トランスカーヨティック セラピーズ インク．により出願された特許
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α−ガラクトシダーゼＡ欠損症の治療
【課題】ファブリー病のようなα−ガラクトシダーゼＡ欠損が疑われる個体を治療するための、ヒトα−ｇａｌ Ａを過剰発現し分泌するように遺伝的に修飾された移植用ヒト細胞、および精製されたヒトα−ｇａｌ Ａの提供。
【解決手段】（１）ヒトα−ｇａｌ Ａを過剰発現し分泌するように遺伝的に修飾されたヒト細胞、または（２）遺伝的に修飾された培養ヒト細胞から得られる精製ヒトα−ｇａｌ Ａのいずれかを用いて治療する、治療用組成物。
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α−ガラクトシダーゼＡ欠損症の治療
【課題】ファブリー病のようなα−ガラクトシダーゼＡ欠損が疑われる個体を治療するための、ヒトα−ｇａｌ Ａを過剰発現し分泌するように遺伝的に修飾された移植用ヒト細胞、および精製されたヒトα−ｇａｌ Ａの提供。
【解決手段】（１）ヒトα−ｇａｌ Ａを過剰発現し分泌するように遺伝的に修飾されたヒト細胞、または（２）遺伝的に修飾された培養ヒト細胞から得られる精製ヒトα−ｇａｌ Ａのいずれかを用いて治療する、治療用組成物。
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α−ガラクトシダーゼＡ欠損症の治療
【課題】ファブリー病のようなα−ガラクトシダーゼＡ欠損が疑われる個体を治療するための、ヒトα−ｇａｌ Ａを過剰発現し分泌するように遺伝的に修飾された移植用ヒト細胞、および精製されたヒトα−ｇａｌ Ａの提供。
【解決手段】（１）ヒトα−ｇａｌ Ａを過剰発現し分泌するように遺伝的に修飾されたヒト細胞、または（２）遺伝的に修飾された培養ヒト細胞から得られる精製ヒトα−ｇａｌ Ａのいずれかを用いて治療する、治療用組成物。
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α−ガラクトシダーゼＡ欠損症の治療
【課題】ファブリー病のようなα−ガラクトシダーゼＡ欠損が疑われる個体を治療するための、ヒトα−ｇａｌ Ａを過剰発現し分泌するように遺伝的に修飾された移植用ヒト細胞、および精製されたヒトα−ｇａｌ Ａの提供。
【解決手段】（１）ヒトα−ｇａｌ Ａを過剰発現し分泌するように遺伝的に修飾されたヒト細胞、または（２）遺伝的に修飾された培養ヒト細胞から得られる精製ヒトα−ｇａｌ Ａのいずれかを用いて治療する、治療用組成物。
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