説明

バイオマリン ファーマシューティカル インコーポレイテッドにより出願された特許

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【課題】受容体介在性薬物送達(特に血液脳関門を横切る送達)を行なうための方法および組成物の提供。
【解決手段】治療剤、診断剤、中枢神経系(CNS)疾患のマーカー、CNS障害のマーカーに結合する標識モノクローナル抗体等の薬剤にコンジュゲートされた、トランスサイトーシスによって血液脳関門を横切って送達される受容体関連タンパク質(RAP)等のメガリン結合部分を含む化合物。および、メガリン結合部分にコンジュゲートされた前記薬剤を投与するステップを含む、薬剤の中枢神経系送達方法。 (もっと読む)


【課題】新規な組換えα−L−イズロニターゼ酵素組成物の提供。
【解決手段】配列番号2の組換えα−L−イズロニターゼ酵素、又は配列番号2の配列を有する組換えα−L−イズロニターゼ酵素に対して同じか又は類似する生物学的活性を有する配列番号2の生物学的活性フラグメント又は配列番号2の配列を有する組換えα−L−イズロニターゼ酵素に対して同じか又は類似する生物学的活性を有する配列番号2の生物学的活性変異体を含んで成り、そして99%に等しいか又はそれ以上の純度を有する組換えα−L−イズロニターゼ酵素調製物を含む医薬組成物。 (もっと読む)


本発明は、高度に精製された組換えヒト前駆体N−アセチルガラクトサミン−4−スルファターゼ、その生物活性変異体、フラグメント、およびアナログならびに高度に精製された組換えヒト前駆体N−アセチルガラクトサミン−4−スルファターゼを含む薬学的処方物を提供する。本発明はまた、ヒトN−アセチルガラクトサミン−4−スルファターゼの欠損の全部または一部に起因する疾患(MPS VIが含まれる)の治療方法ならびに組換え前駆体酵素の生産方法および高度に精製された形態への精製方法を提供する。 (もっと読む)


本発明は、血液脳関門のいずれかの側の細胞のリソソームへと輸送され得る酵素に結合体化したp97を、リソソーム蓄積症に罹患している患者に投与することにより、リソソーム蓄積症を処置、改善または予防するための組成物および方法を提供する。1つの実施形態では、本発明の方法は、リソソーム蓄積症を有する被験体を処置するための方法であって、該方法は、薬学的組成物を該被験体に投与する工程を包含し、ここで、該組成物は、欠損すると該疾患を引き起こすタンパク質に共有結合されたp97分子を含む。 (もっと読む)


本発明は、リソソーム蓄積障害を治療するための組換え酵素の髄腔内(IT)投与に関する。代表的な実施形態では、MPS I罹患動物におけるヒトα−L−イズロニダーゼ(rhIDU)注射の髄腔内投与は、有意な酵素取り込み、脳および髄膜内の有意なrh−イズロニダーゼ活性ならびに正常被験者と比較してMPS I被験者の細胞内でのグリコサミノグリカン(GAG)蓄積の減少を生じさせた。髄腔内投与は、MPS Iの症状を緩和することに関して静脈内処置より効果的であることが実証されており、これは本方法がリソソーム蓄積障害に対して有用な方法であることを示唆している。 (もっと読む)


本発明は、受容体介在性薬物送達(特に血液脳関門を横切る送達)を行なうための方法および組成物に関する。 (もっと読む)


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