【課題】細胞による異常型タンパク質の産生を少なくとも部分的に減少させるための方法であって、異常型タンパク質をコードするエキソンを含むｍＲＮＡ前駆体を有する細胞にいわゆるエキソンスキッピングを誘導することを特徴とする方法を提供する。
【解決手段】エキソンスキッピングは、スキップされたエキソンを有さない成熟ｍＲＮＡを生じ、スキップされたエキソンがアミノ酸をコードしている場合、変化した産物が得られる。エキソンスキッピングはあるエキソンのエキソン封入シグナル、例えばエキソン認識配列、を特異的に阻害することが可能な試薬を細胞に与えることによって行われる。該エキソン封入シグナルはエキソンの一部に対して相補的な核酸によって干渉することができる。医薬、例えば遺伝病の治療を目的とした医薬の調製に用いることができる上記の核酸。 （もっと読む）

本発明は、ＴＩＰ４１タンパク質の発現または活性を抑制するための抑制剤を含むＴＲＡＩＬ感受性増進用組成物に関するものである。より詳細には、ＴＲＡＩＬ耐性を有する肝細胞癌細胞株をＴＩＰ４１ ｓｉＲＮＡとＴＲＡＩＬで処理した時、癌細胞特異的アポトーシスが誘導され、ＴＲＡＩＬ耐性を有する肝癌のみならず肺癌及び結腸直腸癌でも、アポトーシスが誘導されることを明らかにし、かつ動物実験を通じて腫瘍のサイズが減少し、癌細胞アポトーシスが誘導され、このように誘導されたアポトーシスがＴＩＰ４１発現抑制によるＭＫＫ７／ＪＮＫ伝達経路の活性化に起因することを明らかにした。そのため、ＴＩＰ４１タンパク質の発現または活性を抑制するための抑制剤を含有する組成物を癌の予防及び治療においてまたは抗癌補助制として有用に使用することができる。

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