【課題】本発明の分子及び方法は、選択された細胞のサブセット中で、トランス−スプライスされた分子のインビボでの製造のための手段を提供する。
【解決手段】本発明の前−トランス−スプライシング分子は、前−トランス−スプライシング分子と特定の標的細胞において唯一発現される、前−ｍＲＮＡとの間のトランス−スプライシング反応のための基質である。インビボでのトランス−スプライシング反応は、ｍＲＮＡとして機能的な又は、ターゲット細胞において発現されるべきタンパクをコードする。ｍＲＮＡの発現生成物は、細胞又は宿主生物に対して治療上の価値を持つタンパクであるか、特定の細胞の死を誘発する毒素か、またはそのような細胞に通常存在しないタンパクである。本発明はさらに、エキソンタグ方法を用いて前−ｍＲＮＡのエキソン／イントロンの境界を同定するための、遺伝子操作されたＰＴＭｓを提供する。本発明のＰＴＭｓは、特定の細胞タイプにおいて発現されるタンパクの精製及び同定に用いることができる、ペプチドアフィニティ精製タグをコードするキメラＲＮＡの製造を生じる。 （もっと読む）