国際特許分類[C12N15/113]の内容
化学;冶金 (1,075,549) | 生化学;ビール;酒精;ぶどう酒;酢;微生物学;酵素学;突然変異または遺伝子工学 (115,607) | 微生物または酵素;その組成物 (68,222) | 突然変異または遺伝子工学;遺伝子工学に関するDNAまたはRNA,ベクター,例.プラスミド,またはその分離,製造または精製;そのための宿主の使用 (28,831) | 組換えDNA技術 (27,772) | DNAまたはRNAフラグメント;その修飾物 (584) | 遺伝子の発現を調節する非コード核酸、例.アンチセンスオリゴヌクレオチド (491)
国際特許分類[C12N15/113]に分類される特許
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リボヌクレオチドレダクターゼサブユニット2の阻害剤およびその使用
【課題】R2阻害剤及び標的細胞においてR2の阻害を達成することができるその関連する方法及び組成物の提供。
【解決手段】本出願はリボヌクレオチドレダクターゼサブユニット2(R2)の阻害剤及びR2阻害剤に関連する方法及び組成物に関する。特定の実施形態においては、R2阻害剤は核酸、例えばsiRNAを含む。標的細胞は、望ましくない増殖を起こしている細胞、例えば、癌又は腫瘍の細胞、特定の疾患又は症状(例えば自己免疫疾患又は移植片拒絶におけるT細胞)及び病原体に関連する過剰な成育及び/又は増殖を起こしている細胞を含む。
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エキソンスキッピングを誘発する為の手段及び方法
【課題】エキソン内部AONを用いてエキソンスキッピングを最適化するための手段及び方法の提供。
【解決手段】スキッピング効率が、エキソン内の推定上のスプライシング調節配列(ESE)を標的とすることによる改善。そのような二重標的化は特に、以前には効率的なスキッピングを得ることが困難であったエキソンについて特に有用。成熟mRNAのエキソン含有前駆体を産生する細胞内で、該mRNAからエキソンが排除される該効率が増加されうるかどうかを決定する方法であって、該細胞に、該エキソンのエキソン内部部分とハイブリダイズすることができる第1のアンチセンスオリゴヌクレオチド(AON)を与えること、及び、該エキソンの他のエキソン内部部分とハイブリダイズすることができる第2のAONを該細胞に与えたときに該効率が増加されるかどうかを決定することを含む上記方法。
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熱非対称インターレース(TAIL)PCRを用いたランダムホモ接合性遺伝子摂動(RHGP)
【課題】疾患状態に対処するための治療用薬物の開発のための標的を同定する方法の提供。
【解決手段】治療介入のための潜在的標的用の宿主遺伝子及びコードされるタンパク質を同定するための方法は、レンチウイルス又はMMLVベースのいずれかである遺伝子探索ベクターを用いており、ゲノム配列の事前の知識なしに細胞ゲノム全体を照合するために使用する。このランダムホモ接合性遺伝子摂動(RUGP)技術は、インフルエンザ、HIV、及び他のウイルス感染についての介入のための潜在的な宿主標的を同定するために使用される。熱非対称インターレース(TAIL)PCRを使用し、有望な標的の同定のための期間を、数ヶ月から数週間又はそれ以下に低下させる。特定の物質(PTCH1、Robo1、及びNedd4を含む)を標的とする。
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炎症性疾患の判定方法
【課題】心筋梗塞と関連性のある遺伝子多型を同定し、その遺伝子多型を利用して心筋梗塞をはじめとする炎症性疾患を判定する方法、該方法に用いることのできるオリゴヌクレオチド、炎症性疾患診断用キット、並びに炎症性疾患の治療薬などを提供すること。
【解決手段】プロテアソーム・サブユニットα type6に対するsiRNAまたは抗体を有効成分として含む、NFkBの活性阻害剤。
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ウィルス遺伝子発現を効率的に阻害する低分子干渉RNAおよびその使用方法
【課題】C型肝炎ウィルス(HCV)感染の処置および予防の方法、それに用いる組成物およびキットの提供。
【解決手段】HCVの内部リボソームエントリー部位(IRES)配列を標的にするshRNAおよびsiRNA構築物。
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アミロイドベータ産生制御因子を用いた阻害剤スクリーニング方法
【課題】有効なアルツハイマー病治療薬の提供。
【解決手段】γ−セクレターゼ活性との関係が知られていなかった特定の12種類のタンパク質の発現もしくは機能を抑制する物質を含有してなる、βアミロイド(Aβ)産生抑制剤、前記タンパク質を用いたAβ産生抑制物質、アルツハイマー病の予防・治療薬のスクリーニング方法。
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HIF−1のRNAi調節及びその治療的利用
【課題】HIF−1αのmRNAレベル及びHIF−1αのタンパク質レベルを下げるのに有用な特定の組成物を提供する。
【解決手段】本発明の特徴は、たとえば、RNA干渉(RNAi)のメカニズムによるような、HIF−1αの発現を調節するのに有用な化合物に関する。化合物は、修飾されえない又は化学的に修飾されうるiRNA剤を含む。
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mRNA前駆体のスプライシングを修飾するENA核酸医薬
【課題】ジストロフィン遺伝子のエクソン19、41、45、46、44、50.55、51又は53内に存在するスプライシング促進配列(SES)に対するアンチセンスオリゴヌクレオチドを改良することにより、適用範囲がより広く、効果がより高い治療薬を提供する。
【解決手段】ジストロフィンcDNA(Gene Bank accession No. NM_004006.1)の特定なヌクレオチドに相補的な塩基配列を有するオリゴヌクレオチド、およびそれらを含有する筋ジストロフィー治療剤。
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膀胱癌を診断する方法
【課題】膀胱癌(BLC)を検出および診断する方法を提供する。
【解決手段】BLC細胞と正常細胞を識別するBLC関連遺伝子の発現レベルを決定する段階を含む。さらに、リンパ節転移を有する膀胱癌細胞において独特な発現パターン変化を有するBLC関連遺伝子を用いて、膀胱癌の治療において有用な治療薬をスクリーニングする方法、膀胱癌を治療する方法、および対象に膀胱癌のワクチン接種をする方法を提供する。特に、膀胱癌において発現が顕著に上昇する新規ヒト遺伝子C2093、B5860N、およびC6055を提供する。これらの遺伝子およびこれらの遺伝子によってコードされるポリペプチドは、例えば膀胱癌の診断において、疾患に対する薬物を開発するための標的分子として、および膀胱癌の細胞増殖を軽減するために使用することができる。
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筋疾患および心臓血管障害を処置するための組成物および方法
【課題】mir−208−2が患者において過剰発現されている肥大型心筋症に対する医薬組成物の提供。
【解決手段】オリゴヌクレオチド治療剤(mir−208−2を標的とするアンチセンスオリゴヌクレオチドおよび/または二本鎖オリゴヌクレオチド)をmir−208−2の調節異常によって惹起される筋疾患および心臓血管障害の処置に使用する医薬組成物。
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