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免疫反応性が減少した組み換え型AAVビリオンの作製方法および使用方法が記載される。組み換え型AAVビリオンは、変異型キャプシドタンパク質を含むか、または、AAV−2に対して減少した免疫反応性を示す非霊長類の哺乳動物AAV血清型および単離体に由来する。1実施形態において、脊椎動物被験体(例えば、哺乳動物)の細胞または組織への、組み換え型AAVビリオンを用いた、異種性の核酸分子(HNA)の効率的な送達のための方法、および、この方法において使用するためのAAVベクターが提供される。
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本発明は、インダゾロ-テトラヒドロピリミジン-カルボキサミド誘導体、前記誘導体を含む組成物及び薬剤、並びに前記化合物の製造方法、前記した化合物、組成物及び薬剤の使用に関する。前記インダゾロ-テトラヒドロピリミジン-カルボキサミド誘導体は不適切なROCK-1キナーゼに関連する疾患の治療において有用である。 (もっと読む)


本発明は、式(I)の新規6−アリールアミノ−5−シアノ−4−ピリミジノン化合物、それらの製造方法、並びに、知覚力、集中力、学習力および/または記憶力の改善に利用される医薬を製造するためのそれらの使用に関する。該化合物(I)は、PDE9阻害剤としての活性を示す。
【化1】

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本発明は、喘息および他のアレルギー疾患、並びに自己免疫病理(例えば、関節リウマチおよびアテローム硬化症)の予防に有用な、式(I):


のケモカイン受容体活性のモジュレーター、並びにその製造方法および中間体を提供する。
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本発明は、ヒト・パピローマウイルスの治療に有用である式(I)の新規な化合物、ならびにそのような化合物の製造方法および使用に関する。

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本発明は、抗腫瘍活性を有する新規イミダゾール誘導体、該誘導体を含有する医薬組成物及び抗腫瘍剤を製造するためのその使用に関する。

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本発明は、3つのペンダント基に囲まれたコア窒素原子からなる複素環化合物を提供する。これらのペンダント基のうちの2つは、好ましくは、ベンズイミダゾリルメチルおよびテトラヒドロキノリルであり、そして第3のペンダント基はNを含み、そして必要に応じてさらなる環を含む。この化合物は、ケモカインレセプター(CXCR4およびCXCR5を含む)に結合し、そしてヒト免疫不全ウイルス(HIV)による標的細胞の感染に対する保護効果を示す。 (もっと読む)


本発明は呼吸器疾患を処置するための医薬化合物として有用な置換インドールに関する。 (もっと読む)


増殖性疾患を治療することができるアデノウイルスベクターと遺伝子p53との一種の組換え体遺伝子医薬は、アデノウイルスベクターとヒト腫瘍抑制遺伝子p53発現キットから構築された混合配列である。本発明において、我々は、原核細胞(大腸菌)内でアデノウイルスベクターとヒト遺伝子p53との相同組換え体を作製し、アデノウイルスベクターとヒト遺伝子p53発現キットとの組換え体遺伝子医薬を得た。ヒトp53遺伝子発現キットは、プロモーター-p53cDNA-ポリアデノシンヌクレオチドからなる特徴的な配列である。前記医薬は、ケロイドのような増殖性疾患を治療するための臨床遺伝子治療学的生成物を調製するために使用され得る。

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本発明は、Rがアリール、アラルキル又はヘテロアリール、Rがアリール又はヘテロアリール、及びRがアリール、ヘテロアリール又は置換されていてもよいアミノメチルを表す式(I)


の化合物、その様な化合物の合成方法、式(I)の化合物を含む医薬組成物、腫瘍性及び自己免疫性疾患の治療のための医薬組成物の製造のための、式(I)の化合物の使用、並びに式(I)の化合物又は式(I)の化合物を含む医薬組成物を使用する、腫瘍性及び自己免疫性疾患の治療方法に関する。 (もっと読む)


本発明は、構造式:


[式中、R、R、R、RおよびRは、明細書の記載と同意義である]
を有する式Iで示されるエストロゲン受容体モジュレーターまたはそのN−オキシドまたはその医薬上許容される塩またはそのプロドラッグに関する。

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式(I)の化合物は、ヒスタミン−3受容体リガンドを抑制または改善する症状および障害を治療するのに有用である。ヒスタミン−3受容体リガンドを含有する薬剤組成物、ならびにこのような化合物および組成物を使用するための方法もまた開示される。XはO、S、NH、またはN(アルキル)であり;YおよびY’はCH、CFおよびNからなる群からそれぞれ独立して選択され;ZはCまたはNであるが、ただしXがOまたはSであるとき、ZはNであり;RおよびRの内の1つは、アリール、ヘテロアリールおよびヘテロ環からなる群から選択され;RおよびRのもう一方は、水素、アルキル、アルコキシ、アリール、シクロアルキル、ハロ、シアノおよびチオアルキルからなる群から選択され;ZがNであるとき、Rは存在せず、およびRが存在しているとき、Rは、水素、メチル、アルコキシ、ハロおよびシアノからなる群から選択され;RおよびRは、アルキル、ハロアルキル、ヒドロキシアルキル、アルコキシアルキル、シクロアルキルおよびシクロアルキルアルキルからなる群から各々独立して選択され、または、RおよびRは、互いが結合している窒素原子と共に、非芳香族環を形成し;Lは、−[C(R15)(R16)]−であり;mは0から3の整数であり、およびnは2から3の整数である。

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一面において、本発明は、ランダムまたは半ランダムのsiRNA(コード)ライブラリーを提供する。本発明の別の一面は、ランダムまたは半ランダムのsiRNA(コード)ライブラリーの構築のための方法に関する。本発明の別の一面は、siRNAライブラリーを構築する際に使用するためおよび/または構成的および誘導性の様式の両方で単一のsiRNAおよびsiRNAライブラリーを発現し得るベクター系である。別の態様において、本発明は、siRNAライブラリーを使用する方法を提供する。このsiRNAライブラリーは細胞の集団中に導入される。次いで、この細胞の集団は選択プロセスに供されて、集団の残部とは異なる挙動的、生化学的、化学的、機能的、分子的、形態学的、表現型的または物理的な特性を示す細胞の部分集団が選択される。この選択プロセスの後、この細胞の部分集団は、所望に応じて単離、分析および/またはクローニングされ得る。この部分集団のこのような分析は、集団の残部と比較して異なるこの部分集団の特性を担うsiRNA種の同定および配列決定であり得る。あるいは、この部分集団は、ゲノミクスアッセイ、プロテオミクスアッセイおよび/またはセロミクスアッセイによってさらに分析され得る。このようなゲノミクスアッセイ、プロテオミクスアッセイおよび/またはセロミクスアッセイが使用される場合、この方法は、いくつかの有用なバイオインフォマティクス産物を生成し得る。このプロセスを介して同定された特異的siRNAは、直接的な治療的価値を有し得る。 (もっと読む)


本発明はiRNA剤の合成のための保護モノマーに関する。
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式I:
【化1】


(式中、R1、R2、R4およびR5は、明細書に定義された通りである)
の化合物およびその医薬上許容しうる塩が開示されている。これらの化合物は、制御されてないp38MAPキナーゼおよび/またはTNF活性によって生じるまたは悪化する疾患および状態の治療に有用である。また、化合物を含んでなる医薬組成物、化合物の製造方法および化合物を用いた治療方法が開示されている。
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本発明は、C型肝炎感染の予防および治療において有用な、式(I)のインドールおよびアザインドール化合物


(式中、X、X、X、X、A、Ar、R、Rおよびnはここで定義された通りである)およびこれらの医薬適合性の塩に関する。
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本発明は、皮膚および/または皮膚付属物の色素沈着を刺激するための組成物中における、または組成物の調製のための少なくとも1種の15-ヒドロキシプロスタグランジンデヒドロゲナーゼの阻害剤の使用に関する。本発明はまた、そのような阻害剤を含む組成物、および皮膚および/または毛髪の色素沈着を刺激する化粧方法にも関する。 (もっと読む)


【解決手段】 ICAM−1遺伝子に特異的な低分子干渉RNAを用いたRNA干渉は、この遺伝子の発現を阻害する。ICAM−1仲介性細胞接着を伴う疾患、例えば、炎症性疾患及び自己免疫疾患、糖尿病性網膜症及び糖尿病I型から生じる他の合併症、年齢関連性黄斑変性症、及び様々なタイプの癌などを、前記低分子干渉RNAを投与することによって治療され得るものである。 (もっと読む)


本発明は、B群連鎖球菌(Streptococcus agalactiae)およびA群連鎖球菌(Streptococcus pyogenes)由来のタンパク質(アミノ酸配列および対応するヌクレオチド配列を含む)を提供する。このタンパク質がワクチン、免疫原性組成物および/または診断薬のための有用な抗原であることを示すデータを与える。このタンパク質はまた、抗体に対する標的である。本発明の組成物は、連鎖球菌細菌、特に、S.agalactiaeおよびS.pyogenesによって引き起こされる感染または疾患の処置または予防のために使用される。 (もっと読む)


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