説明

アミカス セラピューティックス インコーポレイテッドにより出願された特許

11 - 20 / 21




薬理学的シャペロンとして、天然基質の誘導体である基質を使用して、リソソーム酵素の活性を高める方法が提供される。
(もっと読む)




【課題】ゴーシェ病の治療に使用できる新規の薬剤を提供する。
【解決手段】新規のイソファゴミンの酒石酸塩(酒石酸イソファゴミン)はゴーシェ病の治療に使用できる。さらに結晶形態の酒石酸イソファゴミン、該塩を調製するための方法、該塩を含む医薬組成物、およびゴーシェ病の治療方法をも提供する。ゴーシェ病の治療方法として酒石酸イソファゴミンに加え機能的グルコセレプロシダーゼ酵素を投与し、グルコセレプロシダーゼの活性を高め、安定化し、治療効果を増大する方法も開示する。 (もっと読む)




合成トリフラート化糖の新規な工程が記載されている。これらの糖は、化合物、例えば、D−1−デオキシノジリマイシン(DNJ)及びD−1−デオキシガラクトノジリマイシン(DGJ)の産生に有用である。特に、イミノ糖の合成のための数キログラム規模の安定化方法が記載されている。 (もっと読む)


新規な結晶性ピバロイルフラノースおよびピバロイルフラノースを結晶化する方法が記載される。これらの化合物は、デオキシノジリマイシンおよびノジリマイシンなどの化合物の合成で中間体として有用であり、数kg規模での製造のために中間体として特に有用である。詳細な結晶性化合物としては、1,2,3,6−テトラピバロイル−α−D−ガラクトフラノース、1,2,3,6−テトラピバロイル−α−L−アルトロフラノース、および5−アジド−5−デオキシ−1,2,3,6−テトラピバロイル−α−D−ガラクトフラノースが挙げられる。 (もっと読む)


11 - 20 / 21