【課題】分泌される治療上の蛋白質、ＮｓＧ３３の生物学的機能に基づく治療であり、神経系の障害の処置及び免疫学的障害の処置のための医薬を提供する。
【解決手段】特定のアミノ酸配列を有するポリペプチド、又はその配列と少なくとも９０％同一である配列変異型に基づく医薬、さらに、前記ポリペプチド断片およびその対応物をコードするＤＮＡ配列、それらを含む発現ベクター、および該ベクターを用いて形質転換又は形質導入された宿主細胞の組成物に基づく医薬、特に、神経細胞が喪失又は障害を受ける神経系の疾患、障害又はダメージを処置するための医薬。 （もっと読む）

【課題】
【解決手段】本発明は、分泌治療分子の裸細胞及びカプセル化細胞生体送達において使用するための、組換えタンパク質を発現する細胞株の生成に関する。一実施形態において、細胞株は、ヒトのものである。本発明の別の態様では、トランスポゾン系を使用して、生物活性ポリペプチドの分泌のための細胞株を生成する。
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本発明は、タンパク質、遺伝子、及び細胞の治療的使用の分野に関わり、特に、分泌性治療用タンパク質METRNLの生物学的機能に基づく治療、特に神経系の障害の治療に関わる。METRNLは、神経保護及び/又は神経発生作用を有する、神経生存及び成長因子である。 （もっと読む）

本発明は、ヒト不死化神経前駆細胞系、ＮＧＣ−４０７に関する。該細胞系は、ヒト胎児組織から樹立された。該細胞系は、ｖ−ｍｙｃ癌遺伝子を含有するレトロウィルスベクターを用いて不死化された。該細胞系は、星状細胞ならびにドーパミン作動性ニューロンなどのニューロンに分化することのできる神経始原細胞系である。ＮＧＣ−４０７細胞は、ラットの脳に移植されたグリア芽腫に移動して、腫瘍細胞とギャップ結合を形成することができる。活性化ヌクレオシド類似体の形態の活性化プロドラッグを腫瘍にデリバリーするための、自殺遺伝子を発現するＮＧＣ−４０７細胞を使用することができる。
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本発明は、蛋白質、遺伝子および細胞の治療上の使用に関する。より具体的には、本発明は、分泌型治療用蛋白質、ＮｓＧ３３の生物学的機能に基づく治療、特に、神経系の障害の処置についての治療に関する。ＮｓＧ３３は、ニューロン潜在能を有する細胞系のおける抗アポトーシス効果、および神経前駆細胞系および初代線条体培養物における神経保護および／または神経発生効果を有する、神経の生存および成長因子である。本発明はまた、新規対生物活性ＮｓＧ３３ポリペプチド断片およびその対応物をコードするＤＮＡ配列にも関する。 （もっと読む）

本発明は、遺伝子治療、特にパーキンソン病の治療のための生物活性ニュールツリンを送達するためのインビボ遺伝子治療の方法および組成物に関する。別の態様においては、本発明は、シグナルペプチドとニュールツリンとの間の機能的プロ領域なしに成熟またはＮ末端切断ニュールツリンに連結した哺乳類シグナルペプチドを含んで成るウイルス発現構成物に関する。これらのウイルス発現構成物は、インビボ遺伝子治療における生物活性ニュールツリンの効率的な分泌に必要である。本発明は、増大した量のニュールツリンを産生することが可能な哺乳類細胞のほか、これらの細胞の生物活性ニュールツリンの組換え産生および治療的使用のための使用にも関する。
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