説明

サンガモ バイオサイエンシズ インコーポレイテッドにより出願された特許

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【課題】タンパク質発現及び遺伝子失活において使用するための、ゲノム内の予め決定された標的部位への、外来配列の標的化された組込みのための方法及び組成物を提供する。
【解決手段】細胞内の外来核酸配列の産物を発現する方法であって、以下のステップ:(a)この細胞内の第一の融合タンパク質を発現し、当該第一の融合タンパク質が、第一のジンクフィンガー結合ドメイン及び第一の切断ハーフドメインを含み、ここで第一のジンクフィンガー結合ドメインが、この細胞のゲノム内の関心対象の領域の第一の標的部位に結合するように操作されている;(b)第二の標的部位は第一の標的部位とは異なる細胞内の第二の融合タンパク質を発現し、並びに(c)この細胞を、外来核酸配列及び関心対象の領域の第一の配列に相同である第一のヌクレオチド配列を含むポリヌクレオチドと接触させること、を含む、前記方法。 (もっと読む)


内因性NT−3またはGDNF遺伝子の発現を調節することによって、ニューロパチーを治療するための方法および組成物を本明細書で開示する。 (もっと読む)


【課題】所定の領域における細胞クロマチンの標的化された切断及び/又は細胞内の予め決定された所定の領域での相同組換えのための組成物及び方法を提供する。
【解決手段】本明細書は、ゲノム配列の標的化された切断、ゲノム配列の標的化された変更、及びゲノム領域とそのゲノム領域と相同な外来性ポリヌクレオチドの間の標的化された組換えのための方法及び組成物を開示する。これらの組成物は、切断ドメイン(又は切断ハーフ-ドメイン)及び操作されたジンクフィンガードメインを含む融合タンパク質並びにこれをコードするポリヌクレオチドを含む。標的化された切断の方法は、このような融合タンパク質、又はこれをコードするポリヌクレオチドを細胞へ導入することを含む。標的化された組換えの方法は更に、ゲノム領域に相同な外来性ポリヌクレオチドを、開示された融合タンパク質を含む細胞へ導入することを含む。 (もっと読む)


ヒトグルココルチコイド受容体(GR)をコードするゲノムDNAの標的切断による、GR遺伝子の不活性化のための方法および組成物を本明細書で開示する。かかる方法および組成物は、例えば、グルココルチコイド処置中に免疫機能の保持を必要とする治療用途で有用である。
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改変開裂ハーフドメイン;それらの改変開裂ハーフドメインを含む融合ポリペプチド;該改変開裂ハーフドメイン及び融合タンパク質をコードするポリヌクレオチド;及び前記ポリヌクレオチド及び/又は融合タンパク質を含む細胞;が開示されている。また、これらのポリペプチド及びポリヌクレオチドを、例えば、ゲノム配列の標的開裂に利用する方法も記載される。
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例えば、タンパク質発現及び遺伝子失活において使用するための、ゲノム内の予め決定された標的部位への、外来配列の標的化された組込みのための方法及び組成物が、本明細書で提供される。
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色素上皮由来タンパク質(PEDF)遺伝子の特定の標的部位に結合し、そしてその発現を調節するジンクフィンガータンパク質が提供される。これらのジンクフィンガータンパク質は、血管新生を調節する方法及び組成物において使用される。顆粒球-マクロファージコロニー刺激因子(GM-CSF)に結合し、発現を調節するジンクフィンガー、及び腫瘍を治療する方法及び組成物におけるそれらの使用も開示される。
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遺伝子操作されたジンクフィンガータンパク質を用いてホスホランバンの転写を調節することにより、心臓収縮を調節する方法及び組成物が提供される。
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神経因性疼痛(neuropathic pain)の処置に用いるために、多様なジンクフィンガータンパク質(ZFP)およびそのようなタンパク質を利用する方法が提供される。神経因性疼痛を有する被験者において異常に発現している遺伝子の標的部位に結合するZFPについて記述する。さらに、神経因性疼痛を抱える被験者において正常レベルで発現している遺伝子の標的部位に結合し、その遺伝子発現を調節することによって疼痛知覚の減少をもたらすZFPも同様に提供される。例えば、疼痛患者の後根神経節(DRG)における過剰発現の遺伝子(例えば、VR1、TRKAおよび/またはNav1.8)を抑制することができ、一方で同じ集団における過小発現の遺伝子を活性化することができる。

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血管内皮増殖因子-A(VEGF-A)をコードする遺伝子および神経栄養活性を有する生成物をコードする他の遺伝子の転写を調節する、遺伝子工学的に作成された亜鉛フィンガータンパク質が、本明細書に開示される。また神経障害(糖尿病性神経障害を含む)および他のタイプの神経損傷と神経変性の治療における、これらの遺伝子工学的に作成された亜鉛フィンガータンパク質の使用方法も開示される。
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