【課題】CNG3B（新規環状ヌクレオチド−ゲートのカチオンチャンネル）の単離された核酸及びアミノ酸配列、CNG3Bに対する抗体、CNG3Bの検出方法、及び生物学的に活性のCNG3Bを用いて環状ヌクレオチド−ゲートのカチオンチャネルのモジュレーターについてのスクリーニング方法、ヒトCNG3B遺伝子の突然変異をスクリーニングするための方法、及びヒトCNG3Bポリペプチドの三次元構造を同定するための方法のコンピューターシステムにおける提供。
【解決手段】（ｉ）少なくとも１つの追加のαサブユニットと共に、環状ヌクレオチド−ゲートの特徴を有するカチオンチャンネルを形成し；そして（ii）特定の配列のアミノ酸210〜661に対して少なくとも85％のアミノ酸配列同一性を有する副配列を含んで成る、カチオンチャンネルのCNG3Bサブユニットを含んで成るポリペプチドをコードする単離された核酸。 （もっと読む）

【課題】増殖分化因子−８（ＧＤＦ−８）アンタゴニスト、具体的には、ＧＤＦ−８に対する抗体、例えば、マウス、ヒトおよびヒト化抗体、ならびにそれらのフラグメント、特にインビトロおよび／またはインビボでＧＤＦ−８活性を阻害する医薬組成物を提供する。
【解決手段】増殖分化因子−８（ＧＤＦ−８）に関連する新規な分子、具体的には、インビトロおよび／またはインビボでＧＤＦ−８活性およびシグナル伝達を阻害するものを含む、マウスおよびヒト化抗体、ならびに抗体フラグメント。また、筋肉、骨、およびインスリン代謝、その他、具体的には筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）の変性の順序を診断、処置、寛解、予防、予知、またはモニターする方法であり、その上、抗体、ポリペプチド、ポリヌクレオチド、およびベクターを用いることによる、このような障害の処置のための医薬組成物。 （もっと読む）

【課題】治療蛋白質を生成するための混合細胞組成物の提供。
【解決手段】発現を図る遺伝子によりトランスフェクション又は形質導入された哺乳類細胞の第一の集団と、遺伝子によりトランスフェクション又は形質導入されていない哺乳類細胞の第二の集団にして、哺乳類細胞の第二の集団の内生的存在形態が標的部位において減少しており、標的部位における哺乳類細胞の第一の集団による治療蛋白質の生成が第二の集団の細胞を刺激して治療効果を誘導する、混合細胞組成物。 （もっと読む）

【課題】肝細胞増殖因子（ＨＧＦ）と相互作用する特異的結合因子、ＨＧＦに対する特異的結合因子の薬学的有効量を投与することによって癌を治療する方法、ＨＧＦに対する特異的結合因子を用いて、試料中のＨＧＦの量を検出する方法を提供する。
【解決手段】ＣＤＲ１ａ、ＣＤＲ２ａ及びＣＤＲ３ａから選択される少なくとも一つの相補性決定領域（ＣＤＲ）を含み、抗体の重鎖と共同して、肝細胞増殖因子（ＨＧＦ）を結合することができる、単離されたポリペプチド。ＣＤＲ１ａ、ＣＤＲ２ａ及びＣＤＲ３ａから選択される少なくとも一つの相補性決定領域（ＣＤＲ）を含み、抗体の重鎖と共同して、肝細胞増殖因子（ＨＧＦ）を結合することができるポリペプチドをコードする単離された核酸分子。前記核酸分子を含む宿主細胞。特異的結合因子と薬学的に許容される担体とを含む、組成物。前記組成物を投与することを含む、患者の癌を治療する方法。 （もっと読む）

【課題】骨形成タンパク質の変異タンパク質、それをコードする核酸、このような骨形成変異タンパク質の製造方法、このような変異タンパク質を含む組成物、好ましくは薬剤組成物、及びこのような変異タンパク質の、医薬の製造のための使用。
【解決手段】骨形成タンパク質の変異タンパク質に関すし、この変異タンパク質は、骨形成タンパク質の野生型と比較して、ヒトＢＭＰ−２のアミノ酸位置５１に相当するアミノ酸位置にアミノ酸置換を含む。本発明の課題は、Ｉ型及びＩＩ型セリンキナーゼ受容体鎖媒介性作用の点で、骨形成タンパク質の野生型と競合しないが、依然として、ノギンタンパク質ファミリー、ＤＡＮタンパク質ファミリー及びコーディンタンパク質ファミリー等のモジュレータータンパク質と相互作用能を有する。 （もっと読む）

【課題】GDF-8（ミオスタチン）受容体を含む実質的に精製された増殖分化因子（GDF）受容体と共にその機能的ペプチド部分、さらに、GDF受容体またはその機能的ペプチド部分の仮想表示を提供する。
【解決手段】GDF受容体またはその機能的ペプチド部分を用い、細胞におけるミオスタチンシグナル伝達に影響を及ぼす物質を細胞に接触させることによって、細胞に及ぼすミオスタチンの影響を調節する方法であり、被験者の筋細胞または脂肪組織細胞におけるミオスタチンシグナル伝達を調節することによって、被験者における筋または脂肪組織の異常な量の代謝活性の発達を少なくとも部分的に特徴とする病態の重症度を改善する方法。ミオスタチンシグナル伝達に影響を及ぼす物質を生物に投与することによって、真核生物における筋組織または脂肪組織の増殖を調節する方法。 （もっと読む）

【課題】膵臓癌を確実かつ正確に診断する方法、あるいは膵臓癌の素因について個体をスクリーニングする方法を提供する。
【解決手段】被験体が膵臓癌に罹患しているのか、もしくは膵臓癌を発症する危険性があるのかを診断する方法が提供される。本方法は、被験体の膵臓由来の生体試料における少なくとも１つのｍｉＲ遺伝子産物のレベルを測定する手順を含む。生体試料におけるｍｉＲ遺伝子産物のレベルが対照試料における対応するｍｉＲ遺伝子産物のレベルに比べて変化することによって、被験体が膵臓癌に羅患していることか、もしくは膵臓癌を発症する危険性があることのいずれかが示される。 （もっと読む）

【課題】 本発明では、細胞透過性を顕著に向上させて、導入効率を大幅に向上させたPMOの導入技術を提供することを課題とする。これにより本発明では、DMDの病状を劇的に改善させる治療薬を提供することを課題とする。
【解決手段】 本発明は、特定のモルフォリノオリゴマー（PMO）を表面に結合させたバブルリポソームを有効成分として含有してなり、且つ、筋組織内又は血管内に投与した後、体外から筋組織に超音波照射することにより、前記筋組織の筋繊維（筋細胞）に前記PMOを高効率で導入させることを特徴とする、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬、を提供する。 （もっと読む）

【課題】真皮小器官（Dermal Micro Organ：ＤＭＯ）及びそれを作成及び使用するための方法及び器具を提供する。
【解決手段】それが由来する真皮組織のミクロ構造及び三次元構造を実質的に保持する複数の真皮成分を含んでいるＤＭＯであって、前記真皮成分は、前記ＤＭＯ内における栄養不足及び老廃物の蓄積に起因する細胞毒性及びそれに付随する死を最小限に抑えるために、前記ＤＭＯの細胞への十分な量の栄養素及び気体の受動拡散と前記細胞から出る老廃物の拡散とが可能になるように選択された寸法を有するＤＭＯ。また、ＤＭＯを採取するための方法及び器具は、ＤＭＯを採取するための装置で、前記ＤＭＯが採取される皮膚関連組織構造を支持する支持構造と、前記ＤＭＯを前記皮膚関連組織構造から分離する切断ツールとを備えている。 （もっと読む）

【課題】合成核酸分子を使用して、細胞にmiRNA活性または機能を導入する方法および組成物の提供。
【解決手段】合成miRNAおよび/またはmiRNA阻害剤がライブラリースクリーニングアッセイにおいて使用される、治療的、診断的、および予後診断的適用に関連性のある特定の細胞機能を有するmiRNAを同定するための方法および組成物。 （もっと読む）

【課題】ｄｓＲＮＡ介在性遺伝子サイレンシングは、少なくとも部分的な二本鎖ｄｓＲＮＡを提供する組成物を利用し、極めて困難な問題である慢性ＨＢＶおよび／またはＨＣＶ感染症を含め、ＨＢＶおよび／またはＨＣＶを含むウイルス感染症に対し極めて有益な治療薬および／または予防薬を提供することが期待される。
【解決手段】哺乳動物細胞中でのウイルスの発現を阻害するのに有用である、既知のＢ型肝炎ウイルス株および既知のＣ型肝炎ウイルス株由来の保存コンセンサス配列が提供される。これらの配列はＨＢＶおよびＨＣＶの遺伝子をサイレンシングするのに有用であり、それによりヒトにおけるＨＢＶおよびＨＣＶウイルス感染症に対する治療上の有用性を提供する。 （もっと読む）

【課題】哺乳動物レシピエントに投与される場合、組成物が保護的抗グルカン抗体を誘発するが、抗グルカン抗体の保護的抗力を阻害する抗体を誘発しない点において特徴付けられる、グルカンおよび薬学的に受容可能なキャリアを含む免疫原性組成物の提供。
【解決手段】グルカンは、プロテアーゼ処理された微生物細胞の表面に表され得、またはタンパク質−グルカン結合体として表され得る。グルカンは、グルカンミモトープ、グルカンミモトープのペプチド模倣物、ミモトープをコードする核酸により置換され得る。 （もっと読む）

【課題】被験体において先天免疫を調節するのに用い得る、および／または、先天免疫を調節することによる感染の処置および予防を含む免疫関連障害の処置のために用い得る、単離された新規ペプチドの提供。
【解決手段】提供されるのは、そのペプチドと反応性がある因子、そのペプチドを含む薬学的な組成物、そのペプチドをコードする単離された核酸分子、その核酸分子を含む組み換え核酸構築物、組み換え核酸構築物を含む少なくとも一つの宿主細胞、およびその宿主細胞を用いてそのペプチドを生産する方法である。本発明はさらに、被験体に本発明のペプチドを投与し、その結果被験体における先天免疫を調節することにより被験体において感染を処置および／または予防するための方法を提供する。加えて、本発明は、被験体が本発明のペプチドを用いた処置に反応性であるか否かを予想するための方法を提供する。 （もっと読む）

【課題】標的RNAの切断効率を許容範囲内に維持し、かつ、生体安定性に優れたヘプタマー型スモールガイド核酸を提供する。
【解決手段】標的RNAの少なくとも連続５塩基と相補的な塩基配列を含む７塩基からなり、その配列中の１から４塩基がLNA（locked nucleic acid）修飾されており、細胞内においてtRNaseZ^Lの作用により標的RNAを切断することによってこの標的RNAを転写する遺伝子の活性を低下または消滅させるヘプタマー型スモールガイド核酸。 （もっと読む）

【課題】非ウイルスベクター及びウイルスベクターの欠点を解決し、両者の利点を兼備する、遺伝子導入活性に著しく優れた遺伝子導入剤組成物を提供する。
【解決手段】カチオン性ポリマー、核酸、及びアデノウイルスの少なくとも一部を含む遺伝子導入剤組成物。該カチオン性ポリマーは、カチオン性ポリマー鎖を４本以上有するスター型カチオン性ポリマーであることが好ましく、特に、ベンゼン環を核とし、この核に分岐鎖としてのカチオン性ポリマー鎖が結合したものであることが好ましい。 （もっと読む）

【課題】頸部癌及び食道癌に対して優れた効果を有する頭頸部癌用及び食道癌用抗癌剤、及び、抗癌剤の頭頸部癌及び食道癌に対する効果を増強させる増強剤を提供する。
【解決手段】以下の(a)又は(b)を有効成分として含有する頭頸部癌用又は食道癌用抗癌剤：(a) RECQL1遺伝子又はWRN遺伝子に対してRNAi効果を有する二本鎖RNA、(b) RECQL1遺伝子又はWRN遺伝子に対してRNAi効果を有する二本鎖RNAを発現し得るDNA、及び抗癌剤の頭頸部癌又は食道癌に対する効果を増強させる増強剤であって、以下の(a)又は(b)を有効成分として含有する増強剤：(a) RECQL1遺伝子又はWRN遺伝子に対してRNAi効果を有する二本鎖RNA、(b) RECQL1遺伝子又はWRN遺伝子に対してRNAi効果を有する二本鎖RNAを発現し得るDNA。 （もっと読む）

【課題】従来のヘプタマー型スモールガイド核酸の利点と12〜16-nt直鎖型スモールガイド核酸の利点とを併せもったTRUEジーンサイレンシングのための新しい手段を提供する。
【解決手段】標的RNA-1の連続する１４塩基の５’側７塩基と相補的な７塩基長からなるヘプタマー型スモールガイド核酸１と、前記１４塩基の３’側７塩基相補的な７塩基長からなるヘプタマー型スモールガイド核酸２とを含み、細胞内においてtRNase Z^Lの作用により標的RNA-1を切断することによってこの標的RNA1を転写する遺伝子の活性を低下または消滅させるための組成物。 （もっと読む）

【課題】ヒトにおける臓器線維形成に対する予防的または治療的効果を有する医薬の提供。
【解決手段】Ｄ１７０１株、ｏｒｆ−１１、Ｇｒｅｅｋ ｏｒｆ １７６株、Ｇｒｅｅｋ ｏｒｆ １５５株、およびNew Zealand(NZ)株から得られたパラポックスウイルスの調製物によって、肝星細胞のコラーゲン産生筋線維芽様型への形質転換を阻害することを利用した、線維形成につながるすべての疾患に共通する最終経路に対する効果を発揮。 （もっと読む）

【課題】エプスタインバーウイルスの糖タンパク質350/220もしくは天然に存在するその変異体、CR2受容体に結合するEBV Gp350/220配列を含む融合タンパク質、または合成により誘導されるGp350/220のフラグメントを含むワクチンアジュバント、および、CR2複合体に結合するEBV Gp350/220アジュバント配列とGp350/220以外の少なくとも１つの目的の抗原とを含む免疫刺激組成物の提供。
【解決手段】該アジュバントとEBV 350/220配列を含む抗原以外の目的の抗原とを同時投与することにより、該抗原の免疫原性が増強される。該アジュバントは、目的の抗原に直接的または間接的に共有結合して、免疫原性組成物を形成する。該組成物の最も好ましい実施形態では、少なくとも２つのGp350/220エピトープに対する抗体および該抗原の少なくとも１つのエピトープに対する抗体を生起する。 （もっと読む）

【課題】細胞内への薬物導入方法の提供
【解決手段】気体過飽和水に薬物を溶解し、物理的刺激を加えることで細胞内に薬物を導入する。 （もっと読む）