特定非営利活動法人 デュシェンヌ型筋ジストロフィー研究・治療開発支援機構により出願された特許
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ｍＲＮＡ前駆体のスプライシングを修飾するＥＮＡ核酸医薬
【課題】ジストロフィン遺伝子のエクソン１９、４１、４５、４６、４４、５０．５５、５１又は５３内に存在するスプライシング促進配列（ＳＥＳ）に対するアンチセンスオリゴヌクレオチドを改良することにより、適用範囲がより広く、効果がより高い治療薬を提供する。
【解決手段】ジストロフィンｃＤＮＡ（Gene Bank accession No. NM_004006.1）の特定なヌクレオチドに相補的な塩基配列を有するオリゴヌクレオチド、およびそれらを含有する筋ジストロフィー治療剤。
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ｍＲＮＡ前駆体のスプライシングを修飾するＥＮＡ核酸医薬
【課題】ジストロフィン遺伝子のエクソン１９、４１、４５、４６、４４、５０．５５、５１又は５３内に存在するＳＥＳに対するアンチセンスオリゴヌクレオチドを改良することにより、適用範囲がより広く、効果がより高い治療薬の提供。
【解決手段】ジストロフィンｃＤＮＡ（GeneBankaccessionNo.NM_004006.1）のヌクレオチド番号2571-2607、2578-2592、2571-2592、2573-2592、2578-2596、2578-2601、2575-2592などに相補的な塩基配列を有するオリゴヌクレオチド、およびそれらを含有する筋ジストロフィー治療剤。
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ｍＲＮＡ前駆体のスプライシングを修飾するＥＮＡ核酸医薬
ジストロフィンｃＤＮＡ（Ｇｅｎｅ Ｂａｎｋ ａｃｃｅｓｓｉｏｎ Ｎｏ．ＮＭ＿００４００６．１）のヌクレオチド番号２５７１−２６０７、２５７８−２５９２、２５７１−２５９２、２５７３−２５９２、２５７８−２５９６、２５７８−２６０１、２５７５−２５９２などに相補的な塩基配列を有するオリゴヌクレオチド、およびそれらを含有する筋ジストロフィー治療剤。 
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