【課題】
【解決手段】
プラスミドベクター及びエンハンサー欠失のレトロウイルスベクターを含む哺乳類発現ベクターにおける、内部プロモータの用途に関する。レトロウイルスベクターは、改善された安定性及び最適レベルの転移遺伝子発現率及びベクター力価を有する。 （もっと読む）

ブルートンチロシンキナーゼ(Ｂｔｋ)と共有結合を形成する化合物が、本明細書で開示されている。また、Ｂｔｋの不可逆的な阻害剤も記載されている。その化合物の製剤方法が、開示されている。また、その化合物を含むような医薬的組成物も、開示されている。単独または他の治療薬との組み合わせで、自己免疫の疾患または症状、異種免疫の疾患または症状、リンパ腫のような癌、および炎症性の疾患または症状の治療のための、Ｂｔｋ阻害剤の使用方法が開示されている。 （もっと読む）

本開示は、オリゴ糖/多糖酵素、タンパク質酵素、ポリヌクレオチド酵素を含むがこれに限定されない、標的酵素の酵素活性の促進のための方法および組成物を提供する。該方法は、液体環境下で酵素の酵素活性を促進するための、非天然多糖（限定されないがHESを含む）の使用を含み、標的酵素を含む組成物中の多糖の濃度は約0.01％〜約55％w/vである。
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本発明は、心筋の主なエネルギー貯蔵である心臓クレアチンキナーゼ代謝を改善することを対象とした、哺乳動物およびヒト心不全の新規の処置に関する。本発明はまた、心筋クレアチンキナーゼタンパク質発現および／またはクレアチンキナーゼ活性、およびクレアチンキナーゼ反応中の流量を増加させるため、ならびにそれによって心不全において心臓収縮機能を改善し、かつリモデリングを改善するための遺伝子導入ベクターを用いた新規の処置に関する。本明細書において、心不全治療のための潜在的な薬学的組成物として、クレアチンキナーゼ発現および／またはクレアチンキナーゼ活性を増加させる化合物をスクリーニングし、かつ同定するための方法を開示する。

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本発明は、Ｍｏｓ−１トランスポゾンの高活性組換え誘導体の転移のためのシステムであって、少なくとも以下の２つのパートナー：ａ）目的外来塩基配列が本来のＭｏｓ−１トランスポゼースをコードする塩基配列を置換してなるＭｏｓ−１シュードトランスポゾン、および、ｂ）上記シュードトランスポゾンにイン・トランスで提供されるＭｏｓ−１トランスポゼースを含んでなり、前記パートナーの少なくとも１つが上記目的外来塩基配列の転移頻度を向上させるように適切に遺伝的に改変されているシステムに関する。このようなシステムに加え、本発明は、高活性Ｍｏｓ−１トランスポゾン、高活性Ｍｏｓ−１トランスポゼース、キットに関する。本発明はさらに、配列の転移、より具体的には効率的な遺伝子導入を行うための、１つまたは２つ以上の上記手段の使用に関する。 （もっと読む）

部位特異的ＤＮＡ結合活性を有する第１ドメインとアルギニンメチルトランスフェラーゼ活性を有する第２ドメインとを少なくとも含む、エピジェネティック調節ポリペプチド複合体であって、第２ドメインは、ヒストンＨ２Ａの尾部領域に位置するアルギニン残基をメチル化可能である。複合体は、ヒストンＨ２ＡおよびＨ４の尾部領域におけるＲ３のメチル化を制御することによって、細胞、特に哺乳類幹細胞における遺伝子発現を調節可能である。複合体の例として、Ｂｌｉｍｐ１のＤＮＡ結合活性とＰｒｍｔ５のアルギニンメチルトランスフェラーゼ活性とを含むポリペプチド複合体が挙げられる。
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本発明の態様は概して、発現の増強を達成するために、1つまたは複数のトランスジーンを腫瘍細胞などの標的細胞に、部位特異的な様式で送達する組成物および方法、ならびにそのような適用において有用なコンストラクトおよび組成物に向けられている。ある種の局面では、対象への処置の適用または対象に対する診断手順の前に、治療的核酸からの発現を評価してもよい。 （もっと読む）

ペプチド、オリゴヌクレオチド、タンパク質又は非ペプチド分子などの薬学的又は診断上活性な物質への結合に適する、開示される化学的に活性なポリ（エチレングリコール）及び他の親水性ポリマーが開示される。化合物は、式Ｐｏｌｙ−（Ｘ−ＮＨ−ＣＯ−Ａ）_ｎによって表され、式中、Ｐｏｌｙは、約３００から１０００００ダルトンの分子量を有する親水性ポリマーであり、Ａは、−ＮＨ−ＣＯ−と一緒になって反応性基を形成しており、Ｘは、スペーサー部分又は結合であり、ｎは、１から５０までを含む整数である。開示する化合物に結合させることができる問題の活性な物質は、ヘモグロビン、インスリン、ウロキナーゼ、αインターフェロン、Ｇ−ＣＳＦ、ｈＧＨ、アスパラギナーゼ、アデノシンデアミナーゼ、スーパーオキシドジスムターゼ及びカタラーゼから選択することができる。
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本発明は、グルタミン酸の正常でないレベルにより誘導される損傷から中枢神経系を保護するための方法および組成物に関連する。本発明により、脳の細胞外グルタミン酸レベルを低下させる方法が提供される。この方法は、ストレスホルモンの活性を調節することができ、それにより血中グルタミン酸レベルを低下させることができる薬剤をその必要性のある対象に投与し、それにより脳の細胞外グルタミン酸レベルを低下させることを含む。 （もっと読む）

本発明は、ＣＯＰ１分子およびＣＯＰ１活性のモジュレーターならびにその診断上の使用および治療上の使用など、これらの使用法を提供する。こうした分子は、被験体のＤＮＡ損傷の検出ならびにＤＮＡ損傷およびｐ５３活性に対する応答の調節に有用である可能性がある。さらに、本発明は、ＣＯＰ１活性を調節できる試験化合物のスクリーニングに用いる試薬およびキットも提供する。一態様では、本発明は、細胞のＣＯＰ１ポリペプチドを検出することにより、ＡＴＭポリペプチドを含む細胞のＤＮＡ損傷を検出する方法を提供し、この方法において、ＡＴＭポリペプチドによるＣＯＰ１ポリペプチドのリン酸化または対照との比較でのＣＯＰ１ポリペプチドレベルの低下からＤＮＡ損傷が示される。 （もっと読む）