本発明の特定の実施形態によれば、系の中でのシアル酸の産生を調節する方法であって、系に野生型ＧＮＥコード核酸配列を与えるステップを含む方法が提供される。そのような実施形態によれば、系は、細胞、筋組織又は他の望ましい標的を含みうる。同様に、本発明は、変異型内因性ＧＮＥコード配列を含む系の中で野生型ＧＮＥを産生する方法を包含する。換言すれば、本発明は、機能的な野生型ＧＮＥコード配列を、例えば、変異型（欠陥を有する）ＧＮＥコード配列を有する細胞又は筋組織に与えるステップを含む。 （もっと読む）