【課題】血管新生を調節するための種々の方法および組成物の提供。
【解決手段】１つ以上のＶＥＧＦ遺伝子における特定の標的部位に結合する種々のジンクフィンガータンパク質を用いることによる、特定の方法および組成物。当該ジンクフィンガータンパク質および核酸を用いる１つ以上のＶＥＧＦ遺伝子の発現を調節するための方法。このような方法はまた、虚血および創傷治癒のための内皮細胞増殖の調節に関与する種々の治療適用に利用され得る。 （もっと読む）

【課題】候補遺伝子の生物学的機能を同定する方法を提供する。
【解決手段】（ｉ）第１の候補遺伝子を選択する工程；（ｉｉ）前記候補遺伝子の第１の標的部位に結合する第１のジンクフィンガータンパク質、および第２の遺伝子の標的部位に結合する第２のジンクフィンガータンパク質を提供する工程；（ｉｉｉ）この第１のジンクフィンガータンパク質が前記候補遺伝子と接触する条件下で第１の細胞を培養し、この第２のジンクフィンガータンパク質が第２の候補遺伝子と接触する条件下で第２の細胞を培養する工程であって、ここでこの第１および第２のジンクフィンガータンパク質は、第１および第２の候補遺伝子の発現を調節する工程、ならびに（ｉｖ）選択された表現型についてアッセイする工程を包含する、第１の候補遺伝子と選択された表現型との間の関連を明らかにする方法。 （もっと読む）

【課題】内因性細胞遺伝子の発現を調節する方法を提供する。
【解決手段】本発明は、組換えジンクフィンガータンパク質を用いることにより内因性細胞遺伝子の発現を調節するための方法を提供する。 （もっと読む）

本明細書に開示されるのは、目的の１つ以上の配列に隣接する一本鎖相補性領域を含むドナー分子である。このドナー分子および／またはこれらの分子を含む組成物を、細胞のゲノムにおける目的の特定の領域への外因性配列の標的化組み込みのための方法において用いてもよい。
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本明細書に開示されるのは、遺伝子操作された切断ハーフドメイン；これらの遺伝子操作された切断ハーフドメインを含む融合ポリペプチド；遺伝子操作された切断ハーフドメインおよび融合タンパク質をコードするポリヌクレオチド；ならびにこのポリヌクレオチドおよび／または融合タンパク質を含む細胞である。また、例えば、ゲノム配列の標的化切断のために、これらのポリペプチドおよびポリヌクレオチドを用いる方法も開示される。 （もっと読む）

【課題】特定の分子標的と相互作用する候補化合物の能力について、候補化合物をスクリーニングするための新規のアッセイを可能にする方法を提供する。
【解決手段】内因性分子標的の発現を直接的にかまたは間接的に調節する外因性ジンクフィンガータンパク質を含む細胞を使用することからなる。１つの実施形態においては、この細胞が、ジンクフィンガータンパク質をコードするポリヌクレオチドを含む。１つの実施形態においては、この細胞が、前記ポリヌクレオチドを用いて安定にトランスフェクトされていることからなる。 （もっと読む）

例えば、１つ以上の目的のポリペプチドの発現のための、１つ以上の配列の、細胞への標的組み込みおよび／または標的切除のための方法および組成物が本明細書に開示される。
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本開示は、脂肪酸生合成に関与する植物の遺伝子を標的化する改変ジンクフィンガータンパク質に関する。遺伝子発現の変調、遺伝子の不活性化、および標的化遺伝子の変更におけるそういったジンクフィンガータンパク質の使用方法もまた提供する。 （もっと読む）

ホモ接合改変生物ならびにこれらの生物の作成および使用方法が本明細書で開示される。 （もっと読む）

トリヌクレオチド反復疾患を治療するための方法および組成物を本明細書に開示する。 （もっと読む）