【課題】 本発明では、細胞透過性を顕著に向上させて、導入効率を大幅に向上させたPMOの導入技術を提供することを課題とする。これにより本発明では、DMDの病状を劇的に改善させる治療薬を提供することを課題とする。
【解決手段】 本発明は、特定のモルフォリノオリゴマー（PMO）を表面に結合させたバブルリポソームを有効成分として含有してなり、且つ、筋組織内又は血管内に投与した後、体外から筋組織に超音波照射することにより、前記筋組織の筋繊維（筋細胞）に前記PMOを高効率で導入させることを特徴とする、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬、を提供する。 （もっと読む）

【課題】ＨＧＦ／ｃ-ｍｅｔシグナル伝達経路を調節するための組成物及び方法の提供。
【解決手段】ヒトの過剰に安定化したｃ-ｍｅｔポリペプチドのｃ-ｍｅｔシグナル伝達活性を阻害するアンタゴニストであって、過剰に安定化したｃ-ｍｅｔポリペプチドがエキソン１４の少なくとも一部を欠失しているために野生型のｃ-ｍｅｔに比べてその分解が減少しており、過剰に安定化したｃ-ｍｅｔポリペプチドがｃ-ｍｅｔシグナル伝達活性を有するものである、アンタゴニスト。 （もっと読む）

【課題】慢性腎不全の哺乳動物被験体または慢性腎不全の危険性のある哺乳動物被験体、あるいは腎置換療法の必要の危険性のある哺乳動物被験体の処置において用いられる処置方法および薬剤を提供することを本発明の課題とする。
【解決手段】上記課題は、TGF-βスーパーファミリータンパク質の骨形成タンパク質／骨形態形成タンパク質（ＯＰ／ＢＭＰ）ファミリーの特定のタンパク質またはこれに基づくタンパク質の投与、あるいは特定の形態形成因子、これらの形態形成因子の誘導因子、対応する形態形成因子レセプターのアゴニストの投与、あるいはこれらの形態形成因子を用いて誘導された腎細胞の移植を包含する、本発明の方法を提供することにより解決された。本発明において有用な形態形成因子はまた、ＯＰ／ＢＭＰファミリーのタンパク質のメンバーであるか、またはこれに基づく。 （もっと読む）

【課題】心筋線維症または関連症状（高血圧、糖尿病、心筋炎、虚血性心疾患、左室肥大、弛緩性機能障害、心筋炎、心筋症、左室機能不全、うっ血性心不全、癌化学療法で使われるダウノルビシンおよびその他といった薬剤による治療、遺伝的素因、コン症候群および褐色細胞腫といったその他の症状、高塩分食事等）の治療的または予防的な処置のための組成物および方法の提供。
【解決手段】コア配列として本来の機能的血管作用性小腸ペプチド（ＶＩＰ）のアミノ酸残基６−１０または１６−２５を有する、医薬的有効量の１以上のＶＩＰ断片またはその保存的な置換を含む組成物。 （もっと読む）

【課題】生体に、該当するペプチドをコードする核酸で生命体を形質転換する必要なしに合成することができるほど小さく、様々に異なる投与の方法を提示する生体活性、特に抗菌、具体的には抗細菌性の分子の提供。
【解決手段】鎖長に関し非水素原子２から３５個を有する主鎖を含み、この主鎖に共有カップリングしている少なくとも２個の嵩高な親油性基を有し、かつアニオン基よりも少なくとも１個多いカチオン基を有する分子を、微生物細胞膜を不安定化するための薬剤を製造する際に使用すること、および鎖長に関し非水素原子２から３５個を有する主鎖を含み、この主鎖に共有カップリングしている、少なくとも９個の非水素原子を含む１個の超嵩高な親油性基を有し、かつアニオン基よりも少なくとも２個多いカチオン基を有する分子を膜作用性抗菌剤として使用すること、ならびに特にはペプチド誘導体およびペプチド様物質を含むペプチド。 （もっと読む）

【課題】 単離された変異体ａｔｐＥタンパク質、および前記変異体ａｔｐＥタンパク質から出発してＡＴＰアーゼ結合ドメインの同定を提供する。
【解決手段】 特定のアミノ酸配列において少なくとも１つの点突然変異を含むポリペプチドの単離された変異体ａｔｐＥタンパク質を使用することにより、それに関連する核酸、ベクター、宿主細胞、製薬学的組成物および製品等も提供される。 （もっと読む）

【課題】哺乳類対象の選択された器官へ送達されるウイルス性遺伝子治療剤の提供。
【解決手段】１個または複数のカテーテルが、器官を流れる静脈血管系内に留置され；該カテーテルの少なくとも１つは１個または複数の膨張可能で拡張可能な部材を有するものであり；器官または器官のセクションが、１個または複数の膨張可能で拡張可能な部材を膨張させることによって器官または器官のセクションを流れる静脈血管系内の血液の流れを閉塞させることにより分離され；ウイルス性遺伝子治療剤が、分離された器官または分離された器官のセクション中の通常の静脈圧の４０％増までの血圧上昇を惹起する用量で送達され；治療上有効量の該遺伝子治療剤の形質導入に十分な時間、該分離された器官または分離された器官のセクション内に持続される、ウイルス性遺伝子治療剤。 （もっと読む）

【課題】クロストリジウム毒素を非タンパク質賦形剤で安定化する。
【解決手段】クロストリジウム毒素、例えばボツリヌス毒素を含有するクロストリジウム毒素医薬組成物であって、医薬組成物中に存在するクロストリジウム毒素が、非タンパク質賦形剤、例えばポリビニルピロリドン、二糖、三糖、多糖、アルコール、金属、アミノ酸、界面活性剤および／またはポリエチレングルコールによって安定化される医薬組成物を提供する。 （もっと読む）

【課題】ヒトを含む哺乳動物における脳または脊髄の疾患または障害を治療するための方法を提供する。
【解決手段】この方法は、血液脳関門、血液中枢神経系関門または血液脊髄関門の外側の部位においてインスリン様増殖因子（ＩＧＦ）の構造的アナログの効果的な量を投与することを含む。 （もっと読む）

【課題】特定のカルバミン酸（たとえば、HDAC（ヒストン脱アセチル化酵素）の活性を阻害する）（たとえば、PXD-101、N−ヒドロキシ−3−（3−フェニルスルファモイル）−フェニル）−アクリルアミド）の水溶液への低い溶解性という製剤化の問題に対処する改善された医薬組成物の提供。
【解決手段】シクロデキストリン、アルギニン及びメグルミンから選択される1以上の追加成分とを含む。また、HDACの阻害における、及びHDACが介在する症状、癌、増殖状態、乾癬等の治療における該組成物の使用に関する。 （もっと読む）

【課題】動物において外傷性脳損傷（ＴＢＩ）または脊髄損傷（ＳＣＩ）に起因する生理学的損傷の少なくとも１つの徴候を軽減または防止するか、または動物のＴＢＩからの回復を促進する方法の提供。
【解決手段】ＴＢＩまたはＳＣＩを経験した動物の補体副経路を選択的に阻害する方法で、補体副経路のプロパージンに代表されるタンパク質の発現または活性を選択的に阻害する抗体、同抗体の抗原結合フラグメント、または抗原結合ポリペプチドを作用剤とする方法。 （もっと読む）

【課題】線維症の予防、処置、および／または逆転の方法、この目的のための薬学的組成物、キットの提供。
【解決手段】胆汁鬱滞性状態には罹患していない患者に対し、ファルネソイドＸレセプター（ＦＸＲ）が発現される器官において引き起こされる線維症を阻害するためのＦＸＲの強力な活性化リガンドの有効量を投与する。 （もっと読む）

【課題】骨欠損、軟骨欠損、および／または骨軟骨欠損を修復するための、改良された骨形成デバイス、およびその使用方法を提供すること。
【解決手段】骨欠損および軟骨欠損の修復のための改良された骨形成デバイスおよびそれを使用する方法が本明細書において開示される。このデバイスおよび方法は、当該分野におけるデバイスよりもより少ない骨形成タンパク質を用いて増強された安定性を有する修復組織の加速された形成を促進する。本発明の修復に受容可能である欠損は、重症サイズ欠損、非重症サイズ欠損、非癒合性骨折、骨折、骨軟骨欠損、肋骨下欠損、および離断性骨軟骨炎のような変性疾患から生じる欠損を含むがこれらに限定されない。 （もっと読む）

【課題】Ｒ２阻害剤及び標的細胞においてＲ２の阻害を達成することができるその関連する方法及び組成物の提供。
【解決手段】本出願はリボヌクレオチドレダクターゼサブユニット２（Ｒ２）の阻害剤及びＲ２阻害剤に関連する方法及び組成物に関する。特定の実施形態においては、Ｒ２阻害剤は核酸、例えばｓｉＲＮＡを含む。標的細胞は、望ましくない増殖を起こしている細胞、例えば、癌又は腫瘍の細胞、特定の疾患又は症状（例えば自己免疫疾患又は移植片拒絶におけるＴ細胞）及び病原体に関連する過剰な成育及び／又は増殖を起こしている細胞を含む。 （もっと読む）

【課題】眼内高血圧の治療及び／又は予防における抗分泌性因子を含む医薬組成物、眼内高血圧の治療及び／又は予防における前記医薬組成物の使用を提供する。
【解決手段】抗分泌性タンパク質、抗分泌性活性を有するその相同体、誘導体及び／又は断片等からなる抗分泌性因子。前記抗分泌性因子を含む医薬品組成物。高眼圧をもたらす体液の妨げられた流出によって特徴付けられる眼内高血圧の治療及び／又は予防における抗分泌性因子を含む前記医薬組成物の使用であり、眼内圧力を許容されるレベル、場合により２１ｍｍＨｇ又はそれ以下に変えて、このような状態を治療及び／又は予防するための新規なアプローチ。 （もっと読む）

【課題】クラミジア感染、特に、Ｃｈｌａｍｙｄｉａ ｐｎｅｕｍｏｎｉａ
ｅによる感染に対する免疫化を提供すること。
【解決手段】Ｃｈｌａｍｙｄｉａ ｐｎｅｕｍｏｎｉａｅの公開されたゲノムは
、１０００を超える推定コードタンパク質を開示するが、それ自体は、これらの
うちのタンパク質が、免疫化およびワクチン接種または診断のための抗原として
有用であり得ることを示すのではない。この困難性は、本発明によって取り組ま
れ、本発明は、ワクチンの産生および開発ならびに／または診断目的に適切な多
数のＣ．ｐｎｅｕｍｏｎｉａｅのタンパク質配列を提供する。 （もっと読む）

【課題】ドラッグキャリアに利用されるＥ型肝炎ウイルス様粒子として、発現量が多く、効率的に生産できるＥ型肝炎ウイルス様粒子構成タンパク質と異種タンパク質との融合タンパク質を提供する。
【解決手段】Ｅ型肝炎ウイルス様粒子構成タンパク質に少なくとも１種の異種タンパク質が挿入された融合タンパク質であって、前記異種タンパク質が挿入される位置が、前記Ｅ型肝炎ウイルス様粒子構成タンパク質がＥ型肝炎ウイルス様粒子を形成した際に前記Ｅ型ウイルス様粒子の粒子表面となる領域にある、前記Ｅ型肝炎ウイルス様粒子構成タンパク質と異種タンパク質との融合タンパク質。 （もっと読む）

【課題】ｍｉｒ−２０８−２が患者において過剰発現されている肥大型心筋症に対する医薬組成物の提供。
【解決手段】オリゴヌクレオチド治療剤（ｍｉｒ−２０８−２を標的とするアンチセンスオリゴヌクレオチドおよび／または二本鎖オリゴヌクレオチド）をｍｉｒ−２０８−２の調節異常によって惹起される筋疾患および心臓血管障害の処置に使用する医薬組成物。 （もっと読む）

【課題】Ｔｈ２介在性疾患およびＴｈ１介在性疾患を治療するための組成物および方法の提供。
【解決手段】本発明は、ＫＩＭ−１の特定領域と結合する抗体などの作用物質が、Ｔｈ１および／またはＴｈ２介在性免疫を差次的に調節することができるという発見に少なくとも一部基づく。例えば、ＫＩＭ−１のストーク領域またはＫＩＭ−１のシアル酸結合領域と結合する作用物質は、Ｔｈ２サイトカインの発現を調節することができ、Ｔｈ２介在性障害、例えば喘息を治療するために使用することができ、ＫＩＭ−１のムチン領域内の特定エピトープと結合する作用物質は、病原性Ｔｈ１応答を低減することができ、Ｔｈ１介在性障害、例えば炎症性腸疾患（ＩＢＤ）、クローン病、多発性硬化症、糖尿病、リウマチ性関節炎、乾癬、急性移植片対宿主病（ＧＶＨＤ）、移植、膵炎、遅延型過敏症（ＤＴＨ）などの炎症障害または自己免疫性障害を治療するために使用できる。 （もっと読む）

【課題】炎症性腸疾患を治療するために用いられる薬物療法の方法および組成物を提供する。
【解決手段】非定型マイコバクテリアに対して有効な抗非定型マイコバクテリア薬の組み合わせ、好ましくは、リファブチン、クラリスロマイシンおよびクロファジミンの投与、少なくとも１つの５−アミノサリチル酸化合物または４−アミノサリチル酸化合物をさらに含む。また、非病原性マイコバクテリアの抽出物を用いて患者を免疫することによって、炎症性腸疾患の治療における抗非定型マイコバクテリア薬の効力を高める方法。 （もっと読む）