説明

ザ・トラステイーズ・オブ・ザ・ユニバーシテイ・オブ・ペンシルベニアにより出願された特許

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【課題】組織もしくは細胞から得られたDNAのサンプル中のAAV配列の検出および単離方法、及び、本方法により同定されるAAV配列およびこれらの方法を使用して構築されるベクターを提供する。
【解決手段】核に侵入しならびにヘルパーウイルスの共感染の非存在下で細胞DNA中に組込み、そして潜在性感染を確立するアデノ随伴ウイルス(AAV)の能力を利用する方法。ヒトおよび非ヒト霊長類起源の組織ならびに他の供給源からのDNAからのAAVの配列の検出、同定および/もしくは単離のためのポリメラーゼ連鎖反応(PCR)に基づく戦略。有利には、他の組込まれたウイルスおよび非ウイルス配列の検出、同定および/もしくは単離。 (もっと読む)


【課題】アデノ随伴ウイルスおよびその使用方法を提供する。
【解決手段】アデノ随伴ウイルスキャプシドのアミノ酸およびヌクレオチド配列、ならびにこれらのヌクレオチド配列を含有するベクターおよび宿主細胞。rAAV粒子の製造における宿主細胞およびベクターの使用方法。該ベクターを使用する治療的および免疫原性遺伝子のAAV媒介性の送達。 (もっと読む)


【課題】選択したAAVのパッケージング収量、形質導入効率および/または遺伝子導入効率n上昇した、改変AAVキャプシドを含むウイルスベクターの提供。
【解決手段】a)親のAAVキャプシド配列をアライメントにおいて機能的AAVキャプシド配列のライブラリーと比較する工程;(b)親のAAVキャプシド中の少なくとも1つのシングルトンを同定する工程であって、かつ、該シングルトンが、並置された機能的AAVキャプシド配列の対応する位置のアミノ酸が完全に保存されている親のAAVキャプシド中の該位置の可変アミノ酸である工程:(c)シングルトンを、機能的AAVキャプシド配列中の対応する該位置に位置するアミノ酸に改変する工程を含むことを特徴とする、ウイルスベクター。 (もっと読む)


【課題】 T調節性(Treg)細胞を用いるT細胞の増殖の抑制方法を提供すること。
【解決手段】 T細胞を、ヒト臍帯血からのCD45RA表現型を有するT調節性(Treg)細胞と接触させることを含んでなるT細胞の増殖の抑制方法。 (もっと読む)


【課題】AAVベクターが遺伝子送達の好適な媒介物となる、遺伝子送達用のAAVに基づく構築物の提供。
【解決手段】血清型8アデノ随伴ウイルスの配列およびこれらの配列を含むベクターおよび宿主細胞。またrAAV粒子の生産におけるそのような宿主細胞およびベクターの使用法。嚢胞性繊維症および血友病Bのような疾患の治療用および免疫原性遺伝子のrAAV8媒介型の送達。 (もっと読む)


【課題】アデノ随伴ウイルス(AAV)キャプシドの配列ならびにこれらの配列を含有するベクターおよび宿主細胞、ならびに宿主細胞およびベクターの使用方法を提供する。
【解決手段】血清型hu.37のアデノ随伴ウイルス(AAV)キャプシドを含んでなるAAVであって、かつ、該AAVが逆方向末端反復反復配列および異種遺伝子の宿主細胞中での発現を可能にする調節配列に作動可能に連結されている該異種遺伝子を有するミニジーンをさらに含むことからなる。 (もっと読む)


【課題】サルアデノウイルス遺伝子を発現する細胞系、ベクターおよび細胞系の使用方法の提供。
【解決手段】6種のサルアデノウイルスの単離された核酸配列およびアミノ酸配列、これらの配列を含むベクターおよびサルアデノウイルス遺伝子を発現する細胞系。また、ベクターおよびサルアデノウイルス配列およびヘテロロガスな遺伝子を含んでなる組換えベクターを、哺乳動物患者に投与することを含む、細胞の多数の使用方法。 (もっと読む)


異種コンダクティング気道ターゲッティング配列を含んでなる人工AAVキャプシドが提供される。人工AAVは、それと関連する異種分子の送達のために、ターゲッティング部分として有用である。人工AAVはまた、人工キャプシドを有するAAVベクターの作製においても有用である。また記述されるのは、コンダクティング気道細胞に形質導入するそれらの能力を改善しそして/もしくは除去することによりベクターの天然の親和性および形質導入効率を改変する方法である。コンダクティング気道細胞を標的としそしてそれに治療および他の分子を送達する方法もまた提供される。 (もっと読む)


組換えベクターは、制御配列の制御下にサルアデノウイルス43、45、46、47、48、49若しくは50配列ならびに異種遺伝子を含んでなる。サルアデノウイルス43、45、46、47、48、49若しくは50遺伝子(1種若しくは複数)を発現する細胞株もまた開示される。該ベクターおよび細胞株の使用方法が提供される。 (もっと読む)


【課題】組織もしくは細胞から得られたDNAのサンプル中のAAV配列の検出および単離方法を提供する。本方法により同定されるAAV配列およびこれらの方法を使用して構築されるベクターを提供する。
【解決手段】ヘルパーウイルスの共感染の非存在下でのAAVの潜伏性および組込みの性質に基づく生物情報学分析、PCRに基づく遺伝子増幅、およびクローニング技術を使用する多様なヒトおよび非ヒト霊長類(NHP)組織の細胞DNAからのAAV配列の新規検出および同定方法。新規AAV配列の単離方法。新規AAV血清型に基づくベクターの生成方法。 (もっと読む)


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