説明

アルナイラム ファーマシューティカルズ, インコーポレイテッドにより出願された特許

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【課題】RhoA mRNAレベル、RhoA蛋白質レベルを低下させ、少なくとも部分的にRhoAに媒介される病理過程を処置する、例えば、対象、例えばヒトのような哺乳動物においてRhoAの軸索伸長・再生の阻害を阻止するのに有用な組成物及び方法を提供すること。
【解決手段】本発明は、RhoA遺伝子の発現を調節するための組成物及び方法に関し、更に詳細には、化学修飾されたオリゴヌクレオチドによるRhoAの抑制に関する。 (もっと読む)


【課題】少なくとも19個の隣接塩基対のヌクレオチド配列を含む2本鎖RNAエフェクタ分子をインビボにて哺乳動物細胞に投与することを含む、インビボにて哺乳動物細胞中でC型肝炎ウイルスのポリヌクレオチド配列の発現を阻害するための方法及び組成物を提供する。
【解決手段】哺乳動物細胞の中のウイルスの発現を阻害する上で有用である、既知のB型肝炎ウイルス菌株及び既知のC型肝炎ウイルス菌株由来の保存されたコンセンサス配列。これらの配列は、HBV及びHCVの遺伝子をサイレンシングし、かくしてヒトにおけるHBV及びHCVウイルス感染に対する治療上の有益性を提供するために有用である。 (もっと読む)



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【課題】肝臓において発現する遺伝子をサイレンシングするための組成物および方法の提供。
【解決手段】第1鎖および第2鎖を含むiRNA剤であって、以下の式(I)を有する少なくとも1つのサブユニットが前記第1鎖および第2鎖のうち少なくとも1つの中に取り込まれているiRNA剤。
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【課題】p210Bcr−Ablおよびp190Bcr−Ablタンパク質レベルの下方制御を、各Bcr−Abl遺伝子変種を発現するマウス32D細胞で、ヒト白血病MEG−01、K562、およびSUP−B15細胞で、そして、白血病を患うヒト対象から新たに単離された細胞で誘導する短いdsRNAを包含する方法および薬物を提供すること。
【解決手段】本発明は、Bcr−Ablの発現を調節する組成物および方法に関し、より詳細には、RNA干渉を介した、オリゴヌクレオチド、例えば化学的に修飾されたオリゴヌクレオチドによる、Bcr−Abl mRNAおよびBcr−Ablタンパク質のレベルの下方制御に関する。 (もっと読む)


【課題】VEGFの発現を調節するのに有用な化合物、組成物および方法を提供すること。
【解決手段】RNA干渉(RNAi)の機構などによって、血管内皮増殖因子(VEGF)の発現を調節するのに有用な化合物、組成物および方法。該組成物はiRNA物質を含み、該iRNA物質は非修飾状態であってもよいし、化学的に修飾された状態であってもよい。また、VEGFの望ましくない発現と関係がある状態または障害、例えば加齢黄斑変性症または糖尿病性網膜症を治療するための、VEGF配列を標的とするsiRNAの使用。 (もっと読む)


【課題】細胞自身のRNAi機構を使用してJCウイルス中の遺伝子を選択的かつ効果的にサイレンシングする薬剤であって、高い生物活性と生体内安定性の両方を有し、JCウイルス感染によって媒介される病理過程の治療に使用されるJCウイルスの複製を効果的に阻害できる薬剤を提供する。
【解決手段】本発明は、JCウイルス遺伝子(JCウイルスゲノム)の発現を抑制するための二本鎖構造のリボ核酸(dsRNA)に関し、該dsRNAは、長さが30ヌクレオチド未満、通常は長さが19〜25ヌクレオチドでJCウイルス遺伝子の少なくとも一部にほぼ相補的なヌクレオチド配列を有するアンチセンス鎖を含む。本発明はまた、該dsRNAを医薬として許容可能な担体とともに含む医薬組成物;該医薬組成物を用いてJCウイルス発現を原因とする疾患を治療する方法;ならびに細胞内におけるJCウイルス遺伝子の発現を抑制する方法にも関する。 (もっと読む)


【課題】神経変性障害の治療のなどのためにα−シヌクレイン(SNCA)遺伝子の発現を阻害するための組成物および方法を提供すること。
【解決手段】SNCA遺伝子を標的とする本発明で特徴とされる抗SNCA剤は、神経細胞に優先的に分布するように修飾されていてもよい。1つの態様において、本発明は、SNCAの発現を阻害する薬剤を投与することによって対象を治療する方法を特徴とする。好ましい実施形態において、対象はヒトなどの哺乳動物、例えば、神経変性障害を有するか、または神経変性障害を発症するリスクがあると診断された対象である。 (もっと読む)


【課題】哺乳細胞に存在する特定の標的ポリヌクレオチド配列に対して阻害的効果を有するポリヌクレオチド組成物に対する要求がある。
【解決手段】本発明は、少なくとも1つの標的遺伝子の2つまたはそれ以上の配列と実質的に相同かつ相補的である、2つまたはそれ以上の異なる二本鎖RNA配列を含む、複数標的の部分的に二本鎖のRNA分子を用いることで上述した課題を解決するものである。 (もっと読む)


本発明は、トランスサイレチン(TTR)遺伝子を標的とする脂質製剤二本鎖リボ核酸(dsRNA)、及びTTRの発現を阻害するdsRNAを使用する方法に関する。 (もっと読む)


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