説明

サーナ・セラピューティクス・インコーポレイテッドにより出願された特許

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【課題】種々の用途,例えば,治療,診断,標的評価およびゲノム発見用途における使用において,C型肝炎ウイルス(HCV)の遺伝子発現を調節するのに有用な方法および試薬を提供する。
【解決手段】C型肝炎ウイルス(HCV)の遺伝子の発現および/または活性に対するRNA干渉(RNAi)を媒介しうる小核酸分子,例えば,短干渉核酸(siNA),短干渉RNA(siRNA),二本鎖RNA(dsRNA),マイクロRNA(miRNA),および短ヘアピンRNA(shRNA)分子。小核酸分子は,HCV感染,肝不全,肝細胞癌,肝硬変,およびHCVの発現または活性の調節に応答する他の任意の疾病または病気の治療において有用である。 (もっと読む)


【課題】生物学的に活性な分子の全身および局所デリバリーの効率を有意に改良するための化合物,組成物および方法を提供。
【解決手段】短干渉核酸(siNA)粒子溶液は、siNAを25mMクエン酸バッファ(pH4.0)に0.9mg/mLの濃度で溶解することにより調製した。脂質溶液は,カチオン性脂質、DSPC,コレステロール,およびPEG−DMGの混合物を約15mg/mLの濃度で無水エタノールに溶解することにより調製した。カチオン性脂質は式CLIで表される化合物など。


[式中,各R1およびR2は,C1−C10のアルキルなど,R3はC9−C24の脂肪族飽和など,Lは,C1−C10のアルキルなど、R4はコレステロールを含む] (もっと読む)


【課題】癌細胞へのデリバリーを容易にするための組成物およびコンジュゲートの提供。
【解決手段】高親和性葉酸レセプターは,ある種の癌性細胞において過剰発現されている。例えば,高親和性葉酸レセプターは,種々の新生物組織,例えば,乳,卵巣,子宮頚部,結腸直腸,腎臓および鼻咽頭腫瘍において過剰発現されているが,正常組織においては非常に限定された程度で発現されている腫瘍マーカーである。葉酸に基づくコンジュゲートを用いて外的化合物を細胞膜を超えて輸送することは,疾病の治療および診断に標的化デリバリー法を提供することができ,治療用化合物の必要な用量を減少させることができる。さらに,治療薬の生物利用性,薬力学,および薬物動態学的パラメータは,バイオコンジュゲート,例えば葉酸バイオコンジュゲートを用いることにより調節することができる。 (もっと読む)


【課題】治療,診断,標的評価およびゲノム発見用途における使用において遺伝子発現を調節するのに有用な方法および試薬を提供する。
【解決手段】標的核酸配列に対するRNA干渉(RNAi)を媒介しうる小核酸分子,例えば,短干渉核酸(siNA),短干渉RNA(siRNA),二本鎖RNA(dsRNA),マイクロRNA(miRNA),および短ヘアピンRNA(shRNA)分子。小核酸分子は細胞,組織または生物における遺伝子発現の調節に応答する任意の疾病または状態の治療において有用である。 (もっと読む)


【課題】種々の用途,例えば,治療,診断,標的評価およびゲノム発見用途における使用において,血管内皮成長因子(VEGF,VEGF−B,VEGF−C,VEGF−D)および/または血管内皮成長因子レセプター(例えば,VEGFr1,VEGFr2および/またはVEGFr3)の遺伝子発現を調節するのに有用な方法および試薬の提供。
【解決手段】VEGFおよび/またはVEGFr遺伝子の発現および/または活性に対するRNA干渉(RNAi)を媒介しうる小核酸分子,例えば,短干渉核酸(siNA),短干渉RNA(siRNA),二本鎖RNA(dsRNA),マイクロRNA(miRNA),および短ヘアピンRNA(shRNA)分子。小核酸分子は,癌,増殖性疾患,およびVEGFおよび/またはVEGFrの発現または活性の調節に応答する他の任意の病気の治療において有用である。 (もっと読む)


【課題】血管内皮成長因子(VEGF)および血管内皮成長因子レセプターの発現のレベルに関連する疾病または状態の治療のための方法および試薬を提供する。
【解決手段】血管内皮成長因子レセプター(VEGF)および/または血管内皮成長因子レセプター(VEGFr)遺伝子の発現を調節する核酸分子,例えば,dsRNA,siRNA,アンチセンス,2,5−Aキメラ,アプタマー,および酵素的核酸分子,例えば,ハンマーヘッドリボザイム,DNAザイム,およびアロザイム。 (もっと読む)


【課題】種々の用途,例えば,治療,診断,標的評価およびゲノム発見用途における使用において遺伝子発現を調節するのに有用な方法および試薬を提供する。
【解決手段】標的核酸配列に対するRNA干渉(RNAi)を媒介しうる合成化学修飾小核酸分子,例えば,短干渉核酸(siNA),短干渉RNA(siRNA),二本鎖RNA(dsRNA),マイクロRNA(miRNA),および短ヘアピンRNA(shRNA)分子を合成する。小核酸分子は細胞,組織または生物における遺伝子発現の調節に応答する任意の疾病または状態の治療において有用である。 (もっと読む)


【課題】種々の用途,例えば,治療,診断,標的評価およびゲノム発見用途における使用において,C型肝炎ウイルス(HCV)の遺伝子発現を調節するのに有用な方法および試薬の提供。
【解決手段】C型肝炎ウイルス(HCV)の遺伝子の発現および/または活性に対するRNA干渉(RNAi)を媒介しうる小核酸分子,例えば,短干渉核酸(siNA),短干渉RNA(siRNA),二本鎖RNA(dsRNA),マイクロRNA(miRNA),および短ヘアピンRNA(shRNA)分子であって、本小核酸分子は,HCV感染,肝不全,肝細胞癌,肝硬変,およびHCVの発現または活性の調節に応答する他の任意の疾病または病気の治療において有用である。 (もっと読む)


本発明は、プロタンパク質転換酵素サブチリシンケクシン9(PCSK9)遺伝子発現及び/又は活性の調節に応答する形質、疾病及び症状の研究、診断及び治療のための化合物、組成物及び方法に関する。本発明は、プロタンパク質転換酵素サブチリシンケクシン9(PCSK9)遺伝子発現経路に関与する遺伝子の発現及び/又は活性の調節に応答する形質、疾病及び症状又はこのような形質、疾病及び症状の維持若しくは発達を媒介するその他の細胞プロセスに関連する化合物、組成物及び方法にも関する。具体的には、本発明は、プロタンパク質転換酵素サブチリシンケクシン9(PCSK9)遺伝子発現に対してRNA干渉(RNAi)を媒介することができる、低分子干渉核酸(siNA)、低分子干渉RNA(siRNA)、二本鎖RNA(dsRNA)、ミクロRNA(miRNA)及び短鎖ヘアピンRNA(shRNA)分子(このような小核酸分子のカクテル及びこのような小核酸分子の脂質ナノ粒子(LNP)調合物を含む。)などの小核酸分子を含む二本鎖核酸分子に関する。本発明は、siNA、siRNAなどの小核酸分子にも関し、及び内因性RNA又はかかる内因性RNAと結合したタンパク質(例えば、RISC)の調節機能を妨害することによって遺伝子発現を調節するために、内因性RNA分子(内因性ミクロRNA(miRNA)(例えば、miRNA阻害剤)又は内因性低分子干渉RNA(siRNA)(例えば、siRNA阻害剤)など)の機能を阻害し得るその他の小核酸分子又はRICSの機能を阻害し得る(例えば、RISC阻害剤)その他の小核酸分子(このような小核酸分子のカクテル及びこのような小核酸分子の脂質ナノ粒子(LNP)調合物を含む。)に関する。かかる小核酸分子は、例えば、高脂血症、高コレステロール血症、心血管疾患、アテローム性動脈硬化症、高血圧、糖尿病(例えばI型及び/又はII型糖尿尿)、インシュリン抵抗性、肥満及び/又は対象若しくは生物中の遺伝子発現若しくは活性に関連した他の病状、症状若しくは形質などの(但し、これらに限定されない。)代謝性疾患、形質及び症状を予防、阻害又は抑制する組成物を提供する上で有用である。
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【課題】治療,診断,標的評価およびゲノム発見用途における使用においてBACE遺伝子発現を調節するのに有用な方法および試薬を提供する。
【解決手段】ベータ−セクレターゼ(BACE),アミロイド前駆体蛋白質(APP),pin−1,プレセニリン1(PS−1)および/またはプレセニリン2(PS−2)遺伝子の発現および/または活性に対するRNA干渉(RNAi)を媒介しうる小核酸分子,例えば,短干渉核酸(siNA),短干渉RNA(siRNA),二本鎖RNA(dsRNA),マイクロRNA(miRNA),および短ヘアピンRNA(shRNA)分子及びその使用。該小核酸分子はアルツハイマー病およびBACE,APP,pin−1,PS−1および/またはPS−2の発現または活性の調節に応答する他の任意の病気の治療において有用である。 (もっと読む)


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