ＡＴＰ結合カセットトランスポーターのモジュレーター
本発明は、ＡＴＰ結合カセット（「ＡＢＣ」）トランスポーターまたはそれらのフラグメントのモジュレーター（嚢胞性線維症膜コンダクタンス制御因子（「ＣＦＴＲ」）を含めて）、それらの組成物、およびそれに伴う方法に関する。本発明はまた、このようなモジュレーター（Ｉ）またはそれらの薬学的に受容可能な塩を使用して、ＡＢＣトランスポーター媒介性疾患を治療する方法に関する：
ここで：Ｈｔは、１個〜４個のヘテロ原子を含有する、５員ヘテロ芳香環であり、該環は、必要に応じて、６員単環式または１０員二環式の炭素環または複素環、芳香環または非芳香環に縮合されており、Ｈｔは、必要に応じて置換されている；環Ａは、０個〜３個のヘテロ原子を有する、３員〜７員単環式環であり、環Ａは、必要に応じて置換されている；環Ｂは、必要に応じて、５員〜６員炭素環または複素環、芳香環または非芳香環に縮合されている。
ここで：Ｈｔは、１個〜４個のヘテロ原子を含有する、５員ヘテロ芳香環であり、該環は、必要に応じて、６員単環式または１０員二環式の炭素環または複素環、芳香環または非芳香環に縮合されており、Ｈｔは、必要に応じて置換されている；環Ａは、０個〜３個のヘテロ原子を有する、３員〜７員単環式環であり、環Ａは、必要に応じて置換されている；環Ｂは、必要に応じて、５員〜６員炭素環または複素環、芳香環または非芳香環に縮合されている。
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【特許請求の範囲】
【請求項１】
式Ｉを有する化合物、またはそれらの薬学的に受容可能な塩：
【化１】
ここで：
Ｈｔは、５員ヘテロ芳香環であり、該５員ヘテロ芳香環は、１個〜４個のヘテロ原子を含有し、該ヘテロ原子は、Ｏ、Ｓ、ＮまたはＮＨから選択され、ここで、該環は、必要に応じて、６員単環式または１０員二環式の炭素環または複素環の、芳香環または非芳香環に縮合されており、ここで、Ｈｔは、必要に応じて、−ＷＲＷのｗ個の存在で置換されており、ここで、ｗは、０〜５である；
ＲＮは、ＨまたはＲである；
Ｒは、水素またはＣ１〜６脂肪族であり、ここで、Ｑ、ＷまたはＸの２個までのメチレン単位は、必要に応じて、別個に、−ＣＯ−、−ＣＳ−、−ＣＯＣＯ−、−ＣＯＮＲ’−、−ＣＯＮＲ’ＮＲ’−、−ＣＯ２−、−ＯＣＯ−、−ＮＲ’ＣＯ２−、−Ｏ−、−ＮＲ’ＣＯＮＲ’−、−ＯＣＯＮＲ’−、−ＮＲ’ＮＲ’、−ＮＲ’ＮＲ’ＣＯ−、−ＮＲ’ＣＯ−、−Ｓ−、−ＳＯ、−ＳＯ２−、−ＮＲ’−、−ＳＯ２ＮＲ’−、ＮＲ’ＳＯ２−または−ＮＲ’ＳＯ２ＮＲ’−で置き換えられている；
環Ａは、３員〜７員単環式環であり、該３員〜７員単環式環は、０個〜３個のヘテロ原子を有し、該ヘテロ原子は、Ｏ、Ｓ、ＮまたはＮＨから選択され、ここで、環Ａは、必要に応じて、−ＱＲＱのｑ個の存在で置換されている；
環Ｂは、必要に応じて、５員〜６員の炭素環または複素環の、芳香環または非芳香環に縮合されている；
ｘ、ｑおよびｚの各々は、別個に、０〜５である；
各−Ｘ−ＲＸ、−Ｑ−ＲＱおよび−Ｚ−ＲＺは、別個に、Ｒ’である；
Ｒ’は、別個に、Ｒ１、Ｒ２、Ｒ３、Ｒ４またはＲ５である；
Ｒ１は、オキソ、Ｒ６または（（Ｃ１〜Ｃ４）脂肪族）ｎ−Ｙである；
ｎは、０または１である；
Ｙは、ハロ、ＣＮ、ＮＯ２、ＣＦ３、ＯＣＦ３、ＯＨ、ＳＲ６、Ｓ（Ｏ）Ｒ６、ＳＯ２Ｒ６、ＮＨ２、ＮＨＲ６、Ｎ（Ｒ６）２、ＮＲ６Ｒ８、ＣＯＯＨ、ＣＯＯＲ６またはＯＲ６である；または
隣接環原子上の２個のＲ１は、一緒になって、１，２−メチレンジオキシまたは１，２−エチレンジオキシを形成する；
Ｒ２は、脂肪族であり、ここで、各Ｒ２は、必要に応じて、２個までの置換基を含み、該置換基は、別個に、Ｒ１、Ｒ４またはＲ５から選択される；
Ｒ３は、環状脂肪族、アリール、複素環またはヘテロアリール環であり、必要に応じて、３個までの置換基を含み、該置換基は、別個に、Ｒ１、Ｒ２、Ｒ４またはＲ５から選択される；
Ｒ４は、ＯＲ５、ＯＲ６、ＯＣ（Ｏ）Ｒ６、ＯＣ（Ｏ）Ｒ５、ＯＣ（Ｏ）ＯＲ６、ＯＣ（Ｏ）ＯＲ５、ＯＣ（Ｏ）Ｎ（Ｒ６）２、ＯＣ（Ｏ）Ｎ（Ｒ５）２、ＯＣ（Ｏ）Ｎ（Ｒ６Ｒ５）、ＳＲ６、ＳＲ５、Ｓ（Ｏ）Ｒ６、Ｓ（Ｏ）Ｒ５、ＳＯ２Ｒ６、ＳＯ２Ｒ５、ＳＯ２Ｎ（Ｒ６）２、ＳＯ２Ｎ（Ｒ５）２、ＳＯ２ＮＲ５Ｒ６、ＳＯ３Ｒ６、ＳＯ３Ｒ５、Ｃ（Ｏ）Ｒ５、Ｃ（Ｏ）ＯＲ５、Ｃ（Ｏ）Ｒ６、Ｃ（Ｏ）ＯＲ６、Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｒ６）２、Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｒ５）２、Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｒ５Ｒ６）、Ｃ（Ｏ）Ｎ（ＯＲ６）Ｒ６、Ｃ（Ｏ）Ｎ（ＯＲ５）Ｒ６、Ｃ（Ｏ）Ｎ（ＯＲ６）Ｒ５、Ｃ（Ｏ）Ｎ（ＯＲ５）Ｒ５、Ｃ（ＮＯＲ６）Ｒ６、Ｃ（ＮＯＲ６）Ｒ５、Ｃ（ＮＯＲ５）Ｒ６、Ｃ（ＮＯＲ５）Ｒ５、Ｎ（Ｒ６）２、Ｎ（Ｒ５）２、Ｎ（Ｒ５Ｒ６）、ＮＲ５Ｃ（Ｏ）Ｒ５、ＮＲ６Ｃ（Ｏ）Ｒ６、ＮＲ６Ｃ（Ｏ）Ｒ５、ＮＲ５Ｃ（Ｏ）Ｒ６、ＮＲ６Ｃ（Ｏ）ＯＲ６、ＮＲ５Ｃ（Ｏ）ＯＲ６、ＮＲ６Ｃ（Ｏ）ＯＲ５、ＮＲ５Ｃ（Ｏ）ＯＲ５、ＮＲ６Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｒ６）２、ＮＲ６Ｃ（Ｏ）ＮＲ５Ｒ６、ＮＲ６Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｒ５）２、ＮＲ５Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｒ６）２、ＮＲ５Ｃ（Ｏ）ＮＲ５Ｒ６、ＮＲ５Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｒ５）２、ＮＲ６ＳＯ２Ｒ６、ＮＲ６ＳＯ２Ｒ５、ＮＲ５ＳＯ２Ｒ６、ＮＲ５ＳＯ２Ｒ５、ＮＲ６ＳＯ２Ｎ（Ｒ６）２、ＮＲ６ＳＯ２ＮＲ５Ｒ６、ＮＲ６ＳＯ２Ｎ（Ｒ５）２、ＮＲ５ＳＯ２ＮＲ５Ｒ６、ＮＲ５ＳＯ２Ｎ（Ｒ５）２、Ｎ（ＯＲ６）Ｒ６、Ｎ（ＯＲ６）Ｒ５、Ｎ（ＯＲ５）Ｒ５またはＮ（ＯＲ５）Ｒ６である；
Ｒ５は、環状脂肪族、アリール、複素環またはヘテロアリール環であり、必要に応じて、３個までのＲ１置換基を含む；
Ｒ６は、Ｈまたは脂肪族であり、ここで、Ｒ６は、必要に応じて、Ｒ７置換基を含む；
Ｒ７は、環状脂肪族、アリール、複素環またはヘテロアリール環であり、そして各Ｒ７は、必要に応じて、２個までの置換基を含み、該置換基は、別個に、Ｈ、（Ｃ１〜Ｃ６）−直鎖または分枝アルキル、（Ｃ２〜６）直鎖または分枝アルケニルまたはアルキニル、１，２−メチレンジオキシ、１，２−エチレンジオキシ、または（ＣＨ２）ｎ−Ｚから選択される；
Ｚは、ハロ、ＣＮ、ＮＯ２、ＣＦ３、ＯＣＦ３、ＯＨ、Ｓ−脂肪族、Ｓ（Ｏ）−脂肪族、ＳＯ２−脂肪族、ＮＨ２、ＮＨ−脂肪族、Ｎ（脂肪族）２、Ｎ（脂肪族）Ｒ８、ＮＨＲ８、ＣＯＯＨ、Ｃ（Ｏ）Ｏ（−脂肪族）、またはＯ−脂肪族から選択される；そして
Ｒ８は、アミノ保護基である；
但し、図１で示した化合物は、除外される、
化合物。
【請求項２】
Ｒ’が、別個に、水素または必要に応じて置換した基から選択され、該必要に応じて置換した基が、Ｃ１〜Ｃ８脂肪族基、３員〜８員飽和、部分不飽和または完全不飽和単環式環または８員〜１２員飽和、部分不飽和または完全不飽和二環式環系から選択され、該単環式環が、０個〜３個のヘテロ原子を有し、該ヘテロ原子が、別個に、窒素、酸素またはイオウから選択され、そして該二環式環系が、０個〜５個のヘテロ原子を有し、該ヘテロ原子が、別個に、窒素、酸素またはイオウから選択される；またはＲ’の２個の存在が、それらが結合する原子と一緒になって、必要に応じて置換した３員〜１２員飽和、部分不飽和または完全不飽和単環式または二環式環を形成し、該環が、０個〜４個のヘテロ原子を有し、該ヘテロ原子が、別個に、窒素、酸素またはイオウから選択される、請求項１に記載の化合物。
【請求項３】
Ｑ、ＸおよびＷの各々が、別個に、結合または必要に応じて置換したＣ１〜Ｃ６アルキリデン鎖であり、ここで、Ｑ、ＷまたはＸの２個までのメチレン単位が、必要に応じて、別個に、−ＣＯ−、−ＣＳ−、−ＣＯＣＯ−、−ＣＯＮＲ’−、−ＣＯＮＲ’ＮＲ’−、−ＣＯ２−、−ＯＣＯ−、−ＮＲ’ＣＯ２−、−Ｏ−、−ＮＲ’ＣＯＮＲ’−、−ＯＣＯＮＲ’−、−ＮＲ’ＮＲ’、−ＮＲ’ＮＲ’ＣＯ−、−ＮＲ’ＣＯ−、−Ｓ−、−ＳＯ、−ＳＯ２−、−ＮＲ’−、−ＳＯ２ＮＲ’−、ＮＲ’ＳＯ２−または−ＮＲ’ＳＯ２ＮＲ’−で置き換えられている、請求項１または２に記載の化合物。
【請求項４】
ＲＸ、ＲＱおよびＲＷが、別個に、Ｒ’、ハロ、ＮＯ２、ＣＮ、ＣＦ３またはＯＣＦ３である、請求項１〜３のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項５】
Ｑが、別個に、結合または必要に応じて置換したＣ１〜６アルキリデン鎖であり、ここで、１個または２個の非隣接メチレン単位が、必要に応じて、別個に、Ｏ、ＮＲ、Ｓ、ＳＯ２、ＣＯＯまたはＣＯで置き換えられており、そしてＲＱが、Ｒ’またはハロゲンであり、さらに他の実施形態では、ＱＲＱの各存在が、別個に、−Ｃ１〜３アルキル、−Ｏ（Ｃ１〜３アルキル）、−ＣＦ３、−ＯＣＦ３、−ＳＣＦ３、−Ｆ、−Ｃｌ、−Ｂｒ、または−ＣＯＯＲ’、−ＣＯＲ’、−Ｏ（ＣＨ２）２Ｎ（Ｒ）（Ｒ’）、−Ｏ（ＣＨ２）Ｎ（Ｒ）（Ｒ’）、−ＣＯＮ（Ｒ）（Ｒ’）、−（ＣＨ２）２ＯＲ’、−（ＣＨ２）ＯＲ’、必要に応じて置換したフェニル、−Ｎ（Ｒ）（Ｒ’）、−（ＣＨ２）２Ｎ（Ｒ）（Ｒ’）、または−（ＣＨ２）Ｎ（Ｒ）（Ｒ’）である、請求項１〜４のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項６】
Ｘが、別個に、結合または必要に応じて置換したＣ１〜６アルキリデン鎖であり、ここで、１個または２個の非隣接メチレン単位が、必要に応じて、別個に、Ｏ、ＮＲ、Ｓ、ＳＯ２、ＣＯＯまたはＣＯで置き換えられており、そしてＲＸが、Ｒ’またはハロゲンであり、さらに他の実施形態では、ＸＲＸの各存在が、別個に、−Ｃ１〜３アルキル、−Ｏ（Ｃ１〜３アルキル）、−ＣＦ３、−ＯＣＦ３、−ＳＣＦ３、−Ｆ、−Ｃｌ、−Ｂｒ、または−ＣＯＯＲ’、−ＣＯＲ’、−Ｏ（ＣＨ２）２Ｎ（Ｒ）（Ｒ’）、−Ｏ（ＣＨ２）Ｎ（Ｒ）（Ｒ’）、−ＣＯＮ（Ｒ）（Ｒ’）、−（ＣＨ２）２ＯＲ’、−（ＣＨ２）ＯＲ’、必要に応じて置換したフェニル、−Ｎ（Ｒ）（Ｒ’）、−（ＣＨ２）２Ｎ（Ｒ）（Ｒ’）、または−（ＣＨ２）Ｎ（Ｒ）（Ｒ’）である、請求項１〜４のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項７】
Ｗが、別個に、結合または必要に応じて置換したＣ１〜６アルキリデン鎖であり、ここで、１個または２個の非隣接メチレン単位が、必要に応じて、別個に、Ｏ、ＮＲ、Ｓ、ＳＯ２、ＣＯＯまたはＣＯで置き換えられており、そしてＲＷが、Ｒ’またはハロゲンであり、さらに他の実施形態では、ＷＲＷの各存在が、別個に、−Ｃ１〜３アルキル、−Ｏ（Ｃ１〜３アルキル）、−ＣＦ３、−ＯＣＦ３、−ＳＣＦ３、−Ｆ、−Ｃｌ、−Ｂｒ、または−ＣＯＯＲ’、−ＣＯＲ’、−Ｏ（ＣＨ２）２Ｎ（Ｒ）（Ｒ’）、−Ｏ（ＣＨ２）Ｎ（Ｒ）（Ｒ’）、−ＣＯＮ（Ｒ）（Ｒ’）、−（ＣＨ２）２ＯＲ’、−（ＣＨ２）ＯＲ’、必要に応じて置換したフェニル、−Ｎ（Ｒ）（Ｒ’）、−（ＣＨ２）２Ｎ（Ｒ）（Ｒ’）、または−（ＣＨ２）Ｎ（Ｒ）（Ｒ’）である、請求項１〜４のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項８】
Ｒが、水素である、請求項１〜７のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項９】
環Ａが、３員〜７員シクロアルキル環である、請求項１〜８のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項１０】
環Ａが、３員〜７員環であり、該環が、１個のヘテロ原子を含有し、該ヘテロ原子が、Ｏ、ＮＨまたはＳから選択されるか、または環Ａが、２個までのヘテロ原子を含有し、該ヘテロ原子が、Ｏ、ＳまたはＮＨから選択される、請求項１〜８のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項１１】
環Ａが、以下：
【化２】
【化３】
から選択される、請求項９または１０に記載の化合物。
【請求項１２】
Ｈｔが、５員ヘテロ芳香環であり、該ヘテロ芳香環が、１個〜４個の窒素原子を含有し、ここで、Ｈｔが、必要に応じて、３個までの置換基で置換されている、請求項１〜１１のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項１３】
前記環が、必要に応じて、フェニル環に縮合されている、請求項１２に記載の化合物。
【請求項１４】
Ｈｔが、以下の環：
【化４】
【化５】
の１個から選択され、ここで、各環は、炭素環原子を介して、分子の残部に連結されている、請求項１２または１３に記載の化合物。
【請求項１５】
環Ｂが、５員〜６員の炭素環または複素環の、芳香環または非芳香環に縮合されている、請求項１〜１４のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項１６】
環Ｂが、５員複素環に縮合されている、請求項１５に記載の化合物。
【請求項１７】
環Ｂが、２個の酸素環原子を有する５員環に縮合されている、請求項１５に記載の化合物。
【請求項１８】
環Ｂが、必要に応じて置換したフェニルである、請求項１〜１４のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項１９】
式ＩＩＡを有する、請求項１に記載の化合物：
【化６】
ここで：
ｍは、０〜４である；
Ｈｔ１は、５員ヘテロ芳香環であり、該５員ヘテロ芳香環は、１個〜４個のヘテロ原子を含有し、該ヘテロ原子は、Ｏ、Ｓ、ＮまたはＮＨから選択され、ここで、該環は、必要に応じて、フェニルまたは６員ヘテロ芳香環に縮合されている；
環Ｂは、必要に応じて、５員〜６員炭素環または複素環、芳香環または非芳香環に縮合されている；
Ｘ、ＲＸ、ｘ、Ｗ、ＲＷおよびｗは、請求項１で定義したとおりである、
化合物。
【請求項２０】
ｍが、０である、請求項１９に記載の化合物。
【請求項２１】
ｍが、１である、請求項１９に記載の化合物。
【請求項２２】
ｍが、２である、請求項１９に記載の化合物。
【請求項２３】
ｍが、３である、請求項１９に記載の化合物。
【請求項２４】
ｍが、４である、請求項１９に記載の化合物。
【請求項２５】
Ｈｔ１が、以下：
【化７】
【化８】
から選択され、ここで、各環は、炭素環原子を介して、分子の残部に連結されている、請求項１９に記載の化合物。
【請求項２６】
Ｈｔ１が、上記環１−ｄ、１−ｆ、１−ｊ、１−ｌおよび１−ｖから選択される、請求項２５に記載の化合物。
【請求項２７】
Ｈｔ１が、１−ｄである、請求項２６に記載の化合物。
【請求項２８】
Ｈｔ１が、１−ｆである、請求項２６に記載の化合物。
【請求項２９】
ｗが、１である、請求項１９〜２８のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項３０】
Ｗ−ＲＷが、一緒になって、−ＯＲ’またはＲ’置換基を形成する、請求項１９〜２９のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項３１】
環Ｂが、フェニルであり、該フェニルが、必要に応じて、ｘ個までの存在のＸ−ＲＸで置換されている、請求項１９〜３０のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項３２】
環Ｂが、５員環と縮合されている、請求項１９〜３１のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項３３】
ｘが、０〜３である、請求項１９〜３２のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項３４】
ｘが、０〜２である、請求項１９〜３２のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項３５】
式ＩＩＩＡまたは式ＩＩＩＢを有する、請求項１に記載の化合物：
【化９】
ここで：
ｍは、０〜４である；
Ａｒは、フェニルまたは６員環ヘテロ芳香環である；
Ｌは、結合、Ｏ、Ｓ、ＳＯ、ＳＯ２、Ｃ（Ｏ）、ＮＲ’、Ｃ１〜４脂肪族またはＣＨＲＬである；または
Ｌは、
【化１０】
である；
ＲＬは、−ＯＲ’、−ＳＲ’、−ＳＯＲ’、−ＳＯ２Ｒ’または−Ｎ（Ｒ’）２である；
ここで、環Ａ’は、３員〜７員単環式環であり、該３員〜７員単環式環は、０個〜３個のヘテロ原子を有し、該ヘテロ原子は、Ｏ、Ｓ、ＮまたはＮＨから選択され、ここで、環Ａ’は、必要に応じて、−ＱＲＱのｑ個の存在で置換されている；
Ｒ’は、上で定義したとおりである；
Ｘ９は、ＣＨ２またはＣＦ２である；
Ｈｔ１は、５員ヘテロ芳香環であり、該５員ヘテロ芳香環は、１個〜４個のヘテロ原子を含有し、該ヘテロ原子は、Ｏ、Ｓ、ＮまたはＮＨから選択され、ここで、該環は、必要に応じて、フェニル環に縮合されている、
化合物。
【請求項３６】
Ｈｔ１が、以下：
【化１１】
【化１２】
から選択され、ここで、各環は、炭素環原子を介して、分子の残部に連結されている、請求項３５に記載の化合物。
【請求項３７】
Ｈｔ１が、１−ｄ、１−ｆ、１−ｊ、１−ｌおよび１−ｖである、請求項３５に記載の化合物。
【請求項３８】
環Ａｒが、以下から選択される、請求項３５に記載の化合物：
【化１３】
【請求項３９】
ｍが、０である、請求項３５に記載の化合物。
【請求項４０】
ｍが、１である、請求項３５に記載の化合物。
【請求項４１】
ｍが、２である、請求項３５に記載の化合物。
【請求項４２】
ｍが、３である、請求項３５に記載の化合物。
【請求項４３】
ｍが、４である、請求項３５に記載の化合物。
【請求項４４】
前記化合物が、式ＩＶＡ’または式ＩＶＢ’を有する、請求項３５に記載の化合物：
【化１４】
ここで、
Ｌは、結合、Ｏ、Ｓ、ＳＯ、ＳＯ２、Ｃ（Ｏ）、ＮＲ’、Ｃ１〜４脂肪族またはＣＨＲＬである；または
Ｌは、
【化１５】
である；
ＲＬは、−ＯＲ’、−ＳＲ’、−ＳＯＲ’、−ＳＯ２Ｒ’または−Ｎ（Ｒ’）２である；
ここで、環Ａ’は、３員〜７員単環式環であり、該３員〜７員単環式環は、０個〜３個のヘテロ原子を有し、該ヘテロ原子は、Ｏ、Ｓ、ＮまたはＮＨから選択され、ここで、環Ａ’は、必要に応じて、ｑ個の存在の−ＱＲＱで置換されている；
Ｒ’は、上で定義したとおりである；
Ｘ９は、ＣＨ２またはＣＦ２である；
Ｘ１は、Ｏ、ＳまたはＮＲである；
Ｒは、水素またはＣ１〜４脂肪族である；そして
Ｘ２およびＸ３の各々は、別個に、ＣＨまたはＮから選択される、
化合物。
【請求項４５】
式ＩＶＡ−１’または式ＩＶＤ−１’：
【化１６】
を有する、請求項４４に記載の化合物。
【請求項４６】
Ｘ１が、Ｓであり、Ｘ２が、Ｎであり、そしてＸ３が、ＣＨである、請求項４５に記載の化合物。
【請求項４６】
Ｘ１が、Ｓであり、Ｘ２およびＸ３の両方が、Ｎである、請求項４５に記載の化合物。
【請求項４７】
Ｘ１が、Ｓであり、Ｘ２が、ＣＨであり、そしてＸ３が、Ｎである、請求項４５に記載の化合物。
【請求項４８】
Ｘ１が、Ｏであり、Ｘ２が、Ｎであり、そしてＸ３が、ＣＨである、請求項４５に記載の化合物。
【請求項４９】
Ｘ１が、Ｏであり、Ｘ２およびＸ３の両方が、Ｎである、請求項４５に記載の化合物。
【請求項５０】
Ｘ１が、Ｏであり、Ｘ２が、ＣＨであり、そしてＸ３が、Ｎである、請求項４５に記載の化合物。
【請求項５１】
Ｘ１が、ＮＲであり、Ｘ２が、Ｎであり、そしてＸ３が、ＣＨである、請求項４５に記載の化合物。
【請求項５２】
Ｒが、水素である、請求項４５に記載の化合物。
【請求項５３】
Ｒが、Ｃ１〜４アルキルである、請求項４５に記載の化合物。
【請求項５４】
Ｘ１が、ＮＲであり、Ｘ２およびＸ３の両方が、Ｎであり、ここで、Ｒが、水素であるか、またはＲが、Ｃ１〜４アルキルである、請求項４５に記載の化合物。
【請求項５５】
Ｘ１が、ＮＲであり、Ｘ２が、ＣＨであり、そしてＸ３が、Ｎであり、ここで、Ｒが、水素またはＣ１〜４アルキルである、請求項４５に記載の化合物。
【請求項５６】
式ＩＶＡ−２’または式ＩＶＢ−１’：
【化１７】
を有する、請求項４４に記載の化合物。
【請求項５７】
Ｘ１が、Ｓであり、Ｘ２が、Ｎであり、そしてＸ３が、ＣＨである、請求項５６に記載の化合物。
【請求項５８】
Ｘ１が、Ｓであり、Ｘ２およびＸ３の両方が、Ｎである、請求項５６に記載の化合物。
【請求項５９】
Ｘ１が、Ｓであり、Ｘ２が、ＣＨ、そしてＸ３が、Ｎである、請求項５６に記載の化合物。
【請求項６０】
Ｘ１が、Ｏであり、Ｘ２が、Ｎであり、そしてＸ３が、ＣＨである、請求項５６に記載の化合物。
【請求項６１】
Ｘ１が、Ｏであり、Ｘ２およびＸ３の両方が、Ｎである、請求項５６に記載の化合物。
【請求項６２】
Ｘ１が、Ｏであり、Ｘ２が、ＣＨであり、そしてＸ３が、Ｎである、請求項５６に記載の化合物。
【請求項６３】
Ｘ１が、ＮＲであり、Ｘ２が、Ｎであり、そしてＸ３が、ＣＨである、請求項５６に記載の化合物。
【請求項６４】
Ｘ１が、ＮＲであり、Ｘ２およびＸ３の両方が、Ｎである、請求項５６に記載の化合物。
【請求項６５】
Ｘ１が、ＮＲであり、Ｘ２が、ＣＨであり、そしてＸ３が、Ｎである、請求項５６に記載の化合物。
【請求項６６】
式ＩＶＡ−３’または式ＩＶＢ−３’：
【化１８】
を有する、請求項４４に記載の化合物。
【請求項６７】
Ｘ１が、Ｓであり、Ｘ２が、Ｎであり、そしてＸ３が、ＣＨである、請求項６６に記載の化合物。
【請求項６８】
Ｘ１が、Ｓであり、Ｘ２およびＸ３の両方が、Ｎである、請求項６６に記載の化合物。
【請求項６９】
Ｘ１が、Ｓであり、Ｘ２が、ＣＨ、そしてＸ３が、Ｎである、請求項６６に記載の化合物。
【請求項７０】
Ｘ１が、Ｏであり、Ｘ２が、Ｎであり、そしてＸ３が、ＣＨである、請求項６６に記載の化合物。
【請求項７１】
Ｘ１が、Ｏであり、Ｘ２およびＸ３の両方が、Ｎである、請求項６６に記載の化合物。
【請求項７２】
Ｘ１が、Ｏであり、Ｘ２が、ＣＨであり、そしてＸ３が、Ｎである、請求項６６に記載の化合物。
【請求項７３】
Ｘ１が、ＮＲであり、Ｘ２が、Ｎであり、そしてＸ３が、ＣＨである、請求項６６に記載の化合物。
【請求項７４】
Ｘ１が、ＮＲであり、Ｘ２およびＸ３の両方が、Ｎである、請求項６６に記載の化合物。
【請求項７５】
Ｘ１が、ＮＲであり、Ｘ２が、ＣＨであり、そしてＸ３が、Ｎである、請求項６６に記載の化合物。
【請求項７６】
式ＩＶＡ−４’または式ＩＶＤ−４’：
【化１９】
を有する、請求項４４に記載の化合物。
【請求項７７】
Ｘ１が、Ｓであり、Ｘ２が、Ｎであり、そしてＸ３が、ＣＨである、請求項７６に記載の化合物。
【請求項７８】
Ｘ１が、Ｓであり、Ｘ２およびＸ３の両方が、Ｎである、請求項７６に記載の化合物。
【請求項７９】
Ｘ１が、Ｓであり、Ｘ２が、ＣＨであり、そしてＸ３が、Ｎである、請求項７６に記載の化合物。
【請求項８０】
Ｘ１が、Ｏであり、Ｘ２が、Ｎであり、そしてＸ３が、ＣＨである、請求項７６に記載の化合物。
【請求項８１】
Ｘ１が、Ｏであり、Ｘ２およびＸ３の両方が、Ｎである、請求項７６に記載の化合物。
【請求項８２】
Ｘ１が、Ｏであり、Ｘ２が、ＣＨであり、そしてＸ３が、Ｎである、請求項７６に記載の化合物。
【請求項８３】
Ｘ１が、ＮＲであり、Ｘ２が、Ｎであり、そしてＸ３が、ＣＨである、請求項７６に記載の化合物。
【請求項８４】
Ｘ１が、ＮＲであり、Ｘ２およびＸ３の両方が、Ｎである、請求項７６に記載の化合物。
【請求項８５】
Ｘ１が、ＮＲであり、Ｘ２が、ＣＨであり、そしてＸ３が、Ｎである、請求項７６に記載の化合物。
【請求項８６】
式ＩＶＡ−５’または式ＩＶＡ−６’：
【化２０】
を有する、請求項４４に記載の化合物。
【請求項８７】
Ｘ１が、Ｓであり、Ｘ２が、Ｎであり、そしてＸ３が、ＣＨである、請求項８６に記載の化合物。
【請求項８８】
Ｘ１が、Ｓであり、Ｘ２およびＸ３の両方が、Ｎである、請求項８６に記載の化合物。
【請求項８９】
Ｘ１が、Ｓであり、Ｘ２が、ＣＨであり、そしてＸ３が、Ｎである、請求項８６に記載の化合物。
【請求項９０】
Ｘ１が、Ｏであり、Ｘ２が、Ｎであり、そしてＸ３が、ＣＨである、請求項８６に記載の化合物。
【請求項９１】
Ｘ１が、Ｏであり、Ｘ２およびＸ３の両方が、Ｎである、請求項８６に記載の化合物。
【請求項９２】
Ｘ１が、Ｏであり、Ｘ２が、ＣＨであり、そしてＸ３が、Ｎである、請求項８６に記載の化合物。
【請求項９３】
Ｘ１が、ＮＲであり、Ｘ２が、Ｎであり、そしてＸ３が、ＣＨである、請求項８６に記載の化合物。
【請求項９４】
Ｘ１が、ＮＲであり、Ｘ２およびＸ３の両方が、Ｎである、請求項８６に記載の化合物。
【請求項９５】
Ｘ１が、ＮＲであり、Ｘ２が、ＣＨであり、そしてＸ３が、Ｎである、請求項８６に記載の化合物。
【請求項９６】
Ｘ１が、Ｓであり、Ｘ２が、Ｎであり、そしてＸ３が、ＣＨである、請求項８６に記載の化合物。
【請求項９７】
Ｘ１が、Ｏであり、Ｘ２が、Ｎであり、そしてＸ３が、ＣＨである、請求項８６に記載の化合物。
【請求項９８】
Ｘ１が、Ｏであり、Ｘ２が、ＣＨであり、そしてＸ３が、Ｎである、請求項８６に記載の化合物。
【請求項９９】
式ＶＡ−１’、式ＶＡ−２’、式ＶＡ−３’または式ＶＡ−４’を有する、請求項４４に記載の化合物：
【化２１】
ここで：
ＲＣ、ＲＤおよびＲＥの各々は、別個に、水素またはＣ１〜６脂肪族であり、該Ｃ１〜６脂肪族は、必要に応じて、−ＯＨ、−Ｏ（Ｃ１〜４脂肪族）、−Ｓ（Ｃ１〜４脂肪族）、−ＣＦ３、−ＯＣＦ３、−ＳＣＦ３、ハロ、ＮＨ２、ＮＨＲ、Ｎ（Ｒ）２、Ｃ（Ｏ）ＯＨ、Ｃ（Ｏ）Ｏ（Ｃ１〜４脂肪族）、ＮＨＣ（Ｏ）（Ｃ１〜４脂肪族）、または３員〜７員複素環で置換されており、該３員〜７員複素環は、４個までのヘテロ原子を含有し、該ヘテロ原子は、Ｏ、ＮまたはＳから選択され、ここで、該環は、必要に応じて、２個までの置換基で置換されており、該置換基は、オキソまたは（Ｃ１〜４脂肪族）ｐ−Ｙから選択される；
ｐは、０または１である；
Ｙは、ハロ、ＣＮ、ＮＯ２、ＣＦ３、ＯＣＦ３、ＯＲ、ＳＲ、ＮＨ２、ＮＨＲ、Ｎ（Ｒ）２、ＣＯＯＨまたはＣＯＯＲである；
Ｒは、水素またはＣ１〜４脂肪族である；
ＲＡＡおよびＲＢＢは、窒素原子と一緒になって、３員〜７員複素環であり、該３員〜７員複素環は、４個までのヘテロ原子を含有し、該ヘテロ原子は、Ｏ、ＮまたはＳから選択され、ここで、該環は、必要に応じて、２個までの置換基で置換されており、該置換基は、オキソまたは（Ｃ１〜４脂肪族）ｐ−Ｙから選択される；
ｐは、０または１である；
Ｙは、ハロ、ＣＮ、ＮＯ２、ＣＦ３、ＯＣＦ３、ＯＲ、ＳＲ、ＮＨ２、ＮＨＲ、Ｎ（Ｒ）２、ＣＯＯＨまたはＣＯＯＲである；そして
Ｒは、水素またはＣ１〜４脂肪族である、
化合物。
【請求項１００】
ＲＣが、Ｃ１〜４アルキリデンであり、該Ｃ１〜４アルキリデンが、必要に応じて、２個までの置換基で置換されており、該置換基が、−ＯＨ、−Ｏ（Ｃ１〜４アルキル）、ＮＨ（Ｃ１〜４アルキル）またはＮ（Ｃ１〜４アルキル）２から選択される、請求項９９に記載の化合物。
【請求項１０１】
ＲＣが、Ｃ１〜４アルキリデンであり、該Ｃ１〜４アルキリデンが、必要に応じて、５員〜６員複素環で置換されており、該５員〜６員複素環が、２個までのヘテロ原子を含有し、該ヘテロ原子が、Ｏ、ＮまたはＳから選択され、ここで、該環が、必要に応じて、２個までの置換基で置換されており、該置換基が、オキソ、（Ｃ１〜４脂肪族）、（Ｃ１〜４脂肪族）−Ｙから選択され、ここで、Ｙが、ハロ、−ＯＨまたは−Ｏ（Ｃ１〜４アルキル）である、請求項９９に記載の化合物。
【請求項１０２】
ＲＣが、−（ＣＨ２）２−（４−ヒドロキシ−１−ピペリジル）、−（ＣＨ２）３−（４−ヒドロキシ−１−ピペリジル）、−（ＣＨ２）４−（４−ヒドロキシ−１−ピペリジル）、エチルメチルアミノ−エチル、２−ヒドロキシエチル、３−ヒドロキシプロピル、４−ヒドロキシブチル、２−メトキシエチル、イソプロピル、（２−メトキシメチル−１−ピロリジニル）エチル、テトラヒドロフラン−２−イルメチル、（ピロリジン−２−オン−５−イル）メチル、（ピロリジン−１−イル）エチル、ジメチルアミノエチル、１−ピペリジルエチル、アリル、ｎ−プロピル、ジイソプロピルアミノエチルおよび（Ｎ−モルホリノ）エチルから選択される、請求項９９に記載の化合物。
【請求項１０３】
請求項９９に記載の式ＶＡ−１の化合物であって、ここで：
ａ．ｚは、０〜２であり、そしてＺＲＺは、一緒になって、ハロ、ＯＭｅ、ＯＥｔ、ＣＮ、Ｃ（Ｏ）ＮＨ２、Ｍｅ、Ｅｔ、ＮＨ２、ＣＯＯＨ、ＳＯ２Ｍｅ、Ｎ（Ｍｅ）２またはＮ（Ｅｔ）２から選択される；
ｂ．ｘは、０〜２であり、そしてＸＲＸは、一緒になって、ハロ、ＯＭｅ、ＯＥｔ、ＣＮ、Ｃ（Ｏ）ＮＨ２、Ｍｅ、Ｅｔ、ＮＨ２、ＣＯＯＨ、ＳＯ２Ｍｅ、Ｎ（Ｍｅ）２、Ｎ（Ｅｔ）２、ＯＣＦ３またはＳＭｅから選択される；そして
ｃ．ＲＣは、−（ＣＨ２）２−（４−ヒドロキシ−１−ピペリジル）、−（ＣＨ２）３−（４−ヒドロキシ−１−ピペリジル）、−（ＣＨ２）４−（４−ヒドロキシ−１−ピペリジル）、（エチルメチルアミノ）エチル、２−ヒドロキシエチル、３−ヒドロキシプロピル、４−ヒドロキシブチル、２−メトキシエチル、イソプロピル、（２−メトキシメチル−１−ピロリジニル）エチル、テトラヒドロフラン−２−イルメチル、（ピロリジン−２−オン−５−イル）メチル、（ピロリジン−１−イル）エチル、ジメチルアミノエチル、１−ピペリジルエチル、アリル、ｎ−プロピル、ジイソプロピルアミノエチルまたは（Ｎ−モルホリノ）エチルである、
化合物。
【請求項１０４】
ＲＤが、Ｃ１〜４アルキリデンであり、該Ｃ１〜４アルキリデンが、必要に応じて、−ＯＨ、−Ｏ（Ｃ１〜４アルキル）、ＮＨ（Ｃ１〜４アルキル）またはＮ（Ｃ１〜４アルキル）２で置換されている、請求項９９に記載の化合物。
【請求項１０５】
ＲＤが、Ｃ１〜４アルキリデンであり、該Ｃ１〜４アルキリデンが、必要に応じて、５員〜６員複素環で置換されており、該５員〜６員複素環が、２個までのヘテロ原子を含有し、該ヘテロ原子が、Ｏ、ＮまたはＳから選択され、ここで、該環が、必要に応じて、２個までの置換基で置換されており、該置換基が、オキソ、（Ｃ１〜４脂肪族）、（Ｃ１〜４脂肪族）−Ｙから選択され、ここで、Ｙが、ハロ、−ＯＨまたは−Ｏ（Ｃ１〜４アルキル）である、請求項９９に記載の化合物。
【請求項１０６】
ＲＤが、（Ｎ−モルホリノ）エチル、（Ｎ−モルホリノ）プロピル、ジメチルアミノエチル、（Ｎ−ピペリジル）エチル、アリルまたはジイソプロピルアミノエチルから選択される、請求項９９に記載の化合物。
【請求項１０７】
請求項９９に記載の式ＶＡ−２の化合物であって、ここで：
ａ．ｚは、０〜２であり、そしてＺＲＺは、一緒になって、ハロ、ＯＭｅ、ＯＥｔ、ＣＮ、Ｃ（Ｏ）ＮＨ２、Ｍｅ、Ｅｔ、ＮＨ２、ＣＯＯＨ、ＳＯ２Ｍｅ、Ｎ（Ｍｅ）２またはＮ（Ｅｔ）２から選択される；
ｂ．ｘは、０〜２であり、そしてＸＲＸは、一緒になって、ハロ、ＯＭｅ、ＯＥｔ、ＣＮ、Ｃ（Ｏ）ＮＨ２、Ｍｅ、Ｅｔ、ＮＨ２、ＣＯＯＨ、ＳＯ２Ｍｅ、Ｎ（Ｍｅ）２、Ｎ（Ｅｔ）２、ＯＣＦ３またはＳＭｅから選択される；そして
ｃ．ＲＤは、（Ｎ−モルホリノ）エチル、（Ｎ−モルホリノ）プロピル、ジメチルアミノエチル、（Ｎ−ピペリジル）エチル、アリルまたはジイソプロピルアミノエチルである、
化合物。
【請求項１０８】
ＲＡＡおよびＲＢＢの各々が、別個に、Ｃ１〜４アルキリデンであり、該Ｃ１〜４アルキリデンが、必要に応じて、２個までの置換基で置換されており、該置換基が、−ＯＨ、−Ｏ（Ｃ１〜４アルキル）、ＮＨ（Ｃ１〜４アルキル）またはＮ（Ｃ１〜４アルキル）２から選択される、請求項９９に記載の式ＶＡ−３の化合物。
【請求項１０９】
ＲＡＡおよびＲＢＢが、Ｃ１〜４アルキリデンであり、該Ｃ１〜４アルキリデンが、必要に応じて、５員〜６員複素環で置換されており、該５員〜６員複素環が、２個までのヘテロ原子を含有し、該ヘテロ原子が、Ｏ、ＮまたはＳから選択され、ここで、該環が、必要に応じて、２個までの置換基で置換されており、該置換基が、オキソ、（Ｃ１〜４脂肪族）、（Ｃ１〜４脂肪族）−Ｙから選択され、ここで、Ｙが、ハロ、−ＯＨまたは−Ｏ（Ｃ１〜４アルキル）である、請求項１０８に記載の化合物。
【請求項１１０】
ＲＡＡおよびＲＢＢが、Ｍｅ、Ｅｔ、プロピル、ブチル、アリル、ヒドロキシエチルまたはジヒドロキシプロピルから選択される、請求項１０９に記載の化合物。
【請求項１１１】
ＲＡＡおよびＲＢＢが、窒素原子と一緒になって、以下：
【化２２】
から選択される、請求項１０８に記載の化合物。
【請求項１１２】
ＲＡＢが、メトキシメチル、メトキシエチル、アリル、メチル、−ＯＨ、ヒドロキシメチル、ヒドロキシエチル、エチレンジオキシ、ＣＯＯＨまたはＣ（Ｏ）ＣＨ３から選択される、請求項９９に記載の化合物。
【請求項１１３】
ＲＥが、別個に、水素またはＣ１〜６脂肪族から選択され、該Ｃ１〜６脂肪族が、必要に応じて、−ＯＨ、−Ｏ（Ｃ１〜４脂肪族）、−Ｓ（Ｃ１〜４脂肪族）、−ＣＦ３、−ＯＣＦ３、−ＳＣＦ３、ハロ、ＮＨ２、ＮＨＲ、Ｎ（Ｒ）２、Ｃ（Ｏ）ＯＨ、Ｃ（Ｏ）Ｏ（Ｃ１〜４脂肪族）またはＮＨＣ（Ｏ）（Ｃ１〜４脂肪族）で置換されている、請求項９９に記載の式ＶＡ−４の化合物。
【請求項１１４】
ＲＥが、−（ＣＨ２）２ＯＨ、−（ＣＨ２）３ＯＨ、−（ＣＨ２）４ＯＨ、−（ＣＨ２）２ＮＨ２、−（ＣＨ２）２ＮＭｅ２、−（ＣＨ２）２ＮＥｔ２、−（ＣＨ２）２ＮＨＣ（Ｏ）Ｍｅ、−（ＣＨ２）ＣＯＯＨ、−（ＣＨ２）２ＣＯＯＨ、−（ＣＨ２）ＣＯＯＭｅ、−（ＣＨ２）ＣＨ（ＮＨ２）ＣＯＯＨまたは−（ＣＨ２）２ＣＨ（ＮＨ２）ＣＯＯＨから選択される、請求項１１３に記載の化合物。
【請求項１１５】
式ＶＣ−１’、式ＶＣ−２’、式ＶＣ−３’または式ＶＣ−４’を有する、請求項４４に記載の化合物：
【化２３】
【化２４】
ここで：
ＲＣおよびＲＤの各々は、別個に、水素またはＣ１〜６脂肪族であり、該Ｃ１〜６脂肪族は、必要に応じて、−Ｏ（Ｃ１〜４脂肪族）、−ＣＦ３、−ＯＣＦ３、−ＳＣＦ３、ハロ、ＮＨ２、ＮＨＲ、Ｎ（Ｒ）２、または３員〜７員複素環で置換されており、該３員〜７員複素環は、４個までのヘテロ原子を含有し、該ヘテロ原子は、Ｏ、ＮまたはＳから選択され、ここで、該環は、必要に応じて、２個までの置換基で置換されており、該置換基は、オキソまたは（Ｃ１〜４脂肪族）ｐ−Ｙから選択される；
ｐは、０または１である；
Ｙは、ハロ、ＣＮ、ＮＯ２、ＣＦ３、ＯＣＦ３、ＯＲ、ＳＲ、ＮＨ２、ＮＨＲ、Ｎ（Ｒ）２、ＣＯＯＨまたはＣＯＯＲである；
Ｒは、水素またはＣ１〜４脂肪族である；
ＲＡＡおよびＲＢＢは、窒素原子と一緒になって、３員〜７員複素環であり、該３員〜７員複素環は、４個までのヘテロ原子を含有し、該ヘテロ原子は、Ｏ、ＮまたはＳから選択され、ここで、該環は、必要に応じて、２個までの置換基で置換されており、該置換基は、オキソまたは（Ｃ１〜４脂肪族）ｐ−Ｙから選択される；
ｐは、０または１である；
Ｙは、ハロ、ＣＮ、ＮＯ２、ＣＦ３、ＯＣＦ３、ＯＲ、ＳＲ、ＮＨ２、ＮＨＲ、Ｎ（Ｒ）２、ＣＯＯＨまたはＣＯＯＲである；そして
Ｒは、水素またはＣ１〜４脂肪族である、
化合物。
【請求項１１６】
式ＶＩＡまたは式ＶＩＢを有する、請求項４４に記載の化合物：
【化２５】
ここで：
Ｘ１は、Ｏ、ＳまたはＮＲである；そして
Ｒは、水素またはＣ１〜４アルキルである、
化合物。
【請求項１１７】
Ｘ１が、Ｓである、請求項１１６に記載の化合物。
【請求項１１８】
Ｘ１が、Ｏである、請求項１１６に記載の化合物。
【請求項１１９】
Ｘ１が、ＮＲである、請求項１１６に記載の化合物。
【請求項１２０】
Ｘ１が、Ｓである、請求項１１６に記載の式ＶＩＢの化合物。
【請求項１２１】
Ｘ１が、Ｏである、請求項１１６に記載の式ＶＩＢの化合物。
【請求項１２２】
Ｘ１が、ＮＲである、請求項１１６に記載の式ＶＩＢの化合物。
【請求項１２３】
式ＶＩＩＡまたは式ＶＩＩＢを有する、請求項４４に記載の化合物：
【化２６】
ここで：
ｍは、０〜４である；
Ｘ８は、ＯまたはＳである；そして
Ｒ”は、Ｃ１〜４アルキルである、
化合物。
【請求項１２４】
ｍが、０である、請求項１２３に記載の化合物。
【請求項１２５】
ｍが、２である、請求項１２３に記載の化合物。
【請求項１２６】
ｍが、３である、請求項１２３に記載の化合物。
【請求項１２７】
Ｒ”が、メチルである、請求項１２３に記載の化合物。
【請求項１２８】
Ｘ８が、Ｓであるか、またはＸ８が、Ｏである、請求項１２３に記載の化合物。
【請求項１２９】
以下を含有する、医薬組成物：
（ｉ）請求項１〜１２８のいずれか１項に記載の化合物；および
（ｉｉ）薬学的に受容可能な担体。
【請求項１３０】
必要に応じて、さらに、追加薬剤を含有し、該追加薬剤が、ムコ多糖類加水分解剤、気管支拡張剤、抗生物質、抗感染薬、抗炎症薬、ＣＦＴＲコレクタまたは栄養剤から選択される、請求項１２９に記載の組成物。
【請求項１３１】
細胞膜内の機能性ＡＢＣトランスポーターの数を増やす方法であって、該細胞を、請求項１〜１２８のいずれか１項に記載の化合物と接触させる工程を包含する、方法。
【請求項１３２】
前記ＡＢＣトランスポーターが、ＣＦＴＲである、請求項１３１に記載の方法。
【請求項１３３】
生物学的サンプルにおけるＡＢＣトランスポーターまたはそれらのフラグメントの活性をインビトロまたはインビボで測定するキットであって、該キットは、以下を含む：
（ｉ）請求項１〜１２８のいずれか１項に記載の化合物を含有する第一組成物；および
（ｉｉ）以下のための説明書：
ａ）該組成物を該生物学的サンプルと接触させること；
ｂ）該ＡＢＣトランスポーターまたはそれらのフラグメントの活性を測定すること。
【請求項１３４】
さらに、以下のための説明書を含む、請求項１３３に記載のキット：
ａ）追加組成物を前記生物学的サンプルと接触させること；
ｂ）該追加化合物の存在下にて、ＡＢＣトランスポーターまたはそれらのフラグメントの活性を測定すること；および
ｃ）該追加化合物の存在下での該ＡＢＣトランスポーターの活性と、前記第一組成物の存在下での該ＡＢＣトランスポーターの密度とを比較すること。
【請求項１３５】
前記キットが、ＣＦＴＲの密度を測定するのに使用される、請求項１３３に記載のキット。
【請求項１３６】
患者におけるＡＢＣトランスポーター活性が関係している病気、疾患または障害を治療する方法であって、該患者に、請求項１〜１２８のいずれか１項に記載の化合物を投与する工程を包含する、方法。
【請求項１３７】
前記病気、疾患または障害が、嚢胞性線維症、遺伝性肺気腫、遺伝性血色素症、凝血−線維素溶解欠損症（例えば、プロテインＣ欠乏）、Ｉ型遺伝性血管性浮腫、脂質プロセシング欠乏（例えば、家族性高コレステロール血症、Ｉ型乳糜血症、無βリポタンパク質血症）、リソソーム蓄積症（例えば、Ｉ−細胞病／偽−ハーラー症候群、ムコ多糖症、サンドホフ病／テイ・サックス病、ＩＩ型クリグラー・ナジャー症候群、多腺性内分泌障害／高インスリン血症（Ｈｙｐｅｒｉｎｓｕｌｅｍｉａ）、真性糖尿病、ラロン型小人症、ミエロペルオキシダーゼ（Ｍｙｌｅｏｐｅｒｏｘｉｄａｓｅ）欠乏、一次副甲状腺機能低下症、黒色腫、Ｉ型グリカノシス（Ｇｌｙｃａｎｏｓｉｓ）ＣＤＧ、遺伝性肺気腫、先天性甲状腺機能亢進症、骨形成不全症、遺伝性低フィブリノーゲン血症、ＡＣＴ欠乏、尿崩症（ＤＩ）、ニューロフィシール（Ｎｅｕｒｏｐｈｙｓｅａｌ）ＤＩ、ニューロジェニック（Ｎｅｐｒｏｇｅｎｉｃ）ＤＩ、シャルコー・マリー・ツース病、パーリザエウス・メルツバッヒャー（Ｐｅｒｌｉｚａｅｕｓ−Ｍｅｒｚｂａｃｈｅｒ）病）、神経変性疾患（例えば、アルツハイマー病、パーキンソン病、筋萎縮性側索硬化症、進行性核上性麻痺、ピック病）、様々なポリグルタミン神経障害（例えば、ハンチントン病、Ｉ型脊髄小脳運動失調症、脊髄および延髄の筋萎縮、歯状核赤核淡蒼球ルイ体および筋緊張性ジストロフィー）だけでなく、海綿状脳症（例えば、遺伝性クロイツフェルト・ヤコブ病（プリオン蛋白プロセシングの欠損が原因）、ファブリ病、スタウスラー・シェインカー（Ｓｔｒａｕｓｓｌｅｒ−Ｓｃｈｅｉｎｋｅｒ）病、分泌性下痢、腎多嚢胞病、慢性閉塞性肺疾患（ＣＯＰＤ）、乾性眼症候群またはシェーグレン症候群）から選択される、請求項１３６に記載の方法。
【請求項１】
式Ｉを有する化合物、またはそれらの薬学的に受容可能な塩：
【化１】
ここで：
Ｈｔは、５員ヘテロ芳香環であり、該５員ヘテロ芳香環は、１個〜４個のヘテロ原子を含有し、該ヘテロ原子は、Ｏ、Ｓ、ＮまたはＮＨから選択され、ここで、該環は、必要に応じて、６員単環式または１０員二環式の炭素環または複素環の、芳香環または非芳香環に縮合されており、ここで、Ｈｔは、必要に応じて、−ＷＲＷのｗ個の存在で置換されており、ここで、ｗは、０〜５である；
ＲＮは、ＨまたはＲである；
Ｒは、水素またはＣ１〜６脂肪族であり、ここで、Ｑ、ＷまたはＸの２個までのメチレン単位は、必要に応じて、別個に、−ＣＯ−、−ＣＳ−、−ＣＯＣＯ−、−ＣＯＮＲ’−、−ＣＯＮＲ’ＮＲ’−、−ＣＯ２−、−ＯＣＯ−、−ＮＲ’ＣＯ２−、−Ｏ−、−ＮＲ’ＣＯＮＲ’−、−ＯＣＯＮＲ’−、−ＮＲ’ＮＲ’、−ＮＲ’ＮＲ’ＣＯ−、−ＮＲ’ＣＯ−、−Ｓ−、−ＳＯ、−ＳＯ２−、−ＮＲ’−、−ＳＯ２ＮＲ’−、ＮＲ’ＳＯ２−または−ＮＲ’ＳＯ２ＮＲ’−で置き換えられている；
環Ａは、３員〜７員単環式環であり、該３員〜７員単環式環は、０個〜３個のヘテロ原子を有し、該ヘテロ原子は、Ｏ、Ｓ、ＮまたはＮＨから選択され、ここで、環Ａは、必要に応じて、−ＱＲＱのｑ個の存在で置換されている；
環Ｂは、必要に応じて、５員〜６員の炭素環または複素環の、芳香環または非芳香環に縮合されている；
ｘ、ｑおよびｚの各々は、別個に、０〜５である；
各−Ｘ−ＲＸ、−Ｑ−ＲＱおよび−Ｚ−ＲＺは、別個に、Ｒ’である；
Ｒ’は、別個に、Ｒ１、Ｒ２、Ｒ３、Ｒ４またはＲ５である；
Ｒ１は、オキソ、Ｒ６または（（Ｃ１〜Ｃ４）脂肪族）ｎ−Ｙである；
ｎは、０または１である；
Ｙは、ハロ、ＣＮ、ＮＯ２、ＣＦ３、ＯＣＦ３、ＯＨ、ＳＲ６、Ｓ（Ｏ）Ｒ６、ＳＯ２Ｒ６、ＮＨ２、ＮＨＲ６、Ｎ（Ｒ６）２、ＮＲ６Ｒ８、ＣＯＯＨ、ＣＯＯＲ６またはＯＲ６である；または
隣接環原子上の２個のＲ１は、一緒になって、１，２−メチレンジオキシまたは１，２−エチレンジオキシを形成する；
Ｒ２は、脂肪族であり、ここで、各Ｒ２は、必要に応じて、２個までの置換基を含み、該置換基は、別個に、Ｒ１、Ｒ４またはＲ５から選択される；
Ｒ３は、環状脂肪族、アリール、複素環またはヘテロアリール環であり、必要に応じて、３個までの置換基を含み、該置換基は、別個に、Ｒ１、Ｒ２、Ｒ４またはＲ５から選択される；
Ｒ４は、ＯＲ５、ＯＲ６、ＯＣ（Ｏ）Ｒ６、ＯＣ（Ｏ）Ｒ５、ＯＣ（Ｏ）ＯＲ６、ＯＣ（Ｏ）ＯＲ５、ＯＣ（Ｏ）Ｎ（Ｒ６）２、ＯＣ（Ｏ）Ｎ（Ｒ５）２、ＯＣ（Ｏ）Ｎ（Ｒ６Ｒ５）、ＳＲ６、ＳＲ５、Ｓ（Ｏ）Ｒ６、Ｓ（Ｏ）Ｒ５、ＳＯ２Ｒ６、ＳＯ２Ｒ５、ＳＯ２Ｎ（Ｒ６）２、ＳＯ２Ｎ（Ｒ５）２、ＳＯ２ＮＲ５Ｒ６、ＳＯ３Ｒ６、ＳＯ３Ｒ５、Ｃ（Ｏ）Ｒ５、Ｃ（Ｏ）ＯＲ５、Ｃ（Ｏ）Ｒ６、Ｃ（Ｏ）ＯＲ６、Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｒ６）２、Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｒ５）２、Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｒ５Ｒ６）、Ｃ（Ｏ）Ｎ（ＯＲ６）Ｒ６、Ｃ（Ｏ）Ｎ（ＯＲ５）Ｒ６、Ｃ（Ｏ）Ｎ（ＯＲ６）Ｒ５、Ｃ（Ｏ）Ｎ（ＯＲ５）Ｒ５、Ｃ（ＮＯＲ６）Ｒ６、Ｃ（ＮＯＲ６）Ｒ５、Ｃ（ＮＯＲ５）Ｒ６、Ｃ（ＮＯＲ５）Ｒ５、Ｎ（Ｒ６）２、Ｎ（Ｒ５）２、Ｎ（Ｒ５Ｒ６）、ＮＲ５Ｃ（Ｏ）Ｒ５、ＮＲ６Ｃ（Ｏ）Ｒ６、ＮＲ６Ｃ（Ｏ）Ｒ５、ＮＲ５Ｃ（Ｏ）Ｒ６、ＮＲ６Ｃ（Ｏ）ＯＲ６、ＮＲ５Ｃ（Ｏ）ＯＲ６、ＮＲ６Ｃ（Ｏ）ＯＲ５、ＮＲ５Ｃ（Ｏ）ＯＲ５、ＮＲ６Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｒ６）２、ＮＲ６Ｃ（Ｏ）ＮＲ５Ｒ６、ＮＲ６Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｒ５）２、ＮＲ５Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｒ６）２、ＮＲ５Ｃ（Ｏ）ＮＲ５Ｒ６、ＮＲ５Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｒ５）２、ＮＲ６ＳＯ２Ｒ６、ＮＲ６ＳＯ２Ｒ５、ＮＲ５ＳＯ２Ｒ６、ＮＲ５ＳＯ２Ｒ５、ＮＲ６ＳＯ２Ｎ（Ｒ６）２、ＮＲ６ＳＯ２ＮＲ５Ｒ６、ＮＲ６ＳＯ２Ｎ（Ｒ５）２、ＮＲ５ＳＯ２ＮＲ５Ｒ６、ＮＲ５ＳＯ２Ｎ（Ｒ５）２、Ｎ（ＯＲ６）Ｒ６、Ｎ（ＯＲ６）Ｒ５、Ｎ（ＯＲ５）Ｒ５またはＮ（ＯＲ５）Ｒ６である；
Ｒ５は、環状脂肪族、アリール、複素環またはヘテロアリール環であり、必要に応じて、３個までのＲ１置換基を含む；
Ｒ６は、Ｈまたは脂肪族であり、ここで、Ｒ６は、必要に応じて、Ｒ７置換基を含む；
Ｒ７は、環状脂肪族、アリール、複素環またはヘテロアリール環であり、そして各Ｒ７は、必要に応じて、２個までの置換基を含み、該置換基は、別個に、Ｈ、（Ｃ１〜Ｃ６）−直鎖または分枝アルキル、（Ｃ２〜６）直鎖または分枝アルケニルまたはアルキニル、１，２−メチレンジオキシ、１，２−エチレンジオキシ、または（ＣＨ２）ｎ−Ｚから選択される；
Ｚは、ハロ、ＣＮ、ＮＯ２、ＣＦ３、ＯＣＦ３、ＯＨ、Ｓ−脂肪族、Ｓ（Ｏ）−脂肪族、ＳＯ２−脂肪族、ＮＨ２、ＮＨ−脂肪族、Ｎ（脂肪族）２、Ｎ（脂肪族）Ｒ８、ＮＨＲ８、ＣＯＯＨ、Ｃ（Ｏ）Ｏ（−脂肪族）、またはＯ−脂肪族から選択される；そして
Ｒ８は、アミノ保護基である；
但し、図１で示した化合物は、除外される、
化合物。
【請求項２】
Ｒ’が、別個に、水素または必要に応じて置換した基から選択され、該必要に応じて置換した基が、Ｃ１〜Ｃ８脂肪族基、３員〜８員飽和、部分不飽和または完全不飽和単環式環または８員〜１２員飽和、部分不飽和または完全不飽和二環式環系から選択され、該単環式環が、０個〜３個のヘテロ原子を有し、該ヘテロ原子が、別個に、窒素、酸素またはイオウから選択され、そして該二環式環系が、０個〜５個のヘテロ原子を有し、該ヘテロ原子が、別個に、窒素、酸素またはイオウから選択される；またはＲ’の２個の存在が、それらが結合する原子と一緒になって、必要に応じて置換した３員〜１２員飽和、部分不飽和または完全不飽和単環式または二環式環を形成し、該環が、０個〜４個のヘテロ原子を有し、該ヘテロ原子が、別個に、窒素、酸素またはイオウから選択される、請求項１に記載の化合物。
【請求項３】
Ｑ、ＸおよびＷの各々が、別個に、結合または必要に応じて置換したＣ１〜Ｃ６アルキリデン鎖であり、ここで、Ｑ、ＷまたはＸの２個までのメチレン単位が、必要に応じて、別個に、−ＣＯ−、−ＣＳ−、−ＣＯＣＯ−、−ＣＯＮＲ’−、−ＣＯＮＲ’ＮＲ’−、−ＣＯ２−、−ＯＣＯ−、−ＮＲ’ＣＯ２−、−Ｏ−、−ＮＲ’ＣＯＮＲ’−、−ＯＣＯＮＲ’−、−ＮＲ’ＮＲ’、−ＮＲ’ＮＲ’ＣＯ−、−ＮＲ’ＣＯ−、−Ｓ−、−ＳＯ、−ＳＯ２−、−ＮＲ’−、−ＳＯ２ＮＲ’−、ＮＲ’ＳＯ２−または−ＮＲ’ＳＯ２ＮＲ’−で置き換えられている、請求項１または２に記載の化合物。
【請求項４】
ＲＸ、ＲＱおよびＲＷが、別個に、Ｒ’、ハロ、ＮＯ２、ＣＮ、ＣＦ３またはＯＣＦ３である、請求項１〜３のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項５】
Ｑが、別個に、結合または必要に応じて置換したＣ１〜６アルキリデン鎖であり、ここで、１個または２個の非隣接メチレン単位が、必要に応じて、別個に、Ｏ、ＮＲ、Ｓ、ＳＯ２、ＣＯＯまたはＣＯで置き換えられており、そしてＲＱが、Ｒ’またはハロゲンであり、さらに他の実施形態では、ＱＲＱの各存在が、別個に、−Ｃ１〜３アルキル、−Ｏ（Ｃ１〜３アルキル）、−ＣＦ３、−ＯＣＦ３、−ＳＣＦ３、−Ｆ、−Ｃｌ、−Ｂｒ、または−ＣＯＯＲ’、−ＣＯＲ’、−Ｏ（ＣＨ２）２Ｎ（Ｒ）（Ｒ’）、−Ｏ（ＣＨ２）Ｎ（Ｒ）（Ｒ’）、−ＣＯＮ（Ｒ）（Ｒ’）、−（ＣＨ２）２ＯＲ’、−（ＣＨ２）ＯＲ’、必要に応じて置換したフェニル、−Ｎ（Ｒ）（Ｒ’）、−（ＣＨ２）２Ｎ（Ｒ）（Ｒ’）、または−（ＣＨ２）Ｎ（Ｒ）（Ｒ’）である、請求項１〜４のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項６】
Ｘが、別個に、結合または必要に応じて置換したＣ１〜６アルキリデン鎖であり、ここで、１個または２個の非隣接メチレン単位が、必要に応じて、別個に、Ｏ、ＮＲ、Ｓ、ＳＯ２、ＣＯＯまたはＣＯで置き換えられており、そしてＲＸが、Ｒ’またはハロゲンであり、さらに他の実施形態では、ＸＲＸの各存在が、別個に、−Ｃ１〜３アルキル、−Ｏ（Ｃ１〜３アルキル）、−ＣＦ３、−ＯＣＦ３、−ＳＣＦ３、−Ｆ、−Ｃｌ、−Ｂｒ、または−ＣＯＯＲ’、−ＣＯＲ’、−Ｏ（ＣＨ２）２Ｎ（Ｒ）（Ｒ’）、−Ｏ（ＣＨ２）Ｎ（Ｒ）（Ｒ’）、−ＣＯＮ（Ｒ）（Ｒ’）、−（ＣＨ２）２ＯＲ’、−（ＣＨ２）ＯＲ’、必要に応じて置換したフェニル、−Ｎ（Ｒ）（Ｒ’）、−（ＣＨ２）２Ｎ（Ｒ）（Ｒ’）、または−（ＣＨ２）Ｎ（Ｒ）（Ｒ’）である、請求項１〜４のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項７】
Ｗが、別個に、結合または必要に応じて置換したＣ１〜６アルキリデン鎖であり、ここで、１個または２個の非隣接メチレン単位が、必要に応じて、別個に、Ｏ、ＮＲ、Ｓ、ＳＯ２、ＣＯＯまたはＣＯで置き換えられており、そしてＲＷが、Ｒ’またはハロゲンであり、さらに他の実施形態では、ＷＲＷの各存在が、別個に、−Ｃ１〜３アルキル、−Ｏ（Ｃ１〜３アルキル）、−ＣＦ３、−ＯＣＦ３、−ＳＣＦ３、−Ｆ、−Ｃｌ、−Ｂｒ、または−ＣＯＯＲ’、−ＣＯＲ’、−Ｏ（ＣＨ２）２Ｎ（Ｒ）（Ｒ’）、−Ｏ（ＣＨ２）Ｎ（Ｒ）（Ｒ’）、−ＣＯＮ（Ｒ）（Ｒ’）、−（ＣＨ２）２ＯＲ’、−（ＣＨ２）ＯＲ’、必要に応じて置換したフェニル、−Ｎ（Ｒ）（Ｒ’）、−（ＣＨ２）２Ｎ（Ｒ）（Ｒ’）、または−（ＣＨ２）Ｎ（Ｒ）（Ｒ’）である、請求項１〜４のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項８】
Ｒが、水素である、請求項１〜７のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項９】
環Ａが、３員〜７員シクロアルキル環である、請求項１〜８のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項１０】
環Ａが、３員〜７員環であり、該環が、１個のヘテロ原子を含有し、該ヘテロ原子が、Ｏ、ＮＨまたはＳから選択されるか、または環Ａが、２個までのヘテロ原子を含有し、該ヘテロ原子が、Ｏ、ＳまたはＮＨから選択される、請求項１〜８のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項１１】
環Ａが、以下：
【化２】
【化３】
から選択される、請求項９または１０に記載の化合物。
【請求項１２】
Ｈｔが、５員ヘテロ芳香環であり、該ヘテロ芳香環が、１個〜４個の窒素原子を含有し、ここで、Ｈｔが、必要に応じて、３個までの置換基で置換されている、請求項１〜１１のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項１３】
前記環が、必要に応じて、フェニル環に縮合されている、請求項１２に記載の化合物。
【請求項１４】
Ｈｔが、以下の環：
【化４】
【化５】
の１個から選択され、ここで、各環は、炭素環原子を介して、分子の残部に連結されている、請求項１２または１３に記載の化合物。
【請求項１５】
環Ｂが、５員〜６員の炭素環または複素環の、芳香環または非芳香環に縮合されている、請求項１〜１４のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項１６】
環Ｂが、５員複素環に縮合されている、請求項１５に記載の化合物。
【請求項１７】
環Ｂが、２個の酸素環原子を有する５員環に縮合されている、請求項１５に記載の化合物。
【請求項１８】
環Ｂが、必要に応じて置換したフェニルである、請求項１〜１４のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項１９】
式ＩＩＡを有する、請求項１に記載の化合物：
【化６】
ここで：
ｍは、０〜４である；
Ｈｔ１は、５員ヘテロ芳香環であり、該５員ヘテロ芳香環は、１個〜４個のヘテロ原子を含有し、該ヘテロ原子は、Ｏ、Ｓ、ＮまたはＮＨから選択され、ここで、該環は、必要に応じて、フェニルまたは６員ヘテロ芳香環に縮合されている；
環Ｂは、必要に応じて、５員〜６員炭素環または複素環、芳香環または非芳香環に縮合されている；
Ｘ、ＲＸ、ｘ、Ｗ、ＲＷおよびｗは、請求項１で定義したとおりである、
化合物。
【請求項２０】
ｍが、０である、請求項１９に記載の化合物。
【請求項２１】
ｍが、１である、請求項１９に記載の化合物。
【請求項２２】
ｍが、２である、請求項１９に記載の化合物。
【請求項２３】
ｍが、３である、請求項１９に記載の化合物。
【請求項２４】
ｍが、４である、請求項１９に記載の化合物。
【請求項２５】
Ｈｔ１が、以下：
【化７】
【化８】
から選択され、ここで、各環は、炭素環原子を介して、分子の残部に連結されている、請求項１９に記載の化合物。
【請求項２６】
Ｈｔ１が、上記環１−ｄ、１−ｆ、１−ｊ、１−ｌおよび１−ｖから選択される、請求項２５に記載の化合物。
【請求項２７】
Ｈｔ１が、１−ｄである、請求項２６に記載の化合物。
【請求項２８】
Ｈｔ１が、１−ｆである、請求項２６に記載の化合物。
【請求項２９】
ｗが、１である、請求項１９〜２８のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項３０】
Ｗ−ＲＷが、一緒になって、−ＯＲ’またはＲ’置換基を形成する、請求項１９〜２９のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項３１】
環Ｂが、フェニルであり、該フェニルが、必要に応じて、ｘ個までの存在のＸ−ＲＸで置換されている、請求項１９〜３０のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項３２】
環Ｂが、５員環と縮合されている、請求項１９〜３１のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項３３】
ｘが、０〜３である、請求項１９〜３２のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項３４】
ｘが、０〜２である、請求項１９〜３２のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項３５】
式ＩＩＩＡまたは式ＩＩＩＢを有する、請求項１に記載の化合物：
【化９】
ここで：
ｍは、０〜４である；
Ａｒは、フェニルまたは６員環ヘテロ芳香環である；
Ｌは、結合、Ｏ、Ｓ、ＳＯ、ＳＯ２、Ｃ（Ｏ）、ＮＲ’、Ｃ１〜４脂肪族またはＣＨＲＬである；または
Ｌは、
【化１０】
である；
ＲＬは、−ＯＲ’、−ＳＲ’、−ＳＯＲ’、−ＳＯ２Ｒ’または−Ｎ（Ｒ’）２である；
ここで、環Ａ’は、３員〜７員単環式環であり、該３員〜７員単環式環は、０個〜３個のヘテロ原子を有し、該ヘテロ原子は、Ｏ、Ｓ、ＮまたはＮＨから選択され、ここで、環Ａ’は、必要に応じて、−ＱＲＱのｑ個の存在で置換されている；
Ｒ’は、上で定義したとおりである；
Ｘ９は、ＣＨ２またはＣＦ２である；
Ｈｔ１は、５員ヘテロ芳香環であり、該５員ヘテロ芳香環は、１個〜４個のヘテロ原子を含有し、該ヘテロ原子は、Ｏ、Ｓ、ＮまたはＮＨから選択され、ここで、該環は、必要に応じて、フェニル環に縮合されている、
化合物。
【請求項３６】
Ｈｔ１が、以下：
【化１１】
【化１２】
から選択され、ここで、各環は、炭素環原子を介して、分子の残部に連結されている、請求項３５に記載の化合物。
【請求項３７】
Ｈｔ１が、１−ｄ、１−ｆ、１−ｊ、１−ｌおよび１−ｖである、請求項３５に記載の化合物。
【請求項３８】
環Ａｒが、以下から選択される、請求項３５に記載の化合物：
【化１３】
【請求項３９】
ｍが、０である、請求項３５に記載の化合物。
【請求項４０】
ｍが、１である、請求項３５に記載の化合物。
【請求項４１】
ｍが、２である、請求項３５に記載の化合物。
【請求項４２】
ｍが、３である、請求項３５に記載の化合物。
【請求項４３】
ｍが、４である、請求項３５に記載の化合物。
【請求項４４】
前記化合物が、式ＩＶＡ’または式ＩＶＢ’を有する、請求項３５に記載の化合物：
【化１４】
ここで、
Ｌは、結合、Ｏ、Ｓ、ＳＯ、ＳＯ２、Ｃ（Ｏ）、ＮＲ’、Ｃ１〜４脂肪族またはＣＨＲＬである；または
Ｌは、
【化１５】
である；
ＲＬは、−ＯＲ’、−ＳＲ’、−ＳＯＲ’、−ＳＯ２Ｒ’または−Ｎ（Ｒ’）２である；
ここで、環Ａ’は、３員〜７員単環式環であり、該３員〜７員単環式環は、０個〜３個のヘテロ原子を有し、該ヘテロ原子は、Ｏ、Ｓ、ＮまたはＮＨから選択され、ここで、環Ａ’は、必要に応じて、ｑ個の存在の−ＱＲＱで置換されている；
Ｒ’は、上で定義したとおりである；
Ｘ９は、ＣＨ２またはＣＦ２である；
Ｘ１は、Ｏ、ＳまたはＮＲである；
Ｒは、水素またはＣ１〜４脂肪族である；そして
Ｘ２およびＸ３の各々は、別個に、ＣＨまたはＮから選択される、
化合物。
【請求項４５】
式ＩＶＡ−１’または式ＩＶＤ−１’：
【化１６】
を有する、請求項４４に記載の化合物。
【請求項４６】
Ｘ１が、Ｓであり、Ｘ２が、Ｎであり、そしてＸ３が、ＣＨである、請求項４５に記載の化合物。
【請求項４６】
Ｘ１が、Ｓであり、Ｘ２およびＸ３の両方が、Ｎである、請求項４５に記載の化合物。
【請求項４７】
Ｘ１が、Ｓであり、Ｘ２が、ＣＨであり、そしてＸ３が、Ｎである、請求項４５に記載の化合物。
【請求項４８】
Ｘ１が、Ｏであり、Ｘ２が、Ｎであり、そしてＸ３が、ＣＨである、請求項４５に記載の化合物。
【請求項４９】
Ｘ１が、Ｏであり、Ｘ２およびＸ３の両方が、Ｎである、請求項４５に記載の化合物。
【請求項５０】
Ｘ１が、Ｏであり、Ｘ２が、ＣＨであり、そしてＸ３が、Ｎである、請求項４５に記載の化合物。
【請求項５１】
Ｘ１が、ＮＲであり、Ｘ２が、Ｎであり、そしてＸ３が、ＣＨである、請求項４５に記載の化合物。
【請求項５２】
Ｒが、水素である、請求項４５に記載の化合物。
【請求項５３】
Ｒが、Ｃ１〜４アルキルである、請求項４５に記載の化合物。
【請求項５４】
Ｘ１が、ＮＲであり、Ｘ２およびＸ３の両方が、Ｎであり、ここで、Ｒが、水素であるか、またはＲが、Ｃ１〜４アルキルである、請求項４５に記載の化合物。
【請求項５５】
Ｘ１が、ＮＲであり、Ｘ２が、ＣＨであり、そしてＸ３が、Ｎであり、ここで、Ｒが、水素またはＣ１〜４アルキルである、請求項４５に記載の化合物。
【請求項５６】
式ＩＶＡ−２’または式ＩＶＢ−１’：
【化１７】
を有する、請求項４４に記載の化合物。
【請求項５７】
Ｘ１が、Ｓであり、Ｘ２が、Ｎであり、そしてＸ３が、ＣＨである、請求項５６に記載の化合物。
【請求項５８】
Ｘ１が、Ｓであり、Ｘ２およびＸ３の両方が、Ｎである、請求項５６に記載の化合物。
【請求項５９】
Ｘ１が、Ｓであり、Ｘ２が、ＣＨ、そしてＸ３が、Ｎである、請求項５６に記載の化合物。
【請求項６０】
Ｘ１が、Ｏであり、Ｘ２が、Ｎであり、そしてＸ３が、ＣＨである、請求項５６に記載の化合物。
【請求項６１】
Ｘ１が、Ｏであり、Ｘ２およびＸ３の両方が、Ｎである、請求項５６に記載の化合物。
【請求項６２】
Ｘ１が、Ｏであり、Ｘ２が、ＣＨであり、そしてＸ３が、Ｎである、請求項５６に記載の化合物。
【請求項６３】
Ｘ１が、ＮＲであり、Ｘ２が、Ｎであり、そしてＸ３が、ＣＨである、請求項５６に記載の化合物。
【請求項６４】
Ｘ１が、ＮＲであり、Ｘ２およびＸ３の両方が、Ｎである、請求項５６に記載の化合物。
【請求項６５】
Ｘ１が、ＮＲであり、Ｘ２が、ＣＨであり、そしてＸ３が、Ｎである、請求項５６に記載の化合物。
【請求項６６】
式ＩＶＡ−３’または式ＩＶＢ−３’：
【化１８】
を有する、請求項４４に記載の化合物。
【請求項６７】
Ｘ１が、Ｓであり、Ｘ２が、Ｎであり、そしてＸ３が、ＣＨである、請求項６６に記載の化合物。
【請求項６８】
Ｘ１が、Ｓであり、Ｘ２およびＸ３の両方が、Ｎである、請求項６６に記載の化合物。
【請求項６９】
Ｘ１が、Ｓであり、Ｘ２が、ＣＨ、そしてＸ３が、Ｎである、請求項６６に記載の化合物。
【請求項７０】
Ｘ１が、Ｏであり、Ｘ２が、Ｎであり、そしてＸ３が、ＣＨである、請求項６６に記載の化合物。
【請求項７１】
Ｘ１が、Ｏであり、Ｘ２およびＸ３の両方が、Ｎである、請求項６６に記載の化合物。
【請求項７２】
Ｘ１が、Ｏであり、Ｘ２が、ＣＨであり、そしてＸ３が、Ｎである、請求項６６に記載の化合物。
【請求項７３】
Ｘ１が、ＮＲであり、Ｘ２が、Ｎであり、そしてＸ３が、ＣＨである、請求項６６に記載の化合物。
【請求項７４】
Ｘ１が、ＮＲであり、Ｘ２およびＸ３の両方が、Ｎである、請求項６６に記載の化合物。
【請求項７５】
Ｘ１が、ＮＲであり、Ｘ２が、ＣＨであり、そしてＸ３が、Ｎである、請求項６６に記載の化合物。
【請求項７６】
式ＩＶＡ−４’または式ＩＶＤ−４’：
【化１９】
を有する、請求項４４に記載の化合物。
【請求項７７】
Ｘ１が、Ｓであり、Ｘ２が、Ｎであり、そしてＸ３が、ＣＨである、請求項７６に記載の化合物。
【請求項７８】
Ｘ１が、Ｓであり、Ｘ２およびＸ３の両方が、Ｎである、請求項７６に記載の化合物。
【請求項７９】
Ｘ１が、Ｓであり、Ｘ２が、ＣＨであり、そしてＸ３が、Ｎである、請求項７６に記載の化合物。
【請求項８０】
Ｘ１が、Ｏであり、Ｘ２が、Ｎであり、そしてＸ３が、ＣＨである、請求項７６に記載の化合物。
【請求項８１】
Ｘ１が、Ｏであり、Ｘ２およびＸ３の両方が、Ｎである、請求項７６に記載の化合物。
【請求項８２】
Ｘ１が、Ｏであり、Ｘ２が、ＣＨであり、そしてＸ３が、Ｎである、請求項７６に記載の化合物。
【請求項８３】
Ｘ１が、ＮＲであり、Ｘ２が、Ｎであり、そしてＸ３が、ＣＨである、請求項７６に記載の化合物。
【請求項８４】
Ｘ１が、ＮＲであり、Ｘ２およびＸ３の両方が、Ｎである、請求項７６に記載の化合物。
【請求項８５】
Ｘ１が、ＮＲであり、Ｘ２が、ＣＨであり、そしてＸ３が、Ｎである、請求項７６に記載の化合物。
【請求項８６】
式ＩＶＡ−５’または式ＩＶＡ−６’：
【化２０】
を有する、請求項４４に記載の化合物。
【請求項８７】
Ｘ１が、Ｓであり、Ｘ２が、Ｎであり、そしてＸ３が、ＣＨである、請求項８６に記載の化合物。
【請求項８８】
Ｘ１が、Ｓであり、Ｘ２およびＸ３の両方が、Ｎである、請求項８６に記載の化合物。
【請求項８９】
Ｘ１が、Ｓであり、Ｘ２が、ＣＨであり、そしてＸ３が、Ｎである、請求項８６に記載の化合物。
【請求項９０】
Ｘ１が、Ｏであり、Ｘ２が、Ｎであり、そしてＸ３が、ＣＨである、請求項８６に記載の化合物。
【請求項９１】
Ｘ１が、Ｏであり、Ｘ２およびＸ３の両方が、Ｎである、請求項８６に記載の化合物。
【請求項９２】
Ｘ１が、Ｏであり、Ｘ２が、ＣＨであり、そしてＸ３が、Ｎである、請求項８６に記載の化合物。
【請求項９３】
Ｘ１が、ＮＲであり、Ｘ２が、Ｎであり、そしてＸ３が、ＣＨである、請求項８６に記載の化合物。
【請求項９４】
Ｘ１が、ＮＲであり、Ｘ２およびＸ３の両方が、Ｎである、請求項８６に記載の化合物。
【請求項９５】
Ｘ１が、ＮＲであり、Ｘ２が、ＣＨであり、そしてＸ３が、Ｎである、請求項８６に記載の化合物。
【請求項９６】
Ｘ１が、Ｓであり、Ｘ２が、Ｎであり、そしてＸ３が、ＣＨである、請求項８６に記載の化合物。
【請求項９７】
Ｘ１が、Ｏであり、Ｘ２が、Ｎであり、そしてＸ３が、ＣＨである、請求項８６に記載の化合物。
【請求項９８】
Ｘ１が、Ｏであり、Ｘ２が、ＣＨであり、そしてＸ３が、Ｎである、請求項８６に記載の化合物。
【請求項９９】
式ＶＡ−１’、式ＶＡ−２’、式ＶＡ−３’または式ＶＡ−４’を有する、請求項４４に記載の化合物：
【化２１】
ここで：
ＲＣ、ＲＤおよびＲＥの各々は、別個に、水素またはＣ１〜６脂肪族であり、該Ｃ１〜６脂肪族は、必要に応じて、−ＯＨ、−Ｏ（Ｃ１〜４脂肪族）、−Ｓ（Ｃ１〜４脂肪族）、−ＣＦ３、−ＯＣＦ３、−ＳＣＦ３、ハロ、ＮＨ２、ＮＨＲ、Ｎ（Ｒ）２、Ｃ（Ｏ）ＯＨ、Ｃ（Ｏ）Ｏ（Ｃ１〜４脂肪族）、ＮＨＣ（Ｏ）（Ｃ１〜４脂肪族）、または３員〜７員複素環で置換されており、該３員〜７員複素環は、４個までのヘテロ原子を含有し、該ヘテロ原子は、Ｏ、ＮまたはＳから選択され、ここで、該環は、必要に応じて、２個までの置換基で置換されており、該置換基は、オキソまたは（Ｃ１〜４脂肪族）ｐ−Ｙから選択される；
ｐは、０または１である；
Ｙは、ハロ、ＣＮ、ＮＯ２、ＣＦ３、ＯＣＦ３、ＯＲ、ＳＲ、ＮＨ２、ＮＨＲ、Ｎ（Ｒ）２、ＣＯＯＨまたはＣＯＯＲである；
Ｒは、水素またはＣ１〜４脂肪族である；
ＲＡＡおよびＲＢＢは、窒素原子と一緒になって、３員〜７員複素環であり、該３員〜７員複素環は、４個までのヘテロ原子を含有し、該ヘテロ原子は、Ｏ、ＮまたはＳから選択され、ここで、該環は、必要に応じて、２個までの置換基で置換されており、該置換基は、オキソまたは（Ｃ１〜４脂肪族）ｐ−Ｙから選択される；
ｐは、０または１である；
Ｙは、ハロ、ＣＮ、ＮＯ２、ＣＦ３、ＯＣＦ３、ＯＲ、ＳＲ、ＮＨ２、ＮＨＲ、Ｎ（Ｒ）２、ＣＯＯＨまたはＣＯＯＲである；そして
Ｒは、水素またはＣ１〜４脂肪族である、
化合物。
【請求項１００】
ＲＣが、Ｃ１〜４アルキリデンであり、該Ｃ１〜４アルキリデンが、必要に応じて、２個までの置換基で置換されており、該置換基が、−ＯＨ、−Ｏ（Ｃ１〜４アルキル）、ＮＨ（Ｃ１〜４アルキル）またはＮ（Ｃ１〜４アルキル）２から選択される、請求項９９に記載の化合物。
【請求項１０１】
ＲＣが、Ｃ１〜４アルキリデンであり、該Ｃ１〜４アルキリデンが、必要に応じて、５員〜６員複素環で置換されており、該５員〜６員複素環が、２個までのヘテロ原子を含有し、該ヘテロ原子が、Ｏ、ＮまたはＳから選択され、ここで、該環が、必要に応じて、２個までの置換基で置換されており、該置換基が、オキソ、（Ｃ１〜４脂肪族）、（Ｃ１〜４脂肪族）−Ｙから選択され、ここで、Ｙが、ハロ、−ＯＨまたは−Ｏ（Ｃ１〜４アルキル）である、請求項９９に記載の化合物。
【請求項１０２】
ＲＣが、−（ＣＨ２）２−（４−ヒドロキシ−１−ピペリジル）、−（ＣＨ２）３−（４−ヒドロキシ−１−ピペリジル）、−（ＣＨ２）４−（４−ヒドロキシ−１−ピペリジル）、エチルメチルアミノ−エチル、２−ヒドロキシエチル、３−ヒドロキシプロピル、４−ヒドロキシブチル、２−メトキシエチル、イソプロピル、（２−メトキシメチル−１−ピロリジニル）エチル、テトラヒドロフラン−２−イルメチル、（ピロリジン−２−オン−５−イル）メチル、（ピロリジン−１−イル）エチル、ジメチルアミノエチル、１−ピペリジルエチル、アリル、ｎ−プロピル、ジイソプロピルアミノエチルおよび（Ｎ−モルホリノ）エチルから選択される、請求項９９に記載の化合物。
【請求項１０３】
請求項９９に記載の式ＶＡ−１の化合物であって、ここで：
ａ．ｚは、０〜２であり、そしてＺＲＺは、一緒になって、ハロ、ＯＭｅ、ＯＥｔ、ＣＮ、Ｃ（Ｏ）ＮＨ２、Ｍｅ、Ｅｔ、ＮＨ２、ＣＯＯＨ、ＳＯ２Ｍｅ、Ｎ（Ｍｅ）２またはＮ（Ｅｔ）２から選択される；
ｂ．ｘは、０〜２であり、そしてＸＲＸは、一緒になって、ハロ、ＯＭｅ、ＯＥｔ、ＣＮ、Ｃ（Ｏ）ＮＨ２、Ｍｅ、Ｅｔ、ＮＨ２、ＣＯＯＨ、ＳＯ２Ｍｅ、Ｎ（Ｍｅ）２、Ｎ（Ｅｔ）２、ＯＣＦ３またはＳＭｅから選択される；そして
ｃ．ＲＣは、−（ＣＨ２）２−（４−ヒドロキシ−１−ピペリジル）、−（ＣＨ２）３−（４−ヒドロキシ−１−ピペリジル）、−（ＣＨ２）４−（４−ヒドロキシ−１−ピペリジル）、（エチルメチルアミノ）エチル、２−ヒドロキシエチル、３−ヒドロキシプロピル、４−ヒドロキシブチル、２−メトキシエチル、イソプロピル、（２−メトキシメチル−１−ピロリジニル）エチル、テトラヒドロフラン−２−イルメチル、（ピロリジン−２−オン−５−イル）メチル、（ピロリジン−１−イル）エチル、ジメチルアミノエチル、１−ピペリジルエチル、アリル、ｎ−プロピル、ジイソプロピルアミノエチルまたは（Ｎ−モルホリノ）エチルである、
化合物。
【請求項１０４】
ＲＤが、Ｃ１〜４アルキリデンであり、該Ｃ１〜４アルキリデンが、必要に応じて、−ＯＨ、−Ｏ（Ｃ１〜４アルキル）、ＮＨ（Ｃ１〜４アルキル）またはＮ（Ｃ１〜４アルキル）２で置換されている、請求項９９に記載の化合物。
【請求項１０５】
ＲＤが、Ｃ１〜４アルキリデンであり、該Ｃ１〜４アルキリデンが、必要に応じて、５員〜６員複素環で置換されており、該５員〜６員複素環が、２個までのヘテロ原子を含有し、該ヘテロ原子が、Ｏ、ＮまたはＳから選択され、ここで、該環が、必要に応じて、２個までの置換基で置換されており、該置換基が、オキソ、（Ｃ１〜４脂肪族）、（Ｃ１〜４脂肪族）−Ｙから選択され、ここで、Ｙが、ハロ、−ＯＨまたは−Ｏ（Ｃ１〜４アルキル）である、請求項９９に記載の化合物。
【請求項１０６】
ＲＤが、（Ｎ−モルホリノ）エチル、（Ｎ−モルホリノ）プロピル、ジメチルアミノエチル、（Ｎ−ピペリジル）エチル、アリルまたはジイソプロピルアミノエチルから選択される、請求項９９に記載の化合物。
【請求項１０７】
請求項９９に記載の式ＶＡ−２の化合物であって、ここで：
ａ．ｚは、０〜２であり、そしてＺＲＺは、一緒になって、ハロ、ＯＭｅ、ＯＥｔ、ＣＮ、Ｃ（Ｏ）ＮＨ２、Ｍｅ、Ｅｔ、ＮＨ２、ＣＯＯＨ、ＳＯ２Ｍｅ、Ｎ（Ｍｅ）２またはＮ（Ｅｔ）２から選択される；
ｂ．ｘは、０〜２であり、そしてＸＲＸは、一緒になって、ハロ、ＯＭｅ、ＯＥｔ、ＣＮ、Ｃ（Ｏ）ＮＨ２、Ｍｅ、Ｅｔ、ＮＨ２、ＣＯＯＨ、ＳＯ２Ｍｅ、Ｎ（Ｍｅ）２、Ｎ（Ｅｔ）２、ＯＣＦ３またはＳＭｅから選択される；そして
ｃ．ＲＤは、（Ｎ−モルホリノ）エチル、（Ｎ−モルホリノ）プロピル、ジメチルアミノエチル、（Ｎ−ピペリジル）エチル、アリルまたはジイソプロピルアミノエチルである、
化合物。
【請求項１０８】
ＲＡＡおよびＲＢＢの各々が、別個に、Ｃ１〜４アルキリデンであり、該Ｃ１〜４アルキリデンが、必要に応じて、２個までの置換基で置換されており、該置換基が、−ＯＨ、−Ｏ（Ｃ１〜４アルキル）、ＮＨ（Ｃ１〜４アルキル）またはＮ（Ｃ１〜４アルキル）２から選択される、請求項９９に記載の式ＶＡ−３の化合物。
【請求項１０９】
ＲＡＡおよびＲＢＢが、Ｃ１〜４アルキリデンであり、該Ｃ１〜４アルキリデンが、必要に応じて、５員〜６員複素環で置換されており、該５員〜６員複素環が、２個までのヘテロ原子を含有し、該ヘテロ原子が、Ｏ、ＮまたはＳから選択され、ここで、該環が、必要に応じて、２個までの置換基で置換されており、該置換基が、オキソ、（Ｃ１〜４脂肪族）、（Ｃ１〜４脂肪族）−Ｙから選択され、ここで、Ｙが、ハロ、−ＯＨまたは−Ｏ（Ｃ１〜４アルキル）である、請求項１０８に記載の化合物。
【請求項１１０】
ＲＡＡおよびＲＢＢが、Ｍｅ、Ｅｔ、プロピル、ブチル、アリル、ヒドロキシエチルまたはジヒドロキシプロピルから選択される、請求項１０９に記載の化合物。
【請求項１１１】
ＲＡＡおよびＲＢＢが、窒素原子と一緒になって、以下：
【化２２】
から選択される、請求項１０８に記載の化合物。
【請求項１１２】
ＲＡＢが、メトキシメチル、メトキシエチル、アリル、メチル、−ＯＨ、ヒドロキシメチル、ヒドロキシエチル、エチレンジオキシ、ＣＯＯＨまたはＣ（Ｏ）ＣＨ３から選択される、請求項９９に記載の化合物。
【請求項１１３】
ＲＥが、別個に、水素またはＣ１〜６脂肪族から選択され、該Ｃ１〜６脂肪族が、必要に応じて、−ＯＨ、−Ｏ（Ｃ１〜４脂肪族）、−Ｓ（Ｃ１〜４脂肪族）、−ＣＦ３、−ＯＣＦ３、−ＳＣＦ３、ハロ、ＮＨ２、ＮＨＲ、Ｎ（Ｒ）２、Ｃ（Ｏ）ＯＨ、Ｃ（Ｏ）Ｏ（Ｃ１〜４脂肪族）またはＮＨＣ（Ｏ）（Ｃ１〜４脂肪族）で置換されている、請求項９９に記載の式ＶＡ−４の化合物。
【請求項１１４】
ＲＥが、−（ＣＨ２）２ＯＨ、−（ＣＨ２）３ＯＨ、−（ＣＨ２）４ＯＨ、−（ＣＨ２）２ＮＨ２、−（ＣＨ２）２ＮＭｅ２、−（ＣＨ２）２ＮＥｔ２、−（ＣＨ２）２ＮＨＣ（Ｏ）Ｍｅ、−（ＣＨ２）ＣＯＯＨ、−（ＣＨ２）２ＣＯＯＨ、−（ＣＨ２）ＣＯＯＭｅ、−（ＣＨ２）ＣＨ（ＮＨ２）ＣＯＯＨまたは−（ＣＨ２）２ＣＨ（ＮＨ２）ＣＯＯＨから選択される、請求項１１３に記載の化合物。
【請求項１１５】
式ＶＣ−１’、式ＶＣ−２’、式ＶＣ−３’または式ＶＣ−４’を有する、請求項４４に記載の化合物：
【化２３】
【化２４】
ここで：
ＲＣおよびＲＤの各々は、別個に、水素またはＣ１〜６脂肪族であり、該Ｃ１〜６脂肪族は、必要に応じて、−Ｏ（Ｃ１〜４脂肪族）、−ＣＦ３、−ＯＣＦ３、−ＳＣＦ３、ハロ、ＮＨ２、ＮＨＲ、Ｎ（Ｒ）２、または３員〜７員複素環で置換されており、該３員〜７員複素環は、４個までのヘテロ原子を含有し、該ヘテロ原子は、Ｏ、ＮまたはＳから選択され、ここで、該環は、必要に応じて、２個までの置換基で置換されており、該置換基は、オキソまたは（Ｃ１〜４脂肪族）ｐ−Ｙから選択される；
ｐは、０または１である；
Ｙは、ハロ、ＣＮ、ＮＯ２、ＣＦ３、ＯＣＦ３、ＯＲ、ＳＲ、ＮＨ２、ＮＨＲ、Ｎ（Ｒ）２、ＣＯＯＨまたはＣＯＯＲである；
Ｒは、水素またはＣ１〜４脂肪族である；
ＲＡＡおよびＲＢＢは、窒素原子と一緒になって、３員〜７員複素環であり、該３員〜７員複素環は、４個までのヘテロ原子を含有し、該ヘテロ原子は、Ｏ、ＮまたはＳから選択され、ここで、該環は、必要に応じて、２個までの置換基で置換されており、該置換基は、オキソまたは（Ｃ１〜４脂肪族）ｐ−Ｙから選択される；
ｐは、０または１である；
Ｙは、ハロ、ＣＮ、ＮＯ２、ＣＦ３、ＯＣＦ３、ＯＲ、ＳＲ、ＮＨ２、ＮＨＲ、Ｎ（Ｒ）２、ＣＯＯＨまたはＣＯＯＲである；そして
Ｒは、水素またはＣ１〜４脂肪族である、
化合物。
【請求項１１６】
式ＶＩＡまたは式ＶＩＢを有する、請求項４４に記載の化合物：
【化２５】
ここで：
Ｘ１は、Ｏ、ＳまたはＮＲである；そして
Ｒは、水素またはＣ１〜４アルキルである、
化合物。
【請求項１１７】
Ｘ１が、Ｓである、請求項１１６に記載の化合物。
【請求項１１８】
Ｘ１が、Ｏである、請求項１１６に記載の化合物。
【請求項１１９】
Ｘ１が、ＮＲである、請求項１１６に記載の化合物。
【請求項１２０】
Ｘ１が、Ｓである、請求項１１６に記載の式ＶＩＢの化合物。
【請求項１２１】
Ｘ１が、Ｏである、請求項１１６に記載の式ＶＩＢの化合物。
【請求項１２２】
Ｘ１が、ＮＲである、請求項１１６に記載の式ＶＩＢの化合物。
【請求項１２３】
式ＶＩＩＡまたは式ＶＩＩＢを有する、請求項４４に記載の化合物：
【化２６】
ここで：
ｍは、０〜４である；
Ｘ８は、ＯまたはＳである；そして
Ｒ”は、Ｃ１〜４アルキルである、
化合物。
【請求項１２４】
ｍが、０である、請求項１２３に記載の化合物。
【請求項１２５】
ｍが、２である、請求項１２３に記載の化合物。
【請求項１２６】
ｍが、３である、請求項１２３に記載の化合物。
【請求項１２７】
Ｒ”が、メチルである、請求項１２３に記載の化合物。
【請求項１２８】
Ｘ８が、Ｓであるか、またはＸ８が、Ｏである、請求項１２３に記載の化合物。
【請求項１２９】
以下を含有する、医薬組成物：
（ｉ）請求項１〜１２８のいずれか１項に記載の化合物；および
（ｉｉ）薬学的に受容可能な担体。
【請求項１３０】
必要に応じて、さらに、追加薬剤を含有し、該追加薬剤が、ムコ多糖類加水分解剤、気管支拡張剤、抗生物質、抗感染薬、抗炎症薬、ＣＦＴＲコレクタまたは栄養剤から選択される、請求項１２９に記載の組成物。
【請求項１３１】
細胞膜内の機能性ＡＢＣトランスポーターの数を増やす方法であって、該細胞を、請求項１〜１２８のいずれか１項に記載の化合物と接触させる工程を包含する、方法。
【請求項１３２】
前記ＡＢＣトランスポーターが、ＣＦＴＲである、請求項１３１に記載の方法。
【請求項１３３】
生物学的サンプルにおけるＡＢＣトランスポーターまたはそれらのフラグメントの活性をインビトロまたはインビボで測定するキットであって、該キットは、以下を含む：
（ｉ）請求項１〜１２８のいずれか１項に記載の化合物を含有する第一組成物；および
（ｉｉ）以下のための説明書：
ａ）該組成物を該生物学的サンプルと接触させること；
ｂ）該ＡＢＣトランスポーターまたはそれらのフラグメントの活性を測定すること。
【請求項１３４】
さらに、以下のための説明書を含む、請求項１３３に記載のキット：
ａ）追加組成物を前記生物学的サンプルと接触させること；
ｂ）該追加化合物の存在下にて、ＡＢＣトランスポーターまたはそれらのフラグメントの活性を測定すること；および
ｃ）該追加化合物の存在下での該ＡＢＣトランスポーターの活性と、前記第一組成物の存在下での該ＡＢＣトランスポーターの密度とを比較すること。
【請求項１３５】
前記キットが、ＣＦＴＲの密度を測定するのに使用される、請求項１３３に記載のキット。
【請求項１３６】
患者におけるＡＢＣトランスポーター活性が関係している病気、疾患または障害を治療する方法であって、該患者に、請求項１〜１２８のいずれか１項に記載の化合物を投与する工程を包含する、方法。
【請求項１３７】
前記病気、疾患または障害が、嚢胞性線維症、遺伝性肺気腫、遺伝性血色素症、凝血−線維素溶解欠損症（例えば、プロテインＣ欠乏）、Ｉ型遺伝性血管性浮腫、脂質プロセシング欠乏（例えば、家族性高コレステロール血症、Ｉ型乳糜血症、無βリポタンパク質血症）、リソソーム蓄積症（例えば、Ｉ−細胞病／偽−ハーラー症候群、ムコ多糖症、サンドホフ病／テイ・サックス病、ＩＩ型クリグラー・ナジャー症候群、多腺性内分泌障害／高インスリン血症（Ｈｙｐｅｒｉｎｓｕｌｅｍｉａ）、真性糖尿病、ラロン型小人症、ミエロペルオキシダーゼ（Ｍｙｌｅｏｐｅｒｏｘｉｄａｓｅ）欠乏、一次副甲状腺機能低下症、黒色腫、Ｉ型グリカノシス（Ｇｌｙｃａｎｏｓｉｓ）ＣＤＧ、遺伝性肺気腫、先天性甲状腺機能亢進症、骨形成不全症、遺伝性低フィブリノーゲン血症、ＡＣＴ欠乏、尿崩症（ＤＩ）、ニューロフィシール（Ｎｅｕｒｏｐｈｙｓｅａｌ）ＤＩ、ニューロジェニック（Ｎｅｐｒｏｇｅｎｉｃ）ＤＩ、シャルコー・マリー・ツース病、パーリザエウス・メルツバッヒャー（Ｐｅｒｌｉｚａｅｕｓ−Ｍｅｒｚｂａｃｈｅｒ）病）、神経変性疾患（例えば、アルツハイマー病、パーキンソン病、筋萎縮性側索硬化症、進行性核上性麻痺、ピック病）、様々なポリグルタミン神経障害（例えば、ハンチントン病、Ｉ型脊髄小脳運動失調症、脊髄および延髄の筋萎縮、歯状核赤核淡蒼球ルイ体および筋緊張性ジストロフィー）だけでなく、海綿状脳症（例えば、遺伝性クロイツフェルト・ヤコブ病（プリオン蛋白プロセシングの欠損が原因）、ファブリ病、スタウスラー・シェインカー（Ｓｔｒａｕｓｓｌｅｒ−Ｓｃｈｅｉｎｋｅｒ）病、分泌性下痢、腎多嚢胞病、慢性閉塞性肺疾患（ＣＯＰＤ）、乾性眼症候群またはシェーグレン症候群）から選択される、請求項１３６に記載の方法。
【図１−１】
【図１−２】
【図１−３】
【図１−４】
【図１−５】
【図１−６】
【図１−７】
【図１−８】
【図１−９】
【図１−１０】
【図１−１１】
【図１−１２】
【図１−１３】
【図１−１４】
【図１−１５】
【図１−２】
【図１−３】
【図１−４】
【図１−５】
【図１−６】
【図１−７】
【図１−８】
【図１−９】
【図１−１０】
【図１−１１】
【図１−１２】
【図１−１３】
【図１−１４】
【図１−１５】
【公表番号】特表２００７−５１９７４０（Ｐ２００７−５１９７４０Ａ）
【公表日】平成１９年７月１９日（２００７．７．１９）
【国際特許分類】
【出願番号】特願２００６−５５１４８７（Ｐ２００６−５５１４８７）
【出願日】平成１７年１月３１日（２００５．１．３１）
【国際出願番号】ＰＣＴ／ＵＳ２００５／００２６４４
【国際公開番号】ＷＯ２００５／０７５４３５
【国際公開日】平成１７年８月１８日（２００５．８．１８）
【出願人】（５９８０３２１０６）バーテックス ファーマシューティカルズ インコーポレイテッド (414)
【氏名又は名称原語表記】ＶＥＲＴＥＸ ＰＨＡＲＭＡＣＥＵＴＩＣＡＬＳ ＩＮＣＯＲＰＯＲＡＴＥＤ
【住所又は居所原語表記】１３０ Ｗａｖｅｒｌｙ Ｓｔｒｅｅｔ， Ｃａｍｒｉｄｇｅ， Ｍａｓｓａｃｈｕｓｅｔｔｓ ０２１３９−４２４２， Ｕ．Ｓ．Ａ．
【Ｆターム（参考）】
【公表日】平成１９年７月１９日（２００７．７．１９）
【国際特許分類】
【出願日】平成１７年１月３１日（２００５．１．３１）
【国際出願番号】ＰＣＴ／ＵＳ２００５／００２６４４
【国際公開番号】ＷＯ２００５／０７５４３５
【国際公開日】平成１７年８月１８日（２００５．８．１８）
【出願人】（５９８０３２１０６）バーテックス ファーマシューティカルズ インコーポレイテッド (414)
【氏名又は名称原語表記】ＶＥＲＴＥＸ ＰＨＡＲＭＡＣＥＵＴＩＣＡＬＳ ＩＮＣＯＲＰＯＲＡＴＥＤ
【住所又は居所原語表記】１３０ Ｗａｖｅｒｌｙ Ｓｔｒｅｅｔ， Ｃａｍｒｉｄｇｅ， Ｍａｓｓａｃｈｕｓｅｔｔｓ ０２１３９−４２４２， Ｕ．Ｓ．Ａ．
【Ｆターム（参考）】
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