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Fターム[4C084CA70]の内容

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Fターム[4C084CA70]に分類される特許

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リソソームへ局在する標的化酸性αグルコシダーゼ治療剤が提供される。この標的化治療剤は、治療剤剤GAA、並びに細胞の外側表面上のレセプターに結合する標的部分を含み、これによってレセプターが内在化されるとこの標的化治療剤の適切な細胞内局在が可能となる。また、本発明の実践に関係する核酸、細胞、および手法が提供される。GAAの少なくとも一部およびペプチドタグを含む治療因子を含む標的化治療剤もまた提供される。このペプチドタグは、ヒトGAAのアミノ酸残基68、69、70、71、72、789、790、791、792および793からなる群より選択されるアミノ酸残基に直接または間接的に連結される。 (もっと読む)


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