１５（ＣＲ’２３Ｒ’２４）ｔ’２−、
−（ＣＲ’２１Ｒ’２２）ｔ’１（Ｙ’１４）ａ’２［Ｃ（＝Ｙ’１６）］ａ’３（ＣＲ’２３Ｒ’２４）ｔ’２−Ｙ’１５−（ＣＲ’２３Ｒ’２４）ｔ’３−、
−（ＣＲ’２１Ｒ’２２）ｔ’１（Ｙ’１４）ａ’２［Ｃ（＝Ｙ’１６）］ａ’３Ｙ’１４（ＣＲ’２３Ｒ’２４）ｔ’２−Ｙ’１５−（ＣＲ’２３Ｒ’２４）ｔ’３−、
−（ＣＲ’２１Ｒ’２２）ｔ’１（Ｙ’１４）ａ’２［Ｃ（＝Ｙ’１６）］ａ’３（ＣＲ’２３Ｒ’２４ＣＲ’２５Ｒ’２６Ｙ’１５）ｔ’２（ＣＲ’２７ＣＲ’２８）ｔ’３−、
−（ＣＲ’２１Ｒ’２２）ｔ’１（Ｙ’１４）ａ’２［Ｃ（＝Ｙ’１６）］ａ’３Ｙ’１７（ＣＲ’２３Ｒ’２４ＣＲ’２５Ｒ’２６Ｙ’１５）ｔ’２（ＣＲ’２７ＣＲ’２８）ｔ’３−、及び
【化１２】
［式中、
Ｙ’１６は、Ｏ、ＮＲ’２８又はＳであり、
Ｙ’１４〜１５及びＹ’１７は、独立に、Ｏ、ＮＲ’２９又はＳであり、
Ｒ’２１〜２７は水素、ヒドロキシル、アミン、Ｃ１〜６アルキル、Ｃ３〜１２分岐アルキル、Ｃ３〜８シクロアルキル、Ｃ１〜６置換アルキル、Ｃ３〜８置換シクロアルキル、アリール、置換アリール、アラルキル、Ｃ１〜６ヘテロアルキル、置換Ｃ１〜６ヘテロアルキル、Ｃ１〜６アルコキシ、フェノキシ及びＣ１〜６ヘテロアルコキシからなる群から独立に選択され、
Ｒ’２８〜２９は水素、Ｃ１〜６アルキル、Ｃ３〜１２分岐アルキル、Ｃ３〜８シクロアルキル、Ｃ１〜６置換アルキル、Ｃ３〜８置換シクロアルキル、アリール、置換アリール、アラルキル、Ｃ１〜６ヘテロアルキル、置換Ｃ１〜６ヘテロアルキル、Ｃ１〜６アルコキシ、フェノキシ及びＣ１〜６ヘテロアルコキシからなる群から独立に選択され、
（ｔ’１）、（ｔ’２）、（ｔ’３）及び（ｔ’４）は、独立に、０又は正の整数であり、
（ａ’２）及び（ａ’３）は、独立に、０又は１である］
からなる群から独立に選択される、請求項１に記載の化合物。
【請求項１７】
Ｌ２が、
−ＣＨ２−、−（ＣＨ２）２−、−（ＣＨ２）３−、−（ＣＨ２）４−、−（ＣＨ２）５−、−（ＣＨ２）６−、−（ＣＨ２）ＮＨ−
−ＣＨ２ＣＨ（ＮＨ２）−、
−Ｏ（ＣＨ２）２−、−Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）３−、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）３−、
−Ｃ（＝Ｏ）（ＣＨ２）２−、−Ｃ（＝Ｏ）（ＣＨ２）３−、
−ＣＨ２−Ｃ（＝Ｏ）−Ｏ（ＣＨ２）３−、
−ＣＨ２−Ｃ（＝Ｏ）−ＮＨ（ＣＨ２）３−、
−ＣＨ２−ＯＣ（＝Ｏ）−Ｏ（ＣＨ２）３−、
−ＣＨ２−ＯＣ（＝Ｏ）−ＮＨ（ＣＨ２）３−、
−（ＣＨ２）２−Ｃ（＝Ｏ）−Ｏ（ＣＨ２）３−、
−（ＣＨ２）２−Ｃ（＝Ｏ）−ＮＨ（ＣＨ２）３−、
−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）２−Ｏ−（ＣＨ２）２−、
−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）２−Ｏ−（ＣＨ２）２−、
−（ＣＨ２）２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）２−Ｏ−（ＣＨ２）２−、
−（ＣＨ２）２Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）２−Ｏ−（ＣＨ２）２−、
−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２ＣＨ２ＣＨ２−、
−（ＣＨ２）２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２ＣＨ２ＣＨ２−、
−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−、−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−ＣＨ２Ｏ−。
−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−、−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）３−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−、
−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−、
−ＣＨ２−Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−、
−ＣＨ２−Ｏ−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−、
−ＣＨ２−Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−、−ＣＨ２−Ｏ−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−、
【化１３】
−（ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−、
−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）２−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）２−、
−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）３−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）３−、
−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）４−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）４−、
−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）５−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）５−、
−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）６−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）６−、
−Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）２−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）２−、
−Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）３−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）３−、
−Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）４−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）４−、
−Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）５−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）５−、
−Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）６−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）６−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）２−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）３−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）４−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）５−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）６−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）２−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）３−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）４−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）５−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）６−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）（ＣＨ２）２−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）（ＣＨ２）３−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）（ＣＨ２）４−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）（ＣＨ２）５−、及び
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）（ＣＨ２）６−
からなる群から独立に選択される、請求項１に記載の化合物。
【請求項１８】
Ｌ１１〜１３及びＬ’１１〜１３が、
−（ＣＲ３１Ｒ３２）ｑ１−及び
−Ｙ２６（ＣＲ３１Ｒ３２）ｑ１−
［式中、
Ｙ２６は、Ｏ、ＮＲ３３又はＳであり、
Ｒ３１〜３２は水素、ＯＨ、Ｃ１〜６アルキル、Ｃ３〜１２分岐アルキル、Ｃ３〜８シクロアルキル、Ｃ１〜６置換アルキル、Ｃ３〜８置換シクロアルキル、Ｃ１〜６ヘテロアルキル、置換Ｃ１〜６ヘテロアルキル、Ｃ１〜６アルコキシ、フェノキシ及びＣ１〜６ヘテロアルコキシからなる群から独立に選択され、
Ｒ３３は水素、Ｃ１〜６アルキル、Ｃ３〜１２分岐アルキル、Ｃ３〜８シクロアルキル、Ｃ１〜６置換アルキル、Ｃ３〜８置換シクロアルキル、Ｃ１〜６ヘテロアルキル、置換Ｃ１〜６ヘテロアルキル、Ｃ１〜６アルコキシ、フェノキシ及びＣ１〜６ヘテロアルコキシからなる群から選択され、
（ｑ１）は０又は正の整数である］
からなる群から独立に選択される、請求項１に記載の化合物。
【請求項１９】
Ｌ１１〜１３及びＬ’１１〜１３が、
−ＣＨ２−，−（ＣＨ２）２−、−（ＣＨ２）３−、−（ＣＨ２）４−、−（ＣＨ２）５−、−（ＣＨ２）６−、
−Ｏ（ＣＨ２）２−、−Ｏ（ＣＨ２）３−、−Ｏ（ＣＨ２）４−、−Ｏ（ＣＨ２）５−、−Ｏ（ＣＨ２）６−、
−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）−ＣＨ２ＣＨ２−、
−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−ＣＨ２ＣＨ２−、
−Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）３−、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）３−、
−Ｃ（＝Ｏ）（ＣＨ２）２−、−Ｃ（＝Ｏ）（ＣＨ２）３−、
−ＣＨ２−Ｃ（＝Ｏ）−Ｏ（ＣＨ２）３−、
−ＣＨ２−Ｃ（＝Ｏ）−ＮＨ（ＣＨ２）３−、
−ＣＨ２−ＯＣ（＝Ｏ）−Ｏ（ＣＨ２）３−、
−ＣＨ２−ＯＣ（＝Ｏ）−ＮＨ（ＣＨ２）３−、
−（ＣＨ２）２−Ｃ（＝Ｏ）−Ｏ（ＣＨ２）３−、
−（ＣＨ２）２−Ｃ（＝Ｏ）−ＮＨ（ＣＨ２）３−、
−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）２−Ｏ−（ＣＨ２）２−、
−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）２−Ｏ−（ＣＨ２）２−、
−（ＣＨ２）２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）２−Ｏ−（ＣＨ２）２−、
−（ＣＨ２）２Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）２−Ｏ−（ＣＨ２）２−、
−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２ＣＨ２ＣＨ２−、及び
−（ＣＨ２）２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２ＣＨ２ＣＨ２−
からなる群から独立に選択される、請求項１に記載の化合物。
【請求項２０】
Ｘ（Ｑ１）（Ｑ２）（Ｑ３）部分が、
【化１４】
からなる群から選択される、請求項１に記載の化合物。
【請求項２１】
Ｘ（Ｑ１）（Ｑ２）（Ｑ３）部分が、
【化１５】
である、請求項２０に記載の化合物。
【請求項２２】
Ｘ’（Ｑ’１）（Ｑ’２）（Ｑ’３）部分が、
【化１６】
からなる群から選択される、請求項１に記載の化合物。
【請求項２３】
Ｘ’（Ｑ’１）（Ｑ’２）（Ｑ’３）部分が、
【化１７】
である、請求項２２に記載の化合物。
【請求項２４】
【化１８】
からなる群から選択される、請求項１に記載の化合物。
【請求項２５】
請求項１に記載の式（Ｉ）の化合物を含む、ナノ粒子組成物。
【請求項２６】
融合性脂質及びＰＥＧ脂質をさらに含む、請求項２５に記載のナノ粒子組成物。
【請求項２７】
前記式（Ｉ）の化合物が、
【化１９】
からなる群から選択される、請求項２５に記載のナノ粒子組成物。
【請求項２８】
融合性脂質が、ＤＯＰＥ、ＤＯＧＰ、ＰＯＰＣ、ＤＳＰＣ、ＥＰＣ及びそれらの組合せからなる群から選択される、請求項２６に記載のナノ粒子組成物。
【請求項２９】
ＰＥＧ脂質が、ＰＥＧ−ＤＳＰＥ、ＰＥＧ−ジパルミトイルグリカミド、Ｃ１６ｍＰＥＧ−セラミド及びそれらの組合せからなる群から選択される、請求項２６に記載のナノ粒子組成物。
【請求項３０】
コレステロールをさらに含む、請求項２６に記載のナノ粒子組成物。
【請求項３１】
式（Ｉ）の化合物が、ナノ粒子組成物中に存在する総脂質の約１０％〜約９９．９％の範囲のモル比を有する、請求項３０に記載のナノ粒子組成物。
【請求項３２】
式（Ｉ）の化合物が、ナノ粒子組成物中に存在する総脂質の約１５％〜約２５％の範囲のモル比を有する、請求項３０に記載のナノ粒子組成物。
【請求項３３】
式（Ｉ）の化合物を含むカチオン脂質と、非コレステロール系融合性脂質と、ＰＥＧ脂質と、コレステロールとのモル比が、ナノ粒子組成物中に存在する総脂質の約１５％〜２５％：２０〜７８％：０〜５０％：２〜１０％である、請求項３０に記載のナノ粒子組成物。
【請求項３４】
式（Ｉ）の化合物、ジアシルホスファチジルエタノールアミン、ホスファチジルエタノールアミンに結合したＰＥＧ（ＰＥＧ−ＰＥ）及びコレステロールの混合物、
式（Ｉ）の化合物、ジアシルホスファチジルコリン、ホスファチジルエタノールアミンに結合したＰＥＧ（ＰＥＧ−ＰＥ）及びコレステロールの混合物、
式（Ｉ）の化合物、ジアシルホスファチジルエタノールアミン、ジアシルホスファチジルコリン、ホスファチジルエタノールアミンに結合したＰＥＧ（ＰＥＧ−ＰＥ）及びコレステロールの混合物、
式（Ｉ）の化合物、ジアシルホスファチジルエタノールアミン、セラミドに結合したＰＥＧ（ＰＥＧ−Ｃｅｒ）及びコレステロールの混合物、並びに
式（Ｉ）の化合物、ジアシルホスファチジルエタノールアミン、ホスファチジルエタノールアミンに結合したＰＥＧ（ＰＥＧ−ＰＥ）、セラミドに結合したＰＥＧ（ＰＥＧ−Ｃｅｒ）及びコレステロールの混合物
からなる群から選択される、請求項３０に記載のナノ粒子組成物。
【請求項３５】
式（Ｉ）の化合物、ＤＯＰＥ、コレステロール及びＣ１６ｍＰＥＧ−セラミドが、ナノ粒子組成物中に存在する総脂質の約１７％：６０％：２０％：３％のモル比で含まれる、請求項３０に記載のナノ粒子組成物。
【請求項３６】
式（Ｉ）の化合物、ＤＯＰＥ、コレステロール、ＰＥＧ−ＤＳＰＥ及びＣ１６ｍＰＥＧ−セラミドが、ナノ粒子組成物中に存在する総脂質の約１８％：６０％：２０％：１％：１％のモル比で含まれる、請求項３０に記載のナノ粒子組成物。
【請求項３７】
請求項３０に記載のナノ粒子組成物中に封入された核酸を含むナノ粒子。
【請求項３８】
核酸が、一本鎖又は二本鎖のオリゴヌクレオチドである、請求項３７に記載のナノ粒子。
【請求項３９】
核酸が、デオキシヌクレオチド、リボヌクレオチド、ロックされた核酸（ＬＮＡ）、低分子干渉ＲＮＡ（ｓｉＲＮＡ）、マイクロＲＮＡ（ｍｉＲＮＡ）、アプタマー、ペプチド核酸（ＰＮＡ）、ホスホロジアミデートモルホリノオリゴヌクレオチド（ＰＭＯ）、トリシクロ−ＤＮＡ、二本鎖オリゴヌクレオチド（デコイＯＤＮ）、触媒ＲＮＡ（ＲＮＡｉ）、アプタマー、シュピーゲルマー、ＣｐＧオリゴマー及びそれらの組合せからなる群から選択される、請求項３７に記載のナノ粒子。
【請求項４０】
オリゴヌクレオチドが、アンチセンスオリゴヌクレオチドである、請求項３８に記載のナノ粒子。
【請求項４１】
オリゴヌクレオチドが、ホスホジエステル結合又はホスホロチオエート結合、及びそれらの組合せを有する、請求項３８に記載のナノ粒子。
【請求項４２】
オリゴヌクレオチドが、ＬＮＡを含む、請求項３８に記載のナノ粒子。
【請求項４３】
オリゴヌクレオチドが、約８個〜５０個のヌクレオチドを有する、請求項３８に記載のナノ粒子。
【請求項４４】
オリゴヌクレオチドが、癌遺伝子、プロ血管新生経路遺伝子、プロ細胞増殖経路遺伝子、ウイルス感染因子遺伝子及びプロ炎症経路遺伝子の発現を抑制する、請求項３８に記載のナノ粒子。
【請求項４５】
オリゴヌクレオチドが、アンチセンスｂｃｌ−２オリゴヌクレオチド、アンチセンスＨＩＦ−１αオリゴヌクレオチド、アンチセンススルビビンオリゴヌクレオチド、アンチセンスＥｒｂＢ３オリゴヌクレオチド、アンチセンスＰＩＫ３ＣＡオリゴヌクレオチド、アンチセンスＨＳＰ２７オリゴヌクレオチド、アンチセンスアンドロゲン受容体オリゴヌクレオチド、アンチセンスＧｌｉ２オリゴヌクレオチド及びアンチセンスβカテニンオリゴヌクレオチドからなる群から選択される、請求項３８に記載のナノ粒子。
【請求項４６】
オリゴヌクレオチドが、配列番号１、配列番号２及び３、配列番号４、配列番号５、配列番号６、配列番号７、配列番号８、配列番号９、配列番号１０、配列番号１１、配列番号１２、配列番号１３、配列番号１４、配列番号１５並びに配列番号１６に示される８個以上の連続ヌクレオチドを含み、各核酸が天然核酸又は修飾核酸である、請求項３８に記載のナノ粒子。
【請求項４７】
核酸及び式（Ｉ）の化合物の電荷比が、約１：２０〜約２０：１の範囲である、請求項３７に記載のナノ粒子。
【請求項４８】
ナノ粒子が、約５０ｎｍ〜約１５０ｎｍの範囲の大きさを有する、請求項３７に記載のナノ粒子。
【請求項４９】
請求項３７に記載のナノ粒子を、それを必要とする哺乳動物に投与することを含む、哺乳動物における疾患を治療する方法。
【請求項５０】
細胞と請求項３７に記載のナノ粒子とを接触させることを含む、細胞にオリゴヌクレオチドを導入する方法。
【請求項５１】
ヒト細胞又はヒト組織と請求項３７に記載のナノ粒子とを接触させることを含む、ヒト細胞又はヒト組織における遺伝子の発現を抑制する方法。
【請求項５２】
細胞又は組織が、癌細胞又は癌組織である、請求項５１に記載の方法。
【請求項５３】
有効量の請求項３７に記載のナノ粒子を、それを必要とする哺乳動物に投与することを含む、哺乳動物における遺伝子の発現をダウンレギュレートする方法。
【請求項５４】
癌細胞と請求項３７に記載のナノ粒子とを接触させることを含む、癌細胞の成長又は増殖を抑制する方法。
【請求項５５】
抗癌剤を投与することをさらに含む、請求項５４に記載の方法。
【請求項１】
式（Ｉ）の化合物
【化１】
［式中、
Ｒ１はコレステロール又はその類似体であり、
Ｙ１は、Ｏ、Ｓ又はＮＲ４であり、
Ｙ２及びＹ５は、独立に、Ｏ、Ｓ又はＮＲ５であり、
Ｙ３〜４は、独立に、Ｏ、Ｓ又はＮＲ６であり、
Ｙ１〜２は独立に選択される二官能性リンカーであり、
Ｍは酸不安定性リンカーであり、
（ａ）、（ｄ）及び（ｆ）は、独立に、０又は１であり、
（ｂ）、（ｃ）及び（ｅ）は、独立に、０又は正の整数であり、
Ｘは、Ｃ、Ｎ又はＰであり、
Ｑ１は、Ｈ、Ｃ１〜６アルキル、ＮＨ２又は−（Ｌ１１）ｄ１−Ｒ１１であり、
Ｑ２は、Ｈ、Ｃ１〜６アルキル、ＮＨ２又は−（Ｌ１２）ｄ２−Ｒ１２であり、
Ｑ３は、孤立電子対、（＝Ｏ）、Ｈ、Ｃ１〜６アルキル、ＮＨ２又は−（Ｌ１３）ｄ３−Ｒ１３であるが、
ただし、
（ｉ）ＸがＣであるとき、Ｑ３は孤立電子対又は（＝Ｏ）ではなく、
（ｉｉ）ＸがＮであるとき、Ｑ３は孤立電子対であり、
（ｉｉｉ）ＸがＰであるとき、Ｑ３は（＝Ｏ）であり、（ｆ）は０であり、
Ｌ１１、Ｌ１２及びＬ１３は独立に選択される二官能性スペーサーであり、
（ｄ１）、（ｄ２）及び（ｄ３）は、独立に、０又は正の整数であり、
Ｒ１１、Ｒ１２及びＲ１３は、独立に、水素、ＮＨ２、
【化２】
であり、
Ｙ’４は、Ｏ、Ｓ又はＮＲ’６であり、
Ｙ’５は、独立に、Ｏ、Ｓ又はＮＲ’５であり、
（ｄ’）及び（ｆ’）は、独立に、０又は１であり、
（ｅ’）は０又は正の整数であり、
Ｘ’は、Ｃ、Ｎ又はＰであり、
Ｑ’１は、Ｈ、Ｃ１〜６アルキル、ＮＨ２又は−（Ｌ’１１）ｄ’１−Ｒ’１１であり、
Ｑ’２は、Ｈ、Ｃ１〜６アルキル、ＮＨ２又は−（Ｌ’１２）ｄ’２−Ｒ’１２であり、
Ｑ’３は、孤立電子対、（＝Ｏ）、Ｈ、Ｃ１〜６アルキル、ＮＨ２又は−（Ｌ１３）ｄ’３−Ｒ’１３であるが、
ただし、
（ｉ）Ｘ’がＣであるとき、Ｑ’３は孤立電子対又は（＝Ｏ）ではなく、
（ｉｉ）Ｘ’がＮであるとき、Ｑ’３は孤立電子対であり、
（ｉｉｉ）Ｘ’がＰであるとき、Ｑ’３は（＝Ｏ）であり、（ｆ’）は０であり、
Ｌ’１１、Ｌ’１２及びＬ’１３は独立に選択される二官能性スペーサーであり、
（ｄ’１）、（ｄ’２）及び（ｄ’３）は、独立に、０又は正の整数であり、
Ｒ’１１、Ｒ’１２及びＲ’１３は、独立に、水素、ＮＨ２、
【化３】
であり、
Ｒ２〜３及びＲ’２〜３は水素、ヒドロキシル、アミン、Ｃ１〜６アルキル、Ｃ２〜６アルケニル、Ｃ２〜６アルキニル、Ｃ３〜１９分岐アルキル、Ｃ３〜８シクロアルキル、Ｃ１〜６置換アルキル、Ｃ２〜６置換アルケニル、Ｃ２〜６置換アルキニル、Ｃ３〜８置換シクロアルキル、アリール、置換アリール、ヘテロアリール、置換ヘテロアリール、Ｃ１〜６ヘテロアルキル及び置換Ｃ１〜６ヘテロアルキルからなる群から独立に選択され、
Ｒ４〜７及びＲ’５〜７は水素、Ｃ１〜６アルキル、Ｃ２〜６アルケニル、Ｃ２〜６アルキニル、Ｃ３〜１９分岐アルキル、Ｃ３〜８シクロアルキル、Ｃ１〜６置換アルキル、Ｃ２〜６置換アルケニル、Ｃ２〜６置換アルキニル、Ｃ３〜８置換シクロアルキル、アリール、置換アリール、ヘテロアリール、置換ヘテロアリール、Ｃ１〜６ヘテロアルキル及び置換Ｃ１〜６ヘテロアルキルからなる群から独立に選択されるが、
ただし、Ｑ１〜３及びＱ’１〜３の少なくとも一つは
【化４】
を含む］。
【請求項２】
Ｍが、−Ｓ−Ｓ−、ケタール含有部分又はアセタール含有部分及びイミン含有部分からなる群から選択される、請求項１に記載の化合物。
【請求項３】
Ｍが、−Ｓ−Ｓ−である、請求項１に記載の化合物。
【請求項４】
Ｍが、−ＣＲ１６Ｒ１７−Ｏ−ＣＲ１４Ｒ１５−Ｏ−ＣＲ１８Ｒ１９−
［Ｒ１４〜１５は水素、Ｃ１〜６アルキル、Ｃ２〜６アルケニル、Ｃ２〜６アルキニル、Ｃ３〜１９分岐アルキル、Ｃ３〜８シクロアルキル、Ｃ１〜６置換アルキル、Ｃ２〜６置換アルケニル、Ｃ２〜６置換アルキニル、Ｃ３〜８置換シクロアルキル、アリール、置換アリール、ヘテロアリール、置換ヘテロアリール、Ｃ１〜６ヘテロアルキル、置換Ｃ１〜６ヘテロアルキル、Ｃ１〜６アルコキシ、アリールオキシ、Ｃ１〜６ヘテロアルコキシ、ヘテロアリールオキシ、Ｃ２〜６アルカノイル、アリールカルボニル、Ｃ２〜６アルコキシカルボニル、アリールオキシカルボニル、Ｃ２〜６アルカノイルオキシ、アリールカルボニルオキシ、Ｃ２〜６置換アルカノイル、置換アリールカルボニル、Ｃ２〜６置換アルカノイルオキシ、置換アリールオキシカルボニル、Ｃ２〜６置換アルカノイルオキシ、及び置換アリールカルボニルオキシからなる群から独立に選択され、
Ｒ１６〜１９は水素、アミン、置換アミン、アジド、カルボキシ、シアノ、ハロ、ヒドロキシル、ニトロ、シリルエーテル、スルホニル、メルカプト、Ｃ１〜６アルキルメルカプト、アリールメルカプト、置換アリールメルカプト、置換Ｃ１〜６アルキルチオ、Ｃ１〜６アルキル、Ｃ２〜６アルケニル、Ｃ２〜６アルキニル、Ｃ３〜１９分岐アルキル、Ｃ３〜８シクロアルキル、Ｃ１〜６置換アルキル、Ｃ２〜６置換アルケニル、Ｃ２〜６置換アルキニル、Ｃ３〜８置換シクロアルキル、アリール、置換アリール、ヘテロアリール、置換ヘテロアリール、Ｃ１〜６ヘテロアルキル、置換Ｃ１〜６ヘテロアルキル、Ｃ１〜６アルコキシ、アリールオキシ、Ｃ１〜６ヘテロアルコキシ、ヘテロアリールオキシ、Ｃ２〜６アルカノイル、アリールカルボニル、Ｃ２〜６アルコキシカルボニル、アリールオキシカルボニル、Ｃ２〜６アルカノイルオキシ、アリールカルボニルオキシ、Ｃ２〜６置換アルカノイル、置換アリールカルボニル、Ｃ２〜６置換アルカノイルオキシ、置換アリールオキシカルボニル、Ｃ２〜６置換アルカノイルオキシ及び置換アリールカルボニルオキシからなる群から独立に選択される］
である、請求項１に記載の化合物。
【請求項５】
Ｒ１４及びＲ１５が、水素、Ｃ１〜６アルキル、Ｃ３〜８分岐アルキル、Ｃ３〜８シクロアルキル、Ｃ１〜６置換アルキル、Ｃ３〜８置換シクロアルキル、アリール、置換アリール及びアラルキルからなる群から選択される、請求項４に記載の化合物。
【請求項６】
Ｍが、−Ｎ＝ＣＲ１０−又は−ＣＲ１０＝Ｎ−であり、Ｒ１０は水素、Ｃ１〜６アルキル、Ｃ３〜８分岐アルキル、Ｃ３〜８シクロアルキル、Ｃ１〜６置換アルキル、Ｃ３〜８置換シクロアルキル、アリール及び置換アリールである、請求項１に記載の化合物。
【請求項７】
Ｑ１及びＱ２がいずれも
【化５】
を含む、請求項１に記載の化合物。
【請求項８】
Ｑ’１及びＱ’２がいずれも
【化６】
を含む、請求項１に記載の化合物。
【請求項９】
式（Ｉａ）
【化７】
を有する、請求項１に記載の化合物。
【請求項１０】
式（Ｉｂ）
【化８】
を有する、請求項１に記載の化合物。
【請求項１１】
式（Ｉｃ）又は（Ｉｃ’）
【化９】
を有する、請求項１に記載の化合物。
【請求項１２】
Ｙ１がＯである、請求項１に記載の化合物。
【請求項１３】
Ｙ２がＯであり、Ｙ５がＯである、請求項１に記載の化合物。
【請求項１４】
Ｌ１が、
−（ＣＲ２１Ｒ２２）ｔ１−［Ｃ（＝Ｙ１６）］ａ３−、
−（ＣＲ２１Ｒ２２）ｔ１Ｙ１７−（ＣＲ２３Ｒ２４）ｔ２−（Ｙ１８）ａ２−［Ｃ（＝Ｙ１６）］ａ３−、
−（ＣＲ２１Ｒ２２ＣＲ２３Ｒ２４Ｙ１７）ｔ１−［Ｃ（＝Ｙ１６）］ａ３−、
−（ＣＲ２１Ｒ２２ＣＲ２３Ｒ２４Ｙ１７）ｔ１（ＣＲ２５Ｒ２６）ｔ４−（Ｙ１８）ａ２−［Ｃ（＝Ｙ１６）］ａ３−、
−［（ＣＲ２１Ｒ２２ＣＲ２３Ｒ２４）ｔ２Ｙ１７］ｔ３（ＣＲ２５Ｒ２６）ｔ４−（Ｙ１８）ａ２−［Ｃ（＝Ｙ１６）］ａ３−、
−（ＣＲ２１Ｒ２２）ｔ１−［（ＣＲ２３Ｒ２４）ｔ２Ｙ１７］ｔ３（ＣＲ２５Ｒ２６）ｔ４−（Ｙ１８）ａ２−［Ｃ（＝Ｙ１６）］ａ３−、
−（ＣＲ２１Ｒ２２）ｔ１（Ｙ１７）ａ２［Ｃ（＝Ｙ１６）］ａ３（ＣＲ２３Ｒ２４）ｔ２−、
−（ＣＲ２１Ｒ２２）ｔ１（Ｙ１７）ａ２［Ｃ（＝Ｙ１６）］ａ３Ｙ１４（ＣＲ２３Ｒ２４）ｔ２−、
−（ＣＲ２１Ｒ２２）ｔ１（Ｙ１７）ａ２［Ｃ（＝Ｙ１６）］ａ３（ＣＲ２３Ｒ２４）ｔ２−Ｙ１５−（ＣＲ２３Ｒ２４）ｔ３−、
−（ＣＲ２１Ｒ２２）ｔ１（Ｙ１７）ａ２［Ｃ（＝Ｙ１６）］ａ３Ｙ１４（ＣＲ２３Ｒ２４）ｔ２−Ｙ１５−（ＣＲ２３Ｒ２４）ｔ３−、
−（ＣＲ２１Ｒ２２）ｔ１（Ｙ１７）ａ２［Ｃ（＝Ｙ１６）］ａ３（ＣＲ２３Ｒ２４ＣＲ２５Ｒ２６Ｙ１９）ｔ２（ＣＲ２７ＣＲ２８）ｔ３−、
−（ＣＲ２１Ｒ２２）ｔ１（Ｙ１７）ａ２［Ｃ（＝Ｙ１６）］ａ３Ｙ１４（ＣＲ２３Ｒ２４ＣＲ２５Ｒ２６Ｙ１９）ｔ２（ＣＲ２７ＣＲ２８）ｔ３−、及び
【化１０】
［式中、
Ｙ１６は、Ｏ、ＮＲ２８又はＳであり、
Ｙ１４〜１５及びＹ１７〜１９は、独立に、Ｏ、ＮＲ２９又はＳであり
Ｒ２１〜２７は水素、ヒドロキシル、アミン、Ｃ１〜６アルキル、Ｃ３〜１２分岐アルキル、Ｃ３〜８シクロアルキル、Ｃ１〜６置換アルキル、Ｃ３〜８置換シクロアルキル、アリール、置換アリール、アラルキル、Ｃ１〜６ヘテロアルキル、置換Ｃ１〜６ヘテロアルキル、Ｃ１〜６アルコキシ、フェノキシ及びＣ１〜６ヘテロアルコキシからなる群から独立に選択され、
Ｒ２８〜２９は水素、Ｃ１〜６アルキル、Ｃ３〜１２分岐アルキル、Ｃ３〜８シクロアルキル、Ｃ１〜６置換アルキル、Ｃ３〜８置換シクロアルキル、アリール、置換アリール、アラルキル、Ｃ１〜６ヘテロアルキル、置換Ｃ１〜６ヘテロアルキル、Ｃ１〜６アルコキシ、フェノキシ及びＣ１〜６ヘテロアルコキシからなる群から独立に選択され、
（ｔ１）、（ｔ２）、（ｔ３）及び（ｔ４）は、独立に、０又は正の整数であり、
（ａ２）及び（ａ３）は、独立に、０又は１である］
からなる群から選択される、請求項１に記載の化合物。
【請求項１５】
Ｌ１が、
−ＣＨ２−、−（ＣＨ２）２−、−（ＣＨ２）３−、−（ＣＨ２）４−、−（ＣＨ２）５−、−（ＣＨ２）６−、−ＮＨ（ＣＨ２）−、
−ＣＨ（ＮＨ２）ＣＨ２−、
−（ＣＨ２）４−Ｃ（＝Ｏ）−、−（ＣＨ２）５−Ｃ（＝Ｏ）−、−（ＣＨ２）６−Ｃ（＝Ｏ）−、
−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−ＣＨ２Ｏ−Ｃ（＝Ｏ）−、
−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−ＣＨ２Ｏ−Ｃ（＝Ｏ）−、
−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）３−ＣＨ２Ｏ−Ｃ（＝Ｏ）−、
−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−Ｃ（＝Ｏ）−、
−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−Ｃ（＝Ｏ）−、
−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−Ｃ（＝Ｏ）−、
−ＣＨ２−Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−Ｃ（＝Ｏ）−、
−ＣＨ２−Ｏ−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−Ｃ（＝Ｏ）−、
−ＣＨ２−Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）−、
−ＣＨ２−Ｏ−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）−、
−（ＣＨ２）４−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ−、−（ＣＨ２）５−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ−、
−（ＣＨ２）６−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ−、
−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−ＣＨ２Ｏ−Ｃ（＝Ｏ）−ＮＨ−、
−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−ＣＨ２Ｏ−Ｃ（＝Ｏ）−ＮＨ−、
−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）３−ＣＨ２Ｏ−Ｃ（＝Ｏ）−ＮＨ−、
−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−Ｃ（＝Ｏ）−ＮＨ−、
−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−Ｃ（＝Ｏ）−ＮＨ−、
−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−Ｃ（＝Ｏ）−ＮＨ−、
−ＣＨ２−Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−Ｃ（＝Ｏ）−ＮＨ−、
−ＣＨ２−Ｏ−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−Ｃ（＝Ｏ）−ＮＨ−、
−ＣＨ２−Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）−ＮＨ−、
−ＣＨ２−Ｏ−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）−ＮＨ−、
−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−、−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−ＣＨ２Ｏ−、
−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−、
−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）３−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−、
−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−、
−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−、
−ＣＨ２−Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−、
−ＣＨ２−Ｏ−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−、
−ＣＨ２−Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−、
−ＣＨ２−Ｏ−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−、
【化１１】
−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）２−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）２−、
−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）３−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）３−、
−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）４−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）４−、
−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）５−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）５−、
−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）６−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）６−、
−Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）２−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）２−、
−Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）３−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）３−、
−Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）４−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）４−、
−Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）５−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）５−、
−Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）６−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）６−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）２−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）３−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）４−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）５−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）６−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）２−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）３−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）４−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）５−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）６−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）（ＣＨ２）２−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）（ＣＨ２）３−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）（ＣＨ２）４−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）（ＣＨ２）５−、及び
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）（ＣＨ２）６−
からなる群から選択される、請求項１に記載の化合物。
【請求項１６】
Ｌ２が、
−（ＣＲ’２１Ｒ’２２）ｔ’１−［Ｃ（＝Ｙ’１６）］ａ’３（ＣＲ’２７ＣＲ’２８）ｔ’２−、
−（ＣＲ’２１Ｒ’２２）ｔ’１Ｙ’１４−（ＣＲ’２３Ｒ’２４）ｔ’２−（Ｙ’１５）ａ’２−［Ｃ（＝Ｙ’１６）］ａ’３（ＣＲ’２７ＣＲ’２８）ｔ’３−、
−（ＣＲ’２１Ｒ’２２ＣＲ’２３Ｒ’２４Ｙ’１４）ｔ’１−［Ｃ（＝Ｙ’１６）］ａ’３（ＣＲ’２７ＣＲ’２８）ｔ’２−、
−（ＣＲ’２１Ｒ’２２ＣＲ’２３Ｒ’２４Ｙ’１４）ｔ’１（ＣＲ’２５Ｒ’２６）ｔ’２−（Ｙ’１５）ａ’２−［Ｃ（＝Ｙ’１６）］ａ’３（ＣＲ’２７ＣＲ’２８）ｔ’３−、
−［（ＣＲ’２１Ｒ’２２ＣＲ’２３Ｒ’２４）ｔ’２Ｙ’１４］ｔ’１（ＣＲ’２５Ｒ’２６）ｔ’２−（Ｙ’１５）ａ’２−［Ｃ（＝Ｙ’１６）］ａ’３（ＣＲ’２７ＣＲ’２８）ｔ’３−、
−（ＣＲ’２１Ｒ’２２）ｔ’１−［（ＣＲ’２３Ｒ’２４）ｔ’２Ｙ’１４］ｔ’２（ＣＲ’２５Ｒ’２６）ｔ’３−（Ｙ’１５）ａ’２−［Ｃ（＝Ｙ’１６）］ａ’３（ＣＲ’２７ＣＲ’２８）ｔ’４−
−（ＣＲ’２１Ｒ’２２）ｔ’１（Ｙ’１４）ａ’２［Ｃ（＝Ｙ’１６）］ａ’３（ＣＲ’２３Ｒ’２４）ｔ’２−、
−（ＣＲ’２１Ｒ’２２）ｔ’１（Ｙ’１４）ａ’２［Ｃ（＝Ｙ’１６）］ａ’３Ｙ’１５（ＣＲ’２３Ｒ’２４）ｔ’２−、
−（ＣＲ’２１Ｒ’２２）ｔ’１（Ｙ’１４）ａ’２［Ｃ（＝Ｙ’１６）］ａ’３（ＣＲ’２３Ｒ’２４）ｔ’２−Ｙ’１５−（ＣＲ’２３Ｒ’２４）ｔ’３−、
−（ＣＲ’２１Ｒ’２２）ｔ’１（Ｙ’１４）ａ’２［Ｃ（＝Ｙ’１６）］ａ’３Ｙ’１４（ＣＲ’２３Ｒ’２４）ｔ’２−Ｙ’１５−（ＣＲ’２３Ｒ’２４）ｔ’３−、
−（ＣＲ’２１Ｒ’２２）ｔ’１（Ｙ’１４）ａ’２［Ｃ（＝Ｙ’１６）］ａ’３（ＣＲ’２３Ｒ’２４ＣＲ’２５Ｒ’２６Ｙ’１５）ｔ’２（ＣＲ’２７ＣＲ’２８）ｔ’３−、
−（ＣＲ’２１Ｒ’２２）ｔ’１（Ｙ’１４）ａ’２［Ｃ（＝Ｙ’１６）］ａ’３Ｙ’１７（ＣＲ’２３Ｒ’２４ＣＲ’２５Ｒ’２６Ｙ’１５）ｔ’２（ＣＲ’２７ＣＲ’２８）ｔ’３−、及び
【化１２】
［式中、
Ｙ’１６は、Ｏ、ＮＲ’２８又はＳであり、
Ｙ’１４〜１５及びＹ’１７は、独立に、Ｏ、ＮＲ’２９又はＳであり、
Ｒ’２１〜２７は水素、ヒドロキシル、アミン、Ｃ１〜６アルキル、Ｃ３〜１２分岐アルキル、Ｃ３〜８シクロアルキル、Ｃ１〜６置換アルキル、Ｃ３〜８置換シクロアルキル、アリール、置換アリール、アラルキル、Ｃ１〜６ヘテロアルキル、置換Ｃ１〜６ヘテロアルキル、Ｃ１〜６アルコキシ、フェノキシ及びＣ１〜６ヘテロアルコキシからなる群から独立に選択され、
Ｒ’２８〜２９は水素、Ｃ１〜６アルキル、Ｃ３〜１２分岐アルキル、Ｃ３〜８シクロアルキル、Ｃ１〜６置換アルキル、Ｃ３〜８置換シクロアルキル、アリール、置換アリール、アラルキル、Ｃ１〜６ヘテロアルキル、置換Ｃ１〜６ヘテロアルキル、Ｃ１〜６アルコキシ、フェノキシ及びＣ１〜６ヘテロアルコキシからなる群から独立に選択され、
（ｔ’１）、（ｔ’２）、（ｔ’３）及び（ｔ’４）は、独立に、０又は正の整数であり、
（ａ’２）及び（ａ’３）は、独立に、０又は１である］
からなる群から独立に選択される、請求項１に記載の化合物。
【請求項１７】
Ｌ２が、
−ＣＨ２−、−（ＣＨ２）２−、−（ＣＨ２）３−、−（ＣＨ２）４−、−（ＣＨ２）５−、−（ＣＨ２）６−、−（ＣＨ２）ＮＨ−
−ＣＨ２ＣＨ（ＮＨ２）−、
−Ｏ（ＣＨ２）２−、−Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）３−、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）３−、
−Ｃ（＝Ｏ）（ＣＨ２）２−、−Ｃ（＝Ｏ）（ＣＨ２）３−、
−ＣＨ２−Ｃ（＝Ｏ）−Ｏ（ＣＨ２）３−、
−ＣＨ２−Ｃ（＝Ｏ）−ＮＨ（ＣＨ２）３−、
−ＣＨ２−ＯＣ（＝Ｏ）−Ｏ（ＣＨ２）３−、
−ＣＨ２−ＯＣ（＝Ｏ）−ＮＨ（ＣＨ２）３−、
−（ＣＨ２）２−Ｃ（＝Ｏ）−Ｏ（ＣＨ２）３−、
−（ＣＨ２）２−Ｃ（＝Ｏ）−ＮＨ（ＣＨ２）３−、
−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）２−Ｏ−（ＣＨ２）２−、
−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）２−Ｏ−（ＣＨ２）２−、
−（ＣＨ２）２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）２−Ｏ−（ＣＨ２）２−、
−（ＣＨ２）２Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）２−Ｏ−（ＣＨ２）２−、
−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２ＣＨ２ＣＨ２−、
−（ＣＨ２）２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２ＣＨ２ＣＨ２−、
−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−、−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−ＣＨ２Ｏ−。
−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−、−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）３−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−、
−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−、
−ＣＨ２−Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−、
−ＣＨ２−Ｏ−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−ＣＨ２ＣＨ２ＮＨ−、
−ＣＨ２−Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２Ｏ−、−ＣＨ２−Ｏ−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−、
【化１３】
−（ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−、
−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）２−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）２−、
−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）３−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）３−、
−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）４−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）４−、
−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）５−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）５−、
−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）６−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）６−、
−Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）２−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）２−、
−Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）３−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）３−、
−Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）４−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）４−、
−Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）５−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）５−、
−Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）６−、−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）６−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）２−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）３−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）４−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）５−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）６−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）２−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）３−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）４−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）５−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）６−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）（ＣＨ２）２−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）（ＣＨ２）３−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）（ＣＨ２）４−、
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）（ＣＨ２）５−、及び
−（ＣＨ２ＣＨ２）２ＮＨＣ（＝Ｏ）（ＣＨ２）６−
からなる群から独立に選択される、請求項１に記載の化合物。
【請求項１８】
Ｌ１１〜１３及びＬ’１１〜１３が、
−（ＣＲ３１Ｒ３２）ｑ１−及び
−Ｙ２６（ＣＲ３１Ｒ３２）ｑ１−
［式中、
Ｙ２６は、Ｏ、ＮＲ３３又はＳであり、
Ｒ３１〜３２は水素、ＯＨ、Ｃ１〜６アルキル、Ｃ３〜１２分岐アルキル、Ｃ３〜８シクロアルキル、Ｃ１〜６置換アルキル、Ｃ３〜８置換シクロアルキル、Ｃ１〜６ヘテロアルキル、置換Ｃ１〜６ヘテロアルキル、Ｃ１〜６アルコキシ、フェノキシ及びＣ１〜６ヘテロアルコキシからなる群から独立に選択され、
Ｒ３３は水素、Ｃ１〜６アルキル、Ｃ３〜１２分岐アルキル、Ｃ３〜８シクロアルキル、Ｃ１〜６置換アルキル、Ｃ３〜８置換シクロアルキル、Ｃ１〜６ヘテロアルキル、置換Ｃ１〜６ヘテロアルキル、Ｃ１〜６アルコキシ、フェノキシ及びＣ１〜６ヘテロアルコキシからなる群から選択され、
（ｑ１）は０又は正の整数である］
からなる群から独立に選択される、請求項１に記載の化合物。
【請求項１９】
Ｌ１１〜１３及びＬ’１１〜１３が、
−ＣＨ２−，−（ＣＨ２）２−、−（ＣＨ２）３−、−（ＣＨ２）４−、−（ＣＨ２）５−、−（ＣＨ２）６−、
−Ｏ（ＣＨ２）２−、−Ｏ（ＣＨ２）３−、−Ｏ（ＣＨ２）４−、−Ｏ（ＣＨ２）５−、−Ｏ（ＣＨ２）６−、
−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）−ＣＨ２ＣＨ２−、
−（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２−ＣＨ２ＣＨ２−、
−Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）３−、−Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）３−、
−Ｃ（＝Ｏ）（ＣＨ２）２−、−Ｃ（＝Ｏ）（ＣＨ２）３−、
−ＣＨ２−Ｃ（＝Ｏ）−Ｏ（ＣＨ２）３−、
−ＣＨ２−Ｃ（＝Ｏ）−ＮＨ（ＣＨ２）３−、
−ＣＨ２−ＯＣ（＝Ｏ）−Ｏ（ＣＨ２）３−、
−ＣＨ２−ＯＣ（＝Ｏ）−ＮＨ（ＣＨ２）３−、
−（ＣＨ２）２−Ｃ（＝Ｏ）−Ｏ（ＣＨ２）３−、
−（ＣＨ２）２−Ｃ（＝Ｏ）−ＮＨ（ＣＨ２）３−、
−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）２−Ｏ−（ＣＨ２）２−、
−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）２−Ｏ−（ＣＨ２）２−、
−（ＣＨ２）２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２）２−Ｏ−（ＣＨ２）２−、
−（ＣＨ２）２Ｃ（＝Ｏ）ＮＨ（ＣＨ２）２−Ｏ−（ＣＨ２）２−、
−ＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２ＣＨ２ＣＨ２−、及び
−（ＣＨ２）２Ｃ（＝Ｏ）Ｏ（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）２ＣＨ２ＣＨ２−
からなる群から独立に選択される、請求項１に記載の化合物。
【請求項２０】
Ｘ（Ｑ１）（Ｑ２）（Ｑ３）部分が、
【化１４】
からなる群から選択される、請求項１に記載の化合物。
【請求項２１】
Ｘ（Ｑ１）（Ｑ２）（Ｑ３）部分が、
【化１５】
である、請求項２０に記載の化合物。
【請求項２２】
Ｘ’（Ｑ’１）（Ｑ’２）（Ｑ’３）部分が、
【化１６】
からなる群から選択される、請求項１に記載の化合物。
【請求項２３】
Ｘ’（Ｑ’１）（Ｑ’２）（Ｑ’３）部分が、
【化１７】
である、請求項２２に記載の化合物。
【請求項２４】
【化１８】
からなる群から選択される、請求項１に記載の化合物。
【請求項２５】
請求項１に記載の式（Ｉ）の化合物を含む、ナノ粒子組成物。
【請求項２６】
融合性脂質及びＰＥＧ脂質をさらに含む、請求項２５に記載のナノ粒子組成物。
【請求項２７】
前記式（Ｉ）の化合物が、
【化１９】
からなる群から選択される、請求項２５に記載のナノ粒子組成物。
【請求項２８】
融合性脂質が、ＤＯＰＥ、ＤＯＧＰ、ＰＯＰＣ、ＤＳＰＣ、ＥＰＣ及びそれらの組合せからなる群から選択される、請求項２６に記載のナノ粒子組成物。
【請求項２９】
ＰＥＧ脂質が、ＰＥＧ−ＤＳＰＥ、ＰＥＧ−ジパルミトイルグリカミド、Ｃ１６ｍＰＥＧ−セラミド及びそれらの組合せからなる群から選択される、請求項２６に記載のナノ粒子組成物。
【請求項３０】
コレステロールをさらに含む、請求項２６に記載のナノ粒子組成物。
【請求項３１】
式（Ｉ）の化合物が、ナノ粒子組成物中に存在する総脂質の約１０％〜約９９．９％の範囲のモル比を有する、請求項３０に記載のナノ粒子組成物。
【請求項３２】
式（Ｉ）の化合物が、ナノ粒子組成物中に存在する総脂質の約１５％〜約２５％の範囲のモル比を有する、請求項３０に記載のナノ粒子組成物。
【請求項３３】
式（Ｉ）の化合物を含むカチオン脂質と、非コレステロール系融合性脂質と、ＰＥＧ脂質と、コレステロールとのモル比が、ナノ粒子組成物中に存在する総脂質の約１５％〜２５％：２０〜７８％：０〜５０％：２〜１０％である、請求項３０に記載のナノ粒子組成物。
【請求項３４】
式（Ｉ）の化合物、ジアシルホスファチジルエタノールアミン、ホスファチジルエタノールアミンに結合したＰＥＧ（ＰＥＧ−ＰＥ）及びコレステロールの混合物、
式（Ｉ）の化合物、ジアシルホスファチジルコリン、ホスファチジルエタノールアミンに結合したＰＥＧ（ＰＥＧ−ＰＥ）及びコレステロールの混合物、
式（Ｉ）の化合物、ジアシルホスファチジルエタノールアミン、ジアシルホスファチジルコリン、ホスファチジルエタノールアミンに結合したＰＥＧ（ＰＥＧ−ＰＥ）及びコレステロールの混合物、
式（Ｉ）の化合物、ジアシルホスファチジルエタノールアミン、セラミドに結合したＰＥＧ（ＰＥＧ−Ｃｅｒ）及びコレステロールの混合物、並びに
式（Ｉ）の化合物、ジアシルホスファチジルエタノールアミン、ホスファチジルエタノールアミンに結合したＰＥＧ（ＰＥＧ−ＰＥ）、セラミドに結合したＰＥＧ（ＰＥＧ−Ｃｅｒ）及びコレステロールの混合物
からなる群から選択される、請求項３０に記載のナノ粒子組成物。
【請求項３５】
式（Ｉ）の化合物、ＤＯＰＥ、コレステロール及びＣ１６ｍＰＥＧ−セラミドが、ナノ粒子組成物中に存在する総脂質の約１７％：６０％：２０％：３％のモル比で含まれる、請求項３０に記載のナノ粒子組成物。
【請求項３６】
式（Ｉ）の化合物、ＤＯＰＥ、コレステロール、ＰＥＧ−ＤＳＰＥ及びＣ１６ｍＰＥＧ−セラミドが、ナノ粒子組成物中に存在する総脂質の約１８％：６０％：２０％：１％：１％のモル比で含まれる、請求項３０に記載のナノ粒子組成物。
【請求項３７】
請求項３０に記載のナノ粒子組成物中に封入された核酸を含むナノ粒子。
【請求項３８】
核酸が、一本鎖又は二本鎖のオリゴヌクレオチドである、請求項３７に記載のナノ粒子。
【請求項３９】
核酸が、デオキシヌクレオチド、リボヌクレオチド、ロックされた核酸（ＬＮＡ）、低分子干渉ＲＮＡ（ｓｉＲＮＡ）、マイクロＲＮＡ（ｍｉＲＮＡ）、アプタマー、ペプチド核酸（ＰＮＡ）、ホスホロジアミデートモルホリノオリゴヌクレオチド（ＰＭＯ）、トリシクロ−ＤＮＡ、二本鎖オリゴヌクレオチド（デコイＯＤＮ）、触媒ＲＮＡ（ＲＮＡｉ）、アプタマー、シュピーゲルマー、ＣｐＧオリゴマー及びそれらの組合せからなる群から選択される、請求項３７に記載のナノ粒子。
【請求項４０】
オリゴヌクレオチドが、アンチセンスオリゴヌクレオチドである、請求項３８に記載のナノ粒子。
【請求項４１】
オリゴヌクレオチドが、ホスホジエステル結合又はホスホロチオエート結合、及びそれらの組合せを有する、請求項３８に記載のナノ粒子。
【請求項４２】
オリゴヌクレオチドが、ＬＮＡを含む、請求項３８に記載のナノ粒子。
【請求項４３】
オリゴヌクレオチドが、約８個〜５０個のヌクレオチドを有する、請求項３８に記載のナノ粒子。
【請求項４４】
オリゴヌクレオチドが、癌遺伝子、プロ血管新生経路遺伝子、プロ細胞増殖経路遺伝子、ウイルス感染因子遺伝子及びプロ炎症経路遺伝子の発現を抑制する、請求項３８に記載のナノ粒子。
【請求項４５】
オリゴヌクレオチドが、アンチセンスｂｃｌ−２オリゴヌクレオチド、アンチセンスＨＩＦ−１αオリゴヌクレオチド、アンチセンススルビビンオリゴヌクレオチド、アンチセンスＥｒｂＢ３オリゴヌクレオチド、アンチセンスＰＩＫ３ＣＡオリゴヌクレオチド、アンチセンスＨＳＰ２７オリゴヌクレオチド、アンチセンスアンドロゲン受容体オリゴヌクレオチド、アンチセンスＧｌｉ２オリゴヌクレオチド及びアンチセンスβカテニンオリゴヌクレオチドからなる群から選択される、請求項３８に記載のナノ粒子。
【請求項４６】
オリゴヌクレオチドが、配列番号１、配列番号２及び３、配列番号４、配列番号５、配列番号６、配列番号７、配列番号８、配列番号９、配列番号１０、配列番号１１、配列番号１２、配列番号１３、配列番号１４、配列番号１５並びに配列番号１６に示される８個以上の連続ヌクレオチドを含み、各核酸が天然核酸又は修飾核酸である、請求項３８に記載のナノ粒子。
【請求項４７】
核酸及び式（Ｉ）の化合物の電荷比が、約１：２０〜約２０：１の範囲である、請求項３７に記載のナノ粒子。
【請求項４８】
ナノ粒子が、約５０ｎｍ〜約１５０ｎｍの範囲の大きさを有する、請求項３７に記載のナノ粒子。
【請求項４９】
請求項３７に記載のナノ粒子を、それを必要とする哺乳動物に投与することを含む、哺乳動物における疾患を治療する方法。
【請求項５０】
細胞と請求項３７に記載のナノ粒子とを接触させることを含む、細胞にオリゴヌクレオチドを導入する方法。
【請求項５１】
ヒト細胞又はヒト組織と請求項３７に記載のナノ粒子とを接触させることを含む、ヒト細胞又はヒト組織における遺伝子の発現を抑制する方法。
【請求項５２】
細胞又は組織が、癌細胞又は癌組織である、請求項５１に記載の方法。
【請求項５３】
有効量の請求項３７に記載のナノ粒子を、それを必要とする哺乳動物に投与することを含む、哺乳動物における遺伝子の発現をダウンレギュレートする方法。
【請求項５４】
癌細胞と請求項３７に記載のナノ粒子とを接触させることを含む、癌細胞の成長又は増殖を抑制する方法。
【請求項５５】
抗癌剤を投与することをさらに含む、請求項５４に記載の方法。
【図１】
【図２】
【図３】
【図４】
【図５】
【図２】
【図３】
【図４】
【図５】
【公表番号】特表２０１２−５０９２７２（Ｐ２０１２−５０９２７２Ａ）
【公表日】平成２４年４月１９日（２０１２．４．１９）
【国際特許分類】
【出願番号】特願２０１１−５３６５８３（Ｐ２０１１−５３６５８３）
【出願日】平成２１年１１月１７日（２００９．１１．１７）
【国際出願番号】ＰＣＴ／ＵＳ２００９／０６４７１９
【国際公開番号】ＷＯ２０１０／０５７１５５
【国際公開日】平成２２年５月２０日（２０１０．５．２０）
【出願人】（５９６１２４１５１）エンゾン ファーマシューティカルズ，インコーポレーテッド (24)
【Ｆターム（参考）】
【公表日】平成２４年４月１９日（２０１２．４．１９）
【国際特許分類】
【出願日】平成２１年１１月１７日（２００９．１１．１７）
【国際出願番号】ＰＣＴ／ＵＳ２００９／０６４７１９
【国際公開番号】ＷＯ２０１０／０５７１５５
【国際公開日】平成２２年５月２０日（２０１０．５．２０）
【出願人】（５９６１２４１５１）エンゾン ファーマシューティカルズ，インコーポレーテッド (24)
【Ｆターム（参考）】
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