本発明は、凍結乾燥組換え型ｖｏｎ−Ｗｉｌｌｅｂｒａｎｄ Ｆａｃｔｏｒ（ｒＶＷＦ）の長期間安定な医薬製剤、および前記製剤を製造および投与する方法を提供する。本発明は、組換え型ＶＷＦの凍結乾燥に有用な製剤を提供し、これは高度に安定な医薬組成物をもたらす。安定な医薬組成物は、組換え型ＶＷＦの投与により利益が得られる障害または状態に罹患している個体の処置において治療薬として有用である。別の実施形態では、ｒＶＷＦは配列番号３に記載のアミノ酸配列を含む。 （もっと読む）

本発明は、ポリエチレングリコール（ＰＥＧ）などのポリ（アルキレンオキシド）を含む少なくとも１種の水溶性ポリマーに結合している血液凝固因子（例えば、第ＶＩＩＩ因子（ＦＶＩＩＩ））を含む、タンパク質性構築体に関する。さらに、本発明は、結合抗体の存在下における、ＰＥＧ化血液凝固因子（例えば、ＦＶＩＩＩ）を調製する方法に関する。本発明はまた、血液凝固因子（例えば、ＦＶＩＩＩ）の機能的欠陥または欠損に関連する出血性障害を有する哺乳動物の血中において、血液凝固因子（例えば、ＦＶＩＩＩ）のｉｎ ｖｉｖｏ半減期を延長する方法にも関する。 （もっと読む）

本発明は、血液因子にコンジュゲートされている低レベルの水溶性ポリマー分子を含むが、より多くの数の水溶性ポリマー部分を有する分子に類似した、またはより優れた生物活性を示す、改変血液因子の調製のための材料および方法に一般に関する。本発明は、少量の水溶性ポリマーを含む血液因子変異体を生成するための材料および方法を目的とする。一態様では、本発明は、組換え血液因子および血液因子１分子につき少なくとも１個かつ１０個以下の水溶性ポリマー部分を含む改変血液因子分子を提供する。 （もっと読む）

本発明は、非水溶性で、延性で、柔軟である絹フィブロインフィルムを調製するための組成物および方法を提供する。絹フィルムは、絹フィブロインおよび約10％〜約50％（w/w）のグリセロールを含み、かつ全体的に水性の処理により調製される。延性絹フィルムは、該フィルムからグリセロールを抽出する段階、およびこれを再乾燥する段階によりさらに処理され得る。様々な医学的用途のためにグリセロール改変絹フィルムの中に活性物質を包埋してもよいし、またはその表面に沈着させてもよい。フィルムは三次元構造で成形してもよいし、または標識もしくはコーティングとして支持表面上に配置してもよい。本発明のグリセロール改変絹フィルムは、組織工学、医療用装置またはインプラント、薬物送達、および食べられる薬品ラベルまたは食品ラベルなどの様々な用途において有用である。

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【課題】因子IXの濃縮調製物を得るための新規組成物および方法、さらに貯蔵および投与に適した因子IXの処方の提供。
【解決手段】これらの組成物は、凍結または凍結乾燥され、因子IX、グリシンのごとき増量剤、および冷凍保護剤からなる。好ましい因子IX濃度範囲は約０.１ないし少なくとも２０ｍｇ／ｍｌである（約２０ないし少なくとも４０００Ｕ／ｍｌに相当）。好ましい増量剤はグリシン、および／またはマグネシウム、カルシウムもしくは塩化物の塩を包含し、好ましくは、約０.５ないし３００ｍＭの濃度範囲である。適当な冷凍保護剤はマンニトールおよびスクロースのごときポリオールを包含し、好ましくは、約０.５ないし２％の濃度範囲である。 （もっと読む）

一般式(I):


を有するC型肝炎ウイルス阻害剤を開示する。HCVを阻害するための、該化合物を含有する組成物および該化合物を用いる方法もまた開示する。
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本発明は、哺乳動物細胞内でのより高い発現を目指して最適化されたヒトポルホビリノゲンデアミナーゼをコードするヌクレオチド配列に関する。本発明は、ポルホビリノゲンデアミナーゼが欠損することにより引き起こされる状態、例えば急性間欠性ポルフィリン症の遺伝子療法で使用するための、かかる最適化された合成コード配列を含むＤＮＡ構築物にも更に関する。従って、本発明は、ヒトポルホビリノゲンデアミナーゼをコードするヌクレオチド配列を含む核酸、又は核酸構築物に関し、ヒトポルホビリノゲンデアミナーゼをコードするコドンのうち少なくとも３２０個が配列番号１のコドンと同一である、又はヒトポルホビリノゲンデアミナーゼをコードするコドンのうち少なくとも３０５個が配列番号３のコドンと同一である。
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一般式：


（Ｉ）
を有するＣ型肝炎ウイルス阻害剤が開示される。また、該化合物を含む組成物、およびＨＣＶを阻害するための該化合物の使用方法も開示される。
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本発明は、ＩＬ‐１β駆動性の肺病態の予防および／または治療のための、特に、慢性線維症、ＣＯＰＤ、および間質性線維症などの肺炎症、ならびに自己免疫由来の肺病態を含むその他のＩＬ‐１β駆動性の肺病態を治療するための、哺乳類の尿酸レベルを低下させることができる化合物の使用に関する。尿酸レベルを低下させる能力を有する好ましい化合物は、アロプリノールなどのキサンチンオキシダーゼ阻害剤、組換え酵素ウリカーゼ、およびプロベネシドなどの尿酸排泄促進することができる尿酸排泄性化合物からなる群より選択される。本発明はさらに、患者がＩＬ‐１β駆動性の肺病態を示しているか、若しくはＩＬ‐１β駆動性の肺病態を発症するリスクを有するかをインビトロで同定する方法、またはＩＬ‐１β駆動性の肺病態を治療するための化合物のスクリーニング方法に関する。
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【課題】天然型および改変型の第ＩＸ因子の製造法の開発。
【解決手段】高い割合の活性なタンパク質を特徴とする組換え第ＩＸ因子を、キメラＤＮＡ分子が組み込まれているトランスジェニック動物の乳中に得ることができる。トランスジェニック動物は、外来ＤＮＡが成熟動物の生殖系列細胞のＤＮＡに安定に組み込まれるように、第ＩＸ因子をコードするＤＮＡを発生中の胚に導入することによって得られる。特に効率的な発現が、乳腺特異的プロモーター、５′非翻訳領域および３′非翻訳領域の全体または任意の部分を欠如し、代わりにマウスのホエー酸性タンパク質遺伝子の５′末端および３′末端を有する第ＩＸ因子ｃＤＮＡを含むキメラ構築物を使用して達成された。トランスジェニック哺乳動物から移植された細胞のインビトロ細胞培養物、およびそのような細胞培養物から第ＩＸ因子を製造する方法、および血友病Ｂを処置する方法もまた記載する。 （もっと読む）