天然型hCFTR cDNAと比較して、投与マウス肺および培養下のヒト細胞において顕著に高いレベルのhCFTR mRNAおよびタンパク質を生成する合成型hCFTR DNA配列を開発した。この合成DNAは、cDNA合成の間に導入される早期転写切断部位等の、ある天然型cDNAに固有の問題に対処する。mRNAがプロセシングされるまで、イントロンは最初にmRNAに存在する。プロセシングされたmRNAから生成されるcDNAは、イントロンを有さない。したがって、DNA配列（エクソン結合体）は、本来は細胞中に存在しないcDNA分子中に存在する。これらエクソン結合体は転写に影響を及ぼし得る。CFTRの発現を改善するための方法は、cDNA分子の配列の変化に基づく。本改善方法を、インビボ発現の試みでは効果がない他のcDNA分子に応用してもよい。この配列の変化を具体化した組成物は、cDNA分子由来のトランスジェニックmRNAおよびタンパク質の両方の産生を増加させる。 （もっと読む）