説明

アルナイラム ファーマシューティカルズ, インコーポレイテッドにより出願された特許

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核酸ベースの治療法、例えば、リポソーム及びリポプレックス等の会合複合体を投与するのに有用な組成物及び方法が説明される。
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本発明は、SCAP遺伝子(ヒトSCAP遺伝子)の発現を阻害するための二本鎖リボ核酸(dsRNA)であって、長さ30ヌクレオチド未満、一般には長さ19〜25ヌクレオチドで、SCAP遺伝子の少なくとも一部に実質的に相補的なヌクレオチド配列を有するアンチセンス鎖を含むdsRNAに関する。本発明は、dsRNAを薬学的に許容される担体と共に含む薬学的組成物;ヒトSCAP発現およびSCAP遺伝子の発現によって引き起こされる疾患を薬学的組成物を用いて治療する方法;ならびに細胞においてSCAP遺伝子の発現を阻害する方法にも関する。 (もっと読む)


本発明は、JCウイルス遺伝子(JCウイルスゲノム)の発現を抑制するための二本鎖構造のリボ核酸(dsRNA)に関し、該dsRNAは、長さが30ヌクレオチド未満、通常は長さが19〜25ヌクレオチドでJCウイルス遺伝子の少なくとも一部にほぼ相補的なヌクレオチド配列を有するアンチセンス鎖を含む。本発明はまた、該dsRNAを医薬として許容可能な担体とともに含む医薬組成物;該医薬組成物を用いてJCウイルス発現を原因とする疾患を治療する方法;ならびに細胞内におけるJCウイルス遺伝子の発現を抑制する方法にも関する。 (もっと読む)


本発明は、Nav1.8遺伝子(Nav1.8遺伝子)の発現を抑制するための二本鎖構造のリボ核酸(dsRNA)に関し、該dsRNAは、長さが25ヌクレオチド未満でNav1.8遺伝子の少なくとも一部にほぼ相補的なヌクレオチド配列を有するアンチセンス鎖を含む。本発明はまた、該dsRNAを医薬として許容可能な担体とともに含む医薬組成物;該医薬組成物を用いてNav1.8遺伝子の発現を原因とする疾患を治療する方法;ならびに細胞内におけるNav1.8遺伝子の発現を抑制する方法にも関する。
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本発明は、インフルエンザウイルス遺伝子の発現を調節するための組成物および方法に関し、より具体的には、化学修飾されたオリゴヌクレオチドによるインフルエンザウイルス遺伝子の下方制御に関する。
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本発明は、ハンチンチン遺伝子(HD遺伝子)の発現を抑制するための二本鎖構造のリボ核酸(dsRNA)に関し、該dsRNAは、長さが25ヌクレオチド未満でHD遺伝子の少なくとも一部にほぼ相補的なヌクレオチド配列を有するアンチセンス鎖を含んでなる。本発明はまた、該dsRNAを医薬として許容可能な担体とともに含んでなる医薬組成物;該医薬組成物を用いてHD遺伝子またはその突然変異型の発現を原因とする疾患を治療する方法;ならびに細胞内におけるハンチンチン遺伝子の発現を抑制する方法にも関する。
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本発明は、神経疾患を治療するための方法および組成物に関し、より詳細には、神経疾患を治療するために神経系細胞にiRNA剤を送達する方法に関する。
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本発明は、RhoA遺伝子の発現を調節するための組成物及び方法に関し、更に詳細には、化学修飾されたオリゴヌクレオチドによるRhoAの抑制に関する。
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本発明の特徴は、たとえば、RNA干渉(RNAi)のメカニズムによるような、HIF−1αの発現を調節するのに有用な化合物、組成物及び方法に関する。化合物及び組成物は、修飾されえない又は化学的に修飾されうるiRNA剤を含む。
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治療用iRNA剤ならびに製造法および使用法が含まれる。
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