【課題】哺乳細胞に存在する特定の標的ポリヌクレオチド配列に対して阻害的効果を有するポリヌクレオチド組成物に対する要求がある。
【解決手段】本発明は、少なくとも１つの標的遺伝子の２つまたはそれ以上の配列と実質的に相同かつ相補的である、２つまたはそれ以上の異なる二本鎖ＲＮＡ配列を含む、複数標的の部分的に二本鎖のＲＮＡ分子を用いることで上述した課題を解決するものである。 （もっと読む）

本発明は、工学操作された微小胞を用いての直接的なタンパク質の送達に関する。 （もっと読む）

本発明は、酸化亜鉛−結合性ペプチドを含むタンパク質と酸化亜鉛ナノ粒子との複合体、医薬の製造のための薬物伝達体としてのその用途、上記複合体を含むワクチン組成物及び造影剤を提供する。酸化亜鉛−結合性ペプチドを含むタンパク質は、酸化亜鉛ナノ粒子の生体内活用性を顕著に改善させるので、上記複合体は、医薬の生体内または細胞内伝達のための薬物伝達体として使用することができると共に、生体または細胞のイメージングのために使用することができ、生物製剤を効果的に分離することができる分離剤、温熱治療をはじめとする治療剤、ＭＲＩ造影剤、バイオセンサーに応用可能なビーズ（ｂｅａｄ）の製造のための用途を追加に提供する。
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【課題】真核細胞において作動可能に連結された発現性核酸配列の非常に高レベルの発現を提供する転写エンハンサーを含む、新規のＤＮＡ分子およびベクターを提供する。
【解決手段】組換えタンパク質の高レベレの発現を得るために有用な、モルモットサイトメガロウイルス前初期プロモーター／エンハンサーに由来するプロモーター。異種遺伝子の真核生物細胞における発現は、ＲＮＡポリメラーゼＩＩによる転写を必要とするが、ＲＮＡポリメラーゼＩＩは、プロモーターおよびエンハンサーとして知られるｃｉｓに作用する遺伝的エレメントによって駆動される。 （もっと読む）

本発明は、被包されたＰＥＤＦ分泌細胞を利用して色素上皮由来因子（ＰＥＤＦ）を眼に送達するためのデバイス、ならびに眼科疾患および眼科障害を処置するためおよび防止するための関連する方法に関する。本発明は、ＰＥＤＦを分泌するように遺伝的に操作された１つ以上のＡＲＰＥ−１９細胞を含むコア、およびそのコアを取り囲む半透膜（ここで、その膜は、膜を通るＰＥＤＦの拡散を許容する）を備える埋め込み可能な細胞培養物のデバイスを提供する。 （もっと読む）

本発明は、治療的有効量のmiRNAを含む組成物、該組成物で治療することが有益な病状を治療するための該組成物の使用、およびmiRNAを含む組成物の製造方法に関する。 （もっと読む）

【課題】草花粉アレルギーを有する患者の特異的免疫療法（減感作）または草花粉アレルギーの予防免疫療法のために用いることができる、イチゴツナギ亜科(Pooideae)のグループ５アレルゲンの変異型の提供。
【解決手段】既知の野生型アレルゲンと比較して低減したＩｇＥ反応性により、および同時にＴリンパ球による実質的に保持された反応性により特徴付けられる、イチゴツナギ亜科(Pooideae)のグループ５アレルゲンの変異型。 （もっと読む）

【課題】抗HIV感染及びエイズ予防・治療における一組のヌクレオチド配列及びその応用を提供する。
【解決手段】抗HIV感染及びエイズ予防・治療における一組ヌクレオチド配列及びその応用であり、相同性を比較したことにより、既に発表した全てのHIV配列と高度な相同性を持つ一系列RNA配列断片を獲得し、当該系列断片から誘導された二本鎖RNA配列を用い、有効的にHIV遺伝子の発現を抑制することができ、プラスミド転写した当該系列RNAを用い、細胞内においてHIV遺伝子の発現を抑制することもできる。当該断片を持つ対応するDNAアデノ随伴ウイルスで細胞を感染した後、対応する二本鎖RNAを転写してHIV遺伝子の発現を抑制することもできる。 （もっと読む）

【課題】 所望のヌクレオチド配列またはそのヌクレオチド配列によって発現される産物もしくはその両方をデリバリーする改良したベクターシステムを提供することを目的とする。
【解決手段】 所望のタンパク質(POI)をコードする所望のヌクレオチド配列(NOI)を含んでなるベクターが開示されている。NOIもしくはPOI、またはNOIとPOIの両者は、腫瘍を認識することができるため、ベクターの使用により、NOIもしくはPOI、またはNOIとPOIの両者を腫瘍にデリバリーすることができる。 （もっと読む）

細胞からの微粒子の放出を阻害する新規ペプチドが開示される。ペプチドはＮ末端に少なくとも１つのＶＧＦＰＶモチーフを含みかつ１０〜１００アミノ酸長を有する。ペプチドをコードするポリヌクレオチド、ポリヌクレオチドを担持する発現ベクター、および新規ペプチドを用いてエイズおよび腫瘍を治療するための方法も開示される。 （もっと読む）

本発明は、例えば、生物剤により引き起こされる疾患又は障害、自己免疫疾患、及び癌を含む、対象（例えば、ヒトなどの哺乳類）における疾患又は障害を予防又は治療するための組成物及び方法を提供する。組成物は、インターフェロン（例えば、ＩＦＮ−α）をコードする送達ベクター（例えば、Ａｄ５ベクターなどのウイルスベクター）を含み、例えば、鼻腔内投与又は経肺投与により対象に提供される。
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【課題】免疫反応性が減少したＡＡＶ変異体を提供する。
【解決手段】免疫反応性が減少した組み換え型ＡＡＶビリオンの作製方法および使用方法が記載される。組み換え型ＡＡＶビリオンは、変異型キャプシドタンパク質を含むか、または、ＡＡＶ−２に対して減少した免疫反応性を示す非霊長類の哺乳動物ＡＡＶ血清型および単離体に由来する。１実施形態において、脊椎動物被験体（例えば、哺乳動物）の細胞または組織への、組み換え型ＡＡＶビリオンを用いた、異種性の核酸分子（ＨＮＡ）の効率的な送達のための方法、および、この方法において使用するためのＡＡＶベクターが提供される。 （もっと読む）

【課題】有用且つ安全なウイルスベクターの提供。
【解決手段】ｒｅｖの不在下でパッケージングに利用可能なゲノムＲＮＡ又はその機能的等価物のレベルが増大するように、内部調節エレメントの上流に第１のヌクレオチド配列を含むマルチシストロン性レトロウイルスベクターゲノム。ウイルスＬＴＲに機能しうる形で連結されたヌクレオチド配列を含有し、前記ヌクレオチド配列が内部調節エレメントの上流であるベクターゲノム。前記ヌクレオチド配列が内部プロモーター又はＩＲＥＳの上流であり、ｒｅｖの不在下、パッケージングに利用可能なゲノムＲＮＡのレベルを増大する。 （もっと読む）

【課題】新規の挿入部位を含む改良ポックスベクターを提供する。
【解決手段】ポックスウイルスゲノム内の挿入部位に挿入された少なくとも1つの外来遺伝子を含み、発現することができる組換えポックスウイルスであり、挿入部位は、ポックスウイルスゲノムの2つの隣接する天然のオープンリーディングフレームの間の遺伝子間領域に位置し、該挿入部位への外来遺伝子の挿入は2つの隣接するオープンリーディングフレームの翻訳に影響しない、組換えポックスウイルス。 （もっと読む）

ｈＣｏｘ−２酵素を発現するように遺伝子改変され、それにより、細胞においてプロスタグランジンＦ２アルファ（ＰＧＦ２ａ）が上方制御される、細胞および細胞系が得られた。そのような細胞または細胞系を含有する、ＰＧＦ２ａを送達することができるカプセル化細胞療法デバイス、ならびにＰＧＦ２ａを眼に送達するため、および眼の障害に罹患している患者において眼の障害を治療するためにこれらのデバイスを使用する方法も記載されている。
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本発明は、ウイルス粒子、ウイルスベクター粒子、および組換えタンパク質の改良された製造方法に関する。特に、本発明は、組換えポリオーマウイルスベクター粒子およびポリオーマウイルスベクター産生細胞株の改良された製造方法に関する。より詳細には、本発明は、シミアンウイルス４０（ＳＶ４０）ウイルスベクター粒子のようなシミアンポリオーマウイルスベクター粒子の製造方法に関する。また、本発明は、遺伝性疾患、移植所絶反応、自己免疫疾患、炎症性疾患、アレルギー、または癌を治療するための、ウイルスベクターを含む組成物およびそれらの使用、ならびにウイルスベクター粒子に関する。また、本発明は、哺乳類細胞における組換えタンパク質の製造方法、および哺乳類細胞における組換えタンパク質の製造を促進させる方法に関する。 （もっと読む）

【課題】表面上にナノ粒子が効率的に固定化されている非球形微粒子および当該非球形微粒子の製造方法を提供する。
【解決手段】ポリエステルまたは極性基末端を構成成分として含む重合体によって形成された支持体の表面上に、カルシウム塩によって形成されたナノ粒子が固定化されている非球形微粒子であって、式（１）にて規定される上記非球形微粒子の異形化度Ｐ_Ｓが、１．１以上である。 （もっと読む）

【課題】遺伝子送達のためのベクターとして使用され得る組換えアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）の高力価の、実質的に精製された調製物を産生するための方法および組成物を提供する。
【解決手段】ベクター産生の開始において、該ＡＡＶプロデューサー細胞は、１つ以上のＡＡＶパッケージング遺伝子、目的の異種（すなわち、非ＡＡＶ）トランスジーンを含むＡＡＶベクター、およびアデノウイルスのようなヘルパーウイルスを含む。産生されたＡＡＶベクター調製物は、目的のトランスジーン（例えば、治療遺伝子）の任意の広範な組織および細胞への送達を媒介し得る。該ＡＡＶベクター調製物はまた、ヘルパーウイルス、ならびにヘルパーウイルスタンパク質および細胞タンパク質および他の夾雑物を実質的に含まない。ウイルス感染性および／もしくは複製に影響を及ぼす薬剤のスクリーニングの評価において有用である定量的な、高処理能アッセイ。 （もっと読む）

【課題】抗生物質耐性の乳酸産性細菌株を、種々の型の治療適用における利用のために、選択的に育種および単離するための方法論を提供すること。
【解決手段】病原性細菌によって引き起こされる胃腸感染の処置または予防のための治療組成物であって、当該組成物は、脊椎動物の胃腸管への投与に適切な薬学的に受容可能なキャリア内に、治療有効濃度の乳酸産生細菌の１以上の種または株を含み、ここで、当該乳酸産生細菌は、当該病原性細菌のコロニー形成率、および当該コロニー形成に起因する潜在的な生理学的に有害な効果の両方を減少する能力を保持する、組成物。 （もっと読む）

【課題】本発明の課題は、皮膚炎症、特に紫外線の照射によりもたらされる炎症を予防又は治療するための新規な抗炎症剤を提供することにある。
【解決手段】皮膚の炎症を予防又は治療するための、アペリンを含有する抗炎症剤、及び皮膚の炎症を予防又は治療するための、アペリンをコードする遺伝子を含んで成るベクターを含有する抗炎症剤。 （もっと読む）