説明

バーテックス ファーマシューティカルズ インコーポレイテッドにより出願された特許

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【課題】嚢胞性線維症膜コンダクタンス制御因子の調節物質の提供。
【解決手段】本発明は、嚢胞性線維症膜コンダクタンス制御因子(「CFTR」)の調節物質、その組成物、およびその方法に関する。本発明は、このような調節物質を使用して、CFTRにより仲介される病気を治療する方法にも関する。本発明の化合物、およびその薬学的に受容可能な組成物は、CFTR活性の調節物質として有用であることが現在分かっている。本発明の化合物は、明細書に記載の化学式Iまたは化学式IIを有するか、またはその薬学的に受容可能な塩であり、式中のR、環A、RAA、RBB、Zおよびqは以下で説明される。 (もっと読む)


【課題】キナーゼ阻害剤として有用な化合物を提供すること。
【解決手段】本発明は、タンパク質キナーゼの阻害剤として有用な化合物に関する。本発明は又、これらの化合物を含む薬学的に許容される組成物、及び種々の疾患、病態及び障害の処置における本化合物及び組成物を使用する方法も提供する。本発明は又、本発明の化合物を調製するためのプロセスも提供する。一つの実施形態において、本発明は、オーロラタンパク質キナーゼ(オーロラA、オーロラB、オーロラC)及びFLT−3キナーゼのようなタンパク質キナーゼの阻害剤として有用な化合物及びそれらの薬学的に許容される組成物を提供する。 (もっと読む)


【課題】ヤヌスキナーゼ阻害剤として有用なアザインドールの提供。
【解決手段】本発明はプロテインキナーゼ、特にJAKファミリーキナーゼ抑制剤として有用な化合物に関する。本発明は、前記化合物を含む薬学的に許容できる組成物及び種々の疾病、症状、又は障害の治療において当該組成物を使用する方法も提供する。これらの化合物、及びその薬理学的に許容できる組成物は、増殖性疾患、心疾患、神経変性病、自己免疫疾患、臓器移植に関連する症状、炎症性疾患、又は免疫媒介性の疾患を含む、患者における種々の疾患の治療又は重篤さの低減において有用である。本発明により提供される化合物及び組成物はまた、生物学的及び病理学的現象におけるJAKキナーゼの研究、当該キナーゼにより媒介される細胞内シグナル伝達経路の研究、及び新規キナーゼ阻害剤に対する比較評価においても有用である。 (もっと読む)


【課題】嚢胞性線維症膜貫通コンダクタンス調節因子(「CFTR」)を含むATP−結合カセット(「ABC」)トランスポーター若しくはそのフラグメントのモジュレーター、その組成物、及びそれらを使用した方法を提供すること。
【解決手段】4−アミド−ピリミジン化合物、その誘導体及び組成物、並びに本明細書に記載の合成方法は、嚢胞性線維症膜貫通コンダクタンス調節因子(「CFTR」)を含めた、ATP結合カセット(「ABC」)トランスポーター又はそのフラグメントを調節するのに有用である。本発明は又、このような調節因子を使用してABCトランスポーター媒介性疾患を処置する方法にも関する。 (もっと読む)


【課題】ヤヌスキナーゼ阻害剤として有用なアザインドールの提供。
【解決手段】本発明はプロテインキナーゼ、特にJAKファミリーキナーゼ抑制剤として有用な化合物に関する。本発明は、前記化合物を含む薬学的に許容できる組成物及び種々の疾病、症状、又は障害の治療において当該組成物を使用する方法も提供する。これらの化合物、及びその薬理学的に許容できる組成物は、増殖性疾患、心疾患、神経変性病、自己免疫疾患、臓器移植に関連する症状、炎症性疾患、又は免疫媒介性の疾患を含む、患者における種々の疾患の治療又は重篤さの低減において有用である。本発明により提供される化合物及び組成物はまた、生物学的及び病理学的現象におけるJAKキナーゼの研究、当該キナーゼにより媒介される細胞内シグナル伝達経路の研究、及び新規キナーゼ阻害剤に対する比較評価においても有用である。 (もっと読む)


【課題】ATP結合カセット輸送体モジュレータの提供。
【解決手段】本発明の化合物およびその薬学的に許容される組成物は、ATP結合カセット(「ABC」)輸送体モジュレータまたは嚢胞性線維症膜コンダクタンス制御因子(「CFTR」)を含むそのフラグメントとして有用である。本発明はまた、本発明の化合物を使用してABC輸送体の媒介する疾患を治療する方法に関する。これらの化合物および薬学的に許容される組成物は、嚢胞性線維症などのさまざまな疾患、障害または病気の治療または重篤度の緩和に有効である。 (もっと読む)


【課題】薬物もしくは他の治療に耐性を示す変異型HCVまたは他のウイルスを同定し、そしてこれらの変異型ウイルスに対して有効である新規なウイルス治療を提供する。
【解決手段】本発明は、HCV改変体、および関連の方法および組成物を提供する。特に、VX−950のような1種以上のプロテアーゼインヒビターに対する感受性が低下している、HCV改変体および改変体HCVプロテアーゼが、提供される。1つの局面において、本発明は、単離されたHCV NS3プロテアーゼをコードするHCVポリヌクレオチド、その生物学的に活性なアナログ、またはその生物学的に活性なフラグメントを提供する。 (もっと読む)


【課題】プロテアーゼインヒビター、特にセリンプロテアーゼインヒビターとして、さらに詳しくはC型肝炎NS3プロテアーゼインヒビターとして有用なペプチド模倣化合物;その中間体;中間体への新規立体選択的プロセスを含むその製造方法の提供。
【解決手段】下記の化合物等。
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【課題】ATP結合カセットトランスポーターのモジュレーターを提供すること。
【解決手段】本発明は、嚢胞性線維症膜貫通調節因子(「CFTR」)を含む、ATP結合カセット(「ABC」)トランスポーターのモジュレーター又はその断片、その組成物、及びその方法に関する。本発明は又、そのようなモジュレーターを使用してABCトランスポーター媒介疾患を処置する方法にも関する。現在、本発明の化合物及びその薬学的に許容される組成物がABCトランスポーター活性モジュレーターとして有用であることが見出された。 (もっと読む)


【課題】プロテインキナーゼの阻害剤として有用な、式(I)のピリド−2−オン化合物(該式において、Vは、(A)、(B)、(C)または(D)である)を提供すること。
【解決手段】これらの化合物およびその薬学的に受容可能な組成物は、自己免疫疾患、炎症疾患、増殖性疾患、過剰増殖性疾患または免疫学的に媒介される疾患を処置または予防するために有用である。ある実施形態において、これらの化合物は、Tecファミリー(たとえばTec、Btk、Itk/Emt/Tsk、Bmx、Txk/Rlk)プロテインキナーゼの阻害剤として有効である。
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