【課題】ｒＡＡＶビリオンを保存するための処方物を提供する。
【解決手段】組換えアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）ビリオンを含む、安定な薬学組成物を記載する。この組成物は、凍結および融解のサイクルへの曝露ならびにガラスおよびポリプロビレンバイアルでの保存のような条件下での組換えＡＡＶベクターゲノムの欠失、ならびに形質転換能力に対する保護を提供する。この組成物は、１つ以上の二価アルコールまたは多価アルコール、および必要に応じてソルビタンエステルのような界面活性剤と組み合わせたＡＡＶウイルスを含む。この組成物の使用方法もまた、記載する。 （もっと読む）

【課題】免疫反応性が減少したＡＡＶ変異体を提供する。
【解決手段】免疫反応性が減少した組み換え型ＡＡＶビリオンの作製方法および使用方法が記載される。組み換え型ＡＡＶビリオンは、変異型キャプシドタンパク質を含むか、または、ＡＡＶ−２に対して減少した免疫反応性を示す非霊長類の哺乳動物ＡＡＶ血清型および単離体に由来する。１実施形態において、脊椎動物被験体（例えば、哺乳動物）の細胞または組織への、組み換え型ＡＡＶビリオンを用いた、異種性の核酸分子（ＨＮＡ）の効率的な送達のための方法、および、この方法において使用するためのＡＡＶベクターが提供される。 （もっと読む）

【課題】疼痛、特に神経障害性疼痛及び関連する症状、より詳細には、とりわけ線維筋痛のような特定の状態に関連する神経障害性疼痛を治療する組成物及び方法を改善すること。
【解決手段】本発明は、神経障害性疼痛を患う哺乳類被験体を治療する方法を提供し、この方法は、神経障害性疼痛を経験している哺乳類被験体を選択する工程、および、この被験体に、少なくとも約１２５ｎｇ／ｍｌのイブジラストの最大血漿濃度を達成する上で有効なイブジラストの初期治療投薬量を投与する工程を包含し、この投与の結果として、この被験体がこの神経障害性疼痛の軽減を経験する。 （もっと読む）

本発明は、置換ピラゾロ［１，５−ａ］ピリジンならびにそれらの合成および使用のための関連方法に向けられる。本発明の化合物は、特に神経因性疼痛および偏頭痛などの状態の治療において特に有用である。１つの態様では、本明細書では構造Ｉを有する２，３，６−置換ピラゾロ［１，５−ａ］ピリジン化合物が提供される。本発明の化合物は、明細書中に記載するように、１つまたは複数の第２、第３、および第６の環位置で１つまたは複数の置換基を有する。すなわち、本発明の化合物は、第２の位置で単一置換基、第３位で単一置換基、または第６位で単一置換基を有することができる。 （もっと読む）

フコイダンのような硫酸化ポリサッカライドを用いて血栓性の疾患を処置するための方法が開示される。本発明は、とりわけ深部静脈血栓、肺塞栓症、心筋梗塞、発作の予防ならびに血液凝固の処置および予防を含む血栓性障害の処置に関する。本発明は、哺乳動物被験体において種々の血栓障害を処置するための方法および組成物を提供する。そして治療上有効な量の１つ以上のフコイダンを含む組成物をこのような被験体に投与する工程を包含する。好ましくは、１つ以上のフコイダンは、経口的に投与される。フコイダン組成物の特徴としては以下が挙げられる。１実施形態では、この組成物のフコイダン成分は、５〜２５重量％のイオウを有する。さらに別の実施形態では、フコイダンは藻類由来のものである。
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本発明は、薬物嗜癖および行動嗜癖を含めた嗜癖を治療するためのイブジラストの使用を対象とする。特にイブジラストは、嗜癖と関連するドーパミンが媒介する報酬を減少させ、嗜癖性薬物使用または嗜癖的行動を中止した後の離脱症候群を治療するために、使用される。本発明の１つの実施形態において、対象の側坐核のドーパミン放出を抑制する方法であって、イブジラストの有効量を対象に投与するステップを含む方法が、提供される。
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本発明は、空キャプシドの量が減少したｒＡＡＶビリオンストックを調製するための、効率的かつ商業的に実現可能な方法を開発したことに基づく。本発明者らは、本明細書において、空キャプシドが、カラムクロマトグラフィー技術を使用することによって、遺伝物質を含むｒＡＡＶビリオン（「ＡＡＶベクター粒子」）から分離され得ることを見出した。ＡＡＶベクター粒子とＡＡＶの空キャプシドとの混合物からＡＡＶの空キャプシドを分離するための方法が、記載される。この方法は、カラムクロマトグラフィー技術を使用し、商業的に実現可能なレベルの組換えＡＡＶビリオンを提供する。
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野性型ＩＬ−１０の治療上所望される抗炎症性特性を保持するが、造血細胞調節活性および細胞増殖活性は保持しないＩＬ−１０配列改変体を開示する。本発明の変異体ＩＬ−１０ポリペプチドを、神経障害性の疼痛および他の神経学的障害を含む、炎症性応答に関する疾患を処置する方法において用いる。本発明は、変異型のＩＬ−１０を用いる、神経障害性疼痛、神経学的障害および他の炎症性障害を処置するためのタンパク質、組成物および方法であって、ここで配列番号２および３のアミノ酸位置１２９に対応する位置に存在する残基が別のアミノ酸で置換されるタンパク質、組成物および方法を提供する。好ましい実施形態では、ラットおよびヒトのＩＬ−１０のアミノ酸位置１２９に通常存在するアミノ酸フェニルアランは、アミノ酸セリンで置換される。この変異は、「Ｆ１２９Ｓ」と命名される。 （もっと読む）

【課題】被検体の中枢神経系（ＣＮＳ）への導入遺伝子を保有する組換えアデノ随伴ウイルス（ｒＡＡＶ）ビリオンを送達するための方法を提供すること。
【解決手段】被検体に組換えＡＡＶビリオンを送達するための方法であって、対流増加送達（ＣＥＤ）を介してｒＡＡＶビリオンを被検体のＣＮＳ内に投与する工程を包含し、ここでｒＡＡＶビリオンが治療用ポリペプチドをコードする核酸配列を含む、方法。ＣＥＤは、例えば、浸透圧ポンプまたは注入ポンプのいずれかを使用することによって実施され得る。 （もっと読む）

【課題】有効なレベルで宿主細胞中で発現され得る改良されたAAVヘルパー機能構築物を提供すること
【解決手段】組換えアデノ随伴ウイルス（rAAV）ビリオンの産生においてAAVベクターを補足するために必要なAAV機能を発現し得る、アデノ随伴ウイルス（AAV）コード領域を有する、新規な核酸分子が提供される。この分子は、AAV p5プロモーター領域に実質的に相同であるヌクレオチド配列を特徴とし、このp5プロモーター領域は、野生型AAVゲノム内のAAV repコード領域に対してその天然の位置以外の部位でこの分子中に位置する。AAVヘルパー機能構築物、新規なAAVパッケージング細胞およびAAVプロデューサー細胞、AAVヘルパー構築物を使用してrAAVビリオンの産生のレベルを増加する方法、野生型AAVを顕著なレベルで混入して産生せずにrAAVビリオンを産生するための方法もまた提供される。 （もっと読む）