治療用ｓＲＮＡ剤ならびに製造法および使用法が含まれる。 （もっと読む）

本発明は、Ｂｃｒ−Ａｂｌの発現を調節する組成物および方法に関し、より詳細には、ＲＮＡ干渉を介した、オリゴヌクレオチド、例えば化学的に修飾されたオリゴヌクレオチドによる、Ｂｃｒ−Ａｂｌ ｍＲＮＡおよびＢｃｒ−Ａｂｌタンパク質のレベルの下方制御に関する。
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本発明は、ＲＳＶがｉＲＮＡ剤の鼻腔内投与及び同ｉＲＮＡ剤の非経口投与により阻害されるインビボの検証に基づいている。更に、１つ以上のウイルスを同時に治療して効果的なウイルスの低減が達成できることも示されている。そのような知見に基づいて、本発明は、対象、例えばヒトのような哺乳動物におけるＲＳＶｍＲＮＡレベル、ＲＳＶタンパク質レベル及びウイルス価を低減するのに有用な一般的かつ特殊な組成物及び方法を提供する。これらの知見はその他の呼吸器系ウイルスにも適用され得る。
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本発明は、ＭＬＬ−ＡＦ４融合遺伝子の発現を調節するための組成物及び方法に関し、より詳細には、化学的に修飾されたオリゴヌクレオチドによりＭＬＬ−ＡＦ４の下方制御を調節する方法に関する。
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本発明は、ＩＦＮ産生を刺激することにより免疫応答を調節するオリゴヌクレオチド剤、および該剤を哺乳類の治療的処置に用いる方法を提供する。
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本発明は、アポリポタンパク質Ｂの発現を調節するための組成物および方法、ならびにより詳細には化学的に修飾されたオリゴヌクレオチドによるアポリポタンパク質Ｂの下方制御に関する。
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本発明は、遺伝子発現を阻害するための化学修飾オリゴヌクレオチド剤を作製し、使用するための組成および方法に関する。
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本発明の特徴は、ＲＮＡ干渉（ＲＮＡｉ）の機構などによって、血管内皮増殖因子（ＶＥＧＦ）の発現を調節するのに有用な化合物、組成物および方法に関する。本発明の化合物および組成物はｉＲＮＡ物質を含み、該ｉＲＮＡ物質は非修飾状態であってもよいし、化学的に修飾された状態であってもよい。
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本発明で特徴とされる態様は、例えば、神経変性障害の治療のなどのためにα−シヌクレイン（ＳＮＣＡ）遺伝子の発現を阻害するための組成物および方法に関する。ＳＮＣＡ遺伝子を標的とする本発明で特徴とされる抗ＳＮＣＡ剤は、神経細胞に優先的に分布するように修飾されていてもよい。
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本発明はｉＲＮＡ剤の合成のための保護モノマーに関する。
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