本明細書中に提供されているのは、分泌型リソソーム酵素がないことまたは欠陥のある分泌型リソソーム酵素により特徴付けられる、リソソーム蓄積障害の処置のための方法である。そのようなリソソーム蓄積障害としては、神経セロイドリポフスチノーシスが挙げられるが、これらに限定されない。上記の開示された方法は、上記リソソーム蓄積障害を罹っている患者のＣＮＳへのヒト多能性神経幹細胞の移植に関する。また、本明細書中に提供されているのは、神経セロイドリポフスチノーシスに苦しんでいる患者またはその発症の危険に瀕している患者における神経変性を逆転させる方法またはその進行を遅らせる方法である。
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富化された膵臓幹細胞および前駆細胞集団、ならびに細胞表面マーカーに結合する試薬を用いて、膵臓幹細胞を同定、単離および富化するための方法が提供される。

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