【課題】遺伝子改変された免疫系を有する有蹄動物の提供。
【解決手段】本発明は、機能的内因性免疫グロブリン遺伝子座の発現を欠く、有蹄動物、組織、および器官、ならびにこのような動物、組織、および器官由来の細胞および細胞株を提供する。本発明はまた、外因性（ヒトなど）免疫グロブリン遺伝子座を発現する、有蹄動物、組織、および器官、ならびにこのような動物、組織、および器官由来の細胞および細胞株を提供する。本発明は、さらに、有蹄動物（ブタなど）のブタの重鎖および軽鎖免疫グロブリンのゲノムＤＮＡ配列を提供する。このような動物、組織、器官、および細胞を、研究および医学療法で使用し得る。さらに、このような動物、器官、組織、および細胞の調製方法を提供する。 （もっと読む）

本発明は、機能的α１，３ガラクトシルトランスフェラーゼの一切の発現を欠き（αＧＴ）、かつ膵島異種移植の適切なドナーにする１つ以上の追加の導入遺伝子を発現する一定の動物、特にブタ動物、ならびにこれらの動物に由来する組織および細胞を提供する。このような動物に由来する細胞を用いた糖尿病の処置および予防の方法も提供される。特定の実施形態では、膵臓組織で特異的に発現される導入遺伝子は、少なくとも１つの抗凝固因子である。別の特定の実施形態では、膵臓組織で特異的に発現される導入遺伝子は、少なくとも１つの免疫調節物質である。特定の実施形態では、膵臓組織で特異的に発現される導入遺伝子は、少なくとも１つの免疫抑制剤である。さらなる特定の実施形態では、膵臓組織で特異的に発現される導入遺伝子は、少なくとも１つの細胞保護導入遺伝子である。 （もっと読む）

【課題】機能的α−１，３−ＧＴのいかなる発現をも欠く生存可能なブタを提供すること。異種移植または他の生医学的適用において使用するために、機能的α−１，３−ＧＴのいかなる発現をも欠く、ブタ細胞、ブタ組織、およびブタ器官を提供すること。その細胞表面上にガラクトースα−１，３−ガラクトースエピトープを欠くブタ細胞を選択してスクリーニングする方法を提供すること。
【解決手段】機能的α−１，３−ガラクトシルトランスフェラーゼのいかなる発現をも欠く、ブタ。 （もっと読む）

本発明は、機能的内因性免疫グロブリン遺伝子座の発現を欠く、有蹄動物、組織、および器官、ならびにこのような動物、組織、および器官由来の細胞および細胞株を提供する。本発明はまた、外因性（ヒトなど）免疫グロブリン遺伝子座を発現する、有蹄動物、組織、および器官、ならびにこのような動物、組織、および器官由来の細胞および細胞株を提供する。本発明は、さらに、有蹄動物（ブタなど）のブタの重鎖および軽鎖免疫グロブリンのゲノムＤＮＡ配列を提供する。このような動物、組織、器官、および細胞を、研究および医学療法で使用し得る。さらに、このような動物、器官、組織、および細胞の調製方法を提供する。
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本発明は、機能的α１，３ガラクトシルトランスフェラーゼ（α−１，３．ＧＴ）のいずれの発現も欠く、動物に由来する組織を提供する。そのような組織は、整形外科再構築および修復、皮膚修復および内部組織修復のような異種移植の分野において、または医療機器として用いることができる。上記動物はウシ、ブタまたはヒツジのような反芻動物または有蹄動物であり得る。α−１，３−ＧＴ遺伝子のいずれの機能的発現も欠く動物からの組織は、ブタ、ウシまたはヒツジのような出生前、新生、または未成熟または十分に成熟した動物から得ることができる。 （もっと読む）

本発明は、特定の遺伝子又は遺伝子のファミリーの発現を調節するための少なくとも１つの干渉ＲＮＡ分子を発現する細胞及び動物、及び細胞及び動物を産生する方法に関する。本発明はさらに、新規なｉＲＮＡ分子、及びｉＲＮＡ分子を産生するためのＤＮＡテンプレートに関する。一実施形態では、本発明は、細胞又は動物のホメオスタシスに最小限の効果を有する標的化された挿入ベクターの使用を含む、タンパク質の発現を抑制するための新規方法及び材料を提供する。 （もっと読む）