説明

マウント シナイ スクール オブ メディスンにより出願された特許

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本発明は、ニーマンピック病の酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損形態(すなわち、ニーマンピック病A型又はB型)に罹患した個体を治療する方法であって、この疾病に関連する欠損酸性スフィンゴミエリナーゼ(ASM)酵素に対し、特異的な分子「シャペロン」として低分子を投与することを含む方法を提供する。
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