【課題】特定のヌクレオチド配列を認識して切断する、メガヌクレアーゼと呼ばれる単鎖レアカットエンドヌクレアーゼ、該レアカットエンドヌクレアーゼをエンコードするポリヌクレオチド配列、該ポリヌクレオチド配列を含むベクター、該ポリヌクレオチド配列又は該レアカットエンドヌクレアーゼを含む細胞もしくは非ヒト動物、該レアカットエンドヌクレアーゼの製造方法を提供すること。
【解決手段】Ｎ-末端からＣ-末端の方向に第一及び第二のドメインを含み、
第一及び第二のドメインがI-CreIモノ-ドデカペプチドメガヌクレアーゼに由来し、
前記第一のドメイン及び第二のドメインの各々が、ドデカペプチドモチーフ及びDNA結合部分を含むポリペプチドフラグメントからなり、
前記第一及び第二のドメインがリンカーにより結合されている、
DNA切断を起こし得る単鎖メガヌクレアーゼ。 （もっと読む）

【課題】癌治療剤及び抗癌剤の効果増強剤を提供する。
【解決手段】HCP-1をコードする遺伝子の発現を阻害する物質、又はHCP-1タンパク質の機能を阻害する物質を含む、癌治療剤又は抗癌剤の効果増強剤。HCP-1をコードする遺伝子の発現を阻害する物質として、該遺伝子に対するアンチセンス核酸、デコイ核酸、マイクロRNA、shRNA、siRNA及びアプタマーからなる群から選択される少なくとも1種が使用され、HCP-1タンパク質の機能を阻害する物質として、HCP-1タンパク質に対する抗体が使用される。 （もっと読む）

本発明は、グルタミニルシクラーゼ(QC、EC 2.3.2.5)の阻害剤としての新規複素環誘導体に関する。QCは、アンモニアの遊離下でのN-末端グルタミン残基のピログルタミン酸(5-オキソ-プロリル、pGlu^*)への分子内環化、及び水の遊離下でのN-末端グルタミン酸残基のピログルタミン酸への分子内環化を触媒する。 （もっと読む）

本願は、被検体におけるブドウ膜炎の治療または予防のためのＩＢ−ＭＥＣＡなどのＡ_３ＡＲアゴニストの使用、ならびにそのような治療のための方法、およびＩＢ−ＭＥＣＡを有効な量含むブドウ膜炎を治療するための医薬組成物に関する。 （もっと読む）

本発明は癌診断法および治療に関し、診断、予後または予測に役立つ癌細胞の変化の検出に関する。具体的には、本発明は、癌患者がＥＧＦＲ阻害剤を用いる処置に応答するか否かを検出および分析する方法を提供する。本方法では、癌試料からの組織切片を免疫組織化学および酵素的金属組織学に基づいたアッセイに供する。 （もっと読む）

本開示は、とりわけ、ヒト補体阻害剤および／またはインターフェロンアルファ阻害剤を含有する組成物、ならびに被験体におけるドゴー病を処置または予防するための方法における上記組成物の使用に関する。一部の実施形態では、上記阻害剤が、ヒト補体成分Ｃ５タンパク質、またはＣ５ａもしくはＣ５ｂなど、Ｃ５の生物学的活性断片に結合する抗体またはその抗原結合断片である。一部の実施形態では、上記阻害剤が、インターフェロンアルファまたはインターフェロンアルファ受容体に結合する抗体またはその抗原結合断片である。 （もっと読む）

【課題】新規なイオンチャンネル阻害剤及び神経伝達過敏症の治療剤を提供することである。
【解決手段】アセチルコリン受容体のクラスター形成を阻害する化合物がイオンチャンネル阻害剤の有効成分となることを新規に見出し、本発明を完成した。 （もっと読む）

本発明は、式（Ｉ）の化合物および薬学的に許容できるその塩［置換基については本明細書に記載のとおりである］、ならびにその医薬品への使用、特にオピオイド作動薬としての使用に関する。
【化１】

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本発明は、「セーフハーバー遺伝子座」、すなわち導入遺伝子の安全な発現を可能にする遺伝子座に位置する標的配列を切断することが可能なエンドヌクレアーゼに関する。本発明は、細胞、組織又は個体への導入遺伝子の挿入のためのかかるエンドヌクレアーゼの使用に更に関する。
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天然のヒト血清アルブミン（ＨＳＡ）より改善された特性を有するヒト血清アルブミン（ＨＳＡ）組成物を提供する。 （もっと読む）

本発明は、式（Ｉ）の化合物に関し、
【化１】


これらの化合物、並びにそれらの組成物、中間体及び誘導体を調製するため、並びに強直性脊椎炎、アテローム性動脈硬化、関節炎（関節リウマチ、感染性関節炎、小児関節炎、乾癬性関節炎、反応性関節炎）、骨関連疾患（骨形成に関連するものを含む）、乳癌（抗エストロゲン療法に非応答性のものを含む）、心血管障害、軟骨関連疾患（軟骨損傷／損失、軟骨変性、及び軟骨形成に関連するもの）、軟骨異形成、軟骨肉腫、慢性的な背部損傷、慢性気管支炎、慢性炎症性気道疾患、慢性閉塞性肺疾患、糖尿病、エネルギー恒常性の疾患、痛風、偽痛風、脂質障害、メタボリックシンドローム、多発性骨髄腫、肥満、変形性関節炎、骨形成不全症、溶骨性骨転移、骨軟化症、骨粗鬆症、パジェット病、歯周病、リウマチ性多発筋痛、ライター症候群、反復運動損傷、高血糖、血糖値の上昇、及びインスリン抵抗性を含むが、これらに限定されない病状の治療のための方法に関する。
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とりわけ、シクロフィリン阻害剤として有用な式(I)の化合物が提供される。
【化１】
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【課題】膣の疾患、例えば、感染症、具体的には、細菌性膣疾患、または膣炎の存在の可能性を示すレポーター物質を担持するpH試験グローブであって、使用が簡便であり、正確であり、かつそれを使用する女性にとって安全であるグローブの提供。
【解決手段】pH検出のための第一手段および膣のサンプルを収集するための第二手段を備えていることを特徴とする、膣の疾患の存在を示すレポーター物質を担持するグローブ、ならびに該グローブと膣の疾患を治療するための婦人科用組成物とを含むパッケージ。 （もっと読む）

高選択性5-HT(2C)受容体アゴニスト受容体が、開示されている。5-HT(2C)受容体アゴニストは、5-HT(2C)受容体の調節が有効である肥満や精神疾患などの疾患および病態の治療において使用される。 （もっと読む）

【課題】経口投与可能な神経因性疼痛の予防または治療剤、炎症性疼痛の予防または治療剤の提供。
【解決手段】下記式（Ｉ’−Ａ）


（式中、Ａ_１〜Ａ_４は独立に−Ｎ＝、−ＣＨ＝を表し；ｍ、ｎ、ｐは０〜２、ｑは０又は１；Ｒ^１、Ｒ²はハロゲン、アルキル等；；Ｘ_１はＯ、Ｘ_２はメチレン等；Ｑ’は５〜１４員環のヘテロアリール等）で表される化合物、またはその塩。 （もっと読む）

【課題】細胞中のＧタンパク質またはＧタンパク質−結合レセプター介在シグナル伝達による、レセプターチロシンキナーゼのトランス活性化（以下トランス活性化）の調節のための方法の提供。
【解決手段】ＴＡＣＥ／ＡＤＡＭ１７および／またはアンフィレグリン（以下ＴＡＣＥ等）の活性を阻害する、トランス活性化の調節のための方法。当該ＴＡＣＥ等の活性を阻害する方法は、アンチセンス分子、リボザイムまたはＲＮＡｉ分子を、ＴＡＣＥ等のｍＲＮＡに適用する、抗体または抗体フラグメントをＴＡＣＥ等に対して直接的に適用する、ＴＡＣＥ等の低分子量インヒビターを適用する等を含む。当該方法は、高増殖性疾病、癌等のトランス活性化によって引き起こされるか、あるいはこれに関連する疾病の予防または治療に使用される。 （もっと読む）

【課題】骨髄増殖性疾患およびリンパ球増殖性疾患のクロロトキシンまたはその誘導体による処置を提供すること。
【解決手段】骨髄増殖性の細胞障害またはリンパ球増殖性の細胞障害（例えば、癌）を、異常な骨髄細胞増殖またはリンパ系細胞増殖を阻害するのに有効な、クロロトキシンおよび／またはその誘導体、アナログ、またはフラグメントで診断および処置する方法が開示される。本発明は、（ａ）哺乳動物から生物学的サンプルを単離する工程、（ｂ）クロロトキシンを含む組成物またはクロロトキシンまたはその誘導体を含むポリペプチドとサンプルを接触させる工程、および（ｃ）組成物のサンプルへの結合の存在を検出する工程を包含し、ここでこの結合の存在が、その哺乳動物におけるリンパ球増殖性または骨髄増殖性疾患の存在を示す、哺乳動物においてリンパ球増殖性または骨髄増殖性疾患の存在を検出する方法を包含する。 （もっと読む）