説明

アムステルダム モレキュラー セラピューティクス ビー.ブイ.により出願された特許

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本発明は、AAV複製機構を使用した、細胞における対象の遺伝子産物の産生を増強する方法を提供する。本発明はさらに、本発明の方法で使用する細胞及び本発明の細胞を含む非ヒトトランスジェニック動物又はトランスジェニック植物に関する。 (もっと読む)


本発明は、バキュロウイルスベクターにおいて反復コード配列が使用される昆虫細胞におけるタンパク質の産生に関する。特に、本発明は、遺伝子治療において使用できるパルボウイルスベクターの産生、及びパルボウイルスベクターの生産性を増大させるウイルスrepタンパク質の発現の改良に関する。
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本発明は、昆虫細胞における組換えパルボウイルス(例えばアデノ随伴ウイルス)ベクターの生成用の核酸構築体、このような構築体を含む昆虫細胞、及びこれらの細胞を使用して組換えパルボウイルスビリオンを生成する方法に関する。昆虫細胞はパルボウイルスrepタンパク質をコードする第1のヌクレオチド配列を含むことが好ましく、パルボウイルスRep78タンパク質の翻訳の開始コドンは、昆虫細胞における発現後に部分的なエキソンスキッピングを行う次善の開始コドンである。昆虫細胞は、少なくとも1つのパルボウイルス(AAV)逆方向末端反復(ITR)ヌクレオチド配列を含む第2のヌクレオチド配列、及びパルボウイルスカプシドタンパク質をコードする配列を含む第3のヌクレオチド配列をさらに含む。
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本発明は、昆虫細胞でのアデノ随伴ウイルスベクターの作製に関する。したがって、前記昆虫細胞は、AAV VP1カプシドタンパク質の翻訳のための開始コドンが非ATG準最適な開始コドンである、アデノ随伴ウイルス(AAV)カプシドタンパク質をコードする第1のヌクレオチド配列を含む。前記昆虫細胞は、少なくとも1個のAAV逆方向末端反復(ITR)ヌクレオチド配列を含む第2のヌクレオチド配列、昆虫細胞での発現のために発現制御配列に作動可能に連結されたRep52又はRep40コード配列を含む第3のヌクレオチド配列、及び、昆虫細胞での発現のために発現制御配列に作動可能に連結されたRep78又はRep68コード配列を含む第4のヌクレオチド配列をさらに含む。本発明はさらに、ウイルス粒子の改良された感染力を提供するウイルスカプシドタンパク質の割合が改変されたアデノ随伴ウイルスベクターに関する。 (もっと読む)


本発明は、有効量のリポタンパク質リパーゼ(LPL)治療薬を被検体に投与することによって、被検体における非アルコール性脂肪性肝炎(NASH)を治療するための方法に関する。LPL治療薬は、有利には、S447Xタンパク質、又はその誘導体若しくは変異体、或いは当該タンパク質をコードする核酸である。LPL治療薬を遺伝子治療ベクターに使用できる。 (もっと読む)


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