説明

アルニラム ファーマシューティカルズ, インコーポレイテッドにより出願された特許

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【課題】PCSK9遺伝子発現を阻害でき、PCSK9遺伝子発現と関連している疾患、例えば、高脂血症を治療できる薬剤を提供する。
【解決手段】30ヌクレオチド未満の長さ、通常、19〜25ヌクレオチドの長さであり、PCSK9遺伝子の少なくとも一部と実質的に相補的であるヌクレオチド配列を有するアンチセンス鎖を含む、PCSK9遺伝子の発現を阻害するための二本鎖リボ核酸(dsRNA)。また、dsRNAと薬学的に受容可能な担体とを一緒に含む薬学的組成物、該組成物を用いてPCSK9遺伝子発現および該遺伝子の発現によって引き起こされる疾患を治療する方法。 (もっと読む)


【課題】Eg5発現により媒介される病理学的プロセスを治療する場合に使用するための標的Eg5遺伝子の発現を効果的に抑制することができる薬剤を提供する。
【解決手段】本発明は30ヌクレオチド長未満、一般的に19〜25ヌクレオチド長であり、そしてEg5遺伝子の少なくとも一部分に実質的に相補であるヌクレオチド配列を有するアンチセンス鎖を含む、Eg5遺伝子の発現(Eg5遺伝子)を抑制するための2本鎖リボ核酸(dsRNA)に関する。本発明は又製薬上許容しうる担体と共にdsRNAを含む医薬組成物;医薬組成物を用いたEg5発現及びEg5遺伝子の発現により誘発される疾患を治療するための方法;及び、細胞におけるEg5遺伝子の発現を抑制するための方法に関する。 (もっと読む)


本発明は、RSVがiRNA剤の鼻内投与によりならびにこのような作用物質の非経口投与により抑制され得る、というin vitroおよびin vivoにおける実証、そしてRSVのAおよびBサブタイプの両方でRNAレベルを低減し得るRSVのP、NおよびL遺伝子からの強力なiRNA剤の同定に基づいている。これらの知見に基づいて、本発明は、被験者、例えば哺乳類、例えばヒトにおけるRSVmRNAレベル、RSVタンパク質レベルおよびRSVウイルス力価を低減するのに有用である特定の組成物および方法を提供する。 (もっと読む)


本発明は二本鎖リボ核酸(dsRNA)を提供し、またそのようなdsRNAを使用して細胞又は哺乳類内第VII因子遺伝子発現を阻害するための組成物及び方法を提供する。本発明はウイルス性出血性発熱を含む凝固障害など第VII因子遺伝子発現に惹起される病状及び疾患を治療する組成物及び方法も提供する。本発明で特徴とされるdsRNAは長さ30ヌクレオチド未満、通常、長さ19〜24ヌクレオチドの領域を有するRNA(アンチセンス鎖)を含み、第VII因子遺伝子のmRNA転写の対応領域に実質的に相補的又は完全に相補的である。 (もっと読む)


本発明は、ヒトパピローマウイルス(HPV)感染症を処置する二本鎖リボ核酸(dsRNA)に関する。このdsRNAは、30ヌクレオチド長未満、通常は19〜25ヌクレオチド長であり、かつヒトE6AP遺伝子から選択されるHPV標的遺伝子の少なくとも一部と実質的に相補的なヌクレオチド配列を持つアンチセンス鎖を含む。本発明はさらに、dsRNAと共に薬学的に許容されるキャリアを含む医薬組成物;医薬組成物を用いてHPV感染およびE6AP遺伝子の発現により引き起こされる疾患を処置する方法;および細胞のHPV標的遺伝子の発現を阻害する方法にも関する。 (もっと読む)


本発明は、30ヌクレオチド長未満、一般に19〜25ヌクレオチド長であり、Aha遺伝子の少なくとも一部と実質的に相補的なヌクレオチド配列を有するアンチセンス鎖を含む、Aha遺伝子(Aha1遺伝子)の発現を阻害するための二本鎖リボ核酸(dsRNA)に関する。本発明はまた、薬学的に許容可能なキャリアと共にdsRNAを含む薬学的組成物、薬学的組成物を使用したAha1発現および遺伝子Aha遺伝子の発現に起因する疾患の治療方法、ならびに細胞中のAha遺伝子発現を阻害する方法に関する。 (もっと読む)


本発明は、30ヌクレオチド未満の長さ、通常、19〜25ヌクレオチドの長さであり、PCSK9遺伝子の少なくとも一部と実質的に相補的であるヌクレオチド配列を有するアンチセンス鎖を含む、PCSK9遺伝子(PCSK9遺伝子)の発現を阻害するための二本鎖リボ核酸(dsRNA)に関する。本発明はまた、dsRNAと、薬学的に受容可能な担体とを一緒に含む薬学的組成物、薬学的組成物を用いてPCSK9遺伝子発現およびPCSK9遺伝子の発現によって引き起こされる疾患を治療する方法に関する。
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本発明は30ヌクレオチド長未満、一般的に19〜25ヌクレオチド長であり、そしてEg5遺伝子の少なくとも一部分に実質的に相補であるヌクレオチド配列を有するアンチセンス鎖を含む、Eg5遺伝子の発現(Eg5遺伝子)を抑制するための2本鎖リボ核酸(dsRNA)に関する。本発明は又製薬上許容しうる担体と共にdsRNAを含む医薬組成物;医薬組成物を用いたEg5発現及びEg5遺伝子の発現により誘発される疾患を治療するための方法;及び、細胞におけるEg5遺伝子の発現を抑制するための方法に関する。 (もっと読む)


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