本発明は、細胞におけるＭｙｃファミリー遺伝子およびＫｌｆファミリー遺伝子の発現を活性化する工程、または細胞をＭｙｃファミリータンパク質およびＫｌｆファミリータンパク質と接触させる工程を含む、機能的に分化した体細胞の増殖を誘導するための方法に関する。 （もっと読む）

【課題】ＣＤ２７１を用いて間葉系幹細胞、ＥＳ細胞、ｉＰＳ細胞などの未分化状態を維持する方法の提供。
【解決手段】間葉系幹細胞、ＥＳ細胞、ｉＰＳ細胞などの多能性の未分化細胞に、ＣＤ２７１を発現するベクターを導入する、または細胞膜透過化型リコンビナントＣＤ２７１タンパク質を直接導入することによって、これらの細胞の未分化状態を維持する。 （もっと読む）

【課題】遺伝子工学的に作製された再指向免疫細胞およびＢ細胞仲介自己免疫疾患の細胞免疫療法を提供する。
【解決手段】CD19に対して特異的な受容体を含む細胞外ドメイン、細胞内シグナリングドメイン、および膜貫通ドメインをもつ細胞表面タンパク質を発現する、遺伝子工学的に作製されたCD19特異的再指向免疫細胞、CD19^＋悪性疾患の細胞免疫療法および有害なB細胞機能を阻害するための、前記細胞の使用、および前記受容体をコードする裸のDNAを用いるエレクトロポレーションにより、キメラT細胞受容体を発現する再指向T細胞を作製する方法。 （もっと読む）

【課題】 所望のヌクレオチド配列またはそのヌクレオチド配列によって発現される産物もしくはその両方をデリバリーする改良したベクターシステムを提供することを目的とする。
【解決手段】 所望のタンパク質(POI)をコードする所望のヌクレオチド配列(NOI)を含んでなるベクターが開示されている。NOIもしくはPOI、またはNOIとPOIの両者は、腫瘍を認識することができるため、ベクターの使用により、NOIもしくはPOI、またはNOIとPOIの両者を腫瘍にデリバリーすることができる。 （もっと読む）

gp120のC5ドメインとgp41又はgp120のC2ドメインとの間の複合体を標的することを含んでなる、HIV関連疾患の治療方法が開示される。この複合体は、該複合体と直接相互作用しそれを安定化し得る化合物(例えば抗体)を投与すること又はC5及びgp41/C2に由来する材料で免疫して前記複合体に結合しこれを安定化する抗体を誘導することによって安定化され得る。 （もっと読む）

本開示は、遺伝子治療に有用な、セルライン、並びにベクターおよびウイルス粒子の製造方法を提供する。 （もっと読む）

本発明は、例えば、生物剤により引き起こされる疾患又は障害、自己免疫疾患、及び癌を含む、対象（例えば、ヒトなどの哺乳類）における疾患又は障害を予防又は治療するための組成物及び方法を提供する。組成物は、インターフェロン（例えば、ＩＦＮ−α）をコードする送達ベクター（例えば、Ａｄ５ベクターなどのウイルスベクター）を含み、例えば、鼻腔内投与又は経肺投与により対象に提供される。
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【課題】ＰＤＬＩＭ２の創傷治癒反応における役割を解明し、その知見を創薬に応用すること。
【解決手段】本発明は、ＰＤＬＩＭ２の発現又は機能を抑制する物質を含む、創傷治療剤を提供する。ＰＤＬＩＭ２の発現又は機能を抑制する物質は、好ましくは、ＰＤＬＩＭ２の発現又は機能を抑制する物質が、ＰＤＬＩＭ２の発現を特異的に抑制し得るｓｉＲＮＡ、アンチセンス核酸、又はこれらのポリヌクレオチドを発現し得る発現ベクターである。また、本発明は、被験物質が、ＰＤＬＩＭ２の発現又は機能を抑制し得るか否かを評価することを含む、創傷を治療し得る物質のスクリーニング方法を提供する。 （もっと読む）

内因性ＬＣＡＴのレベルまたはＬＣＡＴ活性を増加させる薬剤を投与することにより、貧血または赤血球機能不全を特徴とする状態を治療するための方法を開示する。加えて、赤血球が、変形能、酸素化に関連する機能低下、付着および凝集の増加、一酸化窒素機能の低下、もしくは寿命の減少、遊離コレステロールの増加、または異常なリン脂質含量を有する状態を治療する方法を開示する。赤血球中の遊離コレステロールの異常濃度を特徴とする状態を治療するための方法、および赤血球の遊離コレステロール含量を正常化する方法も開示する。 （もっと読む）

細胞からの微粒子の放出を阻害する新規ペプチドが開示される。ペプチドはＮ末端に少なくとも１つのＶＧＦＰＶモチーフを含みかつ１０〜１００アミノ酸長を有する。ペプチドをコードするポリヌクレオチド、ポリヌクレオチドを担持する発現ベクター、および新規ペプチドを用いてエイズおよび腫瘍を治療するための方法も開示される。 （もっと読む）

【課題】病原体感染の防止及び治療のための新規の組成物及び方法の提供。
【解決手段】標的細胞の表面に化合物をアンカーするアンカードメイン及びウイルス等の病原体による標的細胞の感染を防止するように細胞外で作用することができる治療ドメインを有する、シアリダーゼ活性を有する治療組成物（シアリダーゼ触媒ドメインを有するタンパク質ベースの化合物が含まれる）。該化合物を、病原体感染の治療又は防止、並びにアレルギー反応及び炎症反応の治療及び軽減のために使用することができる。組換えウイルスによる標的細胞の形質導入を強化するための組成物及び方法。このような組成物及び方法を、遺伝子治療で使用することができる。 （もっと読む）

【課題】免疫反応性が減少したＡＡＶ変異体を提供する。
【解決手段】免疫反応性が減少した組み換え型ＡＡＶビリオンの作製方法および使用方法が記載される。組み換え型ＡＡＶビリオンは、変異型キャプシドタンパク質を含むか、または、ＡＡＶ−２に対して減少した免疫反応性を示す非霊長類の哺乳動物ＡＡＶ血清型および単離体に由来する。１実施形態において、脊椎動物被験体（例えば、哺乳動物）の細胞または組織への、組み換え型ＡＡＶビリオンを用いた、異種性の核酸分子（ＨＮＡ）の効率的な送達のための方法、および、この方法において使用するためのＡＡＶベクターが提供される。 （もっと読む）

【課題】結核菌のエピトープを特定し、このエピトープに相当するペプチドを用いた結核菌特異的T細胞検出用試薬を提供する。
【解決手段】特定のアミノ酸配列の２３〜３１番目のアミノ酸配列(AAVENVVDT)を含むペプチドが、Ｔ細胞(CD8⁺)を特異的に刺激して、顕著に高いIFN-γ量を与えることを見出した。このペプチド及びこのペプチドから成る慢性期の結核菌特異的Ｔ細胞(CD8⁺)を検出するための試薬として有用である。 （もっと読む）

【課題】有用且つ安全なウイルスベクターの提供。
【解決手段】ｒｅｖの不在下でパッケージングに利用可能なゲノムＲＮＡ又はその機能的等価物のレベルが増大するように、内部調節エレメントの上流に第１のヌクレオチド配列を含むマルチシストロン性レトロウイルスベクターゲノム。ウイルスＬＴＲに機能しうる形で連結されたヌクレオチド配列を含有し、前記ヌクレオチド配列が内部調節エレメントの上流であるベクターゲノム。前記ヌクレオチド配列が内部プロモーター又はＩＲＥＳの上流であり、ｒｅｖの不在下、パッケージングに利用可能なゲノムＲＮＡのレベルを増大する。 （もっと読む）

本発明は、尿酸に応答して遺伝子発現をスイッチオンまたはスイッチオフするために有用なシステムにおけるベクターおよび哺乳動物細胞に関する。本発明は、特定の実施態様において、有害な過剰の尿酸の検出および／または分解に有用な哺乳動物細胞であって、（ａ）トランス活性化ドメインまたはトランスリプレッサードメインに融合したDeinococcus radiodurans R1由来ウリカーゼセンサー−レギュレーターＨｕｃＲのための遺伝暗号を含むベクター；および（ｂ）該細菌性尿酸センサー−レギュレーターＨｕｃＲと特異的に結合するDeinococcus radiodurans R1由来の対応するオペレーター配列ｈｕｃＯ、プロモーター、および内因性または外因性タンパク質、例えば尿酸と相互作用するタンパク質をコードするポリヌクレオチドを含むベクターを含む細胞に関する。
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【課題】感染または腫瘍を有する個体を処置する方法を提供すること。
【解決手段】感染または腫瘍を有する個体を処置する方法であって、
個体の当該感染部位または腫瘍部位の近辺に有効量の遺伝子改変されたプロフェッショナル抗原提示細胞（ＰＡＰＣ）を注入する工程であって、
ここで、当該ＰＡＰＣは、免疫刺激性サイトカインの発現を増強するように遺伝子改変されている、工程、
を包含する、方法。ＰＡＰＣが樹状細胞である、上記の感染または腫瘍を有する個体を処置する方法。 （もっと読む）

本願は、眼疾患の（眼内）治療に好適な神経保護因子、抗血管新生因子、及び／又はその他のタンパク質若しくはタンパク質様物質をコードし且つ分泌する細胞、例えば、間葉系幹細胞又は間葉系間質細胞、又は任意の更に好適な細胞に言及する。そのような眼疾患には、緑内障及びその他の視神経障害、網膜疾患、特に、網膜色素変性症（ＲＰ）、加齢黄斑変性症（ＡＭＤ）、及び糖尿病性網膜症等が挙げられる。本明細書で使用される細胞は、好ましくはコアと少なくとも１層の表面層を含む（球状）マイクロカプセルに封入されて、治療される患者の免疫系の応答を妨げる。本願はまた、そのような眼疾患の治療のための（（医薬）組成物の調製のための）本明細書で定義されるような眼疾患の（眼内）治療のためのこれら（球状）マイクロカプセル又はそのような因子の使用にも言及する。 （もっと読む）

【課題】５’側の伸長されたメチル化されていないＣｐＧアイランドおよび３’側の選択マーカーエレメントに隣接した発現可能な核酸を含むポリヌクレオチドおよびベクターを提供すること。
【解決手段】このようなポリヌクレオチドおよびベクターは、隣接した発現可能な核酸の高レベルな発現を取得するための手段を提供する。好ましい実施形態は、５’側の伸長されたメチル化されていないＣｐＧアイランドおよび３’側の抗生物質耐性遺伝子の組合せを含む。単離されたポリヌクレオチドであって、以下：ａ．伸長されたメチル化されていないＣｐＧアイランド、ｂ．ポリアデニル化シグナルによって終結される発現可能な核酸、ｃ．プロモーターに作動可能に連結された選択マーカーを含む。 （もっと読む）

【課題】新規の挿入部位を含む改良ポックスベクターを提供する。
【解決手段】ポックスウイルスゲノム内の挿入部位に挿入された少なくとも1つの外来遺伝子を含み、発現することができる組換えポックスウイルスであり、挿入部位は、ポックスウイルスゲノムの2つの隣接する天然のオープンリーディングフレームの間の遺伝子間領域に位置し、該挿入部位への外来遺伝子の挿入は2つの隣接するオープンリーディングフレームの翻訳に影響しない、組換えポックスウイルス。 （もっと読む）

脳および/または脊髄に対する疾患または損傷によって影響を受ける運動機能などの運動機能に影響を与える障害を処置するための組成物および方法を開示する。また、脊髄性筋萎縮症、筋萎縮性側索硬化症、球脊髄性筋萎縮症、脊髄性小脳運動失調、原発性側索硬化症および外傷性脊髄損傷などの運動ニューロン障害を処置するための自己相補的なアデノ随伴ウイルスベクターも開示する。 （もっと読む）