マウント シナイ スクール オブ メディスンにより出願された特許
11 - 11 / 11
ニーマンピック病のシャペロンに基づく治療方法
本発明は、ニーマンピック病の酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損形態(すなわち、ニーマンピック病A型又はB型)に罹患した個体を治療する方法であって、この疾病に関連する欠損酸性スフィンゴミエリナーゼ(ASM)酵素に対し、特異的な分子「シャペロン」として低分子を投与することを含む方法を提供する。
(もっと読む)
11 - 11 / 11
[ Back to top ]