本発明は、癌治療のための組成物及び方法を包含する。より具体的には、本発明は、フューリンノックダウン及びＧＭ−ＣＳＦ発現のために遺伝的に改変された自家癌ワクチンについて記載する。本明細書に記載されているワクチンは、二機能性ｓｈＲＮＡの使用によりＴＧＦ−βの免疫抑制活性を減衰させて、癌細胞におけるフューリンの発現をノックダウンし、ＧＭ−ＣＳＦ導入遺伝子の発現によって腫瘍抗原発現、提示及びプロセシングを増強させる。
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標的細胞中におけるＰＤＸ−１オンコジーンの発現をノックダウンするための、二機能性ｓｈＲＮＡに基づく組成物及び方法を本明細書中に記載する。本発明はまた、ＰＤＸ−１オンコジーンを過剰発現する組織を標的とするｓｈＲＮＡ含有発現ベクターを送達する方法を提供する。
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本明細書では、組織特異的なペプチド模倣体リガンドの使用により、治療剤を組織特異的に標的化送達するための組成物及び方法が開示される。リガンドは、式Ａ−足場−Ａ’の組成物と、足場に共有結合された１又は２以上の疎水性アンカーとを含む。足場につながれたＡ及びＡ’による化合物は、各々の一価のペプチド模倣化合物が断片ＩＫ、ＧＫ、ＩＤ、ＧＳ、ＧＴ、ＶＳ、ＴＫ、ＫＴ、ＡＲ、ＫＩ、ＫＥ、ＡＥ、ＧＲ、ＹＳ、ＩＲ、及びモルホリノからなる群から選択される一価のペプチド模倣化合物を含む。
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本開示は一般に、低レベル又は検出不能なレベルのコラン酸及び他のコンタミネーション物質を有する高純度のプラスミド組成物、並びにこれらを調製する方法に関する。このような方法において有用なポリペプチドもまた説明される。本明細書に記載の方法及び組成物は、生物テロリズム、環境科学、食品科学、法医学、分子生物学、並びに衛生及び医療の分野における多様な適用を含め、広範囲にわたり使用される。 （もっと読む）