【課題】タンパク質補充療法を活性部位特異的シャペロン（ＡＳＳＣ）と組み合わせることによって、投与されるタンパク質の安定性及び有効性を高め、タンパク質補充療法を改善する方法の提供。更には、精製タンパク質とＡＳＳＣとを含有する組成物、及びその組成物を投与することによって治療する方法の提供。
【解決手段】精製タンパク質が酵素であり、前記活性部位特異的シャペロンが前記酵素の可逆的競合阻害剤である方法。さらに、該可逆的競合阻害剤が、１−デオキシガラクトノジリマイシン、α−アロ−ホモノジリマイシン、α−ガラクト−ホモノジリマイシン、α−１−Ｃ−ブチル−デオキシノジリマイシン、カリステジンＡ３、カリステジンＢ２、Ｎ−メチル−カリステジンＡ３及びＮ−メチル−カリステジンＢ２からなる群より選ばれる化合物である方法。 （もっと読む）

【課題】ファブリー病のようなα−ガラクトシダーゼＡ欠損が疑われる個体を治療するための、ヒトα−ｇａｌ Ａを過剰発現し分泌するように遺伝的に修飾された移植用ヒト細胞、および精製されたヒトα−ｇａｌ Ａの提供。
【解決手段】（１）ヒトα−ｇａｌ Ａを過剰発現し分泌するように遺伝的に修飾されたヒト細胞、または（２）遺伝的に修飾された培養ヒト細胞から得られる精製ヒトα−ｇａｌ Ａのいずれかを用いて治療する、治療用組成物。 （もっと読む）

【課題】
リソソーム蓄積疾患の処置のための組成物を提供する。
【解決手段】
有効成分としての、高マンノース組み換えタンパク質を発現する植物細胞、及び医薬的に許容され得るキャリアを含む医薬組成物。 （もっと読む）

連結成分を介して互いに共有結合で連結された少なくとも２つのα−ガラクトシダーゼモノマーを含む多量体型タンパク質構造体、多量体型タンパク質構造体を調製するプロセス、および多量体型タンパク質構造体の投与を介した、ファブリー病を処置することを含む方法が開示される。開示された多量体型タンパク質構造体は、リソソーム条件下および血清環境中の両方における高まった活性および／またはより長く持続する活性の点で、改善された成績を示す。 （もっと読む）

【課題】高度に精製されたα−Ｇａｌ Ａ、およびそれを精製する様々な方法；変更された電荷を有するα−Ｇａｌ Ａ調製品およびその調製品の製造方法；ほ乳類宿主中で延長された循環半減期を有するα−Ｇａｌ Ａ調製品、およびその製造方法；α−Ｇａｌ Ａ調製品を被験者に投与する方法および投与量を提供する。
【解決手段】SDS-PAGEまたは逆相HPLCにより測定された場合、少なくとも99.5％の均質性まで精製されたヒトα−Gal A調製物を含む組成物であって、該調製物は、多様なα−Gal Aグリコフォームを含み、少なくとも3.0×10⁶ユニット／ｍｇタンパク質の比活性を有し、かつ、実質的にレクチンを含まない （もっと読む）

本発明は、組換えタンパク質のための薬理学的シャペロンの使用によって、組換えタンパク質の産生を改善するための方法を提供する。本発明によって例示されるように、細胞により発現される組換えタンパク質への薬理学的シャペロンの結合はタンパク質を安定化し、細胞の小胞体からのタンパク質の排出を増大させ、細胞によるタンパク質の分泌を増大させることができる。 （もっと読む）

【課題】血液型B型およびAB型反応性血液製剤からB型抗原を、ならびに非ヒト動物組織からGalili抗原を酵素的に除去することで、これらを移植に適した非免疫原性の細胞および組織に変換するために使用される、α3グリコシダーゼの新規ファミリーを提供する。
【解決手段】特定される配列を含むポリペプチドを含み、アルファガラクトシダーゼの分岐基質特異性および中性の至適pHを示す、精製された酵素。血液製剤および組織上に存在する免疫優性の単糖の酵素的除去用の新規α-ガラクトシダーゼ。 （もっと読む）

【課題】血液製剤および組織上に存在する免疫優性の単糖の酵素的除去用の新規α-ガラクトシダーゼの提供。
【解決手段】血液型B型およびAB型反応性血液製剤からB型抗原を、ならびに非ヒト動物組織からGalili抗原を酵素的に除去することで、これらを移植に適した非免疫原性の細胞および組織に変換するために使用される、α3グリコシダーゼの新規ファミリー。血清学的タイピングによって判定される、免疫優性のB型エピトープを欠くB型赤血球またはAB型赤血球を含む、修飾された赤血球。 （もっと読む）

本明細書において、タンパク質および式Ｉ〜ＶＩうちの１つのオリゴ糖を含む、複合体が提供される。かかる複合体を含む医薬組成物がまた、本明細書において提供される。オリゴ糖−糖タンパク複合体を投与することにより、哺乳動物におけるリソソーム蓄積症を治療する方法がさらに提供される。
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【課題】本発明は、血液製剤中における血液型群Ａ、Ｂ、およびＡＢに反応性の細胞からＡ型抗原およびＢ型抗原の酵素的除去、それによって、これらを非Ａおよび非Ｂ反応性細胞に変換することに関する。
【解決手段】本発明はさらに、血液型群Ａ抗原および血液型群Ｂ抗原を除去するための免疫的に優勢なモノサッカリドを除去するためのすばらしい速度論的特性および赤血球の酵素的変換における高性能を有する特定のＮ−アセチルガラクトサミニダーゼおよびα−ガラクトシダーゼの使用に関する。 （もっと読む）