本開示は、中枢神経系（ＣＮＳ）に影響する疾患を治療するための方法および組成物に関する。これらの疾患は中枢神経系に影響するリソソーム蓄積症のごとき神経代謝性疾患、例えば、ニーマン−ピック病Ａ型を含む。それらはまた、アルツハイマー病のごとき疾患を含む。開示される方法は、神経の軸索末端に治療用の導入遺伝子を有する高力価のＡＡＶを含む組成物を注入することにより、ＡＡＶベクターが逆行性様式で移送され、導入遺伝子の産物が投与部位より遠位で発現されることに関する。 （もっと読む）

治療糖タンパク質のリガンド装飾ポリマーコンジュゲートを作製する方法を記述する。糖タンパク質の特異的組織へのターゲティングは、高分子量ポリマー、例えば、PEG、ポリシアル酸などを用いて天然の糖および他の表面決定基をマスキングし、続いて、これを標的特異的リガンドにより装飾することにより改善される。いくつかの態様では、そのようなコンジュゲート中の酸不安定リンカーまたは迅速に分解可能なマスキング基により、例えば、リソソーム中で見られる条件下で、糖タンパク質からのポリマーの細胞内放出が可能になる。

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本発明は、抗体分子、特に、トランスフォーミング増殖因子β(TGFβ)に結合する抗体分子、およびその使用に関する。より具体的には、本発明は、TGFβ1、TGFβ2、およびTGFβ3に結合し、かつ好ましくは中和する抗体分子、いわゆる「汎特異的」抗体分子、ならびにそのような抗体分子の使用に関する。本発明の範囲内の好ましい態様は抗体分子であり、全抗体(例えば、IgG1もしくはIgG4などのIgG)、または抗体断片(例えば、scFv、Fab、dAb)であってよい。

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本発明は、癌、例えば上皮起源のNSCLC、例えば、肺癌、卵巣癌、乳癌、前立腺癌および大腸癌ならびに悪性腫瘍の進行を検出、診断、予測、およびモニターするための方法および組成物、ならびに該方法に用いるキットを提供する。さらに、これらの癌および悪性腫瘍に関連する抗原のアゴニストおよびアンタゴニストを同定するためのスクリーニング方法も提供する。 （もっと読む）

本発明は、変形性関節症および関節損傷をHAベースの粘性補充剤、特に3週間よりも短い関節内残留半減期を有する粘性補充剤で治療するための粘性補充方法を提供する。本発明の方法において使用するための粘性補充剤はさらに、少なくとも5％（w/w）が例えばヒランBなどのジェルの形態にある20mg/ml未満のHAを含有することを特徴とし得る。実例となる態様において、ヒランG-F20（シンビスク（Synvisc）（登録商標））は、6±2mlの単回関節内膝注入において投与される。 （もっと読む）

組み換えアデノ随伴ウイルス（ｒＡＡＶ）ベクターが、哺乳類の中枢神経系（ＣＮＳ）に調節可能な導入遺伝子を送達するために提供される。また、ベクターを使用して神経変性病の患者を処置する方法、ならびにベクターを構築もしくは使用するか、あるいは本発明の方法を行うためのキットを提供する。導入遺伝子の配列は、小分子誘導体に応答する転写因子の一以上の結合部位を含む、プロモーター／エンハンサー領域から発現される。導入遺伝子の構築物および転写因子を含む構築物の両方が標的細胞に送達される。調節可能な導入遺伝子は、転写因子として同一のｒＡＡＶベクター上もしくは別々のベクター上で送達される。転写因子は２つのポリペプチド鎖、例えば、ＤＮＡ結合ドメインおよび転写活性ドメインを含んでよく、該ポリペプチド鎖は、ラパマイシンもしくはその非免疫原性の類似体などの二量体化物の存在下で活性化二量体を形成する。本発明のベクター、方法およびキットは、ＡＡＤＣもしくはＧＤＮＦなどの遺伝子をパーキンソン病のような神経変性病の患者の脳に送達するのに使用されてよく、脳におけるＡＡＤＣもしくはＧＤＮＦの発現は、後からラパマイシンもしくはラパマイシン類似物で患者を処置することによって調節可能である。 （もっと読む）

本発明は、遺伝子治療剤のごとき様々な治療剤の哺乳類対象における標的器官の血管系への強化された送達方法を提供する。全体としての哺乳類肝臓または単一の肝葉における標的化遺伝子療法のための方法が開示される。開示された方法は、カテーテルに基づく低侵襲手段に依存しており、ここで、標的器官は分離され、遺伝子治療剤で局所的に処置される。該方法は、より効率的および局在化された組織トランスフェクションを提供し、ヒト対象における遺伝子療法にも十分に適している。 （もっと読む）

本発明は、糖尿病の対象を処置する方法を提供し、該方法は、対象にグルコシルセラミド合成酵素阻害剤を対象に投与することを含む。
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ここに記載されるものは、階段状の外形を有するカニューレである。また、ここに記載されるものは、例えば動物の中枢神経系に一若しくは複数の物質を配送するためにカニューレを作製及び使用する方法である。
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本開示は、免疫抑制活性が、例えば、シクロスポリン（ＣｓＡ）などのＴＧＦ−βのアップレギュレーションを介して仲介される免疫抑制剤の腎毒性の副作用を緩和する方法に関する。本開示は、免疫抑制を必要とする患者、例えば、移植拒絶の危険性にあるかまたは自己免疫疾患の患者に使用するための処置の様相を提供する。本発明の方法では、ＴＧＦ−βアンタゴニスト、例えば、抗ＴＧＦ−β抗体は、免疫抑制剤によって処置される患者に投与される。そのようなＴＧＦ−βアンタゴニストは、薬剤の免疫抑制活性を実質的に妨げずに免疫抑制剤の腎毒性作用を緩和するのに十分な治療有効量で投与される。
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