本発明は、伸長した組換えポリペプチド（ＸＴＥＮ）に連結された第ＶＩＩ因子凝固因子を含む組成物、該組成物をコードする単離された核酸、ならびにこれらを含むベクターおよび宿主細胞、ならびに凝固因子関連の疾患、障害、および容態の治療においてこのような組成物を作製および使用する方法に関する。本発明は、容態の治療または改良あるいは凝固第ＩＸ因子および／または凝固第ＶＩＩ因子の投与と関連したパラメータの亢進のための組成物ならびに方法に関する。特に、本発明は、１以上の伸長組換えポリペプチド（ＸＴＥＮ）を含む融合タンパク質の組成物を提供する。 （もっと読む）

【課題】脳梗塞急性期徒過後の患者にも投与できる脳梗塞治療用医薬品組成物の提供。
【解決手段】血栓溶解薬、及び、血管内皮増殖因子（ＶＥＧＦ）と前記ＶＥＧＦの受容体との結合を阻害する結合阻害剤を含む脳梗塞の治療用医薬品組成物である。本発明の脳梗塞の治療用医薬品組成物は、脳梗塞急性期徒過後の患者に投与される場合がある。本発明の脳梗塞の治療用医薬品組成物は、組織型プラスミノゲン・アクチベーター（ｔ−ＰＡ）又はその誘導体を含む場合がある。本発明の脳梗塞の治療用医薬品組成物は、抗ＶＥＧＦ−Ａ中和抗体又はその誘導体を含む場合がある。 （もっと読む）

【課題】糖鎖関連遺伝子阻害による、生体組織レベルの線維形成の抑制剤の提供。
【解決手段】糖鎖を構成する糖の中の一つであるＮ−アセチルガラクトサミンの４位または６位の硫酸基転移酵素の機能を阻害するインヒビターとしてが、硫酸基転移酵素遺伝子の発現を抑えるsiRNAや硫酸基の脱硫酸化酵素を含む、線維形成性疾患の治療用または予防用の薬剤及び組織線維形成抑制剤のスクリーニング方法。 （もっと読む）

本発明は、式Ｆ_１の第一の機能的部分を含む式Ｒ_１−Ｈの化合物を式Ｆ_２の第二の機能的部分に連結するための試薬としての、式（Ｉ）の部分を含む化合物の使用に関する：


式中、Ｘ、Ｘ’、Ｙ、Ｒ_１、Ｆ_１及びＦ_２は、本明細書中で規定したとおりである。本発明は、関連のプロセス及び生成物も提供する。本発明は、機能的なコンジュゲート化合物、特に、構成分子の少なくとも１つがチオール基を保有するコンジュゲート、を創出するために有用である。 （もっと読む）

ゴーシェ病を治療するための方法および組成物を説明する。 （もっと読む）

本発明は、概して、内因性第ＶＩＩＩ因子および内因性フォンヴィレブランド因子を欠失する血友病Ａの遺伝子導入非ヒト動物モデル、ならびに外因性ヒトＶＷＦの投与により、遺伝性もしくは後天性の血友病Ａまたはフォンヴィレブランド病（ＶＷＤ）を治療するための方法に関する。本発明により、例えば、機能的な内因性第ＶＩＩＩ因子（ＦＶＩＩＩ）遺伝子欠損および機能的な内因性フォンヴィレブランド因子（ＶＷＦ）遺伝子欠損を有するゲノムを有する、遺伝子導入非ヒト動物が提供される。 （もっと読む）

本発明は、改変第IX因子ポリペプチド、例えば１以上のアミノ酸置換を有する第IX因子ポリペプチドに関する。本発明はまた、改変第IX因子ポリペプチドを作成する方法、および改変第IX因子ポリペプチドを使用する方法、例えば、血友病 B に罹患している患者を処置するために改変第IX因子ポリペプチドを使用する方法に関する。
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本発明は、ヒトまたは動物の体(13、14)に投与される治療活性成分に関する。前記活性成分は、α-ヒドロキシ酸、α-アミノ酸、ペプチド、またはタンパク質を含み、前記成分は、¹¹Cで放射標識されており、放射性原子は、α位におけるカルボキシル基またはペプチド結合のC原子を置き換えている。治療目的のために使用される活性成分と化学的に同一である標識された治療活性成分は、ポジトロン放出断層撮影によって、組織試料中、またはヒトもしくは動物の体内で、検査される活性成分を分散させる検査において有利に使用することができる。補足情報は、例えば、薬物の承認手順を加速するのに役立つことができる。 （もっと読む）

水溶性ポリマー、特に、ポリシアル酸（ＰＳＡ）または修飾ＰＳＡ（ｍＰＳＡ）を、血液凝固タンパク質以外の糖タンパク質、ガングリオシド、またはドラッグデリバリーシステムの酸化した糖質部分と該水溶性ポリマーとを接触させることにより、該酸化した糖質部分に結合体化させる。該水溶性ポリマーがアミノオキシ基を含み、該酸化した糖質部分と該水溶性ポリマー上の該アミノオキシ基との間でオキシム結合が形成されるか、または、該水溶性ポリマーがヒドラジド基を含み、該酸化した糖質部分と該水溶性ポリマー上の該ヒドラジド基との間でヒドラゾン結合が形成される。このようにして得られるアミノオキシ−またはヒドラジド−水溶性ポリマー（例えば、ＰＳＡおよびｍＰＳＡ）の結合体は、該ＰＳＡまたはｍＰＳＡが糖質部分を介して付着されている。
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生体材料システム、例えば、ゲル足場をインビボで用いて、免疫細胞を動員してその活性化を非炎症性の表現型へと促し、それによって炎症の抑制をもたらす。本組成物および方法は自己免疫、慢性炎症、アレルギーおよび歯周疾患の重症度を低減させるのに有用である。 （もっと読む）