【課題】大きなＤＮＡフラグメントについてスクリーニングすることにより、患者における癌を早期検出するための方法を提供すること。
【解決手段】本発明は、組織または体液のサンプルを癌または前癌の指標である核酸についてスクリーニングするための方法を提供する。本発明の方法は、癌または前癌について患者をスクリーニングするための方法であって、この方法は、剥離した細胞および細胞細片を含む患者の組織または体液のサンプルにおいて長さが２００塩基対を超える核酸フラグメントを検出する工程を包含し、このフラグメントの存在は、癌または前癌についてスクリーニング陽性であることを示す。 （もっと読む）

【課題】不均一サンプル中での癌の分子徴候の検出のための、高い感度、高い特異性アッセイを提供する。
【解決手段】本発明の方法は、癌または前癌を示すマーカーについてのアッセイを包含する。本発明のアッセイは、非侵襲的または最小侵襲的な方法によって患者から得られたサンプルに対して実施される。本発明は、検出のための高い感度および高い特異性を有する癌または前癌の核酸徴候を提供する。本発明の方法は、アッセイにおける高い感度および高い特異性の利点を提供して、優勢的に非癌細胞および細胞の破片を有する不均一なサンプル中で少量の癌マーカー（例えば、核酸）を検出する。従って、このような方法は、癌または前癌の早期の検出のために特に有用である。 （もっと読む）

【課題】ＡＡＶベクター粒子ストックから空キャプシドを除去するかまたは空キャプシド数を減少させて、製造能力を増強する新規な方法を提供すること。
【解決手段】本発明は、空キャプシドの量が減少したｒＡＡＶビリオンストックを調製するための、効率的かつ商業的に実現可能な方法を開発したことに基づく。本発明者らは、本明細書において、空キャプシドが、カラムクロマトグラフィー技術を使用することによって、遺伝物質を含むｒＡＡＶビリオン（「ＡＡＶベクター粒子」）から分離され得ることを見出した。ＡＡＶベクター粒子とＡＡＶの空キャプシドとの混合物からＡＡＶの空キャプシドを分離するための方法が、記載される。この方法は、カラムクロマトグラフィー技術を使用し、商業的に実現可能なレベルの組換えＡＡＶビリオンを提供する。 （もっと読む）

【課題】生物学的に活性のあるヒトリソソーム酵素をコードする導入遺伝子を含む組み換えウイルスベクターおよび非ウイルスベクターの提供。
【解決手段】ヒトリソソーム酵素を欠損する細胞に感染し、そして／あるいはトランスフェクションし、生物学的に活性のあるヒトリソソ−ム酵素の導入遺伝子を持続的に発現させることができるベクターであり、生物学的に活性のあるヒトリソソーム酵素を、それを欠損している細胞に与える方法。さらに、生物学的に活性のあるヒトリソソーム酵素を、それを欠損している他の離れた細胞に供給する方法を提供し、トランスフェクションおよび／または感染された、該ベクターを有する細胞は生物学的に活性のある酵素を分泌し、ついで、該酵素が他の欠損細胞に取り込まれる。好ましい具体例において、生物学的に活性のあるヒトα−ガラクトシダーゼＡを、該酵素を欠損するファブリー病の細胞における持続的産生。 （もっと読む）

【課題】ポンペ病の処置の方法を提供することを本発明の課題とする。
【解決手段】上記課題は、ヒト酸性αグルコシダーゼを用いたポンペ病の処置の方法を提供することにより解決された。好ましい処置養生法は、患者に１週間当たり１０ｍｇ／ｋｇ体重より多く投与する工程を含む。投与は、好ましくは静脈内投与である。この方法は、乳児性、若年性または成人性ポンペ病を有する患者の処置のために用いられ得る。ヒト酸性αグルコシダーゼは、好ましくは、非ヒトトランスジェニック哺乳動物の乳汁において得られ、そして好ましくは、主に１１０ｋＤの形態である。 （もっと読む）

【課題】有意のレベルの感染性アデノウイルスビリオン、または他の混入する副産物をも産生することなく、商業的に有意のレベルのrAAVビリオン粒子を産生し得る補助機能系を提供すること。
【解決手段】宿主細胞において組換えAAV（rAAV）ビリオン産生を支持するに十分な、１つ以上の補助機能を提供する核酸分子であって、該分子が、（i）アデノウイルスVARNAを提供する配列、（ii）アデノウイルスE4ORF6コード領域、（iii）アデノウイルスE2aの72kDコード領域、ならびに（i）、（ii）、および（iii）の任意の組合せ、からなる群よ
り選択されることを特徴とする核酸分子。 （もっと読む）

（例えば、線維芽細胞から軟骨細胞を区別するために）細胞培養物の組成物を評価する方法および（軟骨細胞としての）各細胞の表現形を評価する方法が開示される。本方法は、例えば、軟骨欠損の処置に用いられる軟骨細胞の培養を評価するために用いられうる。いくつかの具体例において、本発明は、線維芽細胞マーカーの発現レベルに基づいた細胞培養組成物の同定または細胞の同定に関する。その他の具体例において、本発明は、細胞培養サンプルまたは各細胞における少なくとも１つの軟骨細胞マーカーおよび少なくとも１つの線維芽細胞マーカーの発現レベルを比較することに関する。実施例において、軟骨細胞マーカーは、ヒアルロン酸とプロテオグリカン連結タンパク質１（ｈｙａｌｕｒｏｎａｎ ａｎｄ ｐｒｏｔｅｏｇｌｙｃａｎ ｌｉｎｋ ｐｒｏｔｅｉｎ １）（ＨＡＰＬＮ１）であり、線維芽細胞マーカーは、ミクロフィブリル結合タンパク質５（ＭＦＡＰ５）である。
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本発明は、コアとコーティングとを含む、抗癌薬ピコプラチンのための経口投与剤型であり、酸化還元−活性金属塩を含まない投与剤型を提供する。錠剤のコアは、約１０〜６０重量％のピコプラチンであり、平均粒径約１０ミクロン未満の微粒子物であるピコプラチンと、実質的に水溶性、水分散性、または水吸収性の炭水化物を含む約４０〜８０重量％の充填剤と、最大約５重量％の有効な量の潤滑剤とを含む、実質的に乾燥の粉末である。投与剤型は、分散剤をさらに含みうる。 （もっと読む）

本発明は、アミノオキシ基を含むオリゴ糖を合成するための方法を提供する。本発明は、さらに、アミノオキシ基を含むオリゴ糖、アミノオキシ基を含むオリゴ糖を糖タンパク質に結合させるための方法、およびオリゴ糖−タンパク複合体を提供する。また、オリゴ糖−タンパク複合体の投与による、哺乳類のリソソーム貯蔵障害の治療方法も提供する。 （もっと読む）

【課題】 前駆体または幹細胞あるいはその両方のその動員を必要とする被験者の血流内への動員。
【解決手段】 少なくとも一つのCXCR4阻害剤、少なくとも一つのCXCR2作動薬、およびG-CSFの有効量を使用する。 （もっと読む）