【課題】特異的なヌクレオチド配列を認識して切断するカスタムメイドメガヌクレアーゼともよばれるレアカットエンドヌクレアーゼを提供する。
【解決手段】認識・切断部位が、由来するメガヌクレアーゼとは異なる、メガヌクレアーゼ変異型、該メガヌクレアーゼ変異型をエンコードするポリヌクレオチド、該ポリヌクレオチド配列を含む組換えベクター細胞、動物または植物、およびこれらのインビボ又はインビトロでの遺伝子工学並びにゲノム工学のための使用。 （もっと読む）

【課題】本発明は、状態および疾患の症状（例えば、炎症、過剰な交感神経運動、悪液質、食欲不振、および食欲不振性悪液質、ならびにそれらに関係するストレスまたは不安が挙げられる）を緩和するための治療として役に立つ有益な成分の組み合わせを含む調製物、処方物、キットおよび他の製品（例えば、ブリスターパック）、ならびにそれらの作製方法および使用方法を提供すること。
【解決手段】本発明は、抗炎症因子（例えば、非ステロイド抗炎症薬（ＮＳＡＩＤ））、アンギオテンシン変換酵素（ＡＣＥ）インヒビター、アンギオテンシンレセプターブロッカー（ＡＲＢ）、アナボリックステロイド、天然の油もしくは脂肪酸またはそれらの任意の組み合わせと組み合わせた、βアドレナリンアンタゴニスト（「βブロッカー」とも呼ばれる、例えば、プロプラノロール）の使用を含む組成物および治療を提供する。 （もっと読む）

【課題】本発明は、ヒトの予防的および治療的処置のための実質的にはヒトポリクローナル抗血清を提供することを目的とする。
【解決手段】実質的にヒトの抗血清は、一般に少なくとも約１ｋｇの重量の家畜を遺伝的に修飾することによって提供される。家畜は、不活性な重および軽鎖免疫グロブリン遺伝子座を発生させ、そしてヒト重および軽鎖免疫グロブリン遺伝子座の少なくとも機能的部分を組み込むことによって遺伝的に修飾され、それによりヒト遺伝子座は免疫応答を発生する。抗血清は、疾病、免疫適合した患者の治療、および移植の場合での用途を見出す。 （もっと読む）

【課題】骨、軟骨、筋肉、脂肪、および/または神経などの組織の成長を調節する(促進するまたは阻害する)組成物および方法であり、ActRIIタンパク質および/またはActRIIリガンドの活性を調節する化合物をスクリーニングする方法を提供する。
【解決手段】組成物および方法は、ActRIIタンパク質および/またはActRIIリガンドの異常な活性に関連した疾患を治療する上で有用であり、ActRIIリガンドが、アクチビン、BMP7、GDF8、GDF11、およびNodalからなる群より選択される。 （もっと読む）

【課題】腫瘍崩壊性および/または遺伝子送達能力が実験室ウイルス株に比較して改善されている、非実験室ウイルス株の提供。
【解決手段】HSV株における機能的ICP34.5コード遺伝子、機能的ICP6コード遺伝子、機能的糖タンパク質Hコード遺伝子、機能的チミジンキナーゼコード遺伝子のうちの1つ以上を欠損するように改変されたものであるか、または、ウイルスが、HSV以外の株における、HSV遺伝子のうちの1つと等価である機能的遺伝子を欠損した、非実験室ウイルス株。 （もっと読む）

【課題】野生型ＴＣＲよりもリガンドに対して高い親和性を有するＴ細胞レセプター（ＴＣＲ）を提供することを、本発明の課題とする。
【解決手段】これら高親和性ＴＣＲは、Ｔ細胞レセプターコード配列を変異誘発して、Ｔ細胞レセプタータンパク質コード配列の変異体の種々の集団を作製する工程；このＴ細胞レセプター変異体コード配列を酵母細胞に形質変換する工程；この酵母細胞の表面上にこのＴ細胞レセプター変異体コード配列の発現を誘導する工程；および野生型Ｔ細胞レセプタータンパク質よりもペプチド／ＭＨＣリガンドに対してより高い親和性を有するＴ細胞レセプター変異物を発現する細胞を選択する工程によって取得された。この高親和性ＴＣＲは、抗体または単鎖抗体の代わりに使用され得る。 （もっと読む）

【課題】ＴＮＦα活性が有害であるクローン病などのようにＴＮＦα関連障害の治療するため投与方法の提供。
【解決手段】ＴＮＦα阻害剤のしきい値レベルが誘導期内に得られるようにＴＮＦα阻害剤の少なくとも１回の誘導投与量をそれを必要とする対象に投与すること、続いて、ＴＮＦα阻害剤の少なくとも１回の治療投与量を治療期内に前記対象に投与することを含む、ＴＮＦα活性が有害である障害を治療するための複数可変投与方法。 （もっと読む）

【課題】特定のプロテアソーム活性を阻害し得る酵素インヒビターの提供、および薬学的有効量のヒドロラーゼインヒビター類似体またはプロドラッグを含む薬学的組成物の提供。
【解決手段】ヘテロ原子を含有する３員環を含んでいるペプチドベースの化合物は、Ｎ末端求核剤（Ｎｔｎ）ヒドロラーゼの特異的な活性を、効率的かつ選択的に阻害する。複数の活性を有するこのようなＮｔｎの活性は、３つのペプチド単位、エポキシドまたはアジリジン、およびＮ末端における官能化を有している化合物によって差別的に阻害され得る。２０Ｓプロテアソームのキモトリプシン様活性を選択的に阻害する。 （もっと読む）

【課題】インビボでアポトーシスの有効な阻害を生じる強力で安定かつ膜を浸透する小分子非ペプチドカスパーゼ阻害剤を提供すること。
【解決手段】本発明は、式Ｉの化合物を提供し、ここで、Ｒ^１は、Ｒ^６Ｃ（Ｏ）−、ＨＣ（Ｏ）−、Ｒ^６ＳＯ_２−、Ｒ^６ＯＣ（Ｏ）−、（Ｒ^６）_２ＮＣ（Ｏ）−、（Ｒ^６）（Ｈ）ＮＣ（Ｏ）−、Ｒ^６Ｃ（Ｏ）Ｃ（Ｏ）−、Ｒ^６−、（Ｒ^６）_２ＮＣ（Ｏ）Ｃ（Ｏ）−、Ｒ^６（Ｈ）ＮＣ（Ｏ）Ｃ（Ｏ）−またはＲ^６ＯＣ（Ｏ）Ｃ（Ｏ）−であり；Ｒ^２は、水素、−ＣＦ_３、−ハロ、−ＯＲ^７、−ＮＯ_２、−ＯＣＦ_３、−ＣＮまたはＲ^８であり；Ｒ^３は、水素または（Ｃ１〜Ｃ４）−脂肪族−であり；Ｒ^４は、−ＣＯＯＨまたは−ＣＯＯＲ^８であり；Ｒ^５は、−ＣＨ_２Ｆまたは−ＣＨ_２Ｏ−２，３，５，６−テトラフルオロフェニルである。
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【課題】甲殻類動物、及び他の無脊椎動物における、dsRNAで誘導された特異的、及び非特異的免疫、及びそこで使用する生物送媒体の提供。
【解決手段】少なくとも１種のdsRNAを投与することによる、無脊椎動物、好ましくは甲殻類動物における、全身性非特異的、及び／配列特異的免疫応答を誘導する方法であって、該dsRNAが病原体に対する免疫を与えるか、成長、生殖、及び健康一般、又は"ロバスト性"に関与するような遺伝子の発現を調節する方法。また、発現が病原体に対する非特異的（全身性）免疫応答の誘導に関与する、甲殻類動物遺伝子などの、無脊椎動物遺伝子を同定する方法。また、甲殻類動物に、少なくとも１種のdsRNAを恒常的に投与する、好ましい送達系、及び方法であって、該dsRNAが、注入、浸漬、餌料、又は栄養媒体を経て投与されるか、或いdsRNAを発現し、かつエビなどの甲殻類動物により摂取可能である方法。 （もっと読む）