【課題】リガンドおよび治療用のもしくは診断用の薬剤をカプセル化する陽イオン性リポソームを含む安定な複合体を作製する方法の提供。
【解決手段】リガンドおよび治療用のもしくは診断用の薬剤をカプセル化する陽イオン性リポソームを含む安定な細胞標的化複合体を作製するための方法は、(ａ)複合体を安定化する量のショ糖を含む溶液と混合することおよび(ｂ)生成した溶液を凍結乾燥して、凍結乾燥製剤を得ることを含み；そこでは、再構成時に、製剤はその凍結乾燥前の活性の少なくとも約８０％を保持する。 （もっと読む）

【課題】核酸の細胞内送達を増加する方法、及び、高いトランスフェクション力価およびトランスフェクション効率を有する人工ウイルスを提供する。
【解決手段】細胞の取り込みを増大させるために、末端カチオン性ポリ（エチレングリコール）−脂質接合体のようなカチオン性ポリマー−脂質接合体（ＣＰＬ）に、脂質部分；親水性ポリマー；およびポリカチオン性部分を含ませる。従来型のステルスリポソーまたは他の脂質ベースの処方物に組み込まれ得る。 （もっと読む）

【課題】種々の適用（例えば、遺伝子治療）のために適切な増強された生物学的活性を有する新規チミジンキナーゼ変異体およびＴＫ融合タンパク質、そして、他の関連する利益を提供すること。
【解決手段】本発明は、１つ以上の変異を含むＨｅｒｐｅｓｖｉｒｉｄａｅチミジンキナーゼ酵素をコードする単離された核酸分子を提供し、変異のうちの少なくとも１つは、非変異型チミジンキナーゼと比較して、チミジンキナーゼの生物学的活性を増大させるＤＲＨヌクレオシド結合部位からＮ末端の方向に位置するアミノ酸置換をコードする。そのような変異は、非変異型チミジンキナーゼと比較して、チミジンキナーゼの生物学的活性を増大する、Ｑ基質結合ドメイン内にアミノ酸置換を含む。さらなる局面において、グアニル酸キナーゼの生物学的特性およびチミジンキナーゼの生物学的特性の両方を有する融合タンパク質が提供される。 （もっと読む）

【課題】本発明は、ＲＮＡ干渉(ＲＮＡｉ)を利用するヘッジホッグシグナリングと拮抗するための方法及び試薬を提供すること。
【解決手段】望ましくない細胞の成長、増殖又は生存の少なくとも一つを阻止するためのヘッジホッグＲＮＡｉアンタゴニストであって、該細胞は哺乳動物の細胞でありＳｈｈを発現し、該ヘッジホッグＲＮＡｉアンタゴニストは、ヘッジホッグ経路の正のレギュレーターである標的配列に対するものであり、該標的配列はＳｈｈ遺伝子であり、該細胞を有効量の該ヘッジホッグＲＮＡｉアンタゴニストと接触させることが細胞の成長、増殖又は生存の少なくとも一つを減少させ、該ヘッジホッグＲＮＡｉアンタゴニストは、ＳＥＱ ＩＤ Ｎｏ：５〜６、９〜１２いずれかの核酸配列と少なくとも９０％同一である配列を有することを特徴とする、当該ヘッジホッグＲＮＡｉアンタゴニスト。 （もっと読む）

【課題】コネキシン、ヘミチャネルおよびギャップ結合の調整が有利な種々の疾患、容態および障害の治療に有用な抗コネキシン化合物および組成物、そしてこれらの化合物および組成物ならびに薬学的処方物、キットおよび医学的デバイスの使用方法を提供する。
【解決手段】例えば、心血管、脈管、神経、創傷および他の適応症の治療のためのコネキシン活性を調整するための方法および組成物を提供する。これらの化合物および方法を、治療的に使用して、例えば、直接的な細胞−細胞伝達の局所的破壊またはヘミチャネル開口の予防が望ましい疾患および障害に関連する副作用の重篤度を軽減することができる。１つの態様では、脈管障害を罹患した被験体を治療するための化合物、組成物および方法を提供する。 （もっと読む）

【課題】患者において肝炎を引き起こすウイルスを不活化するための方法であって、
（ａ）当該ウイルスを不活化するのに有効な量の改変型二本鎖ＲＮＡ・（ｄｓＲＮＡ）または改変型短鎖干渉ＲＮＡ・（ｓｉＲＮＡ）を当該患者に投与する工程；および
（ｂ）コレステロール低下薬を当該患者に投与する工程；
を包含する、方法、を提供すること。
【解決手段】患者において肝炎を引き起こすウイルスを不活化するための方法であって、
（ａ）当該ウイルスを不活化するのに有効な量の改変型二本鎖ＲＮＡ・（ｄｓＲＮＡ）または改変型短鎖干渉ＲＮＡ・（ｓｉＲＮＡ）を当該患者に投与する工程；および
（ｂ）コレステロール低下薬を当該患者に投与する工程；
を包含する、方法。 （もっと読む）

【課題】核酸を含め、治療薬の送達に有用な組成物および方法の提供。
【解決手段】ａ）正に帯電した主鎖と；ｂ）ｉ）複数の結合したイメージング部分を有する第一の負に帯電した主鎖；ｉｉ）複数の結合したターゲティング剤を有する第二の負に帯電した主鎖；ｉｉｉ）ＲＮＡ、ＤＮＡ、リボザイム、修飾オリゴヌクレオチドおよび選択された導入遺伝子をエンコードするｃＤＮＡからなる群から選択される少なくとも一つの要素；ｉｖ）少なくとも一つの残存因子をエンコードするＤＮＡ；およびｖ）複数の結合した生物学的薬剤を有する第三の負に帯電した主鎖からなる群から選択される少なくとも２つの要素との非共有結合複合体を含む組成物であって、その結合複合体が正味正電荷を有し、ｂ）群からの前記の２つの要素のうちの少なくとも１つがｉ）、ｉｉｉ）またはｖ）群から選択される、組成物。 （もっと読む）

【課題】インフルエンザウイルスに対する一次免疫応答および二次免疫応答の間にウイルスに対する保護を提供する。
【解決手段】本発明は一般的に、哺乳動物サイトカインの使用に関する。より具体的には、本発明は、インフルエンザウイルスを処置するサイトカインの機能を開示する。本発明の開示により、例えば、ウイルス感染を処置する目的のための、サイトカイン活性（すなわち、ＩＬ−２３の活性）を調節する方法が提供される。本発明の開示により、ｐ１９、ＩＬ−２３、またはＩＬ−２３Ｒ；あるいはｐ１９またはＩＬ−２３Ｒをコードする核酸の検出に基づく、ウイルス感染を診断する方法、ならびにこのような診断方法を実施するためのキットもまた提供される。 （もっと読む）

【課題】標的遺伝子を二本鎖ＲＮＡ（ｄｓＲＮＡ）と接触させることによって、哺乳動物中での遺伝子発現を特異的に阻害する方法を提供する。
【解決手段】哺乳動物細胞中の標的遺伝子の発現を阻害する方法。即ち、前記細胞中に、前記標的遺伝子の少なくとも一部と実質的に同一であるヌクレオチド配列を有する二本鎖構造を含み、内在性のテンプレートから由来するＲＮＡを細胞中に導入することと、前記標的遺伝子の発現の阻害を確認することとを備えた方法。 （もっと読む）

【課題】短鎖干渉リボ核酸（ｓｉＲＮＡ）および脂質結合体化ポリアミド化合物を含む組成物、それらの作製方法、ならびに細胞へのｓｉＲＮＡの送達におけるそれらの使用方法を提供すること。
【解決手段】短鎖干渉リボ核酸（ｓｉＲＮＡ）ならびにｓｉＲＮＡおよび他のポリヌクレオチドを細胞へ送達するのに特に有用な特定の脂質結合体化ポリアミド化合物ベースの送達ビヒクルを含む組成物。また、これらの組成物を作製および使用する方法。本発明は、短鎖干渉リボ核酸（ｓｉＲＮＡ）および細胞へのポリヌクレオチド（ｓｉＲＮＡを含む）の送達に特に有用な特定の脂質結合体化ポリアミド化合物ベースの送達ビヒクルを含む組成物を提供する。 （もっと読む）