【課題】
【解決手段】 特に、ＣＮＳおよび／または眼の疾患を治療する医薬品を調整するため、標的の遺伝子または遺伝子産物を調節することができる化合物を有する組成物を使用することについて報告し、前記組成物は血液ＣＮＳ関門と血液網膜関門の外に投与するように設計する。さらに、ＣＮＳまたは眼の疾患に関与するポリペプチドをコードする核酸分子を同定、入手する方法、前記疾患を診断する方法、及び前記に説明した方法に沿って同定された標的遺伝子の発現が欠乏した遺伝子組換え動物について提示する。さらに、ＣＮＳおよび／または眼に関連した疾患の治療に特に有用な薬物を同定し、単離する方法を提示する。 （もっと読む）