開示されるのは、生物学的に活性のある分子の全身性及び局所性の送達のための化合物、組成物及び方法である。 （もっと読む）

本発明は、生物活性ＲＮＡ分子の細胞への送達のための新規な化合物、組成物及び方法を提供する。具体的には、本発明は、生物活性ＲＮＡの細胞への送達に有用な新規な核酸分子、ポリペプチド及びＲＮＡ−タンパク質複合体、並びにそれらをコードするポリヌクレオチドを提供する。本発明はまた、そのポリヌクレオチドを発現するためのベクターをも提供する。更に、本発明は、トランスフェクション試薬として使用され得る新規な化合物及びベクターを含む細胞及び組成物を提供する。本発明は、それらの化合物、ベクター、細胞及び組成物の作製方法を更に提供する。更に、生物活性ＲＮＡ分子を細胞及び／又は組織に送達するためのベクター及び方法が提供される。新規な化合物、ベクター、細胞及び組成物は、例えば、対象又は生物における疾患、障害又は状態の診断、予防、寛解及び／又は治療における標的遺伝子発現を調節するために生物活性ＲＮＡ分子を細胞に送達する場合に有用である。
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核酸のトランスフェクションの効率を高める組成物、方法及び応用が提供される。１つの態様において、医薬組成物は、等張液に懸濁されたカチオン性リポポリマーと縮合された少なくとも約０．５ｍｇ／ｍｌ濃度の核酸を含むことができ、該カチオン性リポポリマーは、コレステロール及びポリエチレングリコールがそこに共有結合されたカチオン性ポリマー骨格を含み、コレステロール対カチオン性ポリマー骨格のモル比は、約０．１から約１０の範囲内であり、ポリエチレングリコール対カチオン性ポリマー骨格のモル比は、約０．１から約１０の範囲内にある。該組成物はさらにフィラー賦形剤を含むこともできる。 （もっと読む）