【課題】ネフローゼ症候群モデル動物の製造方法を提供する。
【解決手段】全長ネフリンｃＤＮＡが誘導する抗体を非ヒト動物に投与することで腎糸球体の上皮細胞間のネフリンの異常を引き起してネフローゼ症候群を発症させる工程を含む、ネフローゼ症候群モデル動物の製造方法 （もっと読む）

【課題】NNS等の自己炎症疾患又は自己免疫疾患と相関するSNPsを同定し、それに基づき、該疾患の素因の有無を検査する方法を確立すること、該SNPsを有する非ヒト哺乳動物を作製すること、及び該哺乳動物の用途を提供すること。
【解決手段】本発明は、被験者の生体試料中の、プロテアソームβ５ｉサブユニットをコードする遺伝子における、活性型の該β５ｉサブユニットのアミノ酸配列における１２９番目のグリシンの他のアミノ酸への置換をもたらす変異を検出する工程を含む、自己炎症疾患又は自己免疫疾患の素因の有無を検査する方法を提供する。また、該変異を有する非ヒト哺乳動物及びその用途を提供する。 （もっと読む）

【課題】アストロサイト特異的に効率よく遺伝子を発現させるベクターを提供すること。
【解決手段】マウスGlial fibrillary acidic protein (GFAP)遺伝子の転写開始点を＋１として数えて-300〜+14の領域内の連続した塩基配列であって少なくとも-132〜-58の領域を含む塩基配列からなるプロモーターまたはヒトGFAP遺伝子の転写開始点を+1として数えて-286〜+14の領域内の連続した塩基配列であって少なくとも-119〜-57の領域を含む塩基配列からなるプロモーターと、その下流に配置された目的遺伝子を含む、グリア細胞特異的発現ベクター。 （もっと読む）

【課題】合理的に設計されたＬＡＧＬＩＤＡＤＧメガヌクレアーゼ、そのようなメガヌクレアーゼの製造法、ゲノム内の少数座位に所望のＤＮＡ配列を挿入させた組換え細胞および生物体の使用方法、ならびに病原体感染の治療のための、および、診断学および研究におけるインビトロ応用のための遺伝子治療法を提供する。
【解決手段】特定の配列を有するＩ−ＣＲＥＩメガヌクレアーゼと少なくとも８５％の配列類似性を有し、特定部位の置換あるいは置換に対応する修飾によってダイマー形成に対する親和度が変えられた組換えメガヌクレアーゼモノマーおよびヘテロダイマー。 （もっと読む）

【課題】TDF様受容体の機能的モジュレーターとして働く組織分化因子(TDF)類似体を同定、設計、製造、および組成物を提供する。
【解決手段】特定のアミノ酸配列を有する組織分化因子関連ポリペプチド(TDFRP)化合物。TDF様受容体の機能的モジュレーターとして働く分子の設計、同定、および製造する際に有用である、構造に基づく方法および組成物。TDF関連障害を検出、予防、および治療する方法。 （もっと読む）

【課題】細胞を超変異性にするための方法、および遺伝学的、並びに表現型的に改変された細胞系を提供する。
【解決手段】ヒトミスマッチ修復遺伝子のドミナントネガティブ対立遺伝子の、超変異性の細胞及び生物を作製するための使用。前記これらの遺伝子を細胞及びトランスジェニック動物へ導入する、新規かつ有用な特性を有する新たな細胞系及び動物変種が、自然な変異の速度に頼るよりも効率的に調製されうる前記方法。増強された変異の速度をさらに強化するための、変異原の使用。 （もっと読む）

【課題】新規な可溶性の中性活性ヒアルロニダーゼ糖タンパク質(sHASEGP)の発見、製造方法、および他の分子の投与を容易にするためのまたはグリコサミノグリカン関連病状を緩和するためのその使用及びその含有組成物の提供。
【解決手段】可溶性の中性活性sHASEGPドメインのうちの最小活性ポリペプチドドメインは、機能的な中性活性ヒアルロニダーゼドメインに必要とされるアスパラギン結合糖部分を含む。sHASEGPの分泌を促進させる修飾アミノ末端リーダーペプチドが含まれる。食肉処理場に由来する天然に存在する酵素に対し安定性および血清薬物動態を増強させるためのシアル化型およびペグ化型の組換えsHASEGPをさらに含む。実質的に精製された真核細胞由来組換えsHASEGP糖タンパク質の適当な製剤であって、その至適活性に必要とされる適切なグリコシル化をもたらす製剤。 （もっと読む）

【課題】アクチン結合タンパク質の利用に関し、特に、セリン／スレオニンキナーゼＡｋｔの新規な基質でありアクチン結合タンパク質であるＧｉｒｄｉｎ（Akt Phosphorylation Enhancer）の当該タンパク質が関連する疾患等への利用に関する。Ａｋｔと細胞運動との分子機構に関わるタンパク質を同定するとともにその機能を解明し、その利用を図る。
【解決手段】特定のアミノ酸配列と同一若しくは実質的に同一のアミノ酸配列を含有するタンパク質又はその部分ペプチドを用いて細胞運動、細胞移動及び血管形成のいずれかを活性化又は阻害する化合物又はその塩をスクリーニングする。 （もっと読む）

【課題】トランスフォーミング増殖因子−β（ＴＧＦ−β）ファミリーメンバーおよびＴＧＦ−β受容体、ならびに多様な障害の治療のため、ＴＧＦ−βファミリーメンバーの活性を調節する方法を提供する。
【解決手段】アクチビンＡ、ミオスタチン、またはＧＤＦ−１１に結合し、そしてその活性を阻害することが可能な、新規アクチビンＩＩＢ５受容体ポリペプチド。該受容体ポリペプチドを産生可能なポリヌクレオチド、ベクターおよび宿主細胞。筋萎縮、代謝および他の障害を治療するための組成物および方法。 （もっと読む）

【課題】適切な条件下におくと、通常生じる全ての細胞系統を生み出せる、安定した細胞株を作製し、維持し、操作することを可能にする方法を提供する。
【解決手段】本発明の一実施形態は、条件的に不死化された成人幹細胞を作製する方法に関する。方法には、（ａ）増殖させた成人幹細胞集団を得るステップと、（ｂ）細胞生存および増殖を促進するプロトオンコジーンまたはその生物学的に活性の断片またはホモログを含む核酸分子により、幹細胞をトランスフェクションするステップであり、プロトオンコジーンが誘導可能であるステップと、（ｃ）細胞のアポトーシスを阻害するタンパク質をコードする核酸分子により、幹細胞をトランスフェクションするステップと、（ｄ）条件的に不死化された成人幹細胞を作製するために、幹細胞成長因子の組み合わせの存在下で、プロトオンコジーンが活性である条件下でトランスフェクション細胞を増殖させるステップが含まれる。 （もっと読む）