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2,001 - 2,020 / 4,109


本開示は、RAS(例えばHRAS、KRAS、NRAS)遺伝子の発現を低下または停止させる能力を持つ部分二重鎖リボ核酸分子(mdRNA)を提供する。本開示のmdRNAは、組み合わさって、ニックまたはギャップによって離された少なくとも2つの非重複二本鎖領域を形成する3本の鎖を含み、1本の鎖はHRAS、KRAS、またはNRAS mRNAに相補的である。さらに、部分二重鎖は、5‐メチルウリジンである少なくとも1つのウリジン、ロックされた核酸であるヌクレオシド、または任意選択的に他の修飾、およびこれらの任意の組み合わせを有し得る。細胞において、または対象において、RAS遺伝子の発現を低下させ、RAS関連疾患を治療する方法も、提供される。 (もっと読む)


本開示は、BCL2遺伝子の発現を低下または停止させる能力を持つ、部分二重鎖リボ核酸分子(mdRNA)を提供する。本開示のmdRNAは、組み合わさって、ニックまたはギャップによって離された少なくとも2つの非重複二本鎖領域を形成する少なくとも3本の鎖を含み、1本の鎖はBCL2のmRNAに相補的である。さらに、部分二重鎖は、5−メチルウリジンである少なくとも1つのウリジン、ロックされた核酸であるヌクレオシド、または任意選択的に他の修飾、およびこれらの任意の組み合わせを有し得る。また、細胞において、または対象において、BCL2遺伝子の発現を低下させ、BCL2関連疾患を治療する方法も、提供される。 (もっと読む)


Toll様受容体3(TLR3)に対するアゴニストであり、インビトロまたはインビボで抗ウイルス薬、抗増殖薬および免疫刺激薬のうち1以上として使用される、不適正塩基対合した二本鎖リボ核酸。医療処置方法および医薬の製造方法を提供する。 (もっと読む)


一態様において、本発明は、レトロウイルスベクターを使用して、細胞内で小RNA分子を発現する方法及び組成物を提供する(図IA)。本発明の方法を使用して、細胞内で低分子干渉RNA(siRNA)を発現することができる。さらなる態様では、本発明は、レンチウイルスをコードするsiRNAを産生する方法であって、siRNA活性がレンチウイルスライフサイクルに干渉し得る、方法を提供する。またさらなる態様では、本発明は、CCR5を低下するように調節することが可能なsiRNA等の小RNA分子を細胞内で発現する方法であって、小RNA分子の発現が細胞に対して比較的細胞毒性ではない、方法を提供する。本発明は、細胞に対して比較的細胞毒性ではない、CCR5を低下するように調節することが可能なsiRNA等の小RNA分子も含む。
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本開示は、1つ以上のERBBファミリー遺伝子の発現を低下または停止させる能力を持つ、部分二重鎖リボ核酸分子(mdRNA)を提供する。本開示のmdRNAは、組み合わさって、ニックまたはギャップによって離された少なくとも2つの非重複二本鎖領域を形成する少なくとも3本の鎖を含み、1本の鎖は1つ以上のERBBファミリーのmRNAに相補的である。さらに、部分二重鎖は、5−メチルウリジンで置換される少なくとも1つのウリジン、および任意選択的に他の修飾、またはこれらの任意の組み合わせを有し得る。また、細胞において、または対象において、1つ以上のERBBファミリー遺伝子の発現を低下させ、1つ以上のERBBファミリー関連疾患を治療する方法も、提供する。 (もっと読む)


本発明は、メタルギジン(RDD)のディスインテグリンドメインの全て又は一部、又はその誘導体をコードする配列を、強力なサイトメガロウイルスプロモーターの制御下に含むpORTプラスミド、特に配列番号2に示される配列を有するプラスミドに関する。 (もっと読む)


本開示は、WNT1、WNT2、またはWNT3A遺伝子の発現を低下または停止させる能力を持つ、部分二重鎖リボ核酸分子(mdRNA)を提供する。本開示のmdRNAは、組み合わさって、ニックまたはギャップによって離された少なくとも2つの非重複二本鎖領域を形成する少なくとも3本の鎖を含み、1本の鎖はWNT1、WNT2、またはWNT3A mRNAに相補的である。さらに、部分二重鎖は、5‐メチルウリジンである少なくとも1つのウリジン、ロックされた核酸であるヌクレオシド、または任意選択的に他の修飾、およびこれらの任意の組み合わせを有し得る。細胞において、または対象において、WNT1、WNT2、またはWNT3A遺伝子の発現を低下させ、WNT1、WNT2、またはWNT3A関連疾患を治療する方法も、提供する。 (もっと読む)


【課題】最小の時間必要条件およびできるだけ少ない外科的な介入を用いて、簡単に、即座に入手可能な系を、主要な(急性または慢性の)組織傷害を患う患者に提供すること。
【解決手段】創傷の治癒、ならびに哺乳動物の組織の修復および再生のための組成物を調製する方法であって、上記方法は、以下の工程:
a.上記組織の再生の進行中に正の効果を有する遺伝子をコードする実質的に純粋な形態のプラスミドDNAを提供する工程;
b.自己硬化性のバイオポリマーの成分を提供する工程;および
c.再生を促進する細胞を有する細胞懸濁液を提供する工程
を包含し、成分(a)、(b)および(c)は、上記プラスミドおよび上記細胞懸濁液が、上記バイオポリマーの1つに均一に分散して得られるように、同時にまたは連続して、互いとインキュベートされることで特徴付けられる、方法。 (もっと読む)


【課題】 RUNXと相互作用してその作用を調節する蛋白質を見出し、RUNXの作用を調節する手段を提供すること、およびRUNXの異常に起因する疾患の予防および/または治療に有用な手段を提供すること。
【解決手段】 HECT型E3リガーゼーであるNEDD4がRUNXをユビキチン化し、それによりRUNXが分解されることを見出し、それに基づき、NEDD4を使用することを特徴とするRUNXのユビキチン化方法および分解方法、RUNXのユビキチン化剤および分解剤、NEDD4によるRUNXのユビキチン化および分解の阻害方法、RUNXのユビキチン化阻害剤および分解阻害剤、RUNXのユビキチン化を阻害または促進する化合物の同定方法、RUNXとNEDD4の結合を阻害または促進する化合物の同定方法、試薬キット、RUNXの異常に起因する疾患の予防および/または治療方法を提供する。 (もっと読む)


【課題】腎癌の診断薬および治療薬の提供。
【解決手段】抗TLR3抗体を含有する腎癌診断薬、およびTLR3アゴニストを有効成分とする腎癌治療薬を提供する。 (もっと読む)


【課題】多細胞器官における細胞増殖および細胞死を調節するのに有用な組成物を提供する。
【解決手段】本発明は、詳しくはバクテリアDNA(B-DNA)および第1の薬学的に受容できるキャリアを含む組成物に関し、ここで前記B-DNAは、動物の応答細胞における応答を誘導する。本発明は、より詳しくはミコバクテリアDNA(M-DNA)および第1の薬学的に受容できるキャリアを含む組成物に関し、ここで前記M-DNAは動物の応答細胞の増殖を阻害し、動物の応答細胞におけるアポトーシスを誘導し、生理活性分子を産生する、動物の免疫系の応答細胞を刺激する。 (もっと読む)


要約
本発明は、RTP801の遺伝子および/またはタンパク質の阻害に基づく、微小血管の障害, 眼疾患, 呼吸性の状態, および聴覚障害を治療するための新規の分子, 組成物, 方法および使用を提供する。 (もっと読む)


【課題】ヒトゲノム配列から効率的にGPCR配列を抽出する手法を開発し、これにより新規GPCRを網羅的に同定することを課題とする。
【解決手段】GPCR配列を発見するための自動システムを独自に開発し、このシステムを利用してヒトゲノム全体から1035の新規GPCRを同定することに成功した。 (もっと読む)


本発明は、結腸直腸癌、腎癌、肝癌、肺癌、リンパ性白血病(特に慢性リンパ球性白血病)、卵巣癌又は膵癌のスクリーニング、診断及び予後のため、結腸直腸癌、腎癌、肝癌、肺癌、リンパ性白血病(特に慢性リンパ球性白血病)、卵巣癌又は膵癌の治療の有効性のモニタリングのため、並びに薬物開発のための方法及び組成物を提供する。 (もっと読む)


本発明は、組織、細胞、および細胞内区画への治療剤含有粒子の標的化送達のための薬物送達システムを提供する。本発明は、粒子と、1または複数の標的化部分と、送達される1または複数の治療剤とを含む標的粒子、および本発明の標的粒子を含む薬学的組成物を提供する。本発明は、本発明の標的粒子およびその薬学的組成物を設計、製造、および使用する方法を提供する。

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VEGF受容体のアゴニストは、胎児発育遅延、例えば、子宮内胎児発育遅延に関連する疾患の処置において有用である。VEGFアゴニストは、VEGFペプチドまたは該ペプチドをコードするか、もしくは発現させる遺伝子構築体であり得る。 (もっと読む)


【課題】 血中におけるRNAの安定性と滞留性を改善するための組成物、および方法の提供。
【解決手段】 ポリカチオン性化合物に対して櫛型に結合している親水性基を側鎖として有する担体と、RNAとの複合体を含む、RNAを血液中に投与するための組成物が提供された。好ましいポリカチオン性化合物は、ポリ(カチオン性アミノ酸)である。RNAの腎からの排泄が抑制され、RNAの滞留性が改善される。たとえば、がん治療効果を有するsiRNAを血中に投与することによって、がんの治療が可能となる。担体としては、たとえばポリ−L−リジン−g−デキストラン、あるいはポリ−L−リジン−g−ポリエチレングリコールなどを用いることができる。 (もっと読む)


【課題】低リン酸血症状態および高リン酸血症状態の患者における障害の早期診断、悪性度分類、および病期分類に役立つ分子マーカーを提供する。同様に、低リン酸血症性障害および高リン酸血症性障害の患者の効果的な治療方法を提供する。
【解決手段】その中の突然変異が常染色体優性くる病(ADHR)に関係する線維芽細胞増殖因子-23(FGF23)をコードする新規核酸、およびそれによりコードされるタンパク質。患者におけるFGF23の生物学的活性をそれぞれ阻害または刺激することを含む、低リン酸血症および高リン酸血症性障害の診断および治療方法。患者におけるFGF23の生物学的活性を刺激することを含む、骨粗鬆症、皮膚筋炎、および冠状動脈疾患の治療方法。 (もっと読む)


本発明は、血管内皮増殖因子(VEGF)に指向性を有するアミノ酸配列、並びに1つ又は複数のこのようなアミノ酸配列を含むか、又は本質的にこれらから成る化合物又は構築物、特にタンパク質及びポリペプチドに関する。過度の及び/又は病的な血管形成又は血管新生を特徴とする症状及び疾患の治療のような予防目的、治療目的又は診断目的に、アミノ酸配列、化合物及び構築物を使用することができる。 (もっと読む)


ある種の細胞−細胞結合の下方調節により、接着結合を発現しかつ増殖を中止する細胞、例えば、ヒト角膜内皮細胞の増殖を刺激するための方法および組成物が本願明細書に記載される。1つの具体例において、下方調節はRNA干渉を用い、細胞と分裂促進の成長因子および細胞質内cAMPを上昇する剤とを接触させることにより達成される。さらに、角膜実質細胞からヒト角膜内皮細胞を単離する方法、ならびにヒト角膜内皮細胞凝集物の生存度を保存および維持する方法が本願明細書に記載される。また、単離され、所望により貯蔵され、一過性にP120の発現を下方調節する剤と接触させたヒト角膜内皮細胞および生物学的適合性担体を含む外科的移植片が記載される。本願明細書に記載された方法および組成物は、in vitro組織設計中にヒト角膜内皮細胞を拡張するのを助ける新規療法に、および角膜内皮細胞機能障害のin vivo処置のために用いることができる。 (もっと読む)


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