説明

ビオマリン プハルマセウトイカル インコーポレイテッドにより出願された特許

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本明細書で提供されるのは、強力なポリ(ADP-リボース)ポリメラーゼ(PARP)阻害剤である、例えば5-フルオロ-8-(4-フルオロフェニル)-9-(1-メチル-1H-1,2,4-トリアゾール-5-イル)-8,9-ジヒドロ-2H-ピリド[4,3,2-de]フタラジン-3(7H)-オン及びその立体異性体などのジヒドロピリドフタラジノン誘導体を合成するためのプロセス、並びに新規の合成の中間化合物である。 (もっと読む)


式(I)、及び式(II)に記載した構造を有する化合物:(式中、置換基Y、Z、A、B、R1、R2、R3、R4、及びR5は、本明細書で定義したとおりである)が本明細書に提供される。ポリ(ADPリボース)ポリメラーゼ活性の阻害剤が本明細書に提供される。また、本明細書に記述した少なくとも1つの化合物を含む医薬組成物、及びPARP活性の阻害によって改善されるPTEN欠損に関連した疾患、障害、及び病態を治療するための本明細書に記述した化合物、又は医薬組成物の使用が、本明細書に記述される。 (もっと読む)


原核生物により産生されるフェニルアラニンアンモニアリアーゼ(phenylalanine ammonia-lyase)(PAL)の変異体を本明細書中で提供する。そのような原核生物PAL変異体は、野生型PALと比較して、高いフェニルアラニン変換活性、及び/又は、低減された免疫原性を有する。更に、原核生物PALの組成物、及び生物学的に活性のあるそのフラグメント、突然変異体、変異体又は類似体、並びに、工業目的、及び治療目的、例えば、フェニルケトン尿症を含む高フェニルアラニン血症、及び癌を含む他の障害の治療目的のそのような組成物の製造方法、精製方法、配合方法及び使用方法を提供する。 (もっと読む)


抗菌活性を有する半合成糖ペプチドが説明されており、特に本明細書において説明された半合成糖ペプチドは、糖ペプチド(化合物A、化合物B、化合物H又は化合物C)の化学修飾、又はアミノ酸-4単糖を生じるための酸性媒体内での親糖ペプチドのアミノ酸-4の二糖部分の加水分解により生成された単糖の化学修飾;この単糖のアミノ-糖誘導体への転換;これらの骨格上のアミノ酸-4アミノ-置換された糖部分上のアミノ置換基の、ある種のアシル基によるアシル化;並びに、これらの骨格の大環状環上の酸部分のある種の置換されたアミドへの転換:により作製される。重要な反応は、適切に保護された中間体化合物のイソシアナートによる処理である。また、本化合物の合成方法、本化合物を含有する医薬組成物、並びに疾患、特に細菌感染症を治療及び/又は予防するための本化合物の使用方法も提供されている。 (もっと読む)


式(I)、及び式(II)に記載した構造を有する化合物、式中置換基Y、Z、A、B、R1、R2、R3、R4、及びR5は、本明細書で定義したとおりである。ポリ(ADPリボース)ポリメラーゼ活性の阻害剤が本明細書に提供される。また、本明細書に記述した少なくとも1つの化合物を含む医薬組成物、及びPARP活性の阻害によって寛解される疾患、障害、及び状態を治療するための本明細書に記述した化合物、又は医薬組成物の使用が、本明細書に記述される。
【化1】
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本明細書において、テトラヒドロビオプテリンの類似体、該類似体を含む組成物、及び該類似体の投与によってテトラヒドロビオプテリンに応答する状態に苦しむ個人を治療する方法が開示される。これらの類似体は、テトラヒドロビオプテリンがテトラヒドロビオプテリン療法に応答する状態を治療するために現在使用される全ての使用のために意図される。 (もっと読む)


本開示は、高収率及び高純度な(6R)-テトラヒドロビオプテリンを効率的に生成する方法を提供する。該方法は、有機相及び水相を含む二相性混合物において、塩基性条件下でジアセチルビオプテリンをビオプテリンに加水分解する工程を含む。ジアセチルビオプテリンの加水分解の実質的な完了後に、ビオプテリンを含有する水相を、有機不純物の大部分を含有する有機相と分離でき、該分離は、固体としてビオプテリンを単離する時間のかかる工程を回避する。ビオプテリンを含有する水溶液は、金属触媒(例えば、白金触媒)の存在下において、塩基性条件及び高水素圧下で、立体選択的に(6R)-テトラヒドロビオプテリンに水素化される。(6R)-テトラヒドロビオプテリン(例えば、(6R)-テトラヒドロビオプテリン二塩酸塩)の酸付加塩の精製を改善させるために、水素化反応後の水溶液をイオン(例えば、陽イオン)交換樹脂又はカラムと接触させることによって、該水溶液中の任意の残留塩(例えば、ナトリウム塩)を除去することができる。あるいは、無機塩基よりむしろ有機アミン(例えば、ジエチルアミン又はトリエチルアミン)が該加水分解及び/又は水素化反応に使用される場合に、該水溶液からの残留塩の除去は、省略できる。 (もっと読む)


本発明は、原核生物により産生されるフェニルアラニンアンモニアリアーゼ(PAL)の変異体であって、そのような原核生物PAL変異体は、野生型PALと比較して、高いフェニルアラニン変換活性、及び/又は、低減された免疫原性を有する。本発明は、原核生物PALの組成物、及び生物学的に活性のあるフラグメント、突然変異体、変異体又はその類縁体、並びに、癌の治療を含む治療目的のそのような組成物の製造方法、精製方法及び使用方法を提供する。 (もっと読む)


本発明は、原核生物により産生されるフェニルアラニンアンモニアリアーゼ(PAL)に関し、そのような原核生物PALは、野生型PALと比較して、高いフェニルアラニン変換活性、及び/又は、低減された免疫原性を有する。したがって、本発明は、細菌PALの組成物、及び生物学的に活性のあるそのフラグメント、突然変異体、変異体又は類縁体、並びに、治療及び産業目的のそのような組成物の製造方法、精製方法及び使用方法を提供する。 (もっと読む)


本明細書に開示するのは、テトラヒドロビオプテリンの類似体、該類似体を含む組成物、及び該類似体の投与によって、テトラヒドロビオプテリンに反応性の状態に苦しむ個人を治療する方法である。これらの類似体は、テトラヒドロビオプテリンがどこで現在使用されていても、テトラヒドロビオプテリン療法に反応性の状態を治療するための使用を意図する。 (もっと読む)


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